FDA Menyetujui Miplyffa untuk Pengobatan Penyakit Niemann-Pick, Tipe C

Ikuti Drugslib di

Ditinjau secara medis oleh Carmen Pope, BPharm. Terakhir diperbarui pada 1 Oktober 2024.

Oleh Lori Solomon HealthDay Reporter

SENIN, 30 September 2024 -- Badan Pengawas Obat dan Makanan AS telah menyetujui Miplyffa (arimoclomol), obat oral untuk pengobatan penyakit Niemann-Pick, tipe C (NPC).

Miplyffa, dalam kombinasi dengan inhibitor enzim miglustat, disetujui untuk mengobati gejala neurologis yang berhubungan dengan NPC pada orang dewasa dan anak-anak berusia 2 tahun ke atas. Persetujuan tersebut menerima peninjauan prioritas, obat yatim piatu, penyakit anak langka, jalur cepat, dan penunjukan terapi terobosan.

Persetujuan ini didasarkan pada hasil uji coba acak, tersamar ganda, terkontrol plasebo selama 12 bulan pada pasien (usia 2 hingga 19 tahun) dengan diagnosis NPC yang dikonfirmasi secara molekuler. Analisis ini melibatkan 50 pasien yang ditugaskan secara acak (2:1) untuk pengobatan dengan Miplyffa yang disesuaikan dengan berat badan (31 hingga 124 mg) atau plasebo secara oral tiga kali sehari. Miplyffa menghasilkan perkembangan penyakit yang lebih lambat sebagaimana diukur dengan skor Skala Keparahan Klinis NPC empat domain yang dicatat ulang. Efek samping yang paling umum dari pengobatan Miplyffa termasuk infeksi saluran pernapasan atas, diare, dan penurunan berat badan.

"Persetujuan pertama atas pilihan obat yang aman dan efektif untuk NPC tidak diragukan lagi akan mendukung kebutuhan medis penting dari pengobatan tersebut. mereka yang menderita," Janet Maynard, M.D., direktur Kantor Penyakit Langka, Pediatri, Urologi dan Pengobatan Reproduksi di Pusat Evaluasi dan Penelitian Obat FDA, mengatakan dalam sebuah pernyataan.

Persetujuan Miplyffa diberikan kepada Zevra Therapeutics.

Informasi Lebih Lanjut

Penafian: Data statistik dalam artikel medis memberikan tren umum dan tidak berkaitan dengan individu. Faktor individu bisa sangat bervariasi. Selalu mencari saran medis yang dipersonalisasi untuk keputusan perawatan kesehatan individu.

Sumber: HealthDay

Diposting : 2024-10-01 12:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata kunci populer