FDA genehmigt Miplyffa zur Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C

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Medizinisch überprüft von Carmen Pope, BPharm. Zuletzt aktualisiert am 1. Oktober 2024.

Von Lori Solomon HealthDay Reporter

MONTAG, 30. September 2024 – Die US-amerikanische Food and Drug Administration hat Miplyffa (Arimoclomol) zugelassen, ein orales Medikament zur Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC).

Miplyffa ist in Kombination mit dem Enzymhemmer Miglustat zur Behandlung neurologischer Symptome im Zusammenhang mit NPC bei Erwachsenen und Kindern ab 2 Jahren zugelassen. Die Zulassung erhielt die Auszeichnungen „Priority Review“, „Orphan Drug“, „Rare Pädiatrie Krankheit“, „Fast Track“ und „Breakthrough Therapy“.

Die Zulassung basiert auf den Ergebnissen einer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten 12-monatigen Studie mit Patienten (im Alter von 2 bis 19 Jahren) mit einer molekular bestätigten NPC-Diagnose. Die Analyse umfasste 50 Patienten, die nach dem Zufallsprinzip (2:1) einer Behandlung mit gewichtsangepasstem Miplyffa (31 bis 124 mg) oder Placebo oral dreimal täglich zugewiesen wurden. Miplyffa führte zu einem langsameren Krankheitsverlauf, gemessen anhand des neu bewerteten NPC Clinical Severity Scale-Scores mit vier Domänen. Zu den häufigsten Nebenwirkungen der Miplyffa-Behandlung gehörten Infektionen der oberen Atemwege, Durchfall und Gewichtsverlust.

„Die allererste Zulassung einer sicheren und wirksamen Medikamentenoption für NPC wird zweifellos die wesentlichen medizinischen Bedürfnisse von erfüllen.“ diejenigen, die leiden“, sagte Janet Maynard, M.D., Direktorin des Büros für seltene Krankheiten, Pädiatrie, Urologie und Reproduktionsmedizin im FDA Center for Drug Evaluation and Research, in einer Erklärung.

Die Zulassung von Miplyffa wurde Zevra Therapeutics erteilt.

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Quelle: HealthDay

Gesendet : 2024-10-01 12:00

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