FDA、ニーマンピック病C型の治療薬としてミプリファを承認

BPharm の Carmen Pope によって医学的にレビューされています。最終更新日は 2024 年 10 月 1 日です。

Lori Solomon HealthDay レポーターによる

2024 年 9 月 30 日、月曜日 -- 米国食品医薬品局は、ニーマンピック病 C 型 (NPC) の治療用経口薬であるミプリファ (アリモクロモール) を承認しました。

ミプリファは、酵素阻害剤ミグルスタットと組み合わせて、成人および2歳以上の小児のNPCに関連する神経症状を治療することが承認されています。この承認は、優先審査、希少疾病用医薬品、希少小児疾患、ファストトラック、画期的治療法の指定を受けました。

この承認は、分子的に NPC と診断された患者 (2 ～ 19 歳) を対象とした無作為化二重盲検プラセボ対照 12 か月試験の結果に基づいています。分析には、体重調整したミプリファ（31～124mg）またはプラセボを1日3回経口投与する治療に無作為に割り当てられた50人の患者（2：1）が含まれていた。再スコア化された 4 ドメイン NPC 臨床重症度スケールスコアによって測定されるように、ミプリファは疾患の進行を遅らせました。ミプリファ治療で最も一般的な副作用には、上気道感染症、下痢、体重減少が含まれていました。

「NPC に対する安全で効果的な薬剤の選択肢の初めての承認は、間違いなく患者の必須の医療ニーズをサポートすることになるでしょう。」苦しんでいる人たちです」と、FDA医薬品評価研究センターの希少疾患・小児科・泌尿器科・生殖医療部門の所長であるジャネット・メイナード医師は声明で述べた。

Miplyffa の承認は Zevra Therapeutics に与えられました。

詳細情報

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出典: HealthDay

投稿しました : 2024-10-01 12:00

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