FDA, 만성 이식편대숙주병(GVHD) 치료용으로 Niktimvo(axatilimab-csfr) 승인

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FDA는 만성 이식편대숙주병(GVHD) 치료를 위해 Niktimvo(axatilimab-csfr)를 승인했습니다.

WILMINGTON, Del. & WALTHAM, MA-- (Business Wire / 뉴스와이어)--8월 2024년 2월 14일 -- Incyte(Nasdaq:INCY)와 Syndax Pharmaceuticals(Nasdaq:SNDX)는 미국 식품의약국(FDA)이 항-CSF-1R 항체인 Niktimvo(axatilimab-csfr)를 승인했다고 오늘 발표했습니다. 체중이 최소 40kg(88.2lbs.)인 성인 및 소아 환자에서 이전에 두 가지 이상의 전신 요법에 실패한 후 만성 이식편대숙주병(GVHD)을 치료합니다.

“Niktimvo의 승인으로, 이전 치료 이후 질병이 진행된 만성 GVHD 환자는 이제 이 질병과 관련된 심각하고 파괴적인 합병증을 해결하는 데 도움이 되는 새로운 작용 메커니즘을 갖춘 새로운 치료 옵션을 갖게 되었습니다.”라고 Hervé는 말했습니다. Incyte의 CEO인 Hoppenot입니다. "Niktimvo는 Incyte가 두 번째로 승인한 만성 GVHD 치료제로, 이 질병을 앓고 있는 환자와 의료계를 대신하여 신약 개발을 진전시키려는 당사의 지속적인 노력을 강조합니다."

만성 GVHD는 다음과 같은 심각한 질환입니다. 동종이계 줄기세포 이식(기증자로부터 줄기세포 전달) 후에 발생하며, 기증된 세포는 면역 반응을 시작하고 이식 수혜자의 장기를 공격합니다. 만성 GVHD는 동종 줄기세포 이식 후 심각한 이환율과 사망률의 주요 원인이며 이식 수혜자의 약 42%에서 발생하는 것으로 추정되며 미국에서는 약 17,000명의 환자에게 영향을 미칩니다.1 만성 GVHD가 발생하는 환자 중 거의 50%는 추가적인 효과적인 치료 옵션의 필요성을 강조하는 최소 3가지 치료 라인이 필요합니다.2

Syndax의 CEO인 Michael A. Metzger는 “Niktimvo의 승인은 이전 치료에서 최소 두 가지 치료에 실패한 만성 GVHD 환자를 위한 중요한 치료 발전을 의미합니다.”라고 말했습니다. “우리는 이 최초의 항-CSF-1R 항체를 새로운 치료 옵션이 필요한 환자에게 제공하는 동시에 만성 GVHD 및 기타 적응증에 대한 다른 표준 치료 요법과 병용하여 악사틸리맙의 잠재력을 계속 탐색할 수 있기를 기대합니다. ”

FDA 승인은 이전에 최소 2가지 이상의 전신 요법을 받은 난치성 만성 GVHD 성인 및 소아 환자 241명을 대상으로 Niktimvo의 안전성과 효능을 평가한 글로벌 AGAVE-201 연구의 데이터를 기반으로 이루어졌습니다. 시험은 Niktimvo를 받은 모든 집단에서 1차 평가변수를 충족했습니다. 연구 결과는 연구된 모든 기관과 환자 하위 그룹에서 지속적인 반응을 보여주었습니다. 승인된 용량인 0.3mg/kg의 닉팀보를 2주마다 투여받은 환자(N=79) 중 75%가 치료 첫 6개월 이내에 전체 반응률(ORR)을 달성했으며, 반응까지 걸린 시간의 중앙값은 1.5개월이었습니다. . 또한 60%는 12개월 동안 반응을 유지했습니다(새로운 전신 치료 또는 사망에 대한 첫 번째 반응부터 측정, Kaplan Meier 추정에 근거). 또한 해당 임상시험은 환자의 대다수(56%)가 수정된 Lee Symptom Scale(mLSS) 점수에서 7점 이상의 개선을 달성하는 등 주요 탐색적 평가변수를 충족했습니다. 하부 위장관(GI), 상부 위장관, 식도, 관절/근막, 입, 폐, 간, 눈 및 피부를 포함하여 만성 GVHD의 영향을 받는 연구된 모든 기관에서 기관 특이적 완전 및 부분 반응이 입증되었습니다.

니팀보를 투여받은 환자의 44%(N=79)에서 심각한 이상반응이 발생했습니다. 2명 이상의 환자에서 관찰된 중대한 이상반응에는 감염(특정 병원균 없음), 바이러스 감염 및 호흡 부전이 포함되었습니다. 이상반응으로 인한 이 약의 영구 중단은 환자의 10%에서 발생했고, 이상반응으로 인한 용량 감량은 환자의 8%에서 발생했습니다. 이상반응으로 인한 투여 중단은 환자의 44%에서 발생했다. 2명 이상의 환자에서 투여 중단을 초래한 이상반응은 바이러스 감염, 감염(불특정 병원체), 세균 감염, 근골격계 통증 및 발열이었습니다.

검사실 이상을 포함한 가장 흔한(≥15%) 이상반응은 , 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) 증가, 감염(불특정 병원체), 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) 증가, 인산염 감소, 헤모글로빈 감소, 바이러스 감염, 감마 글루타밀 전이효소(GGT) 증가, 근골격계 통증, 리파제 증가, 피로, 아밀라제 증가, 칼슘 증가, 크레아틴 포스포키나제(CPK) 증가, 알칼리성 인산분해효소(ALP) 증가, 메스꺼움, 두통, 설사, 기침, 세균 감염, 발열 및 호흡곤란.

“진행성 만성 GVHD는 가장 일반적으로 피부와 점막을 포함하여 여러 장기 시스템에 걸쳐 섬유성 조직이 발생하는 것이 특징이며 치료가 극도로 어려워 이환율과 사망률이 높아질 수 있습니다.”라고 Daniel Wolff는 말했습니다. MD, Ph.D., 레겐스부르크 대학병원 GVHD 센터장. “Niktimvo가 만성 GVHD에서 염증 및 섬유증의 주요 동인을 구체적으로 표적으로 삼도록 설계되었다는 사실이 기쁘고, 사전 치료를 많이 받은 AGAVE-201에 등록된 모집단 내 모든 장기 및 환자 하위 그룹에서 관찰된 강력한 반응에 큰 격려를 받았습니다. 재판. 나는 관리가 매우 어렵고 쇠약해지는 이 질병을 해결하기 위해 추가 치료법이 필요한 환자들을 위한 새롭고 차별화된 치료 옵션이 있기를 기대합니다.”

치료를 위한 Niktimvo의 생물학적 제제 허가 신청(BLA) 체중이 40kg(88.2lbs) 이상인 성인 및 소아 환자에서 이전에 두 가지 이상의 전신 치료 요법에 실패한 후 만성 GVHD에 대한 임상시험이 FDA의 우선 심사에 따라 검토되었습니다. FDA는 승인될 경우 심각한 질환을 치료하고 치료의 안전성이나 효과를 크게 향상시키는 의약품에 대한 신청에 우선심사 지정을 부여합니다.

미국에서는 Niktimvo가 Incyte와 Syndax Pharmaceuticals에 의해 공동 상업화될 예정입니다. Incyte는 미국 외 지역에서 Niktimvo에 대한 독점 상업화 권리를 보유하고 있습니다.

FDA가 Niktimvo(50mg 바이알)를 승인한 후 환자 투여를 용이하게 하고 제품 폐기물을 제한하기 위해 Incyte와 Syndax는 두 가지 더 작은 제품 출시에 대한 승인을 구할 예정입니다. 약병 크기. 새로운 바이알 크기에 대한 FDA 승인에 따라 두 회사는 늦어도 2025년 1분기 초까지 미국에서 Niktimvo를 출시할 것으로 예상하고 있습니다.

AGAVE-201 정보 글로벌 AGAVE-201 용량 범위 시험은 질병이 진행된 재발성 또는 불응성 활동성 만성 GVHD 성인 및 소아 환자 241명을 대상으로 악사틸리맙의 효능, 안전성 및 내약성을 평가했습니다. 두 가지 이전 치료법. 환자들은 2주마다 0.3mg/kg, 2주마다 1.0mg/kg, 4주마다 3.0mg/kg을 투여하는 뚜렷한 용량의 악사틸리맙을 조사하는 세 가지 치료 그룹 중 하나로 무작위 배정되었습니다. 시험의 1차 종료점은 1주기 7일까지 만성 GVHD에 대한 2014 NIH 합의 기준에 정의된 객관적인 반응을 달성한 각 용량 그룹의 환자 비율이었습니다. 2차 종료점에는 반응 기간, 일일 스테로이드 용량 감소율, 장기별 특이사항이 포함됩니다. 수정된 Lee Symptom Scale을 사용한 응답률 및 검증된 삶의 질 평가.

AGAVE-201에 대한 자세한 내용을 보려면 https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04710576을 방문하세요.

Niktimvo™(axatilimab-csfr) 정보 Niktimvo(axatilimab-csfr)는 미국에서 만성 이식편의 치료에 사용하도록 승인된 최초의 항-CSF-1R 항체입니다. 체중이 40kg(88.2lbs) 이상인 성인 및 소아 환자를 대상으로 이전에 두 가지 이상의 전신 치료 요법이 실패한 후 발생하는 대숙주병(cGVHD).

2016년 Syndax는 전 세계에서 독점적인 개발 권리를 허가받았습니다. UCB의 axatilimab을 상용화합니다. 2021년 9월 Syndax와 Incyte는 cGVHD 및 향후 적응증에 대한 악사틸리맙에 대한 독점적인 전 세계 공동 개발 및 공동 상업화 라이선스 계약을 체결했습니다.

악사틸리맙은 만성 GVHD에 대한 최전선 병용 시험에서 연구되고 있습니다. 룩소리티닙(NCT06388564)을 사용한 2상 병용 시험과 스테로이드를 사용한 3상 병용 시험이 연말까지 시작될 것으로 예상됩니다. 악사틸리맙은 또한 특발성 폐섬유증 환자를 대상으로 진행 중인 2상 시험(NCT06132256)에서도 연구되고 있습니다.

Niktimvo는 Incyte의 상표입니다.

중요 안전 정보

W경고 및 주의사항 주입 관련 반응 Niktimvo ™(axatilimab-csfr)은 주입 관련 반응을 일으킬 수 있습니다. 임상시험(AGAVE-201)에서 닉팀보를 투여받은 환자의 18%에서 과민반응을 포함한 주입 관련 반응이 발생했고, 3~4등급 반응은 1.3%에서 발생했다.

이전에 Niktimvo에 대한 주입 관련 반응을 경험한 환자에게는 항히스타민제와 해열제를 미리 투여합니다. 발열, 오한, 발진, 홍조, 호흡곤란, 고혈압 등 주입 관련 반응의 징후와 증상이 있는지 환자를 모니터링하십시오. 반응의 심각도에 따라 주입 속도를 중단하거나 속도를 늦추거나 Niktimvo를 영구적으로 중단하십시오.

태아 독성 작용 메커니즘에 따라 Niktimvo는 투여 시 태아에 해를 끼칠 수 있습니다. 임산부에게. 임산부에게 태아에 대한 잠재적 위험에 대해 조언하십시오. 가임 여성에게 니팀보 치료 기간 및 마지막 투여 후 30일 동안 효과적인 피임법을 사용하도록 조언하십시오.

이상 반응 Niktimvo를 투여받은 환자의 44%(N=79)에서 심각한 이상 반응이 발생했습니다. 2명 이상의 환자에서 발생한 심각한 이상반응에는 감염(불명확한 병원체), 바이러스 감염 및 호흡 부전이 포함되었습니다. 이상반응으로 인한 이 약의 영구 중단은 환자의 10%에서 발생했고, 이상반응으로 인한 용량 감량은 환자의 8%에서 발생했습니다. 이상반응으로 인한 투여 중단은 환자의 44%에서 발생했다. 2명 이상의 환자에서 투여 중단을 초래한 이상반응은 바이러스 감염, 감염(특정 병원균 없음), 세균 감염, 근골격계 통증 및 발열이었습니다.

실험실을 포함한 가장 흔한(≥15%) 이상반응은 다음과 같습니다. 이상은 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 증가, 감염(특정 병원체 없음), 알라닌 아미노전이효소(ALT) 증가, 인산염 감소, 헤모글로빈 감소, 바이러스 감염, 감마 글루타밀 전이효소(GGT) 증가, 근골격계 통증, 리파제 증가, 피로, 아밀라아제 증가였습니다. , 칼슘 증가, 크레아틴 포스포키나제(CPK) 증가, 알칼리성 인산분해효소(ALP) 증가, 메스꺼움, 두통, 설사, 기침, 세균 감염, 발열 및 호흡 곤란.

Niktimvo를 투여받은 환자의 10% 미만에서 발생한 임상적으로 관련된 이상 반응은 다음과 같습니다.

  • 눈 장애: 눈주위 부종
  • 피부 및 피하 피부 장애 : 소양증
  • 혈관 장애: 고혈압

    • 면역원성: 항약물 항체 관련 이상 반응 치료군 전체에서 cGVHD를 받은 환자 Niktimvo의 임상시험에서 항약물항체(ADA)가 발생한 환자 중 중화항체(NAb)가 있는 환자의 26%(13/50)와 NAb가 없는 환자의 4%(2/45)에서 과민반응이 발생했습니다. .

    특정 집단에 사용 수유 모유 수유 중인 어린이에게 심각한 부작용이 발생할 가능성이 있으므로, 치료 기간 및 마지막 투여 후 30일 동안 여성에게 모유 수유를 하지 않도록 권고하십시오. of Niktimvo.

    가임 여성 및 남성 임신 테스트 Niktimvo를 시작하기 전에 가임 여성의 임신 상태를 확인하십시오.

    피임 여성 가임기 여성에게 니팀보 치료 기간 동안과 니팀보 마지막 투여 후 30일 동안 효과적인 피임법을 사용하도록 조언하십시오.

    복용량 및 투여 복용량 이상반응에 대한 조정 Niktimvo 치료 시작 전 AST(아스파르트산 아미노전이효소), ALT(알라닌 아미노전이효소), ALP(알칼린포스파타제), CPK(크레아틴포스포키나제), 아밀라제 및 리파제를 2주마다 모니터링합니다. 첫 달, 그 이후에는 이상이 해결될 때까지 1~2개월에 한 번씩. 더 많은 권장 사항은 처방 정보의 표 1을 참조하세요.

    전체 처방 정보 니팀보.

    Incyte 소개 Solve On.이라는 사명을 지닌 글로벌 바이오제약 회사인 Incyte는 과학을 따라 의료적 요구가 충족되지 않은 환자를 위한 솔루션을 찾습니다. Incyte는 독점 치료법의 발견, 개발 및 상업화를 통해 환자를 위한 일류 의약품 포트폴리오와 종양학, 염증 및 자가면역 분야의 강력한 제품 파이프라인을 구축했습니다. Incyte는 델라웨어주 윌밍턴에 본사를 두고 있으며 북미, 유럽 및 아시아에서 사업을 운영하고 있습니다.

    Incyte에 대한 추가 정보를 보려면 Incyte.com을 방문하거나 소셜 미디어(LinkedIn, X, Instagram, Facebook, YouTube)에서 우리를 팔로우하세요.

    Syndax 정보 Syndax Pharmaceuticals는 암 치료법의 혁신적인 파이프라인을 개발하는 상업 단계의 바이오제약 회사입니다. 회사 파이프라인의 하이라이트에는 선택성이 높은 메닌 억제제인 ​​레부메닙과 집락 자극 인자 1(CSF-1) 수용체를 차단하는 단일클론 항체인 Niktimvo™(axatilimab-csfr)가 포함됩니다. Syndax는 파이프라인의 잠재력을 최대한 활용하기 위해 노력하고 있으며 레부메닙과 Niktimvo에 대한 치료 연속체 전반에 걸쳐 여러 임상 시험을 수행하고 있습니다. 자세한 내용은 www.syndax.com/을 방문하거나 X(이전의 Twitter) 및 LinkedIn에서 회사를 팔로우하세요.

    Incyte 미래 예측 진술 여기에 명시된 역사적 정보를 제외하고 Niktimvo가 만성 질환 환자에게 성공적인 치료 옵션을 제공할 수 있는지 여부와 시기에 관한 진술을 포함하여 이 보도 자료에 명시된 사항은 다음과 같습니다. GVHD 및 악사틸리맙이 다른 질병을 치료할 가능성에 관한 진술에는 예측, 추정 및 기타 미래 예측 진술이 포함되어 있습니다.

    이 미래 예측 진술은 Incyte의 현재 기대를 기반으로 하며 다음과 같은 위험과 불확실성이 있을 수 있습니다. 예상치 못한 전개 및 다음과 관련된 위험을 포함하여 실제 결과가 실질적으로 달라질 수 있습니다. 추가 연구 개발 및 임상 시험 결과가 적용 가능한 규제 표준을 충족하거나 지속적인 개발을 보장하기에 성공하지 못하거나 불충분할 수 있습니다. 임상시험에 충분한 수의 피험자를 등록할 수 있는 능력; 미국 FDA 및 미국 이외의 기타 규제 당국이 내린 결정 Incyte 및 파트너 제품의 효능 또는 안전성; 시장에서 Incyte 및 파트너 제품의 수용; 시장 경쟁; 판매, 마케팅, 제조 및 유통 요구 사항; 2023년 12월 31일에 종료된 연도에 대한 양식 10-K의 연간 보고서와 6월 30일에 종료된 분기에 대한 양식 10-Q의 보고서를 포함하여 증권거래위원회에 제출된 Incyte의 보고서에 수시로 자세히 설명된 기타 위험 , 2024. Incyte는 이러한 미래 예측 진술을 업데이트할 의도나 의무를 부인합니다.

    Syndax 미래 예측 진술 이 보도 자료에는 1995년 증권민사소송개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술이 포함되어 있습니다. "계획하다", "예상하다", "추정하다", "의도하다", "믿다" 및 이와 유사한 표현(미래 사건, 조건 또는 상황을 언급하는 다른 단어나 표현도 포함)은 미래 예측 진술을 식별하기 위한 것입니다. 이러한 미래예측 진술은 본 보도자료 발행일 현재 Syndax의 기대와 가정을 바탕으로 한 것입니다. 이러한 미래 예측 진술 각각에는 위험과 불확실성이 포함되어 있습니다. 실제 결과는 이러한 미래 예측 진술과 실질적으로 다를 수 있습니다. 본 보도자료에 포함된 미래 예측 진술에는 진행 상황, 시기, 임상 개발 및 임상 시험 범위, Syndax 제품 후보에 대한 임상 데이터 보고, Syndax 및 파트너의 승인에 대한 진술이 포함되지만 이에 국한되지는 않습니다. 시장에 출시된 제품, 판매, 마케팅, 제조 및 유통 요구 사항, 그리고 다양한 암 적응증 및 섬유성 질환을 치료하기 위한 제품 후보의 잠재적 사용에 대해 알아봅니다. 다음을 포함하여 많은 요인으로 인해 현재 기대치와 실제 결과 사이에 차이가 발생할 수 있습니다. 전임상 또는 임상 시험 중에 관찰된 예상치 못한 안전성 또는 효능 데이터; 임상시험 현장 활성화 또는 등록률이 예상보다 낮습니다. 예상되거나 기존 경쟁의 변화; 규제 환경의 변화; Syndax의 협력자가 협력이나 제품 후보를 지원하거나 발전시키지 못하는 경우; 예상치 못한 소송이나 기타 분쟁. Syndax의 실제 결과가 본 보도자료의 미래예측진술에 명시되거나 암시된 것과 다를 수 있는 기타 요소는 Syndax가 미국 증권거래위원회에 제출한 문서에 포함된 "위험 요소" 섹션을 포함하여 논의되어 있습니다. 법률에서 요구하는 경우를 제외하고 Syndax는 새로운 정보가 제공되더라도 기대치의 변화를 반영하기 위해 여기에 포함된 미래 예측 진술을 업데이트할 의무가 없습니다.

    ______________ 1 파일에 있는 데이터. 2 바시어, CR. 외. 2019년 ASH 연례회의; abstract #2109 동종조혈세포이식 후 만성 이식편대숙주병의 역학 및 실제 치료: 미국 주장 분석.

    출처: Incyte 및 Syndax Pharmaceuticals

    게시됨 : 2024-08-15 13:15

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