FDA aprobă Ogsiveo (nirogacestat) pentru adulții cu tumori desmoide

Urmăriți Drugslib pe

FDA aprobă Ogsiveo (nirogacestat) pentru adulții cu tumori desmoide

STAMFORD, Connecticut, 27 noiembrie 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- SpringWorks Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SWTX), o companie biofarmaceutică în stadiu comercial, axată pe boli rare severe și cancer, a anunțat astăzi că U.S. Food Drug Administration (FDA) a aprobat OGSIVEO™ (nirogacestat), un inhibitor oral de gamma secretază, pentru tratamentul pacienților adulți cu tumori desmoide în progresie care necesită tratament sistemic. nirogacestat pentru tratamentul tumorilor desmoide.

„Echipa noastră este onoată să livreze prima terapie aprobată de FDA pentru pacienții cu tumori desmoide. Această comunitate a așteptat un tratament eficient care nu numai că le micșorează tumorile, ci și ameliorează semnificativ durerea, care este cel mai debilitant simptom raportat de persoanele care trăiesc cu tumori desmoide”, a declarat Saqib Islam, director executiv al SpringWorks. „Suntem mulțumiți de eticheta largă, care include toți pacienții adulți în progres și face referire în mod specific la îmbunătățirea durerii și credem că OGSIVEO are potențialul de a deveni noul standard de îngrijire pentru persoanele care trăiesc cu aceste tumori devastatoare. Acesta este un moment decisiv pentru Comunitatea tumorii desmoide și am dori să ne exprimăm recunoștința pacienților, familiilor, anchetatorilor și grupurilor de advocacy implicate în călătoria pentru a face OGSIVEO disponibil în S.U.A..”

Tumorile desmoide sunt tumori locale agresive și invazive ale țesuturilor moi care pot duce la morbiditate substanțială.2,3 În plus, atunci când structurile vitale sunt afectate, tumorile desmoide pot pune viața în pericol.3 Deși nu metastazează, tumorile desmoide sunt adesea refractare la terapiile sistemice existente neetichetate și asociate cu rate de recurență de până la 77% după rezecția chirurgicală.4-6 Experții în tumori desmoide și ghidurile de tratament recomandă acum terapiile sistemice ca intervenție de primă linie în loc de intervenția chirurgicală pentru majoritatea localizărilor tumorale care necesită tratament.6

„Tumorile desmoide pot avea un impact semnificativ asupra vieții oamenilor și sunt dificil de gestionat din cauza naturii lor invazive și a ratelor ridicate de recurență. OGSIVEO este o terapie extrem de inovatoare, cu date de eficacitate care demonstrează atât o activitate antitumorală semnificativă, cât și o îmbunătățire semnificativă a simptomelor tumorii desmoide”, a declarat Mrinal M. Gounder, MD, medic oncolog în sarcom la Memorial Sloan Kettering Cancer Center (MSK) din New York și un investigator în studiul DeFi de fază 3. „Ca medic curant, a fost încurajator să vedem în studiul DeFi că OGSIVEO a obținut îmbunătățiri semnificative din punct de vedere statistic și semnificative din punct de vedere clinic în ceea ce privește obiectivele primare și secundare cheie, având în același timp un profil de siguranță gestionabil. Această aprobare reprezintă un progres terapeutic important pentru pacienți.”

Aprobarea OGSIVEO de FDA se bazează pe rezultatele studiului DeFi de fază 3, care au fost publicate în ediția din 9 martie 2023 a New England Journal of Medicine.7 OGSIVEO a îndeplinit obiectivul principal de îmbunătățire a supraviețuirii fără progresie. (PFS), demonstrând o îmbunătățire semnificativă statistic față de placebo, cu o reducere cu 71% a riscului de progresie a bolii (raportul de risc (HR) = 0,29 (IC 95%: 0,15, 0,55); p<0,001). Mediana PFS nu a fost atinsă în brațul OGSIVEO și a fost de 15,1 luni în brațul placebo. Rata de răspuns obiectiv confirmată (ORR) bazată pe RECIST