FDA zatwierdza Miplyffa do leczenia choroby Niemanna-Picka typu C

Śledź Drugslib na

Przegląd medyczny przeprowadzony przez Carmen Pope, BPharm. Ostatnia aktualizacja: 1 października 2024 r.

Autor: Lori Solomon Reporter HealthDay

PONIEDZIAŁEK, 30 września 2024 r. — Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła Miplyffa (arimoklomol), doustny lek stosowany w leczeniu choroby Niemanna-Picka typu C (NPC).

Miplyffa w skojarzeniu z inhibitorem enzymu miglustatem została zatwierdzona do leczenia objawów neurologicznych związanych z NPC u dorosłych i dzieci w wieku 2 lat i starszych. Zatwierdzenie uzyskało status leku priorytetowego, leku sierocego, rzadkiej choroby pediatrycznej, szybkiej ścieżki i terapii przełomowej.

Zatwierdzenie opiera się na wynikach randomizowanego, podwójnie zaślepionego, kontrolowanego placebo, 12-miesięcznego badania z udziałem pacjentów (w wieku od 2 do 19 lat) z molekularnie potwierdzoną diagnozą NPC. Do analizy włączono 50 pacjentów losowo przydzielonych (2:1) do leczenia lekiem Miplyffa dostosowanym do masy ciała (31 do 124 mg) lub placebo doustnie trzy razy na dobę. Miplyffa powodowała wolniejszy postęp choroby, co mierzono za pomocą ponownie punktowanej czterodomenowej skali ciężkości klinicznej NPC. Najczęstsze skutki uboczne leczenia Miplyffą obejmowały infekcję górnych dróg oddechowych, biegunkę i zmniejszenie masy ciała.

„Pierwsze w historii zatwierdzenie bezpiecznej i skutecznej opcji leku dla NPC niewątpliwie wesprze podstawowe potrzeby medyczne pacjentów cierpiących” – stwierdziła w oświadczeniu dr Janet Maynard, dyrektor Biura Chorób Rzadkich, Pediatrii, Urologii i Medycyny Rozrodu w Centrum Oceny i Badań Leków FDA.

Zatwierdzenie leku Miplyffa zostało wydane firmie Zevra Therapeutics.

Więcej informacji

Zastrzeżenie: Dane statystyczne zawarte w artykułach medycznych przedstawiają ogólne trendy i nie dotyczą poszczególnych osób. Indywidualne czynniki mogą się znacznie różnić. Zawsze zasięgaj spersonalizowanej porady lekarskiej w przypadku podejmowania indywidualnych decyzji dotyczących opieki zdrowotnej.

Źródło: HealthDay

Wysłano : 2024-10-01 12:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe