FDA Nyetujoni Niktimvo (axatilimab-csfr) kanggo Perawatan Penyakit Graft-Versus-Host Kronis (GVHD)

Tindakake Drugslib ing

FDA Nyetujui Niktimvo (axatilimab-csfr) kanggo Perawatan Penyakit Graft-Versus-Host Kronis (GVHD)

WILMINGTON, Del. & WALTHAM, Mass.-- (KAWAT BISNIS)--Aug. 14, 2024-- Incyte (Nasdaq:INCY) lan Syndax Pharmaceuticals (Nasdaq:SNDX) dina iki ngumumake yen US Food and Drug Administration (FDA) wis nyetujoni Niktimvo (axatilimab-csfr), antibodi anti-CSF-1R, kanggo perawatan penyakit graft-versus-host kronis (GVHD) sawise gagal paling ora rong baris terapi sistemik sadurunge ing pasien diwasa lan bocah sing bobote paling sethithik 40 kg (88.2 lbs.).

"Kanthi persetujuan Niktimvo, pasien GVHD kronis sing penyakite wis maju sawise terapi sadurunge, saiki duwe pilihan perawatan anyar kanthi mekanisme tumindak anyar kanggo mbantu ngatasi komplikasi serius lan cilaka sing ana gandhengane karo penyakit iki," ujare Hervé. Hoppenot, Chief Executive Officer, Incyte. "Niktimvo minangka perawatan kaping pindho sing disetujoni Incyte kanggo GVHD kronis, nandheske komitmen terus kita kanggo ngembangake pangembangan obat-obatan anyar kanggo pasien sing nandhang penyakit iki lan komunitas medis."

GVHD kronis minangka kondisi serius sing bisa kedadeyan sawise transplantasi sel induk alogenik (transfer sel induk saka donor) ing endi sel sing disumbangake miwiti respon imun lan nyerang organ panampa transplantasi. GVHD kronis minangka panyebab utama morbiditas lan mortalitas sing signifikan sawise transplantasi sel induk alogenik lan diprakirakake bakal berkembang ing kira-kira 42% panampa transplantasi, nyebabake kira-kira 17,000 pasien ing AS.1 Saka pasien sing ngalami GVHD kronis, meh 50% mbutuhake paling ora telung baris perawatan, nandheske perlu kanggo opsi perawatan efektif tambahan.2

"Persetujuan Niktimvo nggambarake kemajuan perawatan sing signifikan kanggo pasien GVHD kronis sing gagal paling ora rong baris terapi sadurunge," ujare Michael A. Metzger, Chief Executive Officer, Syndax. "Kita ngarepake nggawa antibodi anti-CSF-1R kelas kapisan iki kanggo pasien sing mbutuhake pilihan perawatan anyar, nalika uga terus njelajah potensial axatilimab kanthi kombinasi karo terapi perawatan standar liyane kanggo GVHD kronis lan indikasi liyane. "

Persetujuan FDA adhedhasar data saka studi AGAVE-201 global sing ngevaluasi safety lan khasiat Niktimvo ing 241 pasien diwasa lan pediatrik kanthi GVHD kronis refrakter sing nampa paling ora rong baris terapi sistemik sadurunge. Uji coba ketemu titik pungkasan utama ing kabeh kohort sing nampa Niktimvo. Asil saka panliten kasebut nuduhake respon awet ing kabeh organ sing diteliti lan subkelompok pasien. Antarane pasien sing nampa Niktimvo ing dosis sing disetujoni 0,3 mg / kg saben rong minggu (N = 79), 75% entuk tingkat respon sakabèhé (ORR) sajrone nem wulan pisanan perawatan, kanthi wektu rata-rata kanggo nanggepi 1,5 wulan. . Kajaba iku, 60% njaga respon ing 12 sasi (diukur saka respon pisanan kanggo terapi sistemik anyar utawa pati, adhedhasar perkiraan Kaplan Meier). Percobaan kasebut uga ketemu titik pungkasan eksplorasi utama, kanthi mayoritas (56%) pasien sing entuk peningkatan ≥7-titik ing skor Lee Symptom Scale (mLSS) sing dimodifikasi. Tanggepan lengkap lan parsial khusus organ dituduhake ing kabeh organ sing ditliti sing kena pengaruh GVHD kronis, kalebu gastrointestinal ngisor (GI), GI ndhuwur, esophagus, sendi/fascia, tutuk, paru-paru, ati, mata lan kulit.

Reaksi salabetipun serius dumadi ing 44% pasien sing nampa Niktimvo (N=79). Reaksi salabetipun serius sing diamati ing> 2 pasien kalebu infeksi (patogen ora ditemtokake), infeksi virus lan gagal ambegan. Penghentian permanen Niktimvo amarga reaksi salabetipun dumadi ing 10% pasien lan pengurangan dosis amarga reaksi salabetipun dumadi ing 8% pasien. Gangguan dosis amarga reaksi salabetipun dumadi ing 44% pasien. Reaksi salabetipun nyebabake gangguan dosis ing >2 pasien yaiku infeksi virus, infeksi (patogen ora ditemtokake), infeksi bakteri, nyeri muskuloskeletal lan pyrexia.

Reaksi sing paling umum (≥15%), kalebu kelainan laboratorium. , tambah aspartate aminotransferase (AST), infeksi (patogen unspecified), tambah alanine aminotransferase (ALT), penurunan fosfat, penurunan hemoglobin, infeksi virus, peningkatan gamma glutamyl transferase (GGT), nyeri muskuloskeletal, peningkatan lipase, kelelahan, peningkatan amilase, tambah kalsium, tambah kreatin fosfokinase (CPK), tambah alkali fosfatase (ALP), mual, sirah, diare, watuk, infeksi bakteri, pyrexia lan dyspnea.

"GVHD kronis sing luwih maju ditondoi kanthi pangembangan jaringan fibrotik ing macem-macem sistem organ, kalebu sing paling umum ing kulit lan mukosa, lan bisa dadi angel banget kanggo nambani, nyebabake tingkat morbiditas lan mortalitas sing dhuwur," ujare Daniel Wolff, M.D., Ph.D., Kepala Pusat GVHD ing Rumah Sakit Universitas Regensburg. "Aku bungah yen Niktimvo dirancang khusus kanggo ngarahake panyebab utama inflamasi lan fibrosis ing GVHD kronis, lan aku banget didhukung dening respon sing kuat sing diamati ing kabeh organ lan subkelompok pasien ing populasi sing wis diobati kanthi akeh ing AGAVE-201. nyoba. Aku ngarep-arep duwe pilihan perawatan anyar lan beda kanggo pasienku sing mbutuhake terapi tambahan kanggo ngatasi penyakit sing angel banget, ngrusak, lan penyakit iki."

Aplikasi Lisensi Biologics (BLA) kanggo Niktimvo kanggo perawatan kasebut saka GVHD kronis sawise gagal paling ora rong baris terapi sistemik sadurunge ing pasien diwasa lan bocah sing bobote paling sethithik 40 kg (88.2 lbs) dideleng dening FDA ing Prioritas Review. FDA menehi sebutan Tinjauan Prioritas kanggo aplikasi kanggo obat-obatan sing, yen disetujoni, bakal nambani kondisi sing serius lan menehi perbaikan sing signifikan ing safety utawa efektifitas perawatan.

Ing Amerika Serikat, Niktimvo bakal dikomersialake bareng karo Incyte lan Syndax Pharmaceuticals. Incyte nduweni hak komersialisasi eksklusif kanggo Niktimvo ing njaba AS

Kanggo nggampangake dosis pasien lan mbatesi sampah produk, sawise disetujoni dening FDA kanggo Niktimvo (minangka vial 50mg), Incyte lan Syndax bakal njaluk persetujuan kanggo miwiti loro sing luwih cilik. ukuran vial. Sawise disetujoni FDA kanggo ukuran vial anyar, Perusahaan ngarepake ngluncurake Niktimvo ing AS, paling ora awal kuartal pertama 2025.

Babagan AGAVE-201 Uji coba dosis AGAVE-201 global ngevaluasi khasiat, safety lan toleransi axatilimab ing 241 pasien diwasa lan bocah kanthi GVHD kronis aktif berulang utawa refrakter sing penyakite wis berkembang sawise rong terapi sadurunge. Pasien diacak menyang salah siji saka telung klompok perawatan sing nyelidiki dosis axatilimab sing béda sing diterbitake ing 0.3 mg / kg saben rong minggu, 1.0 mg / kg saben rong minggu utawa 3.0 mg / kg saben patang minggu. Titik pungkasan utama uji coba yaiku proporsi pasien ing saben klompok dosis sing entuk respon objektif kaya sing ditegesake dening Kriteria Konsensus NIH 2014 kanggo GVHD kronis kanthi siklus 7 dina 1. Titik pungkasan sekunder kalebu durasi respon, pengurangan persen dosis steroid saben dina, spesifik organ. tingkat respon lan penilaian kualitas urip sing divalidasi nggunakake Skala Gejala Lee sing dimodifikasi.

Kanggo informasi luwih lengkap babagan AGAVE-201, bukak https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04710576.

Babagan Niktimvo™ (axatilimab-csfr) Niktimvo (axatilimab-csfr) minangka antibodi anti-CSF-1R kelas kapisan sing disetujoni kanggo digunakake ing AS kanggo perawatan korupsi kronis. penyakit versus-host (cGVHD) sawise gagal paling ora rong baris terapi sistemik sadurunge ing pasien diwasa lan bocah sing bobote paling sethithik 40 kg (88,2 lbs). lan komersialisasi axatilimab saka UCB. Ing September 2021, Syndax lan Incyte mlebu perjanjian lisensi pangembangan bareng lan komersialisasi eksklusif ing saindenging jagad kanggo axatilimab ing cGVHD lan indikasi sabanjure.

Axatilimab lagi diteliti ing uji coba kombinasi garis ngarep ing GVHD kronis - uji coba kombinasi Phase 2 karo ruxolitinib (NCT06388564) lan uji coba kombinasi Phase 3 karo steroid samesthine bakal diwiwiti ing pungkasan taun. Axatilimab uga diteliti ing uji coba Fase 2 sing isih ditindakake ing pasien karo fibrosis paru idiopatik (NCT06132256).

Niktimvo minangka merek dagang Incyte.

INFORMASI KESELAMATAN PENTING

WGABUNGA lan LANGGANAN Reaksi sing Gegandhengan karo Infus Niktimvo ™ (axatilimab-csfr) bisa nyebabake reaksi sing gegandhengan karo infus. Reaksi sing gegandhengan karo infus, kalebu reaksi hipersensitivitas, dumadi ing 18% pasien sing nampa Niktimvo ing uji klinis (AGAVE-201), kanthi reaksi Grade 3 utawa 4 ing 1,3%.

Premedikasi karo antihistamin lan antipiretik kanggo pasien sing sadurunge ngalami reaksi sing ana gandhengane karo infus Niktimvo. Ngawasi pasien kanggo tandha lan gejala reaksi sing gegandhengan karo infus, kalebu mriyang, ndredheg, ruam, flushing, dyspnea, lan hipertensi. Ngganggu utawa alon-alon tingkat infus utawa nyetop Niktimvo kanthi permanen adhedhasar keruwetan reaksi kasebut.

Toksisitas Embrio-Fetal Adhedhasar mekanisme tumindake, Niktimvo bisa nyebabake cilaka janin nalika ditrapake. marang wong wadon meteng. Marang wanita ngandhut babagan risiko potensial kanggo janin. Rekomendasi wanita sing duwe potensi reproduksi kanggo nggunakake kontrasepsi sing efektif sajrone perawatan karo Niktimvo lan suwene 30 dina sawise dosis pungkasan.

REAKSI SALAH Reaksi salabetipun serius dumadi ing 44% pasien sing nampa Niktimvo (N=79). Reaksi salabetipun serius ing> 2 pasien kalebu infeksi (patogen ora ditemtokake), infeksi virus lan gagal ambegan. Penghentian permanen Niktimvo amarga reaksi salabetipun dumadi ing 10% pasien lan pengurangan dosis amarga reaksi salabetipun dumadi ing 8% pasien. Gangguan dosis amarga reaksi salabetipun dumadi ing 44% pasien. Reaksi salabetipun nyebabake gangguan dosis ing >2 pasien yaiku infeksi virus, infeksi (patogen ora ditemtokake), infeksi bakteri, nyeri muskuloskeletal, lan pyrexia.

Reaksi sing paling umum (≥15%), kalebu laboratorium. Abnormalitas, tambah aspartate aminotransferase (AST), infeksi (patogen unspecified), peningkatan alanine aminotransferase (ALT), penurunan fosfat, penurunan hemoglobin, infeksi virus, peningkatan gamma glutamyl transferase (GGT), nyeri muskuloskeletal, peningkatan lipase, kelelahan, peningkatan amilase. , tambah kalsium, tambah kreatin fosfokinase (CPK), tambah alkali fosfatase (ALP), mual, sirah, diare, watuk, infeksi bakteri, pyrexia, lan dyspnea.

Reaksi salabetipun klinis sing relevan ing <10% pasien sing nampa Niktimvo kalebu:

  • Gangguan mripat: edema periorbital
  • Kelainan kulit lan kulit subkutan : pruritus
  • Gangguan vaskular: hipertensi

    • Imunogenisitas: Reaksi Saleh Anti-Drug Antibodi-Associated Across arms treatment ing patients karo cGVHD sing nampa Niktimvo ing uji klinis, ing antarane pasien sing ngembangake antibodi anti-narkoba (ADA), reaksi hipersensitivitas dumadi ing 26% (13/50) pasien kanthi antibodi netralisasi (NAb) lan ing 4% (2/45) sing tanpa NAb .

    GUNAAN ING PENDUDUK KHUSUS Laktasi Amarga potensial reaksi salabetipun serius ing bocah sing nyusoni, menehi saran supaya wanita ora nyusoni sajrone perawatan lan 30 dina sawise dosis pungkasan. saka Niktimvo.

    Wanita lan Lanang saka Potensi Reproduksi Tes Kandhutan Verifikasi status meteng ing wanita saka potensial reproduksi sadurunge miwiti Niktimvo.

    Wanita Kontrasepsi Anjurake wanita sing duwe potensi reproduksi kanggo nggunakake kontrasepsi sing efektif sajrone perawatan karo Niktimvo lan suwene 30 dina sawise dosis Niktimvo pungkasan.

    DOSAGE LAN ADMINISTRASI Dosis Modifikasi kanggo reaksi salabetipun Monitor aspartate aminotransferase (AST), alanine aminotransferase (ALT), alkaline phosphatase (ALP), creatine phosphokinase (CPK), amilase, lan lipase sadurunge wiwitan terapi Niktimvo, saben 2 minggu kanggo sasi kapisan, lan saben 1 nganti 2 sasi sabanjure nganti ora normal dirampungake. Deleng Tabel 1 ing Informasi Resep kanggo rekomendasi liyane.

    Pirsani .

    Babagan Incyte A perusahaan biopharmaceutical global ing misi kanggo Solve On., Incyte nderek ilmu kanggo nemokake solusi kanggo patients karo kabutuhan medical unmet. Liwat panemuan, pangembangan lan komersialisasi terapi kepemilikan, Incyte wis nggawe portofolio obat kelas pertama kanggo pasien lan pipa produk sing kuat ing Onkologi lan Inflamasi & Autoimunitas. Berkantor pusat ing Wilmington, Delaware, Incyte wis operasi ing Amerika Utara, Eropa lan Asia.

    Kanggo informasi tambahan babagan Incyte, bukak Incyte.com utawa tindakake kita ing media sosial: LinkedIn, X, Instagram, Facebook, YouTube.

    Babagan Syndax Syndax Pharmaceuticals yaiku perusahaan biopharmaceutical tataran komersial ngembangaken pipeline inovatif saka terapi kanker. Sorotan saka saluran pipa Perusahaan kalebu revumenib inhibitor menin sing selektif banget, lan Niktimvo™ (axatilimab-csfr), antibodi monoklonal sing ngalangi reseptor faktor stimulasi koloni 1 (CSF-1). Syndax digunakake kanggo mbukak kunci potensial lengkap saka pipa lan nganakake sawetara uji klinis ing kontinum perawatan kanggo revumenib lan Niktimvo. Kanggo informasi luwih lengkap, bukak www.syndax.com/ utawa tindakake Perusahaan ing X (sadurunge Twitter) lan LinkedIn.

    Incyte Pernyataan Maju-Maju Kajaba informasi historis sing kasebut ing kene, prakara sing ditetepake ing siaran pers iki, kalebu pratelan babagan apa lan kapan Niktimvo bisa menehi pilihan perawatan sing sukses kanggo pasien sing kronis. GVHD lan pratelan babagan potensial axatilimab kanggo nambani kondisi liyane, ngemot prediksi, prakiraan lan pratelan ngarep liyane.

    Pernyataan ngarepake iki adhedhasar pangarepan Incyte saiki lan tundhuk risiko lan kahanan sing durung mesthi nyebabake asil nyata beda-beda sacara material, kalebu perkembangan sing ora diantisipasi lan risiko sing ana hubungane karo: telat sing ora diantisipasi; riset lan pangembangan luwih lanjut lan asil uji klinis bisa uga ora kasil utawa ora cukup kanggo nyukupi standar peraturan sing ditrapake utawa njamin pembangunan terus; kemampuan kanggo ndhaptar jumlah subyek sing cukup ing uji klinis; tekad sing digawe dening FDA AS lan panguwasa peraturan liyane ing njaba AS; khasiat utawa safety saka Incyte lan produk mitra; panrima Incyte lan produk mitra ing pasar; kompetisi pasar; syarat sales, marketing, manufaktur lan distribusi; lan risiko liyane sing dirinci saka wektu kanggo wektu ing laporan Incyte sing diajukake karo Komisi Sekuritas lan Bursa, kalebu laporan taunan babagan formulir 10-K kanggo taun sing rampung tanggal 31 Desember 2023 lan laporan babagan formulir 10-Q kanggo kuartal pungkasan tanggal 30 Juni. , 2024. Incyte nolak maksud utawa kewajiban kanggo nganyari pratelan sing ngarep-arep iki.

    Pernyataan Sindax Forward-Looking Siaran pers iki ngemot pernyataan sing ngarep-arep ing makna Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Tembung-tembung kayata "bisa," "bakal," "ngarepake, "Rencana," "antisipasi," "ngira," "niat," "pracaya" lan ekspresi sing padha (uga tembung utawa ekspresi liyane sing nuduhake acara, kondisi, utawa kahanan ing mangsa ngarep) dimaksudake kanggo ngenali pernyataan sing ngarep-arep. Pernyataan sing maju iki adhedhasar pangarepan lan asumsi Syndax ing tanggal siaran pers iki. Saben pratelan sing ngarep-arep iki kalebu risiko lan kahanan sing durung mesthi. Asil nyata bisa beda-beda sacara material saka pratelan sing ngarep-arep iki. Pernyataan maju sing ana ing siaran pers iki kalebu, nanging ora diwatesi, pratelan babagan kemajuan, wektu, pangembangan klinis lan ruang lingkup uji klinis, nglaporake data klinis kanggo calon produk Syndax, ditampa saka Syndax lan mitrane. produk ing pasar, sales, marketing, manufaktur lan syarat distribusi, lan potensial nggunakake calon produk kita kanggo nambani macem-macem indikasi kanker lan penyakit fibrotic. Akeh faktor sing bisa nyebabake beda antarane pangarepan saiki lan asil nyata, kalebu: data safety utawa khasiat sing ora dikarepke sing diamati sajrone uji coba praklinis utawa klinis; aktivasi situs uji klinis utawa tarif enrollment sing luwih murah tinimbang sing dikarepake; owah-owahan ing kompetisi samesthine utawa ana; owah-owahan ing lingkungan regulasi; kegagalan kolaborator Syndax kanggo ndhukung utawa ngembangake kolaborasi utawa calon produk; lan litigasi sing ora dikarepke utawa perselisihan liyane. Faktor liyane sing bisa nyebabake asil nyata Syndax beda-beda saka sing diungkapake utawa diwenehake ing pernyataan ngarep ing siaran pers iki dibahas ing pengajuan Syndax karo Komisi Sekuritas lan Bursa AS, kalebu bagean "Faktor Risiko" sing ana ing kono. Kajaba sing diwajibake dening hukum, Syndax ora duwe kewajiban kanggo nganyarake pratelan ngarep-arep sing ana ing kene kanggo nggambarake owah-owahan ing pangarep-arep, sanajan informasi anyar kasedhiya.

    _________________________________ 1 Data ing file. 2 Bachier, CR. et al. rapat taunan ASH 2019; abstrak #2109 Epidemiologi lan Perawatan Nyata Donya kanggo Penyakit Graft-Versus-Host Kronis Pasca Transplantasi Sel Hematopoetik Alogenik: Analisis Klaim AS.

    Sumber: Incyte and Syndax Pharmaceuticals

    Dikirim : 2024-08-15 13:15

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Tembung kunci populer