FDA zatwierdza Ogsiveo (nirogacestat) dla dorosłych z guzami desmoidalnymi

Śledź Drugslib na

FDA zatwierdza Ogsiveo (nirogacestat) dla dorosłych z guzami desmoidalnymi

STAMFORD, Connecticut, 27 listopada 2023 r. (GLOBE NEWSWIRE) — SpringWorks Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SWTX), komercyjna firma biofarmaceutyczna skupiająca się na ciężkich rzadkich chorobach i nowotworach, ogłosiła dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności and Drug Administration (FDA) zatwierdziła OGSIVEO™ (nirogacestat), doustny inhibitor sekretazy gamma, do leczenia dorosłych pacjentów z postępującymi guzami desmoidalnymi, którzy wymagają leczenia ogólnoustrojowego.1 FDA przyznała już wcześniej nazwę terapii przełomowej, szybkiej ścieżki i leku sierocego nirogacestat w leczeniu guzów desmoidalnych.

„Nasz zespół ma zaszczyt dostarczyć pierwszą terapię zatwierdzoną przez FDA dla pacjentów z guzami desmoidalnymi. Społeczność ta czekała na skuteczne leczenie, które nie tylko zmniejszy guzy, ale także znacznie złagodzi ból, który jest najbardziej wyniszczającym objawem zgłaszanym przez osoby cierpiące na guzy desmoidalne” – powiedział Saqib Islam, dyrektor generalny SpringWorks. „Jesteśmy zadowoleni z szerokiej etykiety, która obejmuje wszystkich dorosłych pacjentów z progresją i w szczególności odnosi się do poprawy bólu, i wierzymy, że OGSIVEO ma potencjał, aby stać się nowym standardem opieki dla osób żyjących z tymi wyniszczającymi nowotworami. To przełomowy moment dla społeczności guza desmoidalnego i chcielibyśmy wyrazić naszą wdzięczność pacjentom, rodzinom, badaczom i grupom wsparcia zaangażowanym w prace nad udostępnieniem OGSIVEO w USA.”

Nowotwory desmoidalne to miejscowo agresywne i inwazyjne nowotwory tkanek miękkich, które mogą prowadzić do znacznych powikłań.2,3 Ponadto guzy desmoidalne, jeśli naruszone zostaną istotne struktury, mogą zagrażać życiu.3 Chociaż nie dają przerzutów, guzy desmoidalne są często oporne na istniejące terapie systemowe niezgodne z zaleceniami producenta i wiążą się z częstością nawrotów sięgającą 77% po resekcji chirurgicznej.4-6 Eksperci ds. guzów desmoidalnych i wytyczne dotyczące leczenia zalecają obecnie terapie systemowe jako interwencję pierwszego rzutu zamiast operacji w przypadku większości lokalizacji guza wymagających leczenie.6

„Nowotwory desmoidalne mogą mieć znaczący wpływ na życie ludzi i są trudne w leczeniu ze względu na ich inwazyjny charakter i wysoki wskaźnik nawrotów. OGSIVEO to wysoce innowacyjna terapia, której dane dotyczące skuteczności wykazują zarówno znaczące działanie przeciwnowotworowe, jak i znaczną poprawę w zakresie objawów guza desmoidalnego” – powiedział dr M. M. Gounder, onkolog medyczny w Memorial Sloan Kettering Cancer Center (MSK) w Nowym Jorku i specjalista ds. badacz w badaniu Fazy 3 DeFi. „Dla mnie, lekarza prowadzącego, z radością obserwowałem w badaniu DeFi, że OGSIVEO osiągnął statystycznie istotną i klinicznie znaczącą poprawę w zakresie pierwszorzędowych i wszystkich kluczowych drugorzędowych punktów końcowych, mając jednocześnie możliwy do kontrolowania profil bezpieczeństwa. Zatwierdzenie to stanowi ważny postęp terapeutyczny dla pacjentów.”

Zatwierdzenie przez FDA preparatu OGSIVEO opiera się na wynikach badania fazy 3 DeFi, które opublikowano w wydaniu New England Journal of Medicine z 9 marca 2023 r.7 OGSIVEO osiągnęło główny punkt końcowy, jakim była poprawa przeżycia wolnego od progresji choroby (PFS), wykazując statystycznie istotną poprawę w porównaniu z placebo z 71% redukcją ryzyka progresji choroby (współczynnik ryzyka (HR) = 0,29 (95% CI: 0,15; 0,55); p< 0,001). Mediana PFS nie została osiągnięta w grupie OGSIVEO i wyniosła 15,1 miesiąca w grupie placebo. Potwierdzony odsetek obiektywnych odpowiedzi (ORR) na podstawie RECIST v1.1 wyniósł 41% w przypadku OGSIVEO w porównaniu z 8% w przypadku placebo (p<0,001); wskaźnik całkowitej odpowiedzi wyniósł 7% w grupie OGSIVEO i 0% w grupie placebo. Mediana czasu do uzyskania pierwszej odpowiedzi wyniosła 5,6 miesiąca w przypadku OGSIVEO i 11,1 miesiąca w przypadku placebo.7 Poprawa PFS i ORR była na korzyść OGSIVEO niezależnie od cech wyjściowych, w tym płci, lokalizacji guza, ogniska guza, stanu leczenia, wcześniejszych terapii, statusu mutacji i polipowatość gruczolakowata w wywiadzie rodzinnym.7,8 OGSIVEO wykazało również wczesną i trwałą poprawę wyników zgłaszanych przez pacjentów (PRO), w tym bólu (p<0,001), objawów specyficznych dla guza desmoidalnego (p<0,001), funkcjonowania fizycznego/rolowego (p <0,001) i ogólną jakość życia związaną ze stanem zdrowia (p≤0,01).7

OGSIVEO wykazywał możliwy do opanowania profil bezpieczeństwa i tolerancji. Najczęstszymi zdarzeniami niepożądanymi (>15%) zgłaszanymi u pacjentek otrzymujących OGSIVEO były: biegunka, toksyczne działanie na jajniki, wysypka, nudności, zmęczenie, zapalenie jamy ustnej, ból głowy, ból brzucha, kaszel, łysienie, infekcja górnych dróg oddechowych i duszność. Poniżej znajdują się ważne informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym ostrzeżenia i środki ostrożności dotyczące biegunki, toksycznego działania na jajniki, hepatotoksyczności, nieczerniakowych nowotworów skóry, zaburzeń elektrolitowych oraz toksyczności dla zarodka i płodu.1

„Dzisiaj jest niezwykły dzień dla społeczności guza desmoidalnego. Zatwierdzenie to stanowi zwieńczenie wspólnych wysiłków społeczności pacjentów, środowiska akademickiego i przemysłu biofarmaceutycznego, które z wytrwałością i uporem współpracowały na rzecz rozwoju obiecującej nauki” – powiedziała Jeanne Whiting, emerytowana dyrektor wykonawcza i współzałożycielka fundacji Desmoid Tumor Research Foundation . „Mamy nadzieję, że pacjenci i ich rodziny odniosą korzyści z większej świadomości na temat guzów desmoidalnych, szybszej diagnozy i lepszych wyników teraz, gdy istnieje zatwierdzone i skuteczne leczenie”.

SpringWorks ma na celu pomaganie pacjentom z guzami desmoidalnymi w dostępie do OGSIVEO i zapewnianie wsparcia na całej drodze leczenia. W ramach tego zobowiązania Firma wprowadza SpringWorks CareConnections™, kompleksowy program wsparcia pacjentów, który oferuje spersonalizowane usługi kwalifikującym się pacjentom OGSIVEO, w tym informacje o ubezpieczeniu i pomoc w dostępie, pomoc finansową oraz spersonalizowane wsparcie edukacyjne i emocjonalne. Lekarze i pacjenci mogą dzwonić pod numer 1-844-CARES-55 (1-844-227-3755) lub odwiedzać stronę www.springworkstxcares.com, aby uzyskać więcej informacji.

OGSIVEO będzie można zamówić w aptekach specjalistycznych i sieci dystrybutorów specjalistycznych w Stanach Zjednoczonych w ciągu pięciu do dziesięciu dni roboczych. SpringWorks planuje złożyć w Europejskiej Agencji Leków wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu preparatu OGSIVEO w leczeniu guzów desmoidalnych w pierwszej połowie 2024 r.

Informacje o połączeniach konferencyjnych i transmisjach internetowych

SpringWorks zorganizuje telekonferencję i transmisję internetową w celu omówienia zatwierdzenia przez FDA OGSIVEO we wtorek, 28 listopada 2023 r. o godzinie 8:00 czasu wschodniego. Aby dołączyć do transmisji internetowej na żywo i obejrzeć odpowiednie slajdy, kliknij tutaj. Aby uzyskać dostęp do rozmowy na żywo przez telefon, zarejestruj się wcześniej tutaj. Po zakończeniu rejestracji uczestnicy otrzymają numer telefoniczny i kod konferencyjny umożliwiający dostęp do połączenia. Powtórka transmisji internetowej będzie dostępna przez ograniczony czas po wydarzeniu w sekcji Inwestorzy i media na stronie internetowej Spółki pod adresem https://ir.springworkstx.com.

O OGSIVEO™ (nirogacestat)

OGSIVEO™ (nirogacestat) to doustny, selektywny, drobnocząsteczkowy inhibitor sekretazy gamma zatwierdzony w Stanach Zjednoczonych do leczenia dorosłych pacjentów z postępującymi guzami desmoidalnymi, którzy wymagają leczenia ogólnoustrojowego.

OGSIVEO nie zostało zatwierdzone do leczenia jakichkolwiek innych wskazań w Stanach Zjednoczonych ani do stosowania w jakiejkolwiek innej jurysdykcji przez jakikolwiek inny organ ds. zdrowia publicznego.

SpringWorks ocenia także nirogacestat jako potencjalne leczenie pacjentek z guzami z komórek ziarnistych jajnika i pacjentek ze szpiczakiem mnogim w ramach kilku schematów terapii skojarzonej z czynnikiem dojrzewania komórek B (BCMA) we współpracy z liderami przemysłu i środowiska akademickiego.

WAŻNE INFORMACJE DOTYCZĄCE BEZPIECZEŃSTWA

OSTRZEŻENIA I ŚRODKI OSTROŻNOŚCI

  • Biegunka: Biegunka wystąpiła u 84% pacjentów leczonych OGSIVEO. Zdarzenia stopnia 3. wystąpiły u 16% pacjentów. Monitoruj pacjentów i stosuj leki przeciwbiegunkowe. Zmodyfikuj dawkę zgodnie z zaleceniami.
  • Toksyczność dla jajników: U pacjentek leczonych OGSIVEO funkcje rozrodcze i płodność u kobiet mogą być upośledzone. Wpływ na płodność może zależeć od takich czynników, jak czas trwania leczenia i stan czynności gonad w momencie leczenia. Nie ustalono długoterminowego wpływu leku na płodność. Przed rozpoczęciem leczenia należy poinformować pacjentki o potencjalnym ryzyku toksycznego działania na jajniki. Monitoruj pacjentki pod kątem zmian w regularności cykli menstruacyjnych lub rozwoju objawów niedoboru estrogenów, w tym uderzeń gorąca, nocnych potów i suchości pochwy.
  • Hepatotoksyczność: podwyższenie ALT lub AST wystąpiło u Odpowiednio 30% i 33% pacjentów. Zwiększenie aktywności AlAT lub AspAT stopnia 3 (>5 × GGN) wystąpiło u 6% i 2,9% pacjentów. Regularnie monitoruj badania czynności wątroby i modyfikuj dawkę zgodnie z zaleceniami.
  • Nieczerniakowe nowotwory skóry: Nowy rak płaskonabłonkowy skóry i rak podstawnokomórkowy wystąpiły u 2,9% i 1,4% pacjentów, odpowiednio. Przed rozpoczęciem stosowania OGSIVEO i rutynowo w trakcie leczenia przeprowadzaj badania dermatologiczne.
  • Nieprawidłowości elektrolitowe: U pacjentów leczonych OGSIVEO występowało zmniejszenie stężenia fosforanów (65%) i potasu (22%). U 20% pacjentów wystąpiły fosforany <2 mg/dl. Zmniejszenie poziomu potasu 3. stopnia wystąpiło u 1,4% pacjentów. Regularnie monitoruj poziom fosforanów i potasu i uzupełniaj w razie potrzeby. Zmodyfikuj dawkę zgodnie z zaleceniami.
  • Toksyczność dla zarodka i płodu: Doustne podanie nirogacestatu ciężarnym szczurom w okresie organogenezy powodowało toksyczne działanie na zarodek i płód przy narażeniu matki mniejszym niż narażenie u człowieka w zalecana dawka 150 mg dwa razy na dobę. Należy poinformować kobiety w ciąży o potencjalnym ryzyku dla płodu. Należy zalecić kobietom i mężczyznom w wieku rozrodczym stosowanie skutecznej antykoncepcji podczas leczenia OGSIVEO i przez 1 tydzień po przyjęciu ostatniej dawki.

    • DZIAŁANIA NIEPOŻĄDANE

  • Najczęstszymi (≥15%) działaniami niepożądanymi były: biegunka, toksyczne działanie na jajniki, wysypka, nudności, zmęczenie, zapalenie jamy ustnej, ból głowy, ból brzucha , kaszel, łysienie, infekcja górnych dróg oddechowych i duszność.
  • Poważnymi działaniami niepożądanymi występującymi u ≥2% pacjentek była toksyczność wobec jajników (4%).
  • Najczęstsze nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych (≥15%) to zmniejszone stężenie fosforanów, zwiększone stężenie glukozy w moczu, zwiększone stężenie białka w moczu, zwiększona aktywność AspAT, zwiększona AlAT i zmniejszona zawartość potasu.

    • Interakcje leków

  • Inhibitory i induktory CYP3A: Unikać jednoczesnego stosowania z silnymi lub umiarkowanymi inhibitorami CYP3A (w tym produktami grejpfrutowymi, pomarańczami sewilskimi) i owoce gwiezdne) oraz silne lub umiarkowane induktory CYP3A.
  • Środki redukujące kwas żołądkowy: Należy unikać jednoczesnego stosowania z inhibitorami pompy protonowej i blokerami H2. Jeżeli nie można uniknąć jednoczesnego stosowania, OGSIVEO można łączyć z lekami zobojętniającymi sok żołądkowy (np. podawać OGSIVEO 2 godziny przed lub 2 godziny po zastosowaniu leku zobojętniającego).
  • Przed i w trakcie leczenia należy zapoznać się z pełną Informacją o leku, aby zapoznać się z ważnymi interakcjami leków .

    • Aby zgłosić podejrzewane działania niepożądane, należy skontaktować się ze SpringWorks Therapeutics pod numerem 1-888-400-SWTX (1-888-400-7989) lub z FDA pod numerem 1-800-FDA-1088 lub pod adresem www.fda.gov/medwatch.

    Proszę zapoznać się z całością Informacje dotyczące przepisywania leku dla OGSIVEO, aby uzyskać więcej informacji.

    O guzach desmoidalnych

    Nowotwory desmoidalne (czasami określane jako agresywna włókniakowatość lub włókniakowatość desmoidalna) to rzadkie, agresywne, miejscowo inwazyjne guzy tkanek miękkich, które mogą być poważne, wyniszczające, a w rzadkich przypadkach, gdy naruszone zostaną istotne struktury, zagrażać życiu .2,3

    Nowotwory desmoidalne są najczęściej diagnozowane u pacjentów w wieku od 20 do 44 lat, przy czym 2–3 razy częściej występują u kobiet.4,9 Szacuje się, że rocznie diagnozuje się 1000–1650 nowych przypadków w Stanach Zjednoczonych.9-11

    Chociaż guzy desmoidalne nie dają przerzutów, ryzyko nawrotów po resekcji chirurgicznej wynosi aż do 77%.4-6 Eksperci ds. guzów desmoidalnych i wytyczne dotyczące leczenia zalecają obecnie leczenie systemowe jako interwencję pierwszego rzutu zamiast operacji w przypadku większości lokalizacji guza wymagające leczenia.6

    O terapii SpringWorks

    SpringWorks to komercyjna firma biofarmaceutyczna stosująca podejście medycyny precyzyjnej do opracowywania i dostarczania leków zmieniających życie osobom cierpiącym na ciężkie rzadkie choroby i nowotwory.

    Założona w 2017 r. firma SpringWorks oferuje zróżnicowaną, ukierunkowaną diagnostykę onkologiczną, obejmującą guzy lite i nowotwory hematologiczne, w tym badania kliniczne nad rzadkimi typami nowotworów i wysoce rozpowszechnionymi, genetycznie zdefiniowanymi nowotworami. OGSIVEO™, zatwierdzony w Stanach Zjednoczonych do leczenia dorosłych pacjentów z postępującymi guzami desmoidalnymi, którzy wymagają leczenia ogólnoustrojowego, jest pierwszą terapią SpringWorks zatwierdzoną przez FDA. Strategiczne podejście firmy SpringWorks i doskonałość operacyjna w zakresie rozwoju klinicznego umożliwiły jej szybkie wprowadzenie kandydatów na wiodące produkty do późnych etapów badań oraz nawiązanie licznej współpracy z innowatorami z przemysłu i środowiska akademickiego, aby uwolnić pełny potencjał swojego portfolio i stworzyć więcej rozwiązań dla pacjentów z rakiem.

    Więcej informacji można znaleźć na stronie www.springworkstx.com

    Stwierdzenia dotyczące przyszłości firmy SpringWorks

    Niniejsza informacja prasowa zawiera „stwierdzenia prognozujące” w rozumieniu ustawy o reformie przepisów prawnych dotyczących papierów wartościowych z 1995 r., z późniejszymi zmianami, odnoszące się do naszej działalności, operacji i warunków finansowych, w tym między innymi bieżących przekonań, oczekiwania i założenia dotyczące przyszłości naszej działalności, przyszłe plany i strategie, nasze plany rozwoju i komercjalizacji, nasze wyniki przedkliniczne i kliniczne, potencjał OGSIVEO, aby stać się ważnym nowym lekiem dla pacjentów z guzami desmoidalnymi, potencjał do złożenia wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w przypadku nirogacestatu, a także stwierdzenia dotyczące innych przyszłych warunków. Słowa takie jak między innymi „nie mogę się doczekać”, „wierzyć”, „oczekiwać”, „przewidywać”, „szacować”, „zamierzać”, „planować”, „byłoby”, „powinno” i „mógłoby”, ” i podobne wyrażenia lub słowa identyfikują stwierdzenia wybiegające w przyszłość. Od czasu do czasu mogą pojawiać się nowe ryzyka i niepewności, ale nie jest możliwe przewidzenie wszystkich ryzyk i niepewności. Wszelkie stwierdzenia dotyczące przyszłości zawarte w niniejszej informacji prasowej opierają się na bieżących oczekiwaniach i przekonaniach kierownictwa i są obarczone szeregiem ryzyk, niepewności i ważnych czynników, które mogą spowodować, że rzeczywiste zdarzenia lub wyniki będą się znacząco różnić od tych wyrażonych lub sugerowanych w jakichkolwiek prognozach oświadczenia zawarte w niniejszym komunikacie prasowym, w tym między innymi ryzyko związane z: (i) sukcesem naszych wysiłków komercjalizacyjnych w odniesieniu do OGSIVEO, (ii) naszym ograniczonym doświadczeniem jako spółki handlowej, (iii) naszą zdolnością do uzyskania lub utrzymania odpowiedni zakres i zwrot kosztów OGSIVEO, (iv) powodzenie i harmonogram naszych działań w zakresie opracowywania produktów, w tym rozpoczęcie i zakończenie badań klinicznych SpringWorks, (v) nasze oczekiwania dotyczące potencjalnych korzyści klinicznych OGSIVEO dla pacjentów z guzami desmoidalnymi, ( vi) potencjał, aby OGSIVEO stało się nowym standardem opieki nad pacjentami z guzami desmoidalnymi, (vii) nasze oczekiwania dotyczące potencjału rynkowego OGSIVEO, (viii) nasze oczekiwania dotyczące tego, kiedy OGSIVEO będzie dostępne, (ix) fakt, że górna linia lub tymczasowe dane z badania klinicznego mogą nie przewidywać ostatecznych lub bardziej szczegółowych wyników takiego badania lub wyników innych trwających lub przyszłych badań, (x) powodzenia i harmonogramu trwających i planowanych badań klinicznych naszych partnerów współpracujących, (xi) harmonogram naszych planowanych zgłoszeń i interakcji z organami regulacyjnymi, w tym termin i wynik decyzji podjętych przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA), Europejską Agencję Leków (EMA) i inne organy regulacyjne, komisje oceniające badania kliniczne strony internetowe i organy recenzujące publikacje; (xii) czy FDA, EMA lub inne organy regulacyjne będą wymagały dodatkowych informacji lub dalszych badań, czy też mogą nie zatwierdzić lub odmówić zatwierdzenia naszych kandydatów na produkty, (xiii) naszą zdolność do uzyskania zgody organów regulacyjnych na którykolwiek z naszych kandydatów na produkty lub utrzymania zezwoleń regulacyjnych przyznanych dla naszych produktów, (xiv) naszych planów dotyczących badań, odkrywania i opracowywania dodatkowych kandydatów na produkty, (xv) naszej zdolności do nawiązywania współpracy w celu opracowywania nowych kandydatów na produkty, (xvi) naszej zdolności do ustanawiania i utrzymywania możliwości produkcyjne oraz zdolności nasze i naszych partnerów do współpracy w zakresie wytwarzania naszych produktów i kandydatów na produkty oraz produkcji na skalę, (xvii) naszej zdolności do utrzymywania odpowiedniej ochrony patentowej i skutecznego egzekwowania roszczeń patentowych wobec osób trzecich oraz (xviii) naszej zdolności do spełnienia wszelkich konkretne kamienie milowe określone w niniejszym dokumencie.

    O ile nie jest to wymagane przez obowiązujące prawo, nie planujemy publicznie aktualizować ani korygować jakichkolwiek stwierdzeń dotyczących przyszłości zawartych w niniejszym dokumencie, czy to w wyniku pojawienia się nowych informacji, przyszłych wydarzeń, zmienionych okoliczności czy z innego powodu. Chociaż uważamy, że oczekiwania odzwierciedlone w takich stwierdzeniach dotyczących przyszłości są uzasadnione, nie możemy zapewnić, że te oczekiwania okażą się prawidłowe. W związku z tym ostrzega się czytelników, aby nie polegali nadmiernie na stwierdzeniach dotyczących przyszłości.

    W celu uzyskania dalszych informacji dotyczących ryzyka, niepewności i innych czynników, które mogą powodować różnice między oczekiwaniami SpringWorks a rzeczywistymi wynikami, należy zapoznać się z „Czynnikami ryzyka” w punkcie 1A części II kwartalnego raportu SpringWorks na formularzu 10-Q za kwartał zakończony 30 września 2023 r., a także omówienie potencjalnych ryzyk, niepewności i innych ważnych czynników w innych zgłoszeniach SpringWorks składanych do Komisji Papierów Wartościowych i Giełd.

    Referencje

    1 OGSIVEO. Informacje o przepisywaniu. SpringWorks Therapeutics, Inc.

    2 Sbaraglia M, Bellan E, Dei Tos AP. Klasyfikacja nowotworów tkanek miękkich WHO 2020: aktualności i perspektywy. Patologia. 2021;113(2):70-84. doi:10.32074/1591-951X-213.

    3 Penel N, Chibon F, Salas S. Guzy desmoidalne u dorosłych: biologia, leczenie i trwające badania. Curr Opin Oncol. 2017;29(4):268-274. doi:10.1097/CCO.0000000000000374.

    4 Skubitz KM. Biologia i leczenie agresywnej włókniakowatości lub guza desmoidalnego. Mayo Clin Proc. 2017;92(6):947-964. doi:10.1016/j.mayocp.2017.02.012.

    5 Wielkanoc DW, Halasz NA. Najnowsze trendy w leczeniu guzów desmoidalnych. Podsumowanie 19 przypadków i przegląd literatury. Annę Surg. 1989;210(6):765-769. doi:10.1097/00000658-198912000-00012.

    6 Gronchi A, Kasper B i in. Grupa Robocza ds. Guza Desmoidalnego. Postępowanie w przypadku guzów desmoidalnych: wspólne, oparte na globalnym konsensusie wytyczne dla pacjentów dorosłych i dzieci. Rak Eur J. 2020;127:96-107. doi:10.1016/j.ejca.2019.11.013.

    7 Gounder M, Ratan R, Alcindor T i in. Nirogacestat, inhibitor gamma-sekretazy w guzach desmoidalnych. N Engl J Med. 2023;388:898-912. doi:10.1056/NEJMoa2210140.

    8 Dane w pliku. SpringWorks Therapeutics, Inc.

    9 van Broekhoven DLM, Grünhagen DJ, den Bakker MA, van Dalen T, Verhoef C. Trendy czasowe w częstości występowania i leczeniu agresywnej włókniakowatości pozabrzusznej i jamy brzusznej: badanie populacyjne. Ann Surg Onkol. 2015;22(9):2817-2823. doi:10.1245/s10434-015-4632-y.

    10 Seria raportów Orphanetu: Zbiór chorób rzadkich. Częstość występowania i zapadalność na choroby rzadkie: dane bibliograficzne. Numer 1, styczeń 2022. Dostęp: 24 listopada 2023. https://www.orpha.net/orphacom/cahiers/docs /GB/Prevalence_of_rare_diseases_by_alphabetical_list.pdf.

    11 Departament Handlu Stanów Zjednoczonych. Aktualności z bloga. Populacja USA szacowana na 332 403 650 w dniu 1 stycznia 2022 r. Dostęp: 24 listopada 2023 r. https://www.commerce.gov/news/blog/2022/01/us-population-estimated-332403650-jan-1-2022#:~:

    Źródło: SpringWorks Therapeutics

    Wysłano : 2023-11-28 08:32

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe