La FDA approva Miplyffa per il trattamento della malattia di Niemann-Pick, tipo C

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Revisionato dal punto di vista medico da Carmen Pope, BPharm. Ultimo aggiornamento: 1 ottobre 2024.

Di Lori Solomon HealthDay Reporter

LUNEDI 30 settembre 2024 -- La Food and Drug Administration statunitense ha approvato Miplyffa (arimoclomol), un farmaco orale per il trattamento della malattia di Niemann-Pick, di tipo C (NPC).

Miplyffa, in combinazione con l'inibitore enzimatico miglustat, è approvato per il trattamento dei sintomi neurologici associati all'NPC negli adulti e nei bambini di età pari o superiore a 2 anni. L'approvazione ha ricevuto la designazione di revisione prioritaria, farmaco orfano, malattia pediatrica rara, corsia preferenziale e terapia rivoluzionaria.

L'approvazione si basa sui risultati di uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, della durata di 12 mesi, condotto su pazienti (di età compresa tra 2 e 19 anni) con diagnosi di NPC confermata a livello molecolare. L'analisi ha incluso 50 pazienti assegnati in modo casuale (2:1) al trattamento con Miplyffa aggiustato in base al peso (da 31 a 124 mg) o con placebo per via orale tre volte al giorno. Miplyffa ha comportato una progressione della malattia più lenta, come misurato dal punteggio rivalutato della NPC Clinical Severity Scale a quattro domini. Gli effetti collaterali più comuni del trattamento con Miplyffa includevano infezione del tratto respiratorio superiore, diarrea e perdita di peso.

"La prima approvazione in assoluto di un'opzione farmacologica sicura ed efficace per l'NPC supporterà senza dubbio le esigenze mediche essenziali dei pazienti coloro che soffrono", ha affermato in una nota Janet Maynard, M.D., direttrice dell'Ufficio per le malattie rare, la pediatria, la medicina urologica e riproduttiva presso il Centro per la valutazione e la ricerca sui farmaci della FDA.

L'approvazione di Miplyffa è stata concessa a Zevra Therapeutics.

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Fonte: HealthDay

Pubblicato : 2024-10-01 12:00

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