FDA、デスモイド腫瘍の成人向けにオグシベオ（ニロアセスタット）を承認

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FDA、デスモイド腫瘍の成人向けにオグシベオ (ニロガセスタット) を承認

コネチカット州スタンフォード、2023 年 11 月 27 日 (グローブ ニュースワイヤー) -- 重篤な希少疾患とがんに焦点を当てた商業段階のバイオ医薬品会社 SpringWorks Therapeutics, Inc. (ナスダック: SWTX) は本日、米国食品医薬品局が発表した。米国医薬品局（FDA）は、全身治療を必要とする進行性デスモイド腫瘍の成人患者の治療に、経口ガンマセクレターゼ阻害剤であるOGSIVEO™（ニロガセスタット）を承認しました1。FDAは以前、画期的治療薬、ファストトラックおよび希少疾病用医薬品の指定を与えていました。デスモイド腫瘍の治療のためのニロアセスタット。

「私たちのチームは、デスモイド腫瘍患者に対して初の FDA 承認の治療法を提供できることを光栄に思います。このコミュニティは、腫瘍を縮小するだけでなく、デスモイド腫瘍を抱えて生きる人々が報告する最も衰弱性の症状である痛みを大幅に改善する効果的な治療法を待っていました」とスプリングワークスの最高経営責任者サクイブ・イスラム氏は述べた。 「私たちは、進行中の成人患者をすべて含み、特に痛みの改善に言及する広範なラベルに満足しており、OGSIVEOがこれらの壊滅的な腫瘍を抱えて生きる人々の新しい標準治療となる可能性があると信じています。これは世界の分水嶺の瞬間です。」デスモイド腫瘍コミュニティの皆様、そして OGSIVEO を米国で利用できるようになるまでの取り組みに関わってくださった患者、ご家族、研究者、権利擁護団体に感謝の意を表したいと思います。」

デスモイド腫瘍は、局所的に進行性で浸潤性の軟部腫瘍であり、重大な罹患率につながる可能性があります。2,3 さらに、重要な構造が影響を受けた場合、デスモイド腫瘍は生命を脅かす可能性があります。3 デスモイド腫瘍は転移しませんが、多くの場合、既存の適応外全身療法には難治性であり、外科的切除後の再発率は最大 77% に達します。4-6 デスモイド腫瘍の専門家と治療ガイドラインは現在、治療が必要なほとんどの腫瘍部位に対して、手術ではなく第一選択として全身療法を推奨しています。治療.6

「デスモイド腫瘍は人々の生活に重大な影響を与える可能性があり、侵襲性と再発率の高さにより管理が困難です。 OGSIVEO は、有意義な抗腫瘍活性とデスモイド腫瘍の症状の大幅な改善の両方を実証する有効性データを持つ非常に革新的な治療法です」と、ニューヨーク市の記念スローン ケタリングがんセンター (MSK) の肉腫腫瘍内科医である Mrinal M. Gounder 医学博士は述べています。 DeFi フェーズ 3 トライアルの研究者。 「治療する医師として、OGSIVEO が管理可能な安全性プロファイルを備えながら、一次エンドポイントおよびすべての主要な二次エンドポイントにわたって統計的に有意で臨床的に意味のある改善を達成したことを DeFi 試験で確認できたことは心強いことでした。この承認は患者にとって重要な治療上の進歩を意味します。」

FDA による OGSIVEO の承認は、New England Journal of Medicine の 2023 年 3 月 9 日号に掲載された第 3 相 DeFi 試験の結果に基づいています。7 OGSIVEO は、無増悪生存期間の改善という主要評価項目を達成しました。 (PFS)、プラセボと比較して統計的に有意な改善が示され、疾患進行リスクが71%減少しました(ハザード比(HR) = 0.29 (95% CI: 0.15, 0.55); p< 0.001)。 PFS中央値はOGSIVEO群では到達せず、プラセボ群では15.1カ月でした。 RECIST v1.1に基づく確定客観的奏効率（ORR）は、OGSIVEOでは41%、プラセボでは8%でした（p<0.001）。完全奏効率は、OGSIVEO 群では 7%、プラセボ群では 0% でした。最初の反応までの期間の中央値は、OGSIVEO で 5.6 か月、プラセボで 11.1 か月でした。7 PFS と ORR の改善は、性別、腫瘍の位置、腫瘍の局所性、治療状態、以前の治療、変異状態、 7,8 OGSIVEO はまた、痛み (p<0.001)、デスモイド腫瘍特有の症状 (p<0.001)、身体的/役割機能 (p <0.001)、および全体的な健康関連の生活の質 (p≤0.01).7

OGSIVEO は、管理可能な安全性と忍容性のプロファイルを示しました。 OGSIVEOの投与を受けた患者で報告された最も一般的な有害事象（15％以上）は、下痢、卵巣毒性、発疹、吐き気、疲労、口内炎、頭痛、腹痛、咳、脱毛症、上気道感染症、呼吸困難でした。下痢、卵巣毒性、肝毒性、非黒色腫皮膚がん、電解質異常、胚胎児毒性に関する警告と注意事項を含む、以下の重要な安全性情報をご覧ください。1

「今日は、デスモイド腫瘍コミュニティにとって特別な日です。この承認は、患者コミュニティ、学界、バイオ医薬品業界が粘り強く粘り強く協力して有望な科学を前進させた共同努力の集大成である」とデスモイド腫瘍研究財団名誉事務局長兼共同創設者のジーン・ホワイティング氏は述べた。 。 「承認された効果的な治療法が存在することで、患者とその家族がデスモイド腫瘍に対する認識を高め、診断を迅速化し、より良い転帰を得られるよう願っています。」

SpringWorks は、デスモイド腫瘍患者が OGSIVEO にアクセスできるよう支援し、治療過程全体を通じてサポートを提供することに専念しています。この取り組みの一環として、当社は SpringWorks CareConnections™ を導入しています。これは、対象となる OGSIVEO 患者に、保険適用情報とアクセス サポート、経済的支援、個別化された教育的および精神的サポートなどの個別化されたサービスを提供する包括的な患者サポート プログラムです。医師と患者は、1-844-CARES-55 (1-844-227-3755) に連絡するか、www.springworkstxcares.com にアクセスして詳細を確認してください。

OGSIVEO は、米国の専門薬局および専門販売代理店ネットワークを通じて 5 ～ 10 営業日以内に注文できるようになります。 SpringWorks は、2024 年前半にデスモイド腫瘍における OGSIVEO の販売承認申請を欧州医薬品庁に提出する予定です。

電話会議とウェブキャストの情報

SpringWorks は、2023 年 11 月 28 日火曜日午前 8 時（東部時間）に、FDA による OGSIVEO の承認について話し合う電話会議とウェブキャストを主催します。ライブ Web キャストに参加して対応するスライドを表示するには、ここ。電話でライブ コールにアクセスするには、コールに事前登録してください ここ。登録が完了すると、参加者には通話にアクセスするためのダイヤルイン番号と会議コードが提供されます。ウェブキャストのリプレイは、イベント終了後、当社ウェブサイトの「投資家とメディア」セクション（https://ir.springworkstx.com。

OGSIVEO™ (ニロアセスタット) について

OGSIVEO™ (ニロアセスタット) は、全身治療を必要とする進行性デスモイド腫瘍の成人患者の治療用に米国で承認された経口選択的小分子ガンマセクレターゼ阻害剤です。

OGSIVEO は、米国における他の適応症の治療、または他の管轄地域における他の保健当局による適応症の治療には承認されていません。

SpringWorks はまた、産業界および学界のリーダーと協力して、いくつかの B 細胞成熟剤 (BCMA) 併用療法レジメンの一環として、卵巣顆粒膜細胞腫瘍患者および多発性骨髄腫患者に対する潜在的な治療法としてニロアセスタットを評価しています。

重要な安全情報

警告と注意事項

  • 下痢: OGSIVEO で治療を受けた患者の 84% で下痢が発生しました。グレード 3 のイベントは患者の 16% で発生しました。患者を監視し、下痢止め薬を使用して管理します。推奨に従って用量を変更します。
  • 卵巣毒性: OGSIVEO で治療を受けた患者では、女性の生殖機能と生殖能力が損なわれる可能性があります。不妊への影響は、治療期間や治療時の生殖腺機能の状態などの要因に依存する可能性があります。生殖能力に対する長期的な影響は確立されていません。治療を開始する前に、卵巣毒性の潜在的なリスクについて患者にアドバイスしてください。月経周期の規則性の変化や、ほてり、寝汗、膣の乾燥などのエストロゲン欠乏症の症状の発現について患者を監視します。
  • 肝毒性: ALT または AST の上昇が発生しました。患者のそれぞれ30％と33％。グレード 3 の ALT または AST 上昇 (>5 × ULN) が患者の 6% と 2.9% で発生しました。肝機能検査を定期的に監視し、推奨に従って用量を変更します。
  • 非黒色腫皮膚がん: 新たな皮膚扁平上皮がんと基底細胞がんが患者の 2.9% と 1.4% で発生しました。それぞれ。 OGSIVEO の開始前および治療中に定期的に皮膚科学的評価を実施します。
  • 電解質の異常: OGSIVEO 治療を受けた患者では、リン酸塩 (65%) とカリウム (22%) の減少が発生しました。リン酸塩 <2 mg/dL は患者の 20% で発生しました。グレード 3 のカリウム低下は患者の 1.4% で発生しました。リン酸塩とカリウムのレベルを定期的に監視し、必要に応じて補充してください。推奨に従って用量を変更します。
  • 胚・胎児毒性: 器官形成期の妊娠ラットにニロアセスタットを経口投与すると、母親の曝露量がヒトの曝露量を下回る場合でも胚・胎児毒性が生じた。推奨用量は150mgを1日2回摂取します。妊婦には胎児に対する潜在的なリスクについてアドバイスしてください。生殖能力のある女性と男性には、OGSIVEO による治療中および最後の投与後 1 週間は効果的な避妊法を使用するようアドバイスしてください。

    • 副作用

  • 最も一般的な (15% 以上) 副作用は、下痢、卵巣毒性、発疹、吐き気、疲労、口内炎、頭痛、腹痛でした。 、咳、脱毛症、上気道感染症、呼吸困難。
  • 患者の 2% 以上で発生した重篤な副作用は卵巣毒性 (4%) でした。
  • 最も一般的な臨床検査異常（15%以上）リン酸塩の減少、尿糖の増加、尿タンパク質の増加、ASTの増加、ALTの増加、カリウムの減少が見られました。

    • 薬物相互作用

  • CYP3A 阻害剤および誘導剤: 強力または中程度の CYP3A 阻害剤 (グレープ フルーツ製品、セビリア オレンジを含む) との併用は避けてください。
  • 胃酸減少剤: プロトン ポンプ阻害剤や H2 ブロッカーとの併用は避けてください。併用が避けられない場合は、OGSIVEO と制酸薬をずらして投与することができます（例: 制酸薬の使用の 2 時間前または 2 時間後に OGSIVEO を投与します）。
  • 重要な薬物相互作用については、治療前および治療中に完全な処方情報を参照してください。 .

    • 副作用の疑いを報告するには、SpringWorks Therapeutics（1-888-400-SWTX (1-888-400-7989)）または FDA（1-800-FDA-1088 または www.fda.gov/medwatch）にご連絡ください。

    全文をご覧ください。処方情報をご覧ください。

    デスモイド腫瘍について

    デスモイド腫瘍 (進行性線維腫症またはデスモイド線維腫症と呼ばれることもあります) は、まれで進行性の局所浸潤性の軟組織腫瘍であり、重篤で衰弱性をもたらし、まれに重要な構造が影響を受けた場合には生命を脅かす可能性があります。 .2,3

    デスモイド腫瘍は 20 ～ 44 歳の患者で最もよく診断され、女性の有病率は 2 ～ 3 倍高くなります。4,9 年間 1,000 ～ 1,650 人の新規症例が診断されていると推定されています。米国では9-11

    デスモイド腫瘍は転移しませんが、外科的切除後の再発率が最大 77% と関連しています。4-6 デスモイド腫瘍の専門家と治療ガイドラインは現在、ほとんどの腫瘍部位に対して手術ではなく全身療法を第一選択として推奨しています。治療が必要です。6

    SpringWorks Therapeutics について

    SpringWorks は、精密医療のアプローチを応用して、重度の希少疾患やがんを患う人々の人生を変える医薬品の開発と提供に取り組んでいる商業段階のバイオ医薬品会社です。

    2017 年に設立された SpringWorks は、稀な種類の腫瘍や非常に蔓延している遺伝的に定義された癌の臨床試験を含む、固形腫瘍と血液癌にわたる多様な標的腫瘍学パイプラインを持っています。 OGSIVEO™ は、全身治療を必要とする進行性デスモイド腫瘍の成人患者の治療用に米国で承認されており、SpringWorks の最初の FDA 承認治療法です。 SpringWorks は、臨床開発における戦略的アプローチと卓越した運用により、主力製品候補を後期試験に迅速に進め、産業界および学界のイノベーターと複数の協力関係を結ぶことで、ポートフォリオの可能性を最大限に引き出し、患者のためにより多くのソリューションを生み出すことができました。がんです。

    詳細については、www.springworkstx.com

    SpringWorks の将来の見通しに関する記述

    このプレスリリースには、1995 年私募証券訴訟改革法 (改正) の意味における「将来の見通しに関する記述」が含まれており、当社の事業、運営、および財務状況に関するものであり、現在の見解を含みますがこれらに限定されません。当社の事業の将来に関する期待と仮定、将来の計画と戦略、開発と商品化計画、前臨床および臨床結果、OGSIVEO がデスモイド腫瘍患者にとって重要な新治療法となる可能性、販売承認申請の可能性ニロガセスタットに関する記述、およびその他の将来の状態に関する記述。 「楽しみにしている」、「信じている」、「期待している」、「予期している」、「見積もっている」、「意図している」、「計画している」、「だろう」、「すべきだ」、「できるだろう」などの言葉 (これらに限定されません) 」および同様の表現や単語は、将来の見通しに関する記述を示します。新たなリスクや不確実性が時折現れる可能性があり、すべてのリスクや不確実性を予測することは不可能です。このプレスリリース内の将来の見通しに関する記述は、経営陣の現在の期待と信念に基づいており、実際の出来事や結果が将来の見通しで明示または暗示されたものと大きく異なる原因となる可能性のある多くのリスク、不確実性、重要な要因の影響を受けます。このプレスリリースに含まれる記述には、(i) OGSIVEO に関する当社の商業化努力の成功、(ii) 営利企業としての限られた経験、(iii) 取得または維持する当社の能力に関するリスクが含まれますが、これらに限定されません。 OGSIVEO の適切な補償範囲と償還、(iv) SpringWorks の臨床試験の開始と完了を含む当社の製品開発活動の成功とタイミング、(v) デスモイド腫瘍患者に対する OGSIVEO の潜在的な臨床効果に関する当社の期待、( vi) OGSIVEO がデスモイド腫瘍患者の新たな標準治療となる可能性、(vii) OGSIVEO の市場可能性に関する当社の期待、(viii) OGSIVEO がいつ利用可能になるかに関する当社の期待、(ix) トップラインであるという事実または、臨床研究の中間データは、当該研究の最終結果またはより詳細な結果、または他の進行中または将来の研究の結果を予測できない可能性があります。 (x) 当社の協力パートナーの進行中および計画中の臨床試験の成功とタイミング、 (xi) 米国食品医薬品局 (FDA)、欧州医薬品庁 (EMA) およびその他の規制当局、臨床試験の治験審査委員会による決定のタイミングと結果を含む、計画された規制当局への提出および対応のタイミングサイトおよび出版審査機関。 (xii) FDA、EMA、またはその他の規制当局が追加情報やさらなる研究を要求するかどうか、または当社の製品候補の承認が失敗または拒否されるか、または承認が遅れる可能性があるかどうか、(xiii) 当社の製品候補のいずれかについて規制当局の承認を取得する能力(xiv) 追加の製品候補を研究、発見、開発する計画、(xv) 新しい製品候補の開発のための提携を結ぶ能力、(xvi) 確立および維持する能力(xvii) 適切な特許保護を維持し、第三者に対する特許請求を適切に執行する弊社の製造能力、および弊社および弊社の提携パートナーの製品および製品候補を製造し、生産を拡大する能力、(xviii) あらゆる要求に応える弊社の能力ここに記載されている特定のマイルストーン。

    適用される法律で義務付けられている場合を除き、新しい情報、将来の出来事、状況の変化などの結果であっても、当社はここに含まれる将来の見通しに関する記述を公的に更新または修正する予定はありません。当社は、そのような将来の見通しに関する記述に反映されている期待は合理的であると信じていますが、そのような期待が正しいことが判明するという保証はできません。したがって、読者はこれらの将来予想に関する記述に過度に依存しないよう注意してください。

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    参考資料

    1 オグシブオ。処方情報。 SpringWorks Therapeutics, Inc.

    2 スバラリア M、ベラン E、デイ トス AP。 2020 年 WHO による軟部組織腫瘍分類: ニュースと展望。パソロジカ。 2021;113(2):70-84。土井:10.32074/1591-951X-213。

    3 Penel N、Chibon F、Salas S. 成人デスモイド腫瘍: 生物学、管理、および進行中の試験。カール・オピン・オンコル。 2017;29(4):268-274。 doi:10.1097/CCO.0000000000000374.

    4 スクビッツ KM。進行性線維腫症またはデスモイド腫瘍の生物学と治療。メイヨークリンProc. 2017;92(6):947-964。 doi:10.1016/j.mayocp.2017.02.012.

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    6 グロンキ A、カスパー B、他。デスモイド腫瘍ワーキンググループ。デスモイド腫瘍の管理: 成人および小児患者に対する世界共通のコンセンサスに基づくガイドラインによるアプローチ。ユーロ J キャンサー。 2020;127:96-107。 doi:10.1016/j.ejca.2019.11.013.

    7 ガウンダー M、ラタン R、アルシンドール T、他。ニロガセスタット、デスモイド腫瘍のガンマセクレターゼ阻害剤。 N 英語 J 医学2023;388:898-912。 doi:10.1056/NEJMoa2210140.

    8 ファイル上のデータ。 SpringWorks Therapeutics, Inc.

    9 van Broekhoven DLM、Grünhagen DJ、den Bakker MA、van Dalen T、Verhoef C. 腹部外および腹部の進行性線維腫症の発生率と治療の時間的傾向: 集団ベースの研究。アン・サーグ・オンコル。 2015;22(9):2817-2823。 doi:10.1245/s10434-015-4632-y.

    10 オーファネット レポート シリーズ: 希少疾患のコレクション。希少疾患の有病率と発生率: 書誌データ。第 1 号、2022 年 1 月。2023 年 11 月 24 日にアクセス。https://www.orpha.net/orphacom/cahiers/docs /GB/Prevalence_of_rare_diseases_by_alphabetical_list.pdf.

    11 米国商務省。ニュースブログ。米国の人口は、2022 年 1 月 1 日時点で 3 億 3,240 万 3,650 人と推定されています。2023 年 11 月 24 日にアクセス。https://www.commerce.gov/news/blog/2022/01/us-population-estimated-332403650-jan-1-2022#:~:

    出典: SpringWorks Therapeutics

    投稿しました : 2023-11-28 08:32

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