FDA, Niemann-Pick Hastalığının Tip C Tedavisinde Miplyffa'yı Onayladı

Drugslib'i takip edin

Tıbbi olarak Carmen Pope, BPharm tarafından incelendi. En son 1 Ekim 2024'te güncellendi.

Yazar: Lori Solomon HealthDay Muhabiri

30 Eylül 2024 PAZARTESİ -- ABD Gıda ve İlaç İdaresi, Niemann-Pick hastalığı tip C'nin (NPC) tedavisine yönelik oral bir ilaç olan Miplyffa'yı (arimoklomol) onayladı.

Miplyffa, enzim inhibitörü miglustat ile kombinasyon halinde, yetişkinlerde ve 2 yaş ve üzeri çocuklarda NPC ile ilişkili nörolojik semptomları tedavi etmek için onaylanmıştır. Onay, öncelikli inceleme, yetim ilaç, nadir pediatrik hastalık, hızlı takip ve çığır açan tedavi tanımlamalarını aldı.

Onay, moleküler olarak doğrulanmış NPC tanısı olan hastalarda (2 ila 19 yaş arası) yapılan randomize, çift-kör, plasebo kontrollü 12 aylık bir çalışmanın sonuçlarına dayanmaktadır. Analiz, günde üç kez ağızdan kiloya göre ayarlanmış Miplyffa (31 ila 124 mg) veya plasebo tedavisine rastgele atanan (2:1) 50 hastayı içeriyordu. Miplyffa, yeniden puanlanan dört alanlı NPC Klinik Şiddet Ölçeği puanıyla ölçüldüğü üzere, hastalığın daha yavaş ilerlemesine neden oldu. Miplyffa tedavisinin en sık görülen yan etkileri arasında üst solunum yolu enfeksiyonu, ishal ve kilo kaybı yer alıyordu.

"NPC için güvenli ve etkili bir ilaç seçeneğinin ilk kez onaylanması, şüphesiz, hastaların temel tıbbi ihtiyaçlarını destekleyecektir. FDA İlaç Değerlendirme ve Araştırma Merkezi Nadir Hastalıklar, Pediatri, Ürolojik ve Üreme Tıbbı Dairesi müdürü Janet Maynard, MD, yaptığı bir açıklamada şunları söyledi.

Miplyffa'nın onayı Zevra Therapeutics'e verildi.

Daha Fazla Bilgi

Sorumluluk reddi beyanı: Tıbbi makalelerdeki istatistiksel veriler genel eğilimleri sağlar ve bireylere ait değildir. Bireysel faktörler büyük ölçüde değişebilir. Bireysel sağlık hizmeti kararları için daima kişiselleştirilmiş tıbbi tavsiye alın.

Kaynak: HealthDay

Gönderildi : 2024-10-01 12:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler