Ο FDA εγκρίνει το Miplyffa για τη θεραπεία της νόσου Niemann-Pick, τύπου C

Ακολουθήστε το Drugslib

Ιατρικά ελεγμένο από την Carmen Pope, BPharm. Τελευταία ενημέρωση την 1η Οκτωβρίου 2024.

Από την Lori Solomon HealthDay Reporter

ΔΕΥΤΕΡΑ, 30 Σεπτεμβρίου 2024 -- Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ ενέκρινε το Miplyffa (αριμοκλομόλη), ένα από του στόματος φάρμακο για τη θεραπεία της νόσου Niemann-Pick, τύπου C (NPC).

Το Miplyffa, σε συνδυασμό με τον αναστολέα του ενζύμου miglustat, έχει εγκριθεί για τη θεραπεία νευρολογικών συμπτωμάτων που σχετίζονται με NPC σε ενήλικες και παιδιά ηλικίας 2 ετών και άνω. Η έγκριση έλαβε έλεγχο προτεραιότητας, ορφανό φάρμακο, σπάνια παιδιατρική νόσο, ταχεία διαδρομή και ονομασίες πρωτοποριακής θεραπείας.

Η έγκριση βασίζεται σε αποτελέσματα από μια τυχαιοποιημένη, διπλά-τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο δοκιμή 12 μηνών σε ασθενείς (ηλικίας 2 έως 19 ετών) με μοριακά επιβεβαιωμένη διάγνωση NPC. Η ανάλυση περιελάμβανε 50 ασθενείς που τυχαιοποιήθηκαν (2:1) σε θεραπεία με Miplyffa προσαρμοσμένου βάρους (31 έως 124 mg) ή εικονικό φάρμακο από το στόμα τρεις φορές την ημέρα. Το Miplyffa οδήγησε σε βραδύτερη εξέλιξη της νόσου, όπως μετρήθηκε από τη βαθμολογία της κλίμακας κλινικής σοβαρότητας NPC τεσσάρων τομέων. Οι πιο συχνές παρενέργειες της θεραπείας με Miplyffa περιελάμβαναν λοίμωξη του ανώτερου αναπνευστικού συστήματος, διάρροια και μειωμένο βάρος.

"Η πρώτη έγκριση μιας ασφαλούς και αποτελεσματικής επιλογής φαρμάκου για το NPC θα υποστηρίξει αναμφίβολα τις βασικές ιατρικές ανάγκες του αυτοί που υποφέρουν», είπε σε μια δήλωση η Janet Maynard, M.D., διευθύντρια του Γραφείου Σπάνιων Ασθενειών, Παιδιατρικής, Ουρολογικής και Αναπαραγωγικής Ιατρικής στο Κέντρο Αξιολόγησης και Έρευνας Φαρμάκων του FDA.

Έγκριση της Miplyffa χορηγήθηκε στη Zevra Therapeutics.

Περισσότερες πληροφορίες

Αποποίηση ευθύνης: Τα στατιστικά δεδομένα σε ιατρικά άρθρα παρέχουν γενικές τάσεις και δεν αφορούν μεμονωμένα άτομα. Οι μεμονωμένοι παράγοντες μπορεί να διαφέρουν πολύ. Να αναζητάτε πάντα εξατομικευμένες ιατρικές συμβουλές για μεμονωμένες αποφάσεις υγειονομικής περίθαλψης.

Πηγή: HealthDay

Δημοσιεύτηκε : 2024-10-01 12:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά