FDA, 데스모이드 종양이 있는 성인을 위한 Ogsiveo(nirogacestat) 승인

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FDA는 성인 데스모이드 종양에 대해 Ogsiveo(nirogacestat)를 승인했습니다.

코네티컷주 스탬포드, 2023년 11월 27일 (GLOBE NEWSWIRE) -- 중증 희귀질환과 암에 주력하는 상업 단계의 바이오제약 회사인 SpringWorks Therapeutics, Inc.(Nasdaq: SWTX)가 오늘 미국 식품의약국(FDA)을 발표했습니다. FDA는 경구용 감마 세크레타제 억제제인 ​​OGSIVEO™(nirogacestat)를 전신 치료가 필요한 진행성 데스모이드 종양 성인 환자의 치료용으로 승인했습니다.1 FDA는 이전에 다음과 같은 획기적인 치료법, 신속 경로 및 희귀 의약품 지정을 승인했습니다. 데스모이드 종양 치료를 위한 nirogacestat.

“우리 팀은 데스모이드 종양 환자를 위한 최초의 FDA 승인 치료법을 제공하게 된 것을 영광으로 생각합니다. 이 커뮤니티는 종양을 축소할 뿐만 아니라 통증을 크게 개선하는 효과적인 치료법을 기다려 왔습니다. 이는 데스모이드 종양을 앓고 있는 사람들이 보고하는 가장 쇠약해지는 증상입니다.”라고 SpringWorks의 CEO인 Saqib Islam이 말했습니다. "우리는 진행 중인 모든 성인 환자를 포함하고 특히 통증 개선을 언급하는 광범위한 라벨에 만족하며 OGSIVEO가 이러한 파괴적인 종양을 안고 살아가는 사람들을 위한 치료의 새로운 표준이 될 잠재력을 갖고 있다고 믿습니다. 이것은 우리에게 분수령이 되는 순간입니다. desmoid 종양 커뮤니티와 우리는 미국에서 OGSIVEO를 사용할 수 있도록 하는 여정에 참여한 환자, 가족, 조사자 및 옹호 단체에 감사의 마음을 전하고 싶습니다.”

데스모이드 종양은 국소적으로 공격적이고 침습적인 연조직 종양으로 상당한 질병률을 초래할 수 있습니다.2,3 또한 중요한 구조에 영향을 미칠 경우 데스모이드 종양은 생명을 위협할 수 있습니다.3 전이되지는 않지만 데스모이드 종양 데스모이드(Desmoid) 종양 전문가와 치료 가이드라인은 이제 대부분의 종양 위치에 대해 수술 대신 1차 중재로 전신 요법을 권장하고 있습니다. 치료.6

“데스모이드 종양은 사람들의 삶에 큰 영향을 미칠 수 있으며 침습적 성격과 높은 재발률로 인해 관리가 어렵습니다. OGSIVEO는 의미 있는 항종양 활동과 데스모이드 종양 증상의 상당한 개선을 모두 입증하는 효능 데이터를 갖춘 매우 혁신적인 치료법입니다.”라고 뉴욕 시 Memorial Sloan Kettering 암센터(MSK)의 육종 의학 종양학자인 Mrinal M. Gounder 박사가 밝혔습니다. 3단계 DeFi 실험의 조사관입니다. “치료 의사로서 OGSIVEO가 관리 가능한 안전성 프로필을 확보하면서 1차 및 모든 주요 2차 평가변수에서 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 개선을 달성한 DeFi 시험을 확인하는 것은 고무적이었습니다. 이번 승인은 환자들에게 중요한 치료적 발전을 의미합니다.”

OGSIVEO의 FDA 승인은 New England Journal of Medicine의 2023년 3월 9일 판에 발표된 3상 DeFi 시험의 결과를 기반으로 합니다.7 OGSIVEO는 무진행 생존율 개선이라는 1차 평가변수를 충족했습니다. (PFS), 위약에 비해 질병 진행 위험이 71% 감소하여 통계적으로 유의미한 개선을 입증했습니다(위험비(HR) = 0.29(95% CI: 0.15, 0.55); p< 0.001). OGSIVEO군에서는 PFS 중앙값에 도달하지 않았으며 위약군에서는 15.1개월이었습니다. RECIST v1.1을 기준으로 확인된 객관적 반응률(ORR)은 OGSIVEO 투여군에서 41%, 위약 투여군에서는 8%였습니다(p<0.001). 완전 반응률은 OGSIVEO군에서 7%, 위약군에서는 0%였습니다. 첫 번째 반응까지 걸린 시간의 중앙값은 OGSIVEO의 경우 5.6개월, 위약의 경우 11.1개월이었습니다.7 PFS 및 ORR 개선은 성별, 종양 위치, 종양 초점, 치료 상태, 이전 치료, 돌연변이 상태, 가족성 선종성 용종증의 병력.7,8 OGSIVEO는 또한 통증(p<0.001), 데스모이드 종양 특이적 증상(p<0.001), 신체/역할 기능(p <0.001), 전반적인 건강 관련 삶의 질(p≤0.01).7

OGSIVEO는 관리 가능한 안전성과 내약성 프로필을 나타냈습니다. OGSIVEO를 투여받은 환자에서 보고된 가장 흔한 부작용(>15%)은 설사, 난소 독성, 발진, 메스꺼움, 피로, 구내염, 두통, 복통, 기침, 탈모증, 상부 호흡기 감염 및 호흡곤란이었습니다. 설사, 난소 독성, 간독성, 비흑색종 피부암, 전해질 이상 및 배태자 독성과 관련된 경고 및 주의사항을 포함하여 아래의 중요한 안전 정보를 참조하십시오.1

“오늘은 데스모이드 종양 커뮤니티에 있어서 특별한 날입니다. 이번 승인은 유망한 과학을 발전시키기 위해 끈기와 끈기로 협력한 환자 커뮤니티, 학계, 바이오제약 산업 간의 공동 노력의 정점입니다."라고 Desmoid Tumor Research Foundation의 명예 전무이사이자 공동 창립자인 Jeanne Whiting은 말했습니다. . "우리의 희망은 이제 승인되고 효과적인 치료법이 있으므로 환자와 그 가족이 데스모이드 종양에 대한 더 큰 인식, 더 빠른 진단, 더 나은 결과로부터 혜택을 받는 것입니다."

SpringWorks는 데스모이드 종양 환자가 OGSIVEO에 접근할 수 있도록 돕고 치료 과정 전반에 걸쳐 지원을 제공하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 이러한 노력의 일환으로 회사는 적격 OGSIVEO 환자에게 보험 적용 정보 및 접근 지원, 재정 지원, 맞춤형 교육 및 정서적 지원을 포함하여 맞춤형 서비스를 제공하는 종합적인 환자 지원 프로그램인 SpringWorks CareConnections™를 도입합니다. 의사와 환자는 1-844-CARES-55(1-844-227-3755)로 연락하거나 www.springworkstxcares.com을 방문하여 자세한 내용을 확인할 수 있습니다.

OGSIVEO는 영업일 기준 5~10일 이내에 미국 내 전문 약국 및 전문 유통업체 네트워크를 통해 주문할 수 있습니다. SpringWorks는 2024년 상반기에 유럽의약품청(European Medicines Agency)에 데스모이드 종양(desmoid 종양)에 대한 OGSIVEO에 대한 판매 승인 신청서를 제출할 것으로 예상하고 있습니다.

회의 통화 및 웹캐스트 정보

SpringWorks는 2023년 11월 28일 화요일 오전 8시(ET)에 OGSIVEO의 FDA 승인을 논의하기 위해 전화 회의와 웹캐스트를 주최할 예정입니다. 라이브 웹캐스트에 참여하고 해당 슬라이드를 보려면 여기. 전화로 실시간 통화에 액세스하려면 통화에 사전 등록하십시오. 여기. 등록이 완료되면 참가자에게 통화에 액세스할 수 있는 전화 접속 번호와 회의 코드가 제공됩니다. 웹캐스트 다시보기는 이벤트 이후 회사 웹사이트 https://ir.springworkstx.com.

OGSIVEO 정보™(nirogacestat)

OGSIVEO™(nirogacestat)는 전신 치료가 필요한 진행성 데스모이드 종양 성인 환자의 치료용으로 미국에서 승인된 경구용 선택적 소분자 감마 세크레타제 억제제입니다.

OGSIVEO는 미국에서 다른 적응증의 치료에 대해 승인되지 않았거나 다른 보건 당국에 의해 다른 관할권의 적응증에 대한 치료로 승인되지 않았습니다.

SpringWorks는 또한 업계 및 학계의 리더들과 협력하여 여러 B세포 성숙화제(BCMA) 병용 요법의 일환으로 난소 과립막 세포 종양 환자와 다발성 골수종 환자를 위한 잠재적 치료법으로 nirogacestat를 평가하고 있습니다.

중요 안전 정보

경고 및 예방조치

  • 설사: OGSIVEO로 치료받은 환자의 84%에서 설사가 발생했습니다. 3등급 사건은 환자의 16%에서 발생했습니다. 환자를 모니터링하고 지사제를 사용하여 관리합니다. 권장량에 따라 복용량을 조정하세요.
  • 난소 독성: OGSIVEO로 치료받은 환자의 경우 여성 생식 기능과 생식력이 손상될 수 있습니다. 생식능력에 미치는 영향은 치료 기간, 치료 당시 생식선 기능 상태와 같은 요인에 따라 달라질 수 있습니다. 생식력에 대한 장기적인 영향은 확립되지 않았습니다. 치료를 시작하기 전에 난소 독성의 잠재적 위험에 대해 환자에게 조언하십시오. 월경주기 규칙성의 변화나 안면홍조, 식은땀, 질 건조증 등 에스트로겐 결핍 증상의 발생에 대해 환자를 모니터링하십시오.
  • 간독성: ALT 또는 AST 상승은 다음에서 발생했습니다. 환자는 각각 30%와 33%였다. 3등급 ALT 또는 AST 상승(>5 × ULN)은 환자의 6%와 2.9%에서 발생했습니다. 정기적으로 간 기능 검사를 모니터링하고 권장되는 대로 용량을 조정하십시오.
  • 비흑색종 피부암: 새로운 피부 편평 세포 암종과 기저 세포 암종이 환자의 2.9%와 1.4%에서 발생했습니다. 각기. OGSIVEO 시작 전과 치료 중 정기적으로 피부과 평가를 수행하십시오.
  • 전해질 이상: OGSIVEO 치료 환자에서 인산염(65%)과 칼륨(22%) 감소가 발생했습니다. 20%의 환자에서 인산염 <2 mg/dL이 발생했습니다. 3등급 칼륨 감소는 환자의 1.4%에서 발생했습니다. 인산염과 칼륨 수치를 정기적으로 모니터링하고 필요하면 보충하십시오. 권장 용량을 조정하십시오.
  • 배아-태자 독성: 기관 형성 기간 동안 임신한 쥐에게 nirogacestat를 경구 투여하면 인간 노출보다 낮은 농도에서 모체 노출 시 배태자 독성이 나타났습니다. 권장용량은 1일 2회 150mg이다. 임산부에게 태아에 대한 잠재적 위험에 대해 조언하십시오. 가임기 여성 및 남성에게 OGSIVEO 치료 기간 및 마지막 투여 후 1주 동안 효과적인 피임법을 사용하도록 조언하십시오.

    • 이상 반응

  • 가장 흔한(≥15%) 이상 반응은 설사, 난소 독성, 발진, 메스꺼움, 피로, 구내염, 두통, 복통이었습니다. , 기침, 탈모증, 상부 호흡기 감염 및 호흡곤란.
  • 환자의 2% 이상에서 발생한 심각한 이상반응은 난소 독성(4%)이었습니다.
  • 가장 흔한 실험실적 이상 (≥15%) 인산염 감소, 소변 포도당 증가, 소변 단백질 증가, AST 증가, ALT 증가 및 칼륨 감소였습니다.

    • 약물 상호작용

  • CYP3A 억제제 및 유도제: 강하거나 중간 정도의 CYP3A 억제제(자몽 제품, 세비야 오렌지 포함)와의 병용 사용을 피하세요. , 스타프루트) 및 강력하거나 중간 정도의 CYP3A 유도제.
  • 위산 감소제: 양성자 펌프 억제제 및 H2 차단제와 병용 사용을 피하세요. 병용 사용을 피할 수 없는 경우, OGSIVEO는 제산제와 시차를 두고 투여할 수 있습니다(예: 제산제 사용 2시간 전 또는 2시간 후에 OGSIVEO를 투여).
  • 중요한 약물 상호 작용에 대해서는 치료 전과 치료 중에 전체 처방 정보를 참조하십시오. .

    • 의심되는 부작용을 보고하려면 SpringWorks Therapeutics에 1-888-400-SWTX(1-888-400-7989)로 문의하거나 FDA에 1-800-FDA-1088 또는 www.fda.gov/medwatch로 문의하세요.

    전체 내용을 참조하세요. 처방 정보를 참조하세요.

    데스모이드 종양 정보

    데스모이드 종양(때때로 공격성 섬유종증 또는 데스모이드 섬유종증이라고도 함)은 연조직의 드물고 공격적인 국소 침습성 종양으로 심각하고 쇠약해질 수 있으며 드물게 필수 구조에 영향을 미쳐 생명을 위협할 수 있습니다. .2,3

    데스모이드 종양은 20~44세 사이의 환자에서 가장 흔히 진단되며, 여성의 유병률이 2~3배 더 높습니다.4,9 매년 1,000~1,650건의 새로운 사례가 진단되는 것으로 추산됩니다. 미국.9-11

    전이되지는 않지만 데스모이드 종양은 수술적 절제 후 최대 77%의 재발률과 관련이 있습니다.4-6 데스모이드 종양 전문가와 치료 지침에서는 이제 대부분의 종양 위치에 대해 수술 대신 1차 중재로 전신 요법을 권장합니다. 치료가 필요합니다.6

    SpringWorks Therapeutics 정보

    SpringWorks는 중증 희귀 질환 및 암 환자를 위한 삶을 변화시키는 의약품을 개발하고 제공하기 위해 정밀 의학 접근 방식을 적용하는 상업 단계의 바이오제약 회사입니다.

    2017년에 설립된 SpringWorks는 희귀 종양 유형과 널리 퍼져 있는 유전적으로 정의된 암에 대한 임상 시험을 포함하여 고형 종양과 혈액암을 포괄하는 다양한 표적 종양학 파이프라인을 보유하고 있습니다. 전신 치료가 필요한 진행성 데스모이드 종양 성인 환자 치료용으로 미국에서 승인된 OGSIVEO™는 SpringWorks의 첫 번째 FDA 승인 치료법입니다. SpringWorks의 임상 개발에 대한 전략적 접근 방식과 운영 우수성은 주요 제품 후보를 후기 단계 시험으로 빠르게 발전시키고 업계 및 학계의 혁신가와 여러 협력을 통해 포트폴리오의 잠재력을 최대한 활용하고 환자를 위한 더 많은 솔루션을 만들 수 있게 해주었습니다. 암에 걸렸습니다.

