FDA схвалив Miplyffa (аримокломол) для лікування хвороби Німана-Піка типу C

Підпишіться на Drugslib

FDA схвалило Miplyffa (аримокломол) для лікування хвороби Німана-Піка типу C

CELEBRATION, Флорида, 20 вересня 2024 р. (GLOBE NEWSWIRE) -- Zevra Therapeutics, Inc. (NasdaqGS: ZVRA) (Zevra або Компанія), комерційна компанія з лікування рідкісних захворювань, сьогодні оголосила, що Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) схвалило Miplyffa™ (MY- PLY-FAH) (аримокломол) капсули як пероральний засіб для лікування хвороби Німана-Піка типу С (NPC). Перший препарат NPC, схвалений FDA, Miplyffa показаний для використання в комбінації з міглустатом для лікування неврологічних проявів NPC у дорослих і дітей віком від 2 років. Крім того, Компанія оголосила, що разом із схваленням отримала ваучер на пріоритетний огляд рідкісних педіатричних захворювань (PRV).

«НПК — це надзвичайно рідкісне, невпинно прогресуюче, дегенеративне та смертельне захворювання, для якого до сьогодні не існувало варіантів лікування, схвалених FDA», — сказав Ніл Ф. Макфарлейн, президент і головний виконавчий директор Zevra Therapeutics, Inc. «Схвалення Miplyffa є важливою віхою для пацієнтів з NPC та членів їхніх сімей у США. Ми надзвичайно вдячні за непохитну підтримку, яку ми отримували протягом багатьох років від сімей та окремих осіб, які постраждали від NPC, а також від спільними зусиллями правозахисних груп, дослідників і клініцистів».

За оцінками, у США 900 людей живуть з NPC, з яких приблизно одній третині було поставлено цей діагноз. надзвичайно рідкісне, невпинно прогресуюче та смертельне нейродегенеративне захворювання.i Як діти, так і дорослі можуть страждати від NPC з різними клінічними проявами. Характерно, що люди, які живуть з NPC, відчувають прогресуючі фізичні та когнітивні обмеження, з ключовими неврологічними порушеннями, які проявляються в мові, когнітивних здібностях, ковтанні, пересуванні та дрібній моториці. «До цього часу люди, які живуть з NPC, не мали жодного лікування, схваленого FDA для боротьби з цим. руйнівна хвороба», – сказала Лорі Тернер, менеджер із сімейних послуг Національного фонду боротьби з хворобами Німана-Піка (NNPDF). «Протягом понад 30 років NNPDF і спільнота працювали над пошуком методів лікування NPC, і ми вдячні дослідникам, клініцистам, сім’ям і компанії Zevra за старанність і відданість, які зробили це схвалення можливим».

«Схвалення Miplyffa FDA знаменує важливий момент для тих, хто живе з NPC, і для світової спільноти NPC», — заявила доктор Елізабет Беррі-Кравіс, професор кафедри педіатрії, неврологічних наук, анатомії та клітинної медицини. Біологія, директор, RUSH Pediatric Neurosciences F.A.S.T. Центр трансляційних досліджень Медичного центру Університету Раша: «Ефективне лікування NPC вимагає кількох варіантів лікування через складність захворювання. До сьогодні в США не було схвалених методів лікування NPC. З цим позначеним показанням пацієнти тепер матимуть більше доступу до лікування для боротьби з цією руйнівною хворобою». Заявка на новий лікарський засіб (NDA), яка включала додаткові докази, що підтверджують кінцеві точки випробувань, аналізи, які надає перевагу FDA, і додаткові підтверджуючі докази, як клінічні, так і неклінічні. Безпека та ефективність Miplyffa вивчалися в 12-місячному багатоцентровому, рандомізованому, подвійному сліпому, плацебо-контрольованому дослідженні за участю пацієнтів з NPC у віці від двох до 19 років. У цьому дослідженні 76% пацієнтів у групі Miplyffa та 81% пацієнтів у групі плацебо отримували міглустат як частину свого звичайного лікування. Ефективність Miplyffa оцінювали за допомогою 4-доменної шкали клінічної тяжкості NPC (R4DNPCCSS). Результати цього випробування продемонстрували:

  • Miplyffa у поєднанні з міглустатом призупинила прогресування захворювання протягом 12 місяців лікування, що продемонструвало зниження на 0,2 бала від вихідного рівня за R4DNPCCSS у порівнянні з 1,9 балами прогресування для пацієнтів, які отримували тільки міглустат.

    • Додаткові підтверджуючі докази включали дані 48-місячного відкритого розширеного дослідження, яке свідчило про кращі результати порівняно з відповідною когортою природної історії NPC Національного інституту здоров’я.

    Miplyffa вводиться перорально тричі на день незалежно від прийому їжі, з точним дозуванням від 47 мг до 124 мг залежно від маси тіла, відповідними пацієнтами або особами, які доглядають за ними, під наглядом медичного працівника. Постачальникам медичних послуг і пацієнтам/охоронцям слід ознайомитися з Повною інформацією про призначення та інструкціями із застосування для отримання інформації про належне застосування Miplyffa.

    Zevra негайно розпочне діяльність із запуску Miplyffa, який, як очікується, стане комерційно доступним у США через вісім-12 тижнів.

    Запуск AmplifyAssist™ — Комплексна підтримка пацієнтів

    Zevra прагне допомогти тим, чиє життя постраждало від NPC, подолати перешкоди та виклики, які можуть вплинути на їхній шлях лікування. Сьогодні компанія запустила AmplifyAssist, комплексну програму підтримки пацієнтів Zevra. Місія програми полягає в підтримці індивідуальних потреб пацієнтів, які відповідають критеріям, і тих, хто за ними доглядає. Доступні ресурси включають персоналізовану освіту та підтримку щодо страхового покриття, доплату та допомогу в ідентифікації альтернативного фінансування для пацієнтів, які відповідають вимогам, потреби в продуктах, інформацію про стан захворювання та консультування щодо управління терапією, а також постійну взаємодію для усунення бар’єрів, сприяючи своєчасному повторному випису рецепта. Інформація про програму доступна на сайті Miply ffa.com або по телефону. З командою AmplifyAssist можна зв’язатися безкоштовно за номером (888) 668-4198 з 8:00 до 18:00. КТ з понеділка по п'ятницю. Постачальники медичних послуг, які хочуть надіслати рецепти, можуть відвідати Miplyffa.com, щоб заповнити форму реєстрації рецепта, яка ініціює процес отримання доступу до лікування.

    Про Miplyffa™ (аримокломол)

    Міпліфа (аримокломол) посилює активацію факторів транскрипції EB (TFEB) і E3 (TFE3), що призводить до активації координованої лізосомальної експресії та регуляції (CLEAR) генів. Було також показано, що Miplyffa знижує рівень неетерифікованого холестерину в лізосомах фібробластів NPC людини. Клінічне значення цих знахідок не повністю зрозуміле. FDA присвоїла Miplyffa статус «проривної терапії», «рідкісних дитячих захворювань», «ліків-сиріт» і «Fast Track» для лікування NPC. Крім того, Європейське агентство з лікарських засобів (EMA) присвоїло Miplyffa статус орфанного лікарського засобу для лікування NPC.

    ПОКАЗАННЯ ТА ВИКОРИСТАННЯ

    Miplyffa показаний для застосування в комбінації з міглустатом для лікування неврологічних проявів хвороби Німана-Піка типу C (NPC) у дорослих і дітей віком від 2 років.

    ВАЖЛИВА ІНФОРМАЦІЯ ПРО БЕЗПЕКУ

    Реакції гіперчутливості:

    Повідомлялося про реакції гіперчутливості, такі як кропив’янка та ангіоневротичний набряк, у пацієнтів, які отримували Miplyffa під час дослідження 1: два пацієнти повідомили як про кропив’янку, так і про ангіоневротичний набряк (6 %) і один пацієнт (3 %) відчував тільки кропив’янку протягом перших двох місяців лікування. Припиніть застосування Miplyffa пацієнтам, у яких розвиваються тяжкі реакції гіперчутливості. Якщо виникає легка або помірна реакція гіперчутливості, припиніть прийом Miplyffa та негайно приступіть до лікування. Спостерігайте за пацієнтом, доки ознаки та симптоми не зникнуть.

    Ембріофетальна токсичність:

    Miplyffa може завдати шкоди ембріофету при введенні під час вагітності на основі результатів досліджень репродукції тварин. Повідомте вагітним жінкам про потенційний ризик для плоду та розгляньте можливість планування та запобігання вагітності для жінок репродуктивного потенціалу.

    Підвищення рівня креатиніну без впливу на функцію клубочків: У ході клінічних випробувань Miplyffa повідомлялося про середнє підвищення рівня креатиніну в сироватці крові на 10–20% порівняно з початковим рівнем. Ці підвищення відбувалися переважно в перший місяць лікування Miplyffa і не були пов’язані зі змінами функції клубочків.

    Під час лікування Miplyffa використовуйте альтернативні вимірювання, які не базуються на креатиніні для оцінки функції нирок. . Підвищення рівня креатиніну зменшувалося після припинення прийому Miplyffa.

    Найпоширенішими побічними реакціями в дослідженні 1 (≥15%) у пацієнтів, які отримували Miplyffa і також отримували міглустат, були інфекції верхніх дихальних шляхів, діарея та зниження ваги.

    Троє (6%) пацієнтів, які отримували Miplyffa, мали такі побічні реакції, які призвели до виходу з Дослідження 1: підвищення рівня креатиніну в сироватці крові (один пацієнт) і прогресуюча кропив’янка та ангіоневротичний набряк (два пацієнтів). Серйозними побічними реакціями, про які повідомлялося у пацієнтів, які отримували Miplyffa, були реакції гіперчутливості, включаючи кропив’янку та ангіоневротичний набряк.

    Щоб повідомити про ПІДОЗРЮВАНІ ПОБІЧНІ РЕАКЦІЇ, зверніться до Zevra Therapeutics, Inc. за безкоштовним телефоном 1-844-600-2237 або до FDA за номером 1-800-FDA-1088 або www.fda.gov/medwatch.

    Взаємодія(ї) з ліками: Аримокломол є інгібітором транспортера органічного катіонного транспортера 2 (OCT2) і може збільшити вплив препаратів, які є субстратами OCT2. Якщо Miplyffa використовується одночасно з субстратами OCT2, слід контролювати побічні реакції та зменшити дозу субстрату OCT2.

    Застосування у самок і чоловіків репродуктивного потенціалу: Згідно з дослідженнями на тваринах, Miplyffa може погіршити фертильність і може збільшити постімплантаційні втрати та зменшити вагу матері, плаценти та плоду.

    Порушення функції нирок: Рекомендоване дозування Miplyffa у комбінації з міглустатом для пацієнтів із ШКФ від ≥15 мл/хв до <50 мл/хв становить нижча за рекомендовану дозу (менш часте дозування) у пацієнтів із нормальною функцією нирок.

    Капсули Miplyffa для перорального застосування доступні в таких дозах: 47 мг, 62 мг, 93 мг і 124 мг.

    Про Niemann -Виберіть хворобу типу C (NPC)

    Хвороба Німана-Піка типу С (NPC) — це надзвичайно рідкісне, прогресуюче та нейродегенеративне лізосомальне захворювання накопичення, яке характеризується нездатністю організму транспортувати холестерин та інші ліпіди всередині клітини, що призводить до накопичення цих речовин у різні типи клітин, включаючи нейрони. Хвороба викликана мутаціями в генах NPC1 або NPC2, які відповідають за створення лізосомальних білків NPC1 і NPC2. Як діти, так і дорослі можуть страждати від NPC з різними клінічними проявами. Ті, хто живе з NPC, можуть втратити незалежність через фізичні та когнітивні обмеження, з ключовими неврологічними порушеннями, що проявляються в мові, пізнанні, ковтанні, пересуванні та дрібній моториці. Діагностика захворювання часто може тривати роками, прогресування захворювання є незворотним і часто призводить до ранньої смерті.

    Про Zevra Therapeutics, Inc.

    Zevra Therapeutics, Inc. – це комерційна компанія з рідкісних захворювань, яка поєднує науку, дані та потреби пацієнтів для створення трансформаційної терапії хвороб із обмеженими можливостями лікування або без них. Наша місія полягає в тому, щоб надати людям, які живуть з рідкісними захворюваннями, терапію, яка змінює життя. Завдяки унікальним, орієнтованим на дані стратегіям розвитку та комерціалізації, Компанія долає складні виклики розробки ліків, щоб зробити нові методи лікування доступними для спільноти рідкісних захворювань.

    Програми розширеного доступу надає Zevra. Therapeutics, Inc. та її дочірні компанії та підпадають під дію політики Компанії щодо програми розширеного доступу (EAP), опублікованої на її веб-сайті. Участь у цих програмах регулюється законами та правилами кожної юрисдикції, згідно з якою діє відповідна програма. Право на участь у будь-якій подібній програмі залежить від лікуючого лікаря.

    Для отримання додаткової інформації відвідайте www.zevra.com або слідкуйте за нами на X (раніше Twitter) і LinkedIn.

    Застереження щодо пересилання -Вигляд заяв

    Цей прес-реліз може містити прогнозні заяви в рамках Закону про реформу приватних цінних паперів від 1995 року. Прогнозні заяви включають усі заяви, які не стосуються лише історичних чи поточних фактів, у тому числі без заяви про обмеження щодо майбутніх заходів або участі Zevra в таких заходах. Прогнозні заяви ґрунтуються на інформації, наявній у Zevra, і її поточних планах чи очікуваннях. Вони залежать від кількох відомих і невідомих факторів невизначеності, ризиків та інших важливих факторів, які можуть призвести до того, що наші фактичні результати, продуктивність або досягнення суттєво відрізнятимуться від будь-яких майбутніх результатів, продуктивності чи досягнень, виражених або припущених у прогнозних заявах. Ці та інші важливі фактори детально описано в розділі «Фактори ризику» річного звіту Zevra за формою 10-K за рік, що закінчився 31 грудня 2023 року, квартального звіту Zevra за три місяці, що закінчилися 30 червня 2024 року, та інших Zevra подання до Комісії з цінних паперів і бірж. Хоча ми можемо вирішити оновити такі прогнозні заяви в якийсь момент у майбутньому, за винятком випадків, передбачених законодавством, ми відмовляємося від будь-яких зобов’язань робити це, навіть якщо наступні події призведуть до зміни наших поглядів. Хоча ми вважаємо, що очікування, відображені в таких прогнозних заявах, є обґрунтованими, ми не можемо гарантувати, що такі очікування справдяться. Ці прогнозні заяви не слід вважати такими, що відображають наші погляди на будь-яку дату після дати цього прес-релізу._____________________________________________

  • Burton et.al., Молекулярна генетика та метаболізм, том 134, випуски 1–2, вересень–жовтень 2021 р., сторінки 182–187

    • Джерело: Zevra Therapeutics, Inc.

    Опубліковано : 2024-09-23 18:00

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова