وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء Miplyffa لعلاج مرض Niemann-Pick، النوع C

اتبع Drugslib على

تمت مراجعته طبيًا بواسطة كارمن بوب، BPharm. تم آخر تحديث في 1 أكتوبر 2024.

بقلم لوري سولومون HealthDay Reporter

الاثنين 30 سبتمبر 2024 - وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على ميبليفا (أريموكلومول)، وهو دواء يؤخذ عن طريق الفم لعلاج مرض نيمان بيك، النوع C (NPC).

تمت الموافقة على Miplyffa، بالاشتراك مع مثبط الإنزيم miglustat، لعلاج الأعراض العصبية المرتبطة بـ NPC لدى البالغين والأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين عامين وما فوق. وقد حصلت الموافقة على مراجعة الأولوية، والدواء اليتيم، وأمراض الأطفال النادرة، والمسار السريع، وتسميات العلاج الثوري.

تعتمد الموافقة على نتائج تجربة عشوائية مزدوجة التعمية ومضبوطة بالعلاج الوهمي لمدة 12 شهرًا على المرضى (الذين تتراوح أعمارهم بين 2 إلى 19 عامًا) مع تشخيص مؤكد جزيئيًا لمرض NPC. شمل التحليل 50 مريضًا تم تعيينهم عشوائيًا (2: 1) للعلاج باستخدام Miplyffa المعدل للوزن (31 إلى 124 مجم) أو الدواء الوهمي عن طريق الفم ثلاث مرات يوميًا. أدى Miplyffa إلى تباطؤ تطور المرض كما تم قياسه من خلال درجة مقياس الخطورة السريرية NPC ذات المجالات الأربعة التي تم تسجيلها. وشملت الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا لعلاج ميبليفا عدوى الجهاز التنفسي العلوي والإسهال وانخفاض الوزن.

"إن الموافقة الأولى على الإطلاق على خيار دواء آمن وفعال لـ NPC ستدعم بلا شك الاحتياجات الطبية الأساسية للمرضى". وقالت جانيت ماينارد، مديرة مكتب الأمراض النادرة وطب الأطفال والمسالك البولية والطب الإنجابي في مركز تقييم الأدوية والأبحاث التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية، في بيان: "هؤلاء الذين يعانون".

تم منح الموافقة على Miplyffa لشركة Zevra Therapeutics.

مزيد من المعلومات

إخلاء المسؤولية: توفر البيانات الإحصائية في المقالات الطبية اتجاهات عامة ولا تتعلق بالأفراد. يمكن أن تختلف العوامل الفردية بشكل كبير. اطلب دائمًا المشورة الطبية المخصصة لاتخاذ قرارات الرعاية الصحية الفردية.

المصدر: HealthDay

نشر : 2024-10-01 12:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

الكلمات الرئيسية الشعبية