FDA Nyetujoni Miplyffa kanggo Perawatan Penyakit Niemann-Pick, Tipe C

Tindakake Drugslib ing

Dideleng kanthi medis dening Carmen Pope, BPharm. Dianyari pungkasan tanggal 1 Okt 2024.

Dening Lori Solomon HealthDay Reporter

SENEN, 30 September 2024 -- Administrasi Pangan lan Obat AS wis nyetujoni Miplyffa (arimoclomol), obat oral kanggo perawatan penyakit Niemann-Pick, tipe C (NPC).

Miplyffa, kanthi kombinasi karo inhibitor enzim miglustat, disetujoni kanggo ngobati gejala neurologis sing ana gandhengane karo NPC ing wong diwasa lan bocah umur 2 taun utawa luwih. Persetujuan kasebut nampa tinjauan prioritas, obat yatim piatu, penyakit pediatrik langka, jalur cepet, lan sebutan terapi terobosan.

Persetujuan kasebut adhedhasar asil saka uji coba 12 sasi sing dikontrol kanthi acak, buta pindho, plasebo ing pasien (umur 2 nganti 19 taun) kanthi diagnosis NPC sing dikonfirmasi kanthi molekuler. Analisis kasebut kalebu 50 pasien sing ditugasake kanthi acak (2: 1) kanggo perawatan karo Miplyffa sing disetel bobot (31 nganti 124 mg) utawa plasebo kanthi lisan kaping telu saben dina. Miplyffa nyebabake progresi penyakit sing luwih alon kaya sing diukur kanthi skor Skala Keparahan Klinis NPC papat domain sing diulang. Efek samping sing paling umum saka perawatan Miplyffa kalebu infeksi saluran napas ndhuwur, diare, lan bobote mudhun.

"Persetujuan pisanan kanggo pilihan obat sing aman lan efektif kanggo NPC mesthi bakal ndhukung kabutuhan medis sing penting. sing nandhang sangsara," ujare Janet Maynard, M.D., direktur Kantor Penyakit Langka, Pediatrik, Urologi lan Kedokteran Reproduksi ing Pusat Evaluasi lan Riset Obat FDA, ing pratelan.

Persetujuan Miplyffa diwenehake marang Zevra Therapeutics.

Informasi Liyane

Disclaimer: Data statistik ing artikel medis nyedhiyakake tren umum lan ora ana hubungane karo individu. Faktor individu bisa beda-beda banget. Tansah golek saran medis pribadi kanggo keputusan perawatan kesehatan individu.

Sumber: HealthDay

Dikirim : 2024-10-01 12:00

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Tembung kunci populer