FDA схвалює Miplyffa для лікування хвороби Німана-Піка типу C

Підпишіться на Drugslib

Медичний огляд Кармен Поуп, BPharm. Востаннє оновлено 1 жовтня 2024 р.

Автор: Лорі Соломон, репортер HealthDay

ПОНЕДІЛОК, 30 вересня 2024 р. — Управління з контролю за продуктами й ліками США схвалило пероральний препарат Miplyffa (аримокломол) для лікування хвороби Німана-Піка типу С (NPC).

Miplyffa у поєднанні з інгібітором ферменту міглустатом схвалений для лікування неврологічних симптомів, пов’язаних з NPC, у дорослих і дітей віком від 2 років. Схвалення отримало пріоритетний перегляд, орфанний препарат, рідкісне педіатричне захворювання, швидке лікування та проривну терапію.

Схвалення ґрунтується на результатах рандомізованого подвійного сліпого плацебо-контрольованого 12-місячного дослідження за участю пацієнтів (віком від 2 до 19 років) із молекулярно підтвердженим діагнозом NPC. Аналіз включав 50 пацієнтів, рандомізованих (2:1) для лікування Miplyffa з поправкою на вагу (31–124 мг) або плацебо перорально тричі на день. Miplyffa призвело до уповільнення прогресування захворювання, як виміряно за шкалою клінічної тяжкості NPC із чотирма доменами. Найпоширенішими побічними ефектами лікування Miplyffa були інфекції верхніх дихальних шляхів, діарея та зниження ваги.

«Перше в історії схвалення безпечного та ефективного препарату для NPC, безсумнівно, задовольнить основні медичні потреби тих, хто страждає", - сказала Джанет Мейнард, доктор медичних наук, директор відділу рідкісних захворювань, педіатрії, урології та репродуктивної медицини в Центрі оцінки та дослідження ліків FDA.

Схвалення Miplyffa було надано Zevra Therapeutics.

Додаткова інформація

Відмова від відповідальності: статистичні дані в медичних статтях містять загальні тенденції та не стосуються окремих осіб. Індивідуальні фактори можуть сильно відрізнятися. Завжди звертайтеся за персональною медичною порадою для прийняття індивідуальних рішень щодо охорони здоров’я.

Джерело: HealthDay

Опубліковано : 2024-10-01 12:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова