FDA, 니만픽병 C형 치료에 미플리파 승인

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BPharm Carmen Pope가 의학적으로 검토함. 2024년 10월 1일에 최종 업데이트되었습니다.

Lori Solomon HealthDay Reporter 작성

2024년 9월 30일 월요일 -- 미국 식품의약국(FDA)은 니만픽병 C형(NPC) 치료용 경구용 약물인 미플리파(아리모클로몰)를 승인했습니다.

미플리파는 효소 억제제인 ​​미글루스타트(miglustat)와 결합하여 성인과 2세 이상 어린이의 NPC와 관련된 신경학적 증상을 치료하도록 승인되었습니다. 이번 승인은 우선심사, 희귀의약품, 소아희귀질환, 패스트트랙, 혁신치료제 지정을 받았다.

이번 승인은 분자학적으로 NPC 진단을 받은 환자(2~19세)를 대상으로 한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 12개월 시험 결과를 바탕으로 이루어졌습니다. 분석에는 체중 조절 미플리파(31~124mg) 또는 위약 경구 투여군을 하루 3회 무작위로 배정(2:1)한 50명의 환자가 포함되었습니다. Miplyffa는 다시 채점된 4개 영역 NPC 임상 심각도 척도 점수로 측정했을 때 질병 진행이 더 느려졌습니다. 미플리파 치료의 가장 흔한 부작용으로는 상기도 감염, 설사, 체중 감소 등이 있었습니다.

"NPC를 위한 안전하고 효과적인 약물 옵션에 대한 최초의 승인은 의심할 여지 없이 환자의 필수적인 의학적 요구를 뒷받침할 것입니다. FDA 의약품 평가 및 연구 센터 산하 희귀질환, 소아과, 비뇨기과 및 생식의학과 국장인 Janet Maynard 박사는 성명을 통해 이렇게 말했습니다.

Miplyffa의 승인은 Zevra Therapeutics에 부여되었습니다.

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출처: HealthDay

게시됨 : 2024-10-01 12:00

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