    자세한 내용은 www.springworkstx.com

    SpringWorks 미래 예측 진술

    이 보도자료에는 1995년 증권민사소송개혁법(개정판)의 의미 내에서 현재의 신념을 포함하되 이에 국한되지 않는 당사의 비즈니스, 운영 및 재무 조건과 관련된 "미래 예측 진술"이 포함되어 있습니다. 당사 사업의 미래, 향후 계획 및 전략, 개발 및 상용화 계획, 전임상 및 임상 결과에 관한 기대와 가정, OGSIVEO가 데스모이드 종양 환자를 위한 중요한 새로운 치료법이 될 가능성, 시판 승인 신청의 가능성 nirogacestat의 경우 및 기타 향후 조건과 관련된 설명입니다. "기대하다", "믿다", "기대하다", "예상하다", "추정하다", "의도하다", "계획하다", "~할 것이다", "해야 한다", "할 수 있다" 등의 단어는 이에 국한되지 않습니다. ” 및 이와 유사한 표현이나 단어는 미래 예측 진술을 나타냅니다. 때때로 새로운 위험과 불확실성이 나타날 수 있으며, 모든 위험과 불확실성을 예측하는 것은 불가능합니다. 본 보도자료에 포함된 모든 미래예측 진술은 경영진의 현재 기대와 믿음을 기반으로 하며, 실제 사건이나 결과가 미래예측에서 표현하거나 암시한 것과 실질적으로 다를 수 있는 다양한 위험, 불확실성 및 중요한 요소의 영향을 받습니다. (i) OGSIVEO에 관한 당사의 상업화 노력의 성공, (ii) 상업 회사로서의 제한된 경험, (iii) 획득 또는 유지 능력 OGSIVEO에 대한 적절한 보장 및 보상, (iv) SpringWorks의 임상 시험 시작 및 완료를 포함한 제품 개발 활동의 성공 및 시기, (v) 데스모이드 종양 환자에 대한 OGSIVEO의 잠재적인 임상적 이점에 대한 기대, ( vi) OGSIVEO가 데스모이드 종양 환자를 위한 새로운 치료법이 될 가능성, (vii) OGSIVEO의 시장 잠재력에 대한 우리의 기대, (viii) OGSIVEO의 출시 시기에 대한 우리의 기대, (ix) 톱라인 또는 임상 연구의 중간 데이터가 해당 연구의 최종 결과나 보다 자세한 결과, 또는 기타 현재 진행 중인 연구 또는 향후 연구 결과를 예측하지 못할 수도 있습니다. (x) 당사 협력 파트너의 현재 진행 중이거나 계획된 임상 시험의 성공 및 시기, (xi) 미국 식품의약국(FDA), 유럽의약청(EMA) 및 기타 규제 당국, 임상 시험 조사 검토 위원회의 결정 시기 및 결과를 포함하여 계획된 규제 제출 및 상호 작용 시기 사이트 및 출판물 검토 기관; (xii) FDA, EMA 또는 기타 규제 당국이 추가 정보나 추가 연구를 요구하는지, 제품 후보에 대한 승인을 실패 또는 거부하거나 지연할 수 있는지 여부, (xiii) 제품 후보에 대한 규제 승인을 얻을 수 있는 능력 또는 당사 제품에 대해 부여된 규제 승인을 유지합니다. (xiv) 추가 제품 후보를 연구, 발견 및 개발하기 위한 계획, (xv) 신제품 후보 개발을 위해 협력할 수 있는 능력, (xvi) 확립 및 유지하는 능력 제조 능력, 당사와 당사의 협력 파트너가 당사의 제품 및 후보 제품을 제조하고 생산 규모를 늘릴 수 있는 능력, (xvii) 적절한 특허 보호를 유지하고 제3자에 대한 특허 청구를 성공적으로 집행할 수 있는 당사의 능력, (xviii) 모든 요구사항을 충족할 수 있는 당사의 능력 여기에 명시된 특정 이정표입니다.

    해당 법률에서 요구하는 경우를 제외하고 당사는 새로운 정보, 향후 사건, 상황 변화 등으로 인해 여기에 포함된 미래 예측 진술을 공개적으로 업데이트하거나 수정할 계획이 없습니다. 우리는 그러한 미래예측 진술에 반영된 기대가 합리적이라고 믿지만, 그러한 기대가 정확할 것이라는 보장은 할 수 없습니다. 따라서 독자들은 이러한 미래 예측 진술에 지나치게 의존하지 않도록 주의하시기 바랍니다.

    SpringWorks의 기대치와 실제 결과 사이의 차이를 유발할 수 있는 위험, 불확실성 및 기타 요소에 대한 자세한 내용은 Form 10-Q에 대한 SpringWorks 분기별 보고서 파트 II의 항목 1A에 있는 '위험 요소'를 검토해야 합니다. 2023년 9월 30일에 종료된 분기에 대한 내용과 SpringWorks가 증권거래위원회에 제출한 기타 서류의 잠재적 위험, 불확실성 및 기타 중요한 요소에 대한 논의가 포함되어 있습니다.

    참고자료

    1 OGSIVEO. 처방 정보. SpringWorks Therapeutics, Inc.

    2 Sbaraglia M, Bellan E, Dei Tos AP. 2020년 WHO 연조직 종양 분류: 뉴스 및 전망. 병리학. 2021;113(2):70-84. doi:10.32074/1591-951X-213.

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    7 Gounder M, Ratan R, Alcindor T, 외. Desmoid 종양에 대한 감마 세크레타제 억제제인 ​​Nirogacestat. N 영어 J Med. 2023;388:898-912. doi:10.1056/NEJMoa2210140.

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    11 미국 상무부. 뉴스 블로그. 2022년 1월 1일 기준 미국 인구는 332,403,650명으로 추정됩니다. 2023년 11월 24일에 액세스했습니다. https://www.commerce.gov/news/blog/2022/01/us-population-estimated-332403650-jan-1-2022#:~:

    출처: SpringWorks Therapeutics

    게시됨 : 2023-11-28 08:32

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