FDA aprobă Miplyffa pentru tratamentul bolii Niemann-Pick, tip C

Urmăriți Drugslib pe

Revizuit medical de Carmen Pope, BPharm. Ultima actualizare pe 1 octombrie 2024.

De Lori Solomon HealthDay Reporter

LUNI, 30 septembrie 2024 -- Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente a aprobat Miplyffa (arimoclomol), un medicament oral pentru tratamentul bolii Niemann-Pick, tip C (NPC).

Miplyffa, în combinație cu inhibitorul enzimatic miglustat, este aprobat pentru a trata simptomele neurologice asociate cu NPC la adulți și copii cu vârsta de 2 ani și peste. Aprobarea a primit revizuire prioritară, medicament orfan, boală pediatrică rară, cale rapidă și desemnări de terapie inovatoare.

Aprobarea se bazează pe rezultatele unui studiu randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, de 12 luni, la pacienți (cu vârste cuprinse între 2 și 19 ani) cu un diagnostic confirmat molecular de NPC. Analiza a inclus 50 de pacienți repartizați aleatoriu (2:1) la tratament cu Miplyffa ajustat în funcție de greutate (31 până la 124 mg) sau placebo pe cale orală de trei ori pe zi. Miplyffa a dus la o progresie mai lentă a bolii, măsurată prin scorul NPC clinical severity scale remarcat. Cele mai frecvente efecte secundare ale tratamentului cu Miplyffa au inclus infecția căilor respiratorii superioare, diareea și scăderea greutății.

„Prima aprobare a unei opțiuni medicamentoase sigure și eficiente pentru NPC va sprijini, fără îndoială, nevoile medicale esențiale ale cei care suferă", a declarat într-un comunicat Janet Maynard, MD, directorul Biroului de Boli Rare, Pediatrie, Medicină Urologică și Reproductivă din Centrul FDA pentru Evaluare și Cercetare a Medicamentului.

Aprobarea lui Miplyffa a fost acordată lui Zevra Therapeutics.

Mai multe informații

Declinarea răspunderii: Datele statistice din articolele medicale oferă tendințe generale și nu se referă la indivizi. Factorii individuali pot varia foarte mult. Căutați întotdeauna sfaturi medicale personalizate pentru deciziile individuale de îngrijire a sănătății.

Sursa: HealthDay

Postat : 2024-10-01 12:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare