FDA Meluluskan Ogsiveo (nirogacestat) untuk Dewasa dengan Tumor Desmoid
FDA Meluluskan Ogsiveo (nirogacestat) untuk Dewasa dengan Tumor Desmoid
STAMFORD, Conn., 27 Nov. 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- SpringWorks Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SWTX), sebuah syarikat biofarmaseutikal peringkat komersial yang menumpukan pada penyakit jarang yang teruk dan kanser, hari ini mengumumkan bahawa Makanan A.S. dan Pentadbiran Dadah (FDA) telah meluluskan OGSIVEO™ (nirogacestat), perencat rembesan gamma oral, untuk rawatan pesakit dewasa dengan tumor desmoid yang semakin meningkat yang memerlukan rawatan sistemik.1 FDA sebelum ini memberikan terapi terobosan, laluan pantas dan sebutan ubat anak yatim kepada nirogacestat untuk rawatan tumor desmoid.
“Pasukan kami berbesar hati untuk menyampaikan terapi pertama yang diluluskan oleh FDA untuk pesakit dengan tumor desmoid. Komuniti ini telah menunggu rawatan berkesan yang bukan sahaja mengecutkan tumor mereka tetapi juga meningkatkan kesakitan dengan ketara, yang merupakan simptom paling melemahkan yang dilaporkan oleh mereka yang hidup dengan tumor desmoid,” kata Saqib Islam, Ketua Pegawai Eksekutif SpringWorks. "Kami gembira dengan label yang luas, yang merangkumi semua pesakit dewasa yang sedang berkembang dan secara khusus merujuk kepada penambahbaikan dalam kesakitan, dan percaya OGSIVEO berpotensi untuk menjadi standard penjagaan baharu bagi mereka yang menghidap tumor yang memusnahkan ini. Ini adalah detik penting untuk komuniti tumor desmoid dan kami ingin mengucapkan terima kasih kepada pesakit, keluarga, penyiasat dan kumpulan advokasi yang terlibat dalam perjalanan untuk menjadikan OGSIVEO tersedia di A.S..”
Tumor desmoid adalah tumor tisu lembut tempatan yang agresif dan invasif yang boleh membawa kepada morbiditi yang besar.2,3 Selain itu, apabila struktur penting terjejas, tumor desmoid boleh mengancam nyawa.3 Walaupun mereka tidak bermetastasis, tumor desmoid selalunya refraktori terhadap terapi sistemik luar label sedia ada dan dikaitkan dengan kadar berulang sehingga 77% selepas pembedahan pembedahan.4-6 Pakar tumor dan garis panduan rawatan Desmoid kini mengesyorkan terapi sistemik sebagai intervensi lini pertama dan bukannya pembedahan untuk kebanyakan lokasi tumor yang memerlukan rawatan.6
“Tumor desmoid boleh memberi kesan yang ketara kepada kehidupan orang ramai dan sukar untuk diurus kerana sifat invasifnya dan kadar berulang yang tinggi. OGSIVEO ialah terapi yang sangat inovatif dengan data keberkesanan yang menunjukkan kedua-dua aktiviti antitumor yang bermakna dan peningkatan ketara dalam gejala tumor desmoid,” kata Mrinal M. Gounder, M.D., pakar onkologi perubatan sarkoma di Pusat Kanser Memorial Sloan Kettering (MSK) di New York City dan seorang penyiasat dalam percubaan DeFi Fasa 3. “Sebagai seorang doktor yang merawat, adalah menggalakkan untuk melihat dalam percubaan DeFi bahawa OGSIVEO mencapai peningkatan yang signifikan secara statistik dan bermakna secara klinikal merentasi titik akhir utama dan semua titik akhir sekunder utama, di samping mempunyai profil keselamatan yang boleh diurus. Kelulusan ini mewakili kemajuan terapeutik yang penting untuk pesakit.”
Kelulusan FDA OGSIVEO adalah berdasarkan keputusan daripada percubaan DeFi Fasa 3, yang diterbitkan dalam edisi 9 Mac 2023 Jurnal Perubatan New England.7 OGSIVEO mencapai titik akhir utama untuk meningkatkan kemandirian tanpa perkembangan. (PFS), menunjukkan peningkatan yang ketara secara statistik berbanding plasebo dengan pengurangan 71% dalam risiko perkembangan penyakit (nisbah bahaya (HR) = 0.29 (95% CI: 0.15, 0.55); p<0.001). Median PFS tidak dicapai dalam kumpulan OGSIVEO dan 15.1 bulan dalam kumpulan plasebo. Kadar tindak balas objektif (ORR) yang disahkan berdasarkan RECIST v1.1 ialah 41% dengan OGSIVEO berbanding 8% dengan plasebo (p<0.001); kadar tindak balas yang lengkap ialah 7% dalam kumpulan OGSIVEO dan 0% dalam kumpulan plasebo. Masa median untuk tindak balas pertama ialah 5.6 bulan dengan OGSIVEO dan 11.1 bulan dengan plasebo.7 Penambahbaikan PFS dan ORR memihak kepada OGSIVEO tanpa mengira ciri asas termasuk jantina, lokasi tumor, tumpuan tumor, status rawatan, rawatan sebelumnya, status mutasi, dan sejarah poliposis adenomatous keluarga.7,8 OGSIVEO juga menunjukkan peningkatan awal dan berterusan dalam hasil yang dilaporkan pesakit (PRO), termasuk kesakitan (p<0.001), gejala khusus tumor desmoid (p<0.001), fungsi fizikal/peranan (p <0.001), dan kualiti hidup berkaitan kesihatan keseluruhan (p≤0.01).7
OGSIVEO mempamerkan profil keselamatan dan toleransi yang boleh diurus. Kesan buruk yang paling biasa (>15%) yang dilaporkan pada pesakit yang menerima OGSIVEO ialah cirit-birit, ketoksikan ovari, ruam, loya, keletihan, stomatitis, sakit kepala, sakit perut, batuk, alopecia, jangkitan saluran pernafasan atas, dan dyspnea. Sila lihat Maklumat Keselamatan Penting di bawah, termasuk Amaran & Langkah berjaga-jaga yang berkaitan dengan cirit-birit, ketoksikan ovari, hepatotoksisiti, kanser kulit bukan melanoma, keabnormalan elektrolit dan ketoksikan embrio-janin.1
“Hari ini adalah hari yang luar biasa untuk komuniti tumor desmoid. Kelulusan ini adalah kemuncak usaha kolaboratif antara komuniti pesakit, ahli akademik dan industri biofarmaseutikal, yang bekerjasama dengan kecekalan dan kegigihan untuk memajukan sains yang menjanjikan,” kata Jeanne Whiting, Pengarah Eksekutif Emeritus dan Pengasas Bersama Yayasan Penyelidikan Tumor Desmoid. . "Harapan kami ialah pesakit dan keluarga mereka akan mendapat manfaat daripada kesedaran yang lebih besar tentang tumor desmoid, diagnosis yang lebih cepat, dan hasil yang lebih baik sekarang kerana terdapat rawatan yang diluluskan dan berkesan."
SpringWorks berdedikasi untuk membantu pesakit dengan tumor desmoid mengakses OGSIVEO dan untuk memberikan sokongan sepanjang perjalanan rawatan mereka. Sebagai sebahagian daripada komitmen ini, Syarikat memperkenalkan SpringWorks CareConnections™, program sokongan pesakit komprehensif yang menawarkan perkhidmatan diperibadikan kepada pesakit OGSIVEO yang layak, termasuk maklumat perlindungan insurans dan sokongan akses, bantuan kewangan dan sokongan pendidikan dan emosi yang diperibadikan. Pakar perubatan dan pesakit boleh menghubungi 1-844-CARES-55 (1-844-227-3755) atau layari www.springworkstxcares.com untuk mendapatkan maklumat lanjut.
OGSIVEO akan tersedia untuk dipesan melalui rangkaian farmasi dan pengedar khusus di Amerika Syarikat dalam tempoh lima hingga sepuluh hari perniagaan. SpringWorks menjangka untuk memfailkan Permohonan Kebenaran Pemasaran untuk OGSIVEO dalam tumor desmoid dengan Agensi Ubat Eropah pada separuh pertama 2024.
Maklumat Panggilan Persidangan dan Siaran Web
SpringWorks akan menganjurkan panggilan persidangan dan siaran web untuk membincangkan kelulusan FDA OGSIVEO pada hari Selasa, 28 November 2023, jam 8:00 a.m. ET. Untuk menyertai siaran web secara langsung dan melihat slaid yang sepadan, sila klik di sini. Untuk mengakses panggilan langsung melalui telefon, sila pradaftar untuk panggilan di sini. Setelah pendaftaran selesai, peserta akan diberikan nombor dail masuk dan kod persidangan untuk mengakses panggilan. Tayangan semula siaran web akan tersedia untuk masa yang terhad selepas acara itu di bahagian Pelabur dan Media di tapak web Syarikat di https://xir.comspring.
Mengenai OGSIVEO™ (nirogacestat)
OGSIVEO™ (nirogacestat) ialah perencat rembesan gamma molekul kecil oral, terpilih, yang diluluskan di Amerika Syarikat untuk rawatan pesakit dewasa dengan tumor desmoid yang sedang berkembang yang memerlukan rawatan sistemik.
OGSIVEO tidak diluluskan untuk rawatan sebarang tanda lain di Amerika Syarikat, atau untuk sebarang tanda dalam mana-mana bidang kuasa lain oleh mana-mana pihak berkuasa kesihatan lain.
SpringWorks juga menilai nirogacestat sebagai rawatan berpotensi untuk pesakit dengan tumor sel granulosa ovari dan untuk pesakit dengan pelbagai myeloma sebagai sebahagian daripada beberapa rejimen terapi gabungan agen pematangan sel B (BCMA) dengan kerjasama peneraju dalam industri dan akademik.
MAKLUMAT KESELAMATAN PENTING
AMARAN DAN LANGKAH BERJAGA-JAGA
REAKSI BURUK
INTERAKSI DADAH
Untuk melaporkan tindak balas buruk yang disyaki, hubungi SpringWorks Therapeutics di 1-888-400-SWTX (1-888-400-7989) atau FDA di 1-800-FDA-1088 atau www.fda.gov/medwatch.
p>Sila lihat penuh Maklumat Preskripsi untuk OGSIVEO untuk mendapatkan maklumat lanjut.
Mengenai Tumor Desmoid
Tumor desmoid (kadangkala dirujuk sebagai fibromatosis agresif atau fibromatosis desmoid) adalah tumor yang jarang berlaku, agresif, invasif tempatan pada tisu lembut yang boleh menjadi serius, melemahkan dan, dalam kes yang jarang berlaku apabila struktur penting terjejas, mengancam nyawa .2,3
Tumor desmoid paling kerap didiagnosis pada pesakit yang berumur antara 20 dan 44 tahun, dengan prevalens dua hingga tiga kali lebih tinggi pada wanita.4,9 Dianggarkan terdapat 1,000-1,650 kes baru yang didiagnosis setiap tahun di Amerika Syarikat.9-11
Walaupun mereka tidak bermetastasis, tumor desmoid dikaitkan dengan kadar berulang sehingga 77% selepas reseksi pembedahan.4-6 Pakar tumor dan garis panduan rawatan Desmoid kini mengesyorkan terapi sistemik sebagai intervensi lini pertama dan bukannya pembedahan untuk kebanyakan lokasi tumor memerlukan rawatan.6
Mengenai SpringWorks Therapeutics
SpringWorks ialah syarikat biofarmaseutikal peringkat komersil yang menggunakan pendekatan perubatan ketepatan untuk membangunkan dan menyampaikan ubat-ubatan yang mengubah hidup untuk orang yang menghidap penyakit jarang yang teruk dan kanser.
Ditubuhkan pada 2017, SpringWorks mempunyai saluran paip onkologi sasaran terpelbagai yang merangkumi tumor pepejal dan kanser hematologi, termasuk ujian klinikal dalam jenis tumor yang jarang ditemui dan kanser yang ditakrifkan secara genetik yang sangat lazim. OGSIVEO™, diluluskan di Amerika Syarikat untuk rawatan pesakit dewasa dengan tumor desmoid yang semakin meningkat yang memerlukan rawatan sistemik, adalah terapi pertama yang diluluskan oleh FDA SpringWorks. Pendekatan strategik dan kecemerlangan operasi SpringWorks dalam pembangunan klinikal telah membolehkannya memajukan calon produk utamanya dengan pantas ke dalam percubaan peringkat akhir dan mengadakan pelbagai kerjasama dengan inovator dalam industri dan akademik untuk membuka kunci potensi penuh untuk portfolionya dan mencipta lebih banyak penyelesaian untuk pesakit dengan kanser.
Untuk mendapatkan maklumat lanjut, lawati www.springworkstx.com
Pernyataan SpringWorks yang Berpandangan Ke Hadapan
Siaran akhbar ini mengandungi "kenyataan yang berpandangan ke hadapan" dalam pengertian Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian 1995, seperti yang dipinda, berkaitan dengan perniagaan, operasi dan keadaan kewangan kami, termasuk, tetapi tidak terhad kepada, kepercayaan semasa, jangkaan dan andaian mengenai masa depan perniagaan kami, rancangan dan strategi masa depan, rancangan pembangunan dan pengkomersilan kami, keputusan praklinikal dan klinikal kami, potensi untuk OGSIVEO menjadi rawatan baharu yang penting untuk pesakit dengan tumor desmoid, potensi untuk Permohonan Kebenaran Pemasaran untuk nirogacestat, serta pernyataan yang berkaitan dengan keadaan masa hadapan yang lain. Perkataan seperti, tetapi tidak terhad kepada, "nantikan," "percaya," "jangka," "jangka," "anggaran," "berniat," "rancang," "akan," "sepatutnya" dan "boleh, ” dan ungkapan atau perkataan yang serupa, kenal pasti kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Risiko dan ketidakpastian baharu mungkin muncul dari semasa ke semasa, dan tidak mungkin untuk meramalkan semua risiko dan ketidakpastian. Sebarang kenyataan yang berpandangan ke hadapan dalam siaran akhbar ini adalah berdasarkan jangkaan dan kepercayaan semasa pengurusan dan tertakluk kepada beberapa risiko, ketidakpastian dan faktor penting yang boleh menyebabkan peristiwa atau keputusan sebenar berbeza secara material daripada yang dinyatakan atau tersirat oleh mana-mana yang berpandangan ke hadapan. kenyataan yang terkandung dalam siaran akhbar ini, termasuk, tanpa had, risiko yang berkaitan dengan: (i) kejayaan usaha pengkomersilan kami berkenaan dengan OGSIVEO, (ii) pengalaman terhad kami sebagai syarikat komersial, (iii) keupayaan kami untuk mendapatkan atau mengekalkan perlindungan dan pembayaran balik yang mencukupi untuk OGSIVEO, (iv) kejayaan dan masa aktiviti pembangunan produk kami, termasuk permulaan dan penyiapan ujian klinikal SpringWorks, (v) jangkaan kami mengenai potensi manfaat klinikal OGSIVEO untuk pesakit dengan tumor desmoid, ( vi) potensi OGSIVEO untuk menjadi standard penjagaan baharu untuk pesakit dengan tumor desmoid, (vii) jangkaan kami mengenai potensi pasaran untuk OGSIVEO, (viii) jangkaan kami mengenai bila OGSIVEO akan tersedia, (ix) fakta bahawa garis atas atau data interim daripada kajian klinikal mungkin tidak meramalkan keputusan akhir atau lebih terperinci bagi kajian sedemikian, atau hasil kajian berterusan atau masa hadapan yang lain, (x) kejayaan dan masa percubaan klinikal yang sedang dan terancang rakan kerjasama kami, (xi) masa penyerahan dan interaksi kawal selia kami yang dirancang, termasuk masa dan hasil keputusan yang dibuat oleh Pentadbiran Makanan dan Ubat A.S. (FDA), Agensi Ubat Eropah (EMA) dan pihak berkuasa kawal selia lain, papan semakan penyiasatan pada percubaan klinikal tapak dan badan semakan penerbitan; (xii) sama ada FDA, EMA atau pihak berkuasa kawal selia lain akan memerlukan maklumat tambahan atau kajian lanjut, atau mungkin gagal atau enggan meluluskan atau mungkin menangguhkan kelulusan calon produk kami, (xiii) keupayaan kami untuk mendapatkan kelulusan kawal selia mana-mana calon produk kami atau mengekalkan kelulusan kawal selia yang diberikan untuk produk kami, (xiv) rancangan kami untuk menyelidik, menemui dan membangunkan calon produk tambahan, (xv) keupayaan kami untuk mengadakan kerjasama bagi pembangunan calon produk baharu, (xvi) keupayaan kami untuk menubuhkan dan mengekalkan keupayaan pembuatan, dan kebolehan kami dan rakan kerjasama kami untuk mengeluarkan produk dan calon produk kami dan pengeluaran skala, (xvii) keupayaan kami untuk mengekalkan perlindungan paten yang mencukupi dan berjaya menguatkuasakan tuntutan paten terhadap pihak ketiga, dan (xviii) keupayaan kami untuk memenuhi sebarang peristiwa penting yang dinyatakan di sini.
Kecuali seperti yang dikehendaki oleh undang-undang yang terpakai, kami tidak bercadang untuk mengemas kini atau menyemak semula mana-mana kenyataan yang berpandangan ke hadapan yang terkandung di sini, sama ada akibat daripada sebarang maklumat baharu, peristiwa masa hadapan, keadaan yang berubah atau sebaliknya. Walaupun kami percaya jangkaan yang dicerminkan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan adalah munasabah, kami tidak boleh memberi jaminan bahawa jangkaan tersebut akan terbukti betul. Sehubungan itu, pembaca diingatkan supaya tidak meletakkan pergantungan yang tidak wajar pada kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini.
Untuk mendapatkan maklumat lanjut mengenai risiko, ketidakpastian dan faktor lain yang mungkin menyebabkan perbezaan antara jangkaan SpringWorks dan keputusan sebenar, anda harus menyemak “Faktor Risiko” dalam Item 1A Bahagian II Laporan Suku Tahun SpringWorks pada Borang 10-Q bagi suku berakhir 30 September 2023, serta perbincangan tentang potensi risiko, ketidakpastian dan faktor penting lain dalam pemfailan lain SpringWorks dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa.
Rujukan
1 OGSIVEO. Maklumat Preskripsi. SpringWorks Therapeutics, Inc.
2 Sbaraglia M, Bellan E, Dei Tos AP. Klasifikasi Tumor Tisu Lembut WHO 2020: berita dan perspektif. Pathologica. 2021;113(2):70-84. doi:10.32074/1591-951X-213.
3 Penel N, Chibon F, Salas S. Tumor desmoid dewasa: biologi, pengurusan dan ujian berterusan. Curr Opin Oncol. 2017;29(4):268-274. doi:10.1097/CCO.0000000000000374.
4 Skubitz KM. Biologi dan rawatan fibromatosis agresif atau tumor desmoid. Mayo Clin Proc. 2017;92(6):947-964. doi:10.1016/j.mayocp.2017.02.012.
5 Easter DW, Halasz NA. Trend terkini dalam pengurusan tumor desmoid. Ringkasan 19 kes dan kajian literatur. Ann Surg. 1989;210(6):765-769. doi:10.1097/00000658-198912000-00012.
6 Gronchi A, Kasper B, et al. Kumpulan Kerja Tumor Desmoid. Pengurusan tumor desmoid: pendekatan garis panduan berasaskan konsensus global bersama untuk pesakit dewasa dan kanak-kanak. Kanser Eur J. 2020;127:96-107. doi:10.1016/j.ejca.2019.11.013.
7 Gounder M, Ratan R, Alcindor T, et al. Nirogacestat, Perencat Gamma-Secretase untuk Tumor Desmoid. N Engl J Med. 2023;388:898-912. doi:10.1056/NEJMoa2210140.
8 Data pada fail. SpringWorks Therapeutics, Inc.
9 van Broekhoven DLM, Grünhagen DJ, den Bakker MA, van Dalen T, Verhoef C. Trend masa dalam kejadian dan rawatan fibromatosis agresif ekstra-perut dan perut: kajian berasaskan populasi. Ann Surg Oncol. 2015;22(9):2817-2823. doi:10.1245/s10434-015-4632-y.
10 Siri Laporan Anak Yatim: Koleksi Penyakit Jarang. Kelaziman dan kejadian penyakit jarang berlaku: data bibliografi. Nombor 1, Januari 2022. Diakses pada 24 November 2023. https://www.orpha.net/orphacom/cahiers/docs /GB/Prevalence_of_rare_diseases_by_alphabetical_list.pdf.
11 Jabatan Perdagangan A.S.. Blog Berita. Penduduk A.S. dianggarkan berjumlah 332,403,650 pada 1 Januari 2022. Diakses pada 24 November 2023. https://www.commerce.gov/news/blog/2022/01/us-population-estimated-332403650-jan-1-2022#:~:
Sumber: SpringWorks Therapeutics
Disiarkan : 2023-11-28 08:32
Baca lagi
- 9 Jenama Vitamin Terbaik pada 2024: Pilihan Teratas Healthline
- Jika Anda Rasa Seperti Mati Semasa Perimenopause, Anda Tidak Sendirian
- Adakah saya dalam Buruh?
- 11 Sabun dan Pencuci Faraj Terbaik Yang Diluluskan oleh Pakar Sakit Puan
- Adakah Senang Tidur dengan Anjing Anda di Katil?
- Perbezaan Antara Croup dan Batuk Kokol
Penafian
Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.
Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.
Kata Kunci Popular
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions