La FDA aprueba Ogsiveo (nirogacestat) para adultos con tumores desmoides

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La FDA aprueba Ogsiveo (nirogacestat) para adultos con tumores desmoides

STAMFORD, Connecticut, 27 de noviembre de 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- SpringWorks Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SWTX), una compañía biofarmacéutica en etapa comercial centrada en enfermedades raras graves y cáncer, anunció hoy que la U.S. Food y la Administración de Medicamentos (FDA) ha aprobado OGSIVEO™ (nirogacestat), un inhibidor de la gamma secretasa oral, para el tratamiento de pacientes adultos con tumores desmoides progresivos que requieren tratamiento sistémico.1 La FDA anteriormente otorgó designaciones de terapia innovadora, vía rápida y medicamento huérfano a nirogacestat para el tratamiento de tumores desmoides.

“Es un honor para nuestro equipo ofrecer la primera terapia aprobada por la FDA para pacientes con tumores desmoides. Esta comunidad ha estado esperando un tratamiento eficaz que no sólo reduzca sus tumores sino que también mejore significativamente el dolor, que es el síntoma más debilitante informado por las personas que viven con tumores desmoides”, dijo Saqib Islam, director ejecutivo de SpringWorks. "Estamos satisfechos con la etiqueta amplia, que incluye a todos los pacientes adultos en progreso y hace referencia específica a la mejora del dolor, y creemos que OGSIVEO tiene el potencial de convertirse en el nuevo estándar de atención para las personas que viven con estos tumores devastadores. Este es un momento decisivo para la comunidad de tumores desmoides y nos gustaría extender nuestra gratitud a los pacientes, familias, investigadores y grupos de defensa involucrados en el camino para hacer que OGSIVEO esté disponible en los EE. UU.”

Los tumores desmoides son tumores de tejidos blandos localmente agresivos e invasivos que pueden provocar una morbilidad sustancial.2,3 Además, cuando las estructuras vitales se ven afectadas, los tumores desmoides pueden poner en peligro la vida.3 Aunque no metastatizan, los tumores desmoides a menudo son refractarios a las terapias sistémicas existentes no autorizadas y se asocian con tasas de recurrencia de hasta el 77% después de la resección quirúrgica.4-6 Los expertos en tumores desmoides y las pautas de tratamiento ahora recomiendan terapias sistémicas como intervención de primera línea en lugar de cirugía para la mayoría de las ubicaciones de los tumores que requieren tratamiento.6

“Los tumores desmoides pueden tener un impacto significativo en la vida de las personas y son difíciles de tratar debido a su naturaleza invasiva y sus altas tasas de recurrencia. OGSIVEO es una terapia altamente innovadora con datos de eficacia que demuestran una actividad antitumoral significativa y una mejora significativa en los síntomas del tumor desmoide”, dijo Mrinal M. Gounder, M.D., oncólogo médico de sarcomas en el Memorial Sloan Kettering Cancer Center (MSK) en la ciudad de Nueva York y un Investigador en el ensayo de fase 3 de DeFi. “Como médico tratante, fue alentador ver en el ensayo DeFi que OGSIVEO logró mejoras estadísticamente significativas y clínicamente significativas en los criterios de valoración primarios y secundarios clave, al mismo tiempo que tenía un perfil de seguridad manejable. Esta aprobación representa un avance terapéutico importante para los pacientes”.

La aprobación de OGSIVEO por parte de la FDA se basa en los resultados del ensayo de fase 3 DeFi, que se publicaron en la edición del 9 de marzo de 2023 del New England Journal of Medicine.7 OGSIVEO cumplió el criterio de valoración principal de mejorar la supervivencia libre de progresión. (PFS), lo que demuestra una mejora estadísticamente significativa sobre el placebo con una reducción del 71% en el riesgo de progresión de la enfermedad (cociente de riesgo (HR) = 0,29 (IC del 95%: 0,15, 0,55); p< 0,001). La mediana de SLP no se alcanzó en el grupo de OGSIVEO y fue de 15,1 meses en el grupo de placebo. La tasa de respuesta objetiva (TRO) confirmada según RECIST v1.1 fue del 41 % con OGSIVEO frente al 8 % con placebo (p<0,001); la tasa de respuesta completa fue del 7 % en el grupo de OGSIVEO y del 0 % en el grupo de placebo. La mediana del tiempo hasta la primera respuesta fue de 5,6 meses con OGSIVEO y de 11,1 meses con placebo.7 Las mejoras en la SLP y la TRO estuvieron a favor de OGSIVEO independientemente de las características iniciales, incluido el sexo, la ubicación del tumor, la focalidad del tumor, el estado del tratamiento, los tratamientos previos, el estado mutacional y antecedentes de poliposis adenomatosa familiar.7,8 OGSIVEO también demostró mejoras tempranas y sostenidas en los resultados informados por los pacientes (PRO), incluido el dolor (p<0,001), los síntomas específicos del tumor desmoide (p<0,001), el funcionamiento físico/de roles (p <0,001) y la calidad de vida relacionada con la salud en general (p≤0,01).7

OGSIVEO exhibió un perfil de seguridad y tolerabilidad manejable. Los eventos adversos más comunes (>15%) informados en pacientes que recibieron OGSIVEO fueron diarrea, toxicidad ovárica, erupción cutánea, náuseas, fatiga, estomatitis, dolor de cabeza, dolor abdominal, tos, alopecia, infección del tracto respiratorio superior y disnea. Consulte la información de seguridad importante a continuación, incluidas las advertencias y precauciones relacionadas con la diarrea, la toxicidad ovárica, la hepatotoxicidad, los cánceres de piel no melanoma, las anomalías electrolíticas y la toxicidad embriofetal.1

“Hoy es un día extraordinario para la comunidad de tumores desmoides. Esta aprobación es la culminación de un esfuerzo de colaboración entre la comunidad de pacientes, el mundo académico y la industria biofarmacéutica, que trabajaron juntos con tenacidad y persistencia para avanzar en ciencia prometedora”, dijo Jeanne Whiting, directora ejecutiva emérita y cofundadora de la Desmoid Tumor Research Foundation. . "Nuestra esperanza es que los pacientes y sus familias se beneficien de una mayor conciencia sobre los tumores desmoides, diagnósticos más rápidos y mejores resultados ahora que existe un tratamiento aprobado y eficaz".

SpringWorks se dedica a ayudar a los pacientes con tumores desmoides a acceder a OGSIVEO y a brindar apoyo durante todo su tratamiento. Como parte de este compromiso, la Compañía presenta SpringWorks CareConnections™, un programa integral de apoyo al paciente que ofrece servicios personalizados a pacientes elegibles de OGSIVEO, incluida información de cobertura de seguro y apoyo de acceso, asistencia financiera y apoyo educativo y emocional personalizado. Los médicos y pacientes pueden comunicarse al 1-844-CARES-55 (1-844-227-3755) o visitar www.springworkstxcares.com para obtener más información.

OGSIVEO estará disponible para pedidos a través de una farmacia especializada y una red de distribuidores especializados en los Estados Unidos dentro de cinco a diez días hábiles. SpringWorks espera presentar una Solicitud de Autorización de Comercialización para OGSIVEO en tumores desmoides ante la Agencia Europea de Medicamentos en la primera mitad de 2024.

Información sobre conferencias telefónicas y webcasts

SpringWorks organizará una conferencia telefónica y un webcast para analizar la aprobación de OGSIVEO por parte de la FDA el martes 28 de noviembre de 2023 a las 8:00 a. m., hora del Este. Para unirse al webcast en vivo y ver las diapositivas correspondientes, haga clic en aquí. Para acceder a la llamada en vivo por teléfono, regístrese previamente para la llamada aquí. Una vez que se complete el registro, los participantes recibirán un número de acceso telefónico y un código de conferencia para acceder a la llamada. Una repetición del webcast estará disponible por tiempo limitado después del evento en la sección Inversores y Medios del sitio web de la Compañía en https://ir.springworkstx.com.

Acerca de OGSIVEO™ (nirogacestat)

OGSIVEO™ (nirogacestat) es un inhibidor oral selectivo de la gamma secretasa de molécula pequeña aprobado en los Estados Unidos para el tratamiento de pacientes adultos con tumores desmoides progresivos que requieren tratamiento sistémico.

OGSIVEO no está aprobado para el tratamiento de ninguna otra indicación en los Estados Unidos, ni para ninguna indicación en ninguna otra jurisdicción por ninguna otra autoridad sanitaria.

SpringWorks también está evaluando nirogacestat como un tratamiento potencial para pacientes con tumores de células de la granulosa de ovario y para pacientes con mieloma múltiple como parte de varios regímenes de terapia combinada con agentes de maduración de células B (BCMA) en colaboración con líderes de la industria y el mundo académico.

INFORMACIÓN DE SEGURIDAD IMPORTANTE

ADVERTENCIAS Y PRECAUCIONES

  • Diarrea: Se produjo diarrea en el 84% de los pacientes tratados con OGSIVEO. Se produjeron eventos de grado 3 en el 16% de los pacientes. Monitorear a los pacientes y manejar el uso de medicamentos antidiarreicos. Modifique la dosis según lo recomendado.
  • Toxicidad ovárica: La función reproductiva femenina y la fertilidad pueden verse afectadas en pacientes tratados con OGSIVEO. El impacto sobre la fertilidad puede depender de factores como la duración del tratamiento y el estado de la función gonadal en el momento del tratamiento. No se han establecido efectos a largo plazo sobre la fertilidad. Informe a las pacientes sobre los riesgos potenciales de toxicidad ovárica antes de iniciar el tratamiento. Vigile a las pacientes para detectar cambios en la regularidad del ciclo menstrual o el desarrollo de síntomas de deficiencia de estrógeno, incluidos sofocos, sudores nocturnos y sequedad vaginal.
  • Hepatotoxicidad: Se produjeron elevaciones de ALT o AST en 30% y 33% de los pacientes, respectivamente. Se produjeron elevaciones de ALT o AST de grado 3 (>5 × LSN) en el 6% y el 2,9% de los pacientes. Controle las pruebas de función hepática con regularidad y modifique la dosis según lo recomendado.
  • Cánceres de piel no melanoma: Se produjeron nuevos carcinomas cutáneos de células escamosas y carcinomas de células basales en el 2,9% y el 1,4% de los pacientes. respectivamente. Realice evaluaciones dermatológicas antes de iniciar OGSIVEO y de forma rutinaria durante el tratamiento.
  • Anomalías electrolíticas: Se produjo una disminución de fosfato (65%) y potasio (22%) en pacientes tratados con OGSIVEO. Se produjo fosfato <2 mg/dL en el 20% de los pacientes. Se produjo una disminución de potasio de grado 3 en el 1,4% de los pacientes. Controle los niveles de fosfato y potasio con regularidad y complemente según sea necesario. Modifique la dosis según lo recomendado.
  • Toxicidad embriofetal: La administración oral de nirogacestat a ratas preñadas durante el período de organogénesis resultó en toxicidad embriofetal con exposiciones maternas inferiores a la exposición humana en el momento del nacimiento. dosis recomendada de 150 mg dos veces al día. Advierta a las mujeres embarazadas sobre el riesgo potencial para el feto. Aconseje a las mujeres y a los hombres en edad fértil que utilicen métodos anticonceptivos eficaces durante el tratamiento con OGSIVEO y durante 1 semana después de la última dosis.

    • REACCIONES ADVERSAS

  • Las reacciones adversas más comunes (≥15%) fueron diarrea, toxicidad ovárica, erupción cutánea, náuseas, fatiga, estomatitis, dolor de cabeza, dolor abdominal. , tos, alopecia, infección del tracto respiratorio superior y disnea.
  • Las reacciones adversas graves que ocurrieron en ≥2% de los pacientes fueron toxicidad ovárica (4%).
  • Las anomalías de laboratorio más comunes (≥15%) fueron disminución de fosfato, aumento de glucosa en orina, aumento de proteínas en orina, aumento de AST, aumento de ALT y disminución de potasio.

    • INTERACCIONES CON MEDICAMENTOS

  • Inhibidores e inductores de CYP3A: Evite el uso concomitante con inhibidores fuertes o moderados de CYP3A (incluidos productos de pomelo, naranjas de Sevilla y carambola) e inductores fuertes o moderados de CYP3A.
  • Agentes reductores del ácido gástrico: Evite el uso concomitante con inhibidores de la bomba de protones y bloqueadores H2. Si no se puede evitar el uso concomitante, OGSIVEO se puede escalonar con antiácidos (p. ej., administrar OGSIVEO 2 horas antes o 2 horas después del uso de antiácidos).
  • Consulte la información de prescripción completa antes y durante el tratamiento para conocer interacciones importantes entre medicamentos. .

    • Para informar sospechas de reacciones adversas, comuníquese con SpringWorks Therapeutics al 1-888-400-SWTX (1-888-400-7989) o con la FDA al 1-800-FDA-1088 o www.fda.gov/medwatch.

    Consulte el Información de prescripción de OGSIVEO para obtener más información.

    Acerca de los tumores desmoides

    Los tumores desmoides (a veces denominados fibromatosis agresiva o fibromatosis desmoide) son tumores raros, agresivos y localmente invasivos de los tejidos blandos que pueden ser graves, debilitantes y, en casos raros, cuando las estructuras vitales se ven afectadas, poner en peligro la vida. .2,3

    Los tumores desmoides se diagnostican con mayor frecuencia en pacientes de entre 20 y 44 años, con una prevalencia de dos a tres veces mayor en las mujeres.4,9 Se estima que se diagnostican entre 1.000 y 1.650 nuevos casos por año. en los Estados Unidos.9-11

    Aunque no metastatizan, los tumores desmoides se asocian con tasas de recurrencia de hasta el 77 % después de la resección quirúrgica.4-6 Los expertos en tumores desmoides y las pautas de tratamiento ahora recomiendan terapias sistémicas como intervención de primera línea en lugar de cirugía para la mayoría de las ubicaciones de los tumores. que requiere tratamiento.6

    Acerca de SpringWorks Therapeutics

    SpringWorks es una empresa biofarmacéutica en fase comercial que aplica un enfoque de medicina de precisión para desarrollar y suministrar medicamentos que cambian la vida de personas con enfermedades raras graves y cáncer.

    Fundada en 2017, SpringWorks tiene una cartera diversificada de oncología específica que abarca tumores sólidos y cánceres hematológicos, incluidos ensayos clínicos en tipos de tumores raros y cánceres definidos genéticamente y de alta prevalencia. OGSIVEO™, aprobado en los Estados Unidos para el tratamiento de pacientes adultos con tumores desmoides progresivos que requieren tratamiento sistémico, es la primera terapia aprobada por la FDA de SpringWorks. El enfoque estratégico y la excelencia operativa de SpringWorks en el desarrollo clínico le han permitido hacer avanzar rápidamente sus productos candidatos principales a ensayos de última etapa y entablar múltiples colaboraciones con innovadores de la industria y el mundo académico para desbloquear todo el potencial de su cartera y crear más soluciones para los pacientes. con cáncer.

    Para obtener más información, visite www.springworkstx.com

    Declaraciones prospectivas de SpringWorks

    Este comunicado de prensa contiene "declaraciones prospectivas" dentro del significado de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995, según enmendada, en relación con nuestro negocio, operaciones y condiciones financieras, incluidas, entre otras, creencias actuales, expectativas y suposiciones sobre el futuro de nuestro negocio, planes y estrategias futuros, nuestros planes de desarrollo y comercialización, nuestros resultados preclínicos y clínicos, el potencial de OGSIVEO para convertirse en un nuevo tratamiento importante para pacientes con tumores desmoides, el potencial para una Solicitud de Autorización de Comercialización para nirogacestat, así como declaraciones relativas a otras condiciones futuras. Palabras como, entre otras, "esperar con ansias", "creer", "esperar", "anticipar", "estimar", "pretender", "planificar", "haría", "debería" y "podría", ”y expresiones o palabras similares, identifican declaraciones prospectivas. De vez en cuando pueden surgir nuevos riesgos e incertidumbres, y no es posible predecir todos los riesgos e incertidumbres. Cualquier declaración prospectiva contenida en este comunicado de prensa se basa en las expectativas y creencias actuales de la administración y está sujeta a una serie de riesgos, incertidumbres y factores importantes que pueden causar que los eventos o resultados reales difieran materialmente de aquellos expresados ​​o implícitos en cualquier declaración prospectiva. declaraciones contenidas en este comunicado de prensa, incluidos, entre otros, riesgos relacionados con: (i) el éxito de nuestros esfuerzos de comercialización con respecto a OGSIVEO, (ii) nuestra experiencia limitada como empresa comercial, (iii) nuestra capacidad para obtener o mantener cobertura y reembolso adecuados para OGSIVEO, (iv) el éxito y el momento de nuestras actividades de desarrollo de productos, incluido el inicio y la finalización de los ensayos clínicos de SpringWorks, (v) nuestras expectativas con respecto al beneficio clínico potencial de OGSIVEO para pacientes con tumores desmoides, ( vi) el potencial de OGSIVEO para convertirse en el nuevo estándar de atención para pacientes con tumores desmoides, (vii) nuestras expectativas con respecto al potencial de mercado de OGSIVEO, (viii) nuestras expectativas con respecto a cuándo estará disponible OGSIVEO, (ix) el hecho de que OGSIVEO o los datos provisionales de un estudio clínico pueden no predecir los resultados finales o más detallados de dicho estudio, o los resultados de otros estudios en curso o futuros, (x) el éxito y el momento de los ensayos clínicos en curso y planificados de nuestros socios colaboradores, (xi) el momento de nuestras presentaciones e interacciones regulatorias planificadas, incluido el momento y el resultado de las decisiones tomadas por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA), la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y otras autoridades reguladoras, juntas de revisión de investigaciones en ensayos clínicos sitios y organismos de revisión de publicaciones; (xii) si la FDA, la EMA u otras autoridades regulatorias requerirán información adicional o estudios adicionales, o pueden no aprobar o negarse a aprobar o retrasar la aprobación de nuestros productos candidatos, (xiii) nuestra capacidad para obtener la aprobación regulatoria de cualquiera de nuestros productos candidatos o mantener aprobaciones regulatorias otorgadas para nuestros productos, (xiv) nuestros planes para investigar, descubrir y desarrollar candidatos de productos adicionales, (xv) nuestra capacidad para entablar colaboraciones para el desarrollo de nuevos candidatos de productos, (xvi) nuestra capacidad para establecer y mantener capacidades de fabricación, y nuestras capacidades y las de nuestros socios colaboradores para fabricar nuestros productos y candidatos a productos y escalar la producción, (xvii) nuestra capacidad para mantener una protección de patente adecuada y hacer cumplir con éxito las reclamaciones de patentes contra terceros, y (xviii) nuestra capacidad para cumplir con cualquier hitos específicos establecidos en este documento.

    Salvo que lo exija la ley aplicable, no planeamos actualizar ni revisar públicamente ninguna declaración prospectiva contenida en este documento, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros, cambios de circunstancias o de otro tipo. Aunque creemos que las expectativas reflejadas en dichas declaraciones prospectivas son razonables, no podemos garantizar que dichas expectativas resulten ser correctas. En consecuencia, se advierte a los lectores que no confíen indebidamente en estas declaraciones prospectivas.

    Para obtener más información sobre los riesgos, incertidumbres y otros factores que pueden causar diferencias entre las expectativas de SpringWorks y los resultados reales, debe revisar los "Factores de riesgo" en el Artículo 1A de la Parte II del Informe trimestral de SpringWorks en el Formulario 10-Q. para el trimestre finalizado el 30 de septiembre de 2023, así como discusiones sobre riesgos potenciales, incertidumbres y otros factores importantes en otras presentaciones de SpringWorks ante la Comisión de Bolsa y Valores.

    Referencias

    1 OGSIVEO. Información de prescripción. SpringWorks Therapeutics, Inc.

    2 Sbaraglia M, Bellan E, Dei Tos AP. Clasificación de la OMS de tumores de tejidos blandos de 2020: noticias y perspectivas. Patológica. 2021;113(2):70-84. doi:10.32074/1591-951X-213.

    3 Penel N, Chibon F, Salas S. Tumores desmoides en adultos: biología, tratamiento y ensayos en curso. Opinión actual Oncol. 2017;29(4):268-274. doi:10.1097/CCO.0000000000000374.

    4 kilómetros de Skubitz. Biología y tratamiento de la fibromatosis agresiva o tumor desmoide. Mayo Clin Proc. 2017;92(6):947-964. doi:10.1016/j.mayocp.2017.02.012.

    5 Pascua DW, Halasz NA. Tendencias recientes en el manejo de los tumores desmoides. Resumen de 19 casos y revisión de la literatura. Ann Surg. 1989;210(6):765-769. doi:10.1097/00000658-198912000-00012.

    6 Gronchi A, Kasper B, et al. Grupo de trabajo sobre tumores desmoides. El tratamiento de los tumores desmoides: una guía conjunta basada en el consenso global para pacientes adultos y pediátricos. Eur J Cáncer. 2020;127:96-107. doi:10.1016/j.ejca.2019.11.013.

    7 Gounder M, Ratan R, Alcindor T, et al. Nirogacestat, un inhibidor de la gammasecretasa para los tumores desmoides. N Inglés J Med. 2023;388:898-912. doi:10.1056/NEJMoa2210140.

    8 Datos archivados. SpringWorks Therapeutics, Inc.

    9 van Broekhoven DLM, Grünhagen DJ, den Bakker MA, van Dalen T, Verhoef C. Tendencias temporales en la incidencia y el tratamiento de la fibromatosis agresiva extraabdominal y abdominal: un estudio poblacional. Ann Surg Oncol. 2015;22(9):2817-2823. doi:10.1245/s10434-015-4632-y.

    10 Serie de informes de Orphanet: Colección Enfermedades raras. Prevalencia e incidencia de enfermedades raras: datos bibliográficos. Número 1, enero de 2022. Consultado el 24 de noviembre de 2023. https://www.orpha.net/orphacom/cahiers/docs /ES/Prevalencia_de_enfermedades_raras_por_alphabetical_list.pdf.

    11 Departamento de Comercio de EE. UU. Blog de noticias. La población de EE. UU. se estima en 332 403 650 el 1 de enero de 2022. Consultado el 24 de noviembre de 2023. https://www.commerce.gov/news/blog/2022/01/us-population-estimated-332403650-jan-1-2022#:~:

    Fuente: SpringWorks Therapeutics

    Al corriente : 2023-11-28 08:32

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