FDA schvaluje Miplyffa pro léčbu Niemann-Pickovy choroby typu C

Sledujte Drugslib

Lékařsky zkontrolováno Carmen Pope, BPharm. Poslední aktualizace 1. října 2024.

Od Lori Solomon HealthDay Reporter

PONDĚLÍ, 30. září 2024 – Úřad pro potraviny a léčiva USA schválil přípravek Miplyffa (arimoclomol), perorální lék k léčbě Niemann-Pickovy choroby typu C (NPC).

Přípravek Miplyffa v kombinaci s enzymovým inhibitorem miglustatem je schválen k léčbě neurologických příznaků spojených s NPC u dospělých a dětí ve věku 2 let a starších. Schválení obdrželo prioritní hodnocení, označení léku na vzácná onemocnění, vzácného dětského onemocnění, rychlého postupu a průlomové terapie.

Schválení je založeno na výsledcích randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované 12měsíční studie u pacientů (ve věku 2 až 19 let) s molekulárně potvrzenou diagnózou NPC. Analýza zahrnovala 50 pacientů randomizovaných (2:1) k léčbě přípravkem Miplyffa s upravenou hmotností (31 až 124 mg) nebo placebem perorálně třikrát denně. Přípravek Miplyffa vedl k pomalejší progresi onemocnění, jak bylo měřeno hodnoceným skórem čtyř domén NPC klinické škály závažnosti. Mezi nejčastější vedlejší účinky léčby přípravkem Miplyffa patřily infekce horních cest dýchacích, průjem a snížení hmotnosti.

"Vůbec první schválení bezpečného a účinného léku pro NPC nepochybně podpoří základní lékařské potřeby kteří trpí,“ uvedla v prohlášení Janet Maynard, M.D., ředitelka Úřadu pro vzácná onemocnění, pediatrii, urologickou a reprodukční medicínu v Centru pro hodnocení a výzkum léčiv FDA.

Schválení Miplyffa bylo uděleno společnosti Zevra Therapeutics.

Další informace

Odmítnutí odpovědnosti: Statistická data v lékařských článcích poskytují obecné trendy a netýkají se jednotlivců. Jednotlivé faktory se mohou velmi lišit. Při individuálních rozhodnutích o zdravotní péči vždy vyhledejte osobní lékařskou pomoc.

Zdroj: HealthDay

Vyslán : 2024-10-01 12:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova