FDA aprova Miplyffa para tratamento da doença de Niemann-Pick, tipo C

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Revisado clinicamente por Carmen Pope, BPharm. Última atualização em 1º de outubro de 2024.

Por Lori Solomon HealthDay Reporter

SEGUNDA-FEIRA, 30 de setembro de 2024 – A Food and Drug Administration dos EUA aprovou Miplyffa (arimoclomol), um medicamento oral para o tratamento da doença de Niemann-Pick, tipo C (NPC).

Miplyffa, em combinação com o inibidor enzimático miglustat, foi aprovado para tratar sintomas neurológicos associados à NPC em adultos e crianças com 2 anos ou mais. A aprovação recebeu designações de revisão prioritária, medicamento órfão, doença pediátrica rara, fast track e terapia inovadora.

A aprovação é baseada nos resultados de um estudo randomizado, duplo-cego e controlado por placebo de 12 meses em pacientes (com idades entre 2 e 19 anos) com diagnóstico molecularmente confirmado de NPC. A análise incluiu 50 pacientes distribuídos aleatoriamente (2:1) para tratamento com Miplyffa ajustado ao peso (31 a 124 mg) ou placebo por via oral três vezes ao dia. Miplyffa resultou numa progressão mais lenta da doença, conforme medido pela pontuação recuperada da Escala de Gravidade Clínica NPC de quatro domínios. Os efeitos colaterais mais comuns do tratamento com Miplyffa incluíram infecção do trato respiratório superior, diarreia e diminuição de peso.

"A primeira aprovação de uma opção de medicamento seguro e eficaz para NPC irá, sem dúvida, apoiar as necessidades médicas essenciais de aqueles que sofrem", disse Janet Maynard, M.D., diretora do Escritório de Doenças Raras, Pediatria, Medicina Urológica e Reprodutiva do Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos da FDA, em um comunicado.

A aprovação do Miplyffa foi concedida à Zevra Therapeutics.

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Fonte: HealthDay

Postou : 2024-10-01 12:00

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