La FDA approuve Miplyffa pour le traitement de la maladie de Niemann-Pick, type C

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Évalué médicalement par Carmen Pope, BPharm. Dernière mise à jour le 1er octobre 2024.

Par Lori Solomon HealthDay Reporter

LUNDI 30 septembre 2024 -- La Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé Miplyffa (arimoclomol), un médicament oral pour le traitement de la maladie de Niemann-Pick, type C (NPC).

Miplyffa, en association avec l'inhibiteur enzymatique miglustat, est approuvé pour traiter les symptômes neurologiques associés au NPC chez les adultes et les enfants âgés de 2 ans et plus. L'approbation a reçu les désignations d'examen prioritaire, de médicament orphelin, de maladie pédiatrique rare, de procédure accélérée et de thérapie révolutionnaire.

L'approbation est basée sur les résultats d'un essai randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo d'une durée de 12 mois chez des patients (âgés de 2 à 19 ans) présentant un diagnostic moléculaire confirmé de NPC. L'analyse a porté sur 50 patients répartis au hasard (2:1) pour recevoir un traitement par Miplyffa ajusté en fonction du poids (31 à 124 mg) ou un placebo par voie orale trois fois par jour. Miplyffa a entraîné une progression plus lente de la maladie, telle que mesurée par le score de l'échelle de gravité clinique NPC à quatre domaines. Les effets secondaires les plus courants du traitement par Miplyffa comprenaient une infection des voies respiratoires supérieures, de la diarrhée et une perte de poids.

"La toute première approbation d'une option médicamenteuse sûre et efficace pour le NPC répondra sans aucun doute aux besoins médicaux essentiels des patients. ceux qui souffrent", a déclaré Janet Maynard, M.D., directrice du Bureau des maladies rares, de la pédiatrie, de l'urologie et de la médecine reproductive au Centre d'évaluation et de recherche des médicaments de la FDA, dans un communiqué.

L'approbation de Miplyffa a été accordée à Zevra Therapeutics.

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Source : HealthDay

Publié : 2024-10-01 12:00

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