La FDA aprueba Miplyffa para el tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C

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Revisado médicamente por Carmen Pope, BPharm. Última actualización el 1 de octubre de 2024.

Por Lori Solomon HealthDay Reporter

LUNES, 30 de septiembre de 2024 -- La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. aprobó Miplyffa (arimoclomol), un medicamento oral para el tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick, tipo C (NPC).

Miplyffa, en combinación con el inhibidor enzimático miglustat, está aprobado para tratar los síntomas neurológicos asociados con NPC en adultos y niños de 2 años en adelante. La aprobación recibió designaciones de revisión prioritaria, medicamento huérfano, enfermedad pediátrica rara, vía rápida y terapia innovadora.

La aprobación se basa en los resultados de un ensayo aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de 12 meses de duración en pacientes (de 2 a 19 años) con un diagnóstico de NPC confirmado molecularmente. El análisis incluyó a 50 pacientes asignados al azar (2:1) al tratamiento con Miplyffa ajustado al peso (31 a 124 mg) o placebo por vía oral tres veces al día. Miplyffa dio como resultado una progresión más lenta de la enfermedad según lo medido por la puntuación de la Escala de Gravedad Clínica NPC de cuatro dominios. Los efectos secundarios más comunes del tratamiento con Miplyffa incluyeron infección del tracto respiratorio superior, diarrea y pérdida de peso.

"La primera aprobación de una opción farmacológica segura y eficaz para NPC sin duda respaldará las necesidades médicas esenciales de quienes sufren", dijo en un comunicado Janet Maynard, M.D., directora de la Oficina de Enfermedades Raras, Pediatría, Medicina Urológica y Reproductiva del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA.

Se otorgó la aprobación de Miplyffa a Zevra Therapeutics.

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Fuente: HealthDay

Al corriente : 2024-10-01 12:00

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