FDA Meluluskan Miplyffa untuk Rawatan Penyakit Niemann-Pick, Jenis C

Ikuti Drugslib di

Disemak secara perubatan oleh Carmen Pope, BPharm. Kemas kini terakhir pada 1 Okt 2024.

Oleh Lori Solomon HealthDay Reporter

ISNIN, 30 Sept. 2024 -- Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan A.S. telah meluluskan Miplyffa (arimoclomol), ubat oral untuk rawatan penyakit Niemann-Pick, jenis C (NPC).

Miplyffa, dalam kombinasi dengan perencat enzim miglustat, diluluskan untuk merawat gejala neurologi yang dikaitkan dengan NPC pada orang dewasa dan kanak-kanak berumur 2 tahun ke atas. Kelulusan menerima semakan keutamaan, ubat anak yatim, penyakit pediatrik yang jarang berlaku, laluan pantas dan penetapan terapi terobosan.

Kelulusan adalah berdasarkan keputusan daripada percubaan rawak, dua buta, terkawal plasebo selama 12 bulan pada pesakit (umur 2 hingga 19 tahun) dengan diagnosis NPC yang disahkan secara molekul. Analisis termasuk 50 pesakit yang diberikan secara rawak (2: 1) untuk rawatan dengan Miplyffa pelarasan berat (31 hingga 124 mg) atau plasebo secara lisan tiga kali sehari. Miplyffa mengakibatkan perkembangan penyakit yang lebih perlahan seperti yang diukur oleh skor Skala Keterukan Klinikal NPC empat domain yang telah direkodkan. Kesan sampingan yang paling biasa dari rawatan Miplyffa termasuk jangkitan saluran pernafasan atas, cirit-birit dan penurunan berat badan.

"Kelulusan pertama kali pilihan ubat yang selamat dan berkesan untuk NPC sudah pasti akan menyokong keperluan perubatan penting bagi mereka yang menderita," Janet Maynard, M.D., pengarah Pejabat Penyakit Jarang, Pediatrik, Perubatan Urologi dan Reproduktif di Pusat Penilaian dan Penyelidikan Dadah FDA, berkata dalam satu kenyataan.

Kelulusan Miplyffa telah diberikan kepada Zevra Therapeutics.

Maklumat Lanjut

Penafian: Data statistik dalam artikel perubatan memberikan trend umum dan tidak berkaitan dengan individu. Faktor individu boleh sangat berbeza. Sentiasa dapatkan nasihat perubatan yang diperibadikan untuk keputusan penjagaan kesihatan individu.

Sumber: HealthDay

Disiarkan : 2024-10-01 12:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata Kunci Popular