FDA aprova Ogsiveo (nirogacestat) para adultos com tumores desmóides

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FDA aprova Ogsiveo (nirogacestat) para adultos com tumores desmóides

STAMFORD, Connecticut, 27 de novembro de 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- SpringWorks Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SWTX), uma empresa biofarmacêutica em estágio comercial focada em doenças raras graves e câncer, anunciou hoje que o Food e a Drug Administration (FDA) aprovou o OGSIVEO™ (nirogacestat), um inibidor oral da gama secretase, para o tratamento de pacientes adultos com tumores desmóides progressivos que necessitam de tratamento sistêmico.1 A FDA concedeu anteriormente designações de terapia inovadora, fast track e medicamento órfão para nirogacestat para o tratamento de tumores desmóides.

“Nossa equipe tem a honra de oferecer a primeira terapia aprovada pela FDA para pacientes com tumores desmóides. Esta comunidade tem esperado por um tratamento eficaz que não só reduza os tumores, mas também melhore significativamente a dor, que é o sintoma mais debilitante relatado por pessoas que vivem com tumores desmóides”, disse Saqib Islam, CEO da SpringWorks. "Estamos satisfeitos com o rótulo amplo, que inclui todos os pacientes adultos em evolução e faz referência específica à melhora da dor, e acreditamos que o OGSIVEO tem potencial para se tornar o novo padrão de tratamento para pessoas que vivem com esses tumores devastadores. Este é um momento decisivo para o comunidade do tumor desmóide e gostaríamos de estender nossa gratidão aos pacientes, familiares, investigadores e grupos de defesa envolvidos na jornada para disponibilizar o OGSIVEO nos EUA.”

Os tumores desmóides são tumores de tecidos moles localmente agressivos e invasivos que podem levar a uma morbidade substancial.2,3 Além disso, quando estruturas vitais são impactadas, os tumores desmóides podem ser fatais.3 Embora não metastatizem, os tumores desmóides são frequentemente refratários às terapias sistêmicas off-label existentes e estão associados a taxas de recorrência de até 77% após a ressecção cirúrgica.4-6 Especialistas em tumores desmóides e diretrizes de tratamento agora recomendam terapias sistêmicas como intervenção de primeira linha em vez de cirurgia para a maioria dos locais de tumor que requerem tratamento.6

“Os tumores desmóides podem ter um impacto significativo na vida das pessoas e são difíceis de tratar devido à sua natureza invasiva e às altas taxas de recorrência. OGSIVEO é uma terapia altamente inovadora com dados de eficácia que demonstram atividade antitumoral significativa e uma melhora significativa nos sintomas do tumor desmóide”, disse Mrinal M. Gounder, M.D., oncologista médico de sarcoma do Memorial Sloan Kettering Cancer Center (MSK) na cidade de Nova York e um investigador no ensaio DeFi de Fase 3. “Como médico assistente, foi encorajador ver no ensaio DeFi que OGSIVEO alcançou melhorias estatisticamente significativas e clinicamente significativas em todos os endpoints primários e secundários principais, ao mesmo tempo que tinha um perfil de segurança gerenciável. Esta aprovação representa um importante avanço terapêutico para os pacientes.”

A aprovação do OGSIVEO pela FDA é baseada nos resultados do ensaio DeFi de Fase 3, que foram publicados na edição de 9 de março de 2023 do New England Journal of Medicine.7 OGSIVEO atingiu o objetivo primário de melhorar a sobrevida livre de progressão (PFS), demonstrando uma melhoria estatisticamente significativa em relação ao placebo, com uma redução de 71% no risco de progressão da doença (taxa de risco (HR) = 0,29 (IC 95%: 0,15; 0,55); p< 0,001). A PFS mediana não foi alcançada no braço OGSIVEO e foi de 15,1 meses no braço placebo. A taxa de resposta objetiva (ORR) confirmada com base no RECIST v1.1 foi de 41% com OGSIVEO versus 8% com placebo (p<0,001); a taxa de resposta completa foi de 7% no braço OGSIVEO e 0% no braço placebo. O tempo médio para a primeira resposta foi de 5,6 meses com OGSIVEO e 11,1 meses com placebo.7 As melhorias na PFS e na ORR foram a favor do OGSIVEO, independentemente das características basais, incluindo sexo, localização do tumor, focalidade do tumor, estado de tratamento, tratamentos anteriores, estado mutacional e história de polipose adenomatosa familiar.7,8 OGSIVEO também demonstrou melhorias precoces e sustentadas nos resultados relatados pelo paciente (PROs), incluindo dor (p<0,001), sintomas específicos do tumor desmóide (p<0,001), desempenho físico/de função (p <0,001) e qualidade de vida geral relacionada à saúde (p≤0,01).7

OGSIVEO exibiu um perfil de segurança e tolerabilidade gerenciável. Os eventos adversos mais comuns (> 15%) relatados em pacientes que receberam OGSIVEO foram diarreia, toxicidade ovariana, erupção cutânea, náusea, fadiga, estomatite, dor de cabeça, dor abdominal, tosse, alopecia, infecção do trato respiratório superior e dispneia. Consulte as informações importantes de segurança abaixo, incluindo advertências e precauções relacionadas a diarreia, toxicidade ovariana, hepatotoxicidade, câncer de pele não melanoma, anormalidades eletrolíticas e toxicidade embriofetal.1

“Hoje é um dia extraordinário para a comunidade do tumor desmóide. Esta aprovação é o culminar de um esforço colaborativo entre a comunidade de pacientes, a academia e a indústria biofarmacêutica, que trabalharam em conjunto com tenacidade e persistência para fazer avançar uma ciência promissora”, disse Jeanne Whiting, Diretora Executiva Emérita e Cofundadora da Desmoid Tumor Research Foundation. . “Nossa esperança é que os pacientes e suas famílias se beneficiem de uma maior conscientização sobre os tumores desmóides, diagnósticos mais rápidos e melhores resultados, agora que existe um tratamento aprovado e eficaz.”

SpringWorks se dedica a ajudar pacientes com tumores desmóides a acessar o OGSIVEO e a fornecer suporte durante toda a jornada de tratamento. Como parte desse compromisso, a Empresa está lançando o SpringWorks CareConnections™, um programa abrangente de suporte ao paciente que oferece serviços personalizados aos pacientes elegíveis da OGSIVEO, incluindo informações sobre cobertura de seguro e suporte de acesso, assistência financeira e suporte educacional e emocional personalizado. Médicos e pacientes podem entrar em contato com 1-844-CARES-55 (1-844-227-3755) ou visitar www.springworkstxcares.com para obter mais informações.

OGSIVEO estará disponível para pedido através de uma farmácia especializada e rede de distribuidores especializados nos Estados Unidos dentro de cinco a dez dias úteis. A SpringWorks espera registrar um Pedido de Autorização de Introdução no Mercado para OGSIVEO em tumores desmóides junto à Agência Europeia de Medicamentos no primeiro semestre de 2024.

Informações sobre teleconferência e webcast

SpringWorks realizará uma teleconferência e webcast para discutir a aprovação do OGSIVEO pela FDA na terça-feira, 28 de novembro de 2023, às 8h ET. Para participar do webcast ao vivo e ver os slides correspondentes, clique em aqui. Para acessar a chamada ao vivo por telefone, faça o pré-registro para a chamada aqui. Assim que o registro for concluído, os participantes receberão um número de discagem e um código de conferência para acessar a chamada. Uma repetição do webcast estará disponível por tempo limitado após o evento na seção Investidores e Mídia do site da Empresa em https://ir.springworkstx.com.

Sobre OGSIVEO™ (nirogacestat)

OGSIVEO™ (nirogacestat) é um inibidor oral, seletivo e de pequenas moléculas da gama secretase, aprovado nos Estados Unidos para o tratamento de pacientes adultos com tumores desmóides em progressão que necessitam de tratamento sistêmico.

OGSIVEO não está aprovado para o tratamento de qualquer outra indicação nos Estados Unidos, ou para qualquer indicação em qualquer outra jurisdição por qualquer outra autoridade de saúde.

SpringWorks também está avaliando o nirogacestat como um tratamento potencial para pacientes com tumores de células da granulosa ovariana e para pacientes com mieloma múltiplo como parte de vários regimes de terapia combinada de agente de maturação de células B (BCMA), em colaboração com líderes da indústria e da academia.

INFORMAÇÕES IMPORTANTES DE SEGURANÇA

ADVERTÊNCIAS E PRECAUÇÕES

  • Diarreia: A diarreia ocorreu em 84% dos pacientes tratados com OGSIVEO. Eventos de grau 3 ocorreram em 16% dos pacientes. Monitore os pacientes e faça o manejo com medicamentos antidiarreicos. Modifique a dose conforme recomendado.
  • Toxicidade ovariana: A função reprodutiva feminina e a fertilidade podem ser prejudicadas em pacientes tratadas com OGSIVEO. O impacto na fertilidade pode depender de fatores como a duração da terapia e o estado da função gonadal no momento do tratamento. Os efeitos a longo prazo na fertilidade não foram estabelecidos. Aconselhe os pacientes sobre os riscos potenciais de toxicidade ovariana antes de iniciar o tratamento. Monitore as pacientes quanto a alterações na regularidade do ciclo menstrual ou ao desenvolvimento de sintomas de deficiência de estrogênio, incluindo ondas de calor, suores noturnos e secura vaginal.
  • Hepatotoxicidade: elevações de ALT ou AST ocorreram em 30% e 33% dos pacientes, respectivamente. Elevações de ALT ou AST de grau 3 (>5 × LSN) ocorreram em 6% e 2,9% dos pacientes. Monitore os testes de função hepática regularmente e modifique a dose conforme recomendado.
  • Cancros de pele não melanoma: Novo carcinoma espinocelular cutâneo e carcinoma basocelular ocorreram em 2,9% e 1,4% dos pacientes, respectivamente. Realize avaliações dermatológicas antes do início do OGSIVEO e rotineiramente durante o tratamento.
  • Anormalidades eletrolíticas: Ocorreu diminuição de fosfato (65%) e potássio (22%) em pacientes tratados com OGSIVEO. Fosfato <2 mg/dL ocorreu em 20% dos pacientes. A diminuição do potássio de grau 3 ocorreu em 1,4% dos pacientes. Monitore os níveis de fosfato e potássio regularmente e complemente conforme necessário. Modifique a dose conforme recomendado.
  • Toxicidade embriofetal: A administração oral de nirogacestat a ratas grávidas durante o período de organogênese resultou em toxicidade embriofetal em exposições maternas abaixo da exposição humana no dose recomendada de 150 mg duas vezes ao dia. Aconselhe as mulheres grávidas sobre o risco potencial para o feto. Aconselhe mulheres e homens com potencial reprodutivo a usar métodos contraceptivos eficazes durante o tratamento com OGSIVEO e por 1 semana após a última dose.

    • REAÇÕES ADVERSAS

  • As reações adversas mais comuns (≥15%) foram diarreia, toxicidade ovariana, erupção cutânea, náusea, fadiga, estomatite, dor de cabeça, dor abdominal , tosse, alopecia, infecção do trato respiratório superior e dispneia.
  • As reações adversas graves que ocorreram em ≥2% dos pacientes foram toxicidade ovariana (4%).
  • As anormalidades laboratoriais mais comuns (≥15%) foram diminuição do fosfato, aumento da glicose na urina, aumento da proteína na urina, aumento da AST, aumento da ALT e diminuição do potássio.

    • INTERAÇÕES MEDICAMENTOSAS

  • Inibidores e indutores do CYP3A: Evite o uso concomitante com inibidores fortes ou moderados do CYP3A (incluindo produtos de toranja, laranjas Seville e carambola) e indutores fortes ou moderados do CYP3A.
  • Agentes redutores de ácido gástrico: Evite o uso concomitante com inibidores da bomba de prótons e bloqueadores H2. Se o uso concomitante não puder ser evitado, OGSIVEO pode ser escalonado com antiácidos (por exemplo, administrar OGSIVEO 2 horas antes ou 2 horas após o uso de antiácido).
  • Consulte todas as informações de prescrição antes e durante o tratamento para interações medicamentosas importantes. .

    • Para relatar suspeitas de reações adversas, entre em contato com a SpringWorks Therapeutics pelo telefone 1-888-400-SWTX (1-888-400-7989) ou pela FDA pelo telefone 1-800-FDA-1088 ou www.fda.gov/medwatch.

    Veja Informações de prescrição para OGSIVEO para obter mais informações.

    Sobre tumores desmóides

    Os tumores desmóides (às vezes chamados de fibromatose agressiva ou fibromatose desmóide) são tumores raros, agressivos e localmente invasivos dos tecidos moles que podem ser graves, debilitantes e, em casos raros, quando estruturas vitais são impactadas, podem ser fatais. .2,3

    Os tumores desmóides são mais comumente diagnosticados em pacientes entre 20 e 44 anos de idade, com prevalência duas a três vezes maior em mulheres.4,9 Estima-se que haja 1.000-1.650 novos casos diagnosticados por ano nos Estados Unidos.9-11

    Embora não metastatizem, os tumores desmóides estão associados a taxas de recorrência de até 77% após a ressecção cirúrgica.4-6 Os especialistas em tumores desmóides e as diretrizes de tratamento agora recomendam terapias sistêmicas como intervenção de primeira linha em vez de cirurgia para a maioria das localizações do tumor. necessitando de tratamento.6

    Sobre SpringWorks Therapeutics

    SpringWorks é uma empresa biofarmacêutica em fase comercial que aplica uma abordagem de medicina de precisão para desenvolver e fornecer medicamentos que mudam a vida de pessoas com doenças raras graves e câncer.

    Fundada em 2017, a SpringWorks tem um pipeline diversificado de oncologia direcionada, abrangendo tumores sólidos e cânceres hematológicos, incluindo ensaios clínicos em tipos de tumores raros e cânceres geneticamente definidos altamente prevalentes. OGSIVEO™, aprovado nos Estados Unidos para o tratamento de pacientes adultos com tumores desmóides progressivos que necessitam de tratamento sistêmico, é a primeira terapia da SpringWorks aprovada pela FDA. A abordagem estratégica e a excelência operacional da SpringWorks no desenvolvimento clínico permitiram-lhe avançar rapidamente com os seus principais produtos candidatos para testes em fase final e entrar em múltiplas colaborações com inovadores na indústria e no meio académico para desbloquear todo o potencial do seu portfólio e criar mais soluções para os pacientes com câncer.

    Para obter mais informações, visite www.springworkstx.com

    Declarações prospectivas do SpringWorks

    Este comunicado à imprensa contém “declarações prospectivas” de acordo com o significado da Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários Privados de 1995, conforme alterada, relacionadas aos nossos negócios, operações e condições financeiras, incluindo, mas não se limitando a, crenças atuais, expectativas e suposições em relação ao futuro do nosso negócio, planos e estratégias futuras, nossos planos de desenvolvimento e comercialização, nossos resultados pré-clínicos e clínicos, o potencial para OGSIVEO se tornar um novo tratamento importante para pacientes com tumores desmóides, o potencial para um pedido de autorização de introdução no mercado para o nirogacestat, bem como declarações relativas a outras condições futuras. Palavras como, mas não limitadas a, “esperar”, “acreditar”, “esperar”, “antecipar”, “estimar”, “pretender”, “planejar”, ​​“iria”, “deveria” e “poderia, ”E expressões ou palavras semelhantes, identificam declarações prospectivas. Novos riscos e incertezas podem surgir de tempos em tempos e não é possível prever todos os riscos e incertezas. Quaisquer declarações prospectivas neste comunicado à imprensa são baseadas nas expectativas e crenças atuais da administração e estão sujeitas a uma série de riscos, incertezas e fatores importantes que podem fazer com que eventos ou resultados reais sejam materialmente diferentes daqueles expressos ou implícitos por qualquer declaração prospectiva. declarações contidas neste comunicado à imprensa, incluindo, sem limitação, riscos relacionados a: (i) o sucesso de nossos esforços de comercialização em relação à OGSIVEO, (ii) nossa experiência limitada como empresa comercial, (iii) nossa capacidade de obter ou manter cobertura adequada e reembolso para OGSIVEO, (iv) o sucesso e o momento de nossas atividades de desenvolvimento de produtos, incluindo o início e conclusão dos ensaios clínicos da SpringWorks, (v) nossas expectativas em relação ao benefício clínico potencial do OGSIVEO para pacientes com tumores desmóides, ( vi) o potencial do OGSIVEO para se tornar o novo padrão de tratamento para pacientes com tumores desmóides, (vii) nossas expectativas em relação ao potencial de mercado do OGSIVEO, (viii) nossas expectativas em relação a quando o OGSIVEO estará disponível, (ix) o fato de que a linha superior ou dados provisórios de um estudo clínico podem não ser preditivos dos resultados finais ou mais detalhados de tal estudo, ou dos resultados de outros estudos em andamento ou futuros, (x) o sucesso e o momento dos ensaios clínicos em andamento e planejados de nossos parceiros de colaboração, (xi) o momento das nossas submissões e interações regulatórias planejadas, incluindo o momento e o resultado das decisões tomadas pela Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA), pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA) e outras autoridades reguladoras, conselhos de revisão investigacional em ensaios clínicos sites e órgãos de revisão de publicações; (xii) se a FDA, EMA ou outras autoridades reguladoras exigirão informações adicionais ou estudos adicionais, ou poderão falhar ou recusar a aprovação ou poderão atrasar a aprovação dos nossos produtos candidatos, (xiii) a nossa capacidade de obter aprovação regulamentar de qualquer um dos nossos produtos candidatos ou manter aprovações regulatórias concedidas para nossos produtos, (xiv) nossos planos para pesquisar, descobrir e desenvolver candidatos a produtos adicionais, (xv) nossa capacidade de entrar em colaborações para o desenvolvimento de novos candidatos a produtos, (xvi) nossa capacidade de estabelecer e manter capacidades de fabricação, e as habilidades nossas e de nossos parceiros de colaboração para fabricar nossos produtos e candidatos a produtos e escalar a produção, (xvii) nossa capacidade de manter proteção adequada de patentes e fazer valer com sucesso reivindicações de patentes contra terceiros, e (xviii) nossa capacidade de atender a quaisquer marcos específicos estabelecidos aqui.

    Exceto conforme exigido pela lei aplicável, não planejamos atualizar ou revisar publicamente quaisquer declarações prospectivas aqui contidas, seja como resultado de quaisquer novas informações, eventos futuros, alterações nas circunstâncias ou de outra forma. Embora acreditemos que as expectativas refletidas nessas declarações prospectivas sejam razoáveis, não podemos dar nenhuma garantia de que tais expectativas se mostrarão corretas. Conseqüentemente, os leitores são alertados a não depositar confiança indevida nessas declarações prospectivas.

    Para obter mais informações sobre os riscos, incertezas e outros fatores que podem causar diferenças entre as expectativas da SpringWorks e os resultados reais, você deve revisar os “Fatores de Risco” no Item 1A da Parte II do Relatório Trimestral da SpringWorks no Formulário 10-Q para o trimestre encerrado em 30 de setembro de 2023, bem como discussões sobre riscos potenciais, incertezas e outros fatores importantes em outros registros da SpringWorks junto à Comissão de Valores Mobiliários.

    Referências

    1 OGSIVEO. Informações de prescrição. SpringWorks Therapeutics, Inc.

    2 Sbaraglia M, Bellan E, Dei Tos AP. A Classificação de Tumores de Tecidos Moles da OMS de 2020: novidades e perspectivas. Patológica. 2021;113(2):70-84. doi:10.32074/1591-951X-213.

    3 Penel N, Chibon F, Salas S. Tumores desmóides adultos: biologia, manejo e ensaios em andamento. Curr Opin Oncol. 2017;29(4):268-274. doi:10.1097/CCO.0000000000000374.

    4 km de Skubitz. Biologia e tratamento da fibromatose agressiva ou tumor desmóide. Mayo Clin Proc. 2017;92(6):947-964. doi:10.1016/j.mayocp.2017.02.012.

    5 Páscoa DW, Halasz NA. Tendências recentes no manejo de tumores desmóides. Resumo de 19 casos e revisão da literatura. Ann Surg. 1989;210(6):765-769. doi:10.1097/00000658-198912000-00012.

    6 Gronchi A, Kasper B, et al. Grupo de Trabalho sobre Tumor Desmóide. O manejo de tumores desmóides: uma abordagem conjunta de diretrizes baseadas em consenso global para pacientes adultos e pediátricos. Eur J Câncer. 2020;127:96-107. doi:10.1016/j.ejca.2019.11.013.

    7 Gounder M, Ratan R, Alcindor T, et al. Nirogacestat, um inibidor da gama-secretase para tumores desmóides. N Engl J Med. 2023;388:898-912. doi:10.1056/NEJMoa2210140.

    8 Dados em arquivo. SpringWorks Therapeutics, Inc.

    9 van Broekhoven DLM, Grünhagen DJ, den Bakker MA, van Dalen T, Verhoef C. Tendências temporais na incidência e tratamento de fibromatose agressiva extra-abdominal e abdominal: um estudo de base populacional. Ann Surg Oncol. 2015;22(9):2817-2823. doi:10.1245/s10434-015-4632-y.

    10 Séries de Relatórios da Orphanet: Colecção de Doenças Raras. Prevalência e incidência de doenças raras: dados bibliográficos. Número 1, janeiro de 2022. Acessado em 24 de novembro de 2023. https://www.orpha.net/orphacom/cahiers/docs /GB/Prevalence_of_rare_diseases_by_alphabetical_list.pdf.

    11 Departamento de Comércio dos EUA. Blog de notícias. População dos EUA estimada em 332.403.650 em 1º de janeiro de 2022. Acessado em 24 de novembro de 2023. RN5Jnmmi1qxBp5ceVqh-3PE8NYAokYWYov3NMERd_eVcl8CxHXx7NA9OV-CbIyMdpA7G8wnHE1gHWjyk0v_OyjRYhrWud1xmVaxLMigeWGlrPSeBQDUYawo-XfgjF_Qpd6RjclUs66g0qaqXoro 62wklrjNEg9-c9UIBMf0m2GelRvDgpao5M_Ol1es9JTcKboUTOEoxhgILpoLeA== "target="_blank" rel="nofollow noopener" aria-label="https://www.commerce.gov/news/blog/2022/01/us-population-estimated-332403650-jan-1-2022#: ~: (abre em uma nova guia)">https://www.commerce.gov/news/blog/2022/01/us-population-estimated-332403650-jan-1-2022#:~:

    Fonte: SpringWorks Therapeutics

    Postou : 2023-11-28 08:32

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