FDA keurt Miplyffa goed voor de behandeling van de ziekte van Niemann-Pick, type C

Volg Drugslib op

Medisch beoordeeld door Carmen Pope, BPHarm. Laatst bijgewerkt op 1 oktober 2024.

Door Lori Solomon HealthDay Reporter

MAANDAG 30 september 2024 -- De Amerikaanse Food and Drug Administration heeft Miplyffa (arimoclomol) goedgekeurd, een oraal medicijn voor de behandeling van de ziekte van Niemann-Pick, type C (NPC).

Miplyffa is, in combinatie met de enzymremmer miglustaat, goedgekeurd voor de behandeling van neurologische symptomen geassocieerd met NPC bij volwassenen en kinderen van 2 jaar en ouder. De goedkeuring kreeg de status van prioriteitsbeoordeling, weesgeneesmiddel, zeldzame kinderziekte, fast track en baanbrekende therapie.

De goedkeuring is gebaseerd op de resultaten van een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie van 12 maanden bij patiënten (in de leeftijd van 2 tot 19 jaar) met een moleculair bevestigde diagnose van NPC. De analyse omvatte 50 patiënten die willekeurig (2:1) werden toegewezen aan een behandeling met op gewicht aangepast Miplyffa (31 tot 124 mg) of een placebo oraal driemaal daags. Miplyffa resulteerde in een langzamere ziekteprogressie, zoals gemeten aan de hand van de opnieuw gescoorde NPC Clinical Severity Scale-score met vier domeinen. De meest voorkomende bijwerkingen van de behandeling met Miplyffa waren infecties van de bovenste luchtwegen, diarree en gewichtsverlies.

"De allereerste goedkeuring van een veilige en effectieve medicijnoptie voor NPC zal ongetwijfeld de essentiële medische behoeften ondersteunen van degenen die lijden", zei Janet Maynard, M.D., directeur van het Office of Rare Diseases, Pediatrics, Urological and Reproductive Medicine in het FDA Center for Drug Evaluation and Research, in een verklaring.

Goedkeuring van Miplyffa werd verleend aan Zevra Therapeutics.

Meer informatie

Disclaimer: Statistische gegevens in medische artikelen geven algemene trends weer en hebben geen betrekking op individuen. Individuele factoren kunnen sterk variëren. Vraag altijd persoonlijk medisch advies voor individuele beslissingen over de gezondheidszorg.

Bron: HealthDay

Geplaatst : 2024-10-01 12:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire trefwoorden