FDA одобрило препарат Миплиффа для лечения болезни Нимана-Пика типа С

Следите за Drugslib на

Медицинская проверка Кармен Поуп, BPharm. Последнее обновление: 1 октября 2024 г.

Лори Соломон, репортер HealthDay

ПОНЕДЕЛЬНИК, 30 сентября 2024 г. – Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило Миплиффу (аримокломол), пероральный препарат для лечения болезни Нимана-Пика типа C (NPC).

Миплиффа в сочетании с ингибитором ферментов миглустатом одобрена для лечения неврологических симптомов, связанных с НПК, у взрослых и детей в возрасте от 2 лет и старше. Одобрение получило приоритетную проверку, статус орфанного препарата, редкое педиатрическое заболевание, ускоренный режим и статус прорывной терапии.

Одобрение основано на результатах рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого 12-месячного исследования с участием пациентов (в возрасте от 2 до 19 лет) с молекулярно подтвержденным диагнозом НПК. В анализ были включены 50 пациентов, рандомизированных (2:1) для лечения Миплиффой с поправкой на вес (от 31 до 124 мг) или плацебо перорально три раза в день. Миплиффа приводила к замедлению прогрессирования заболевания, что измерялось по четырехдоменной шкале клинической тяжести NPC. Наиболее распространенными побочными эффектами лечения Миплиффой были инфекция верхних дыхательных путей, диарея и снижение веса.

«Первое в истории одобрение безопасного и эффективного варианта препарата для лечения НПК, несомненно, поддержит основные медицинские потребности тех, кто страдает», — заявила в своем заявлении Джанет Мейнард, доктор медицинских наук, директор Управления редких заболеваний, педиатрии, урологии и репродуктивной медицины Центра оценки и исследования лекарств FDA.

Одобрение Miplyffa было получено компанией Zevra Therapeutics.

Дополнительная информация

Отказ от ответственности: Статистические данные в медицинских статьях отражают общие тенденции и не касаются отдельных лиц. Индивидуальные факторы могут сильно различаться. Всегда обращайтесь за индивидуальной медицинской консультацией для принятия индивидуальных медицинских решений.

Источник: HealthDay

Опубликовано : 2024-10-01 12:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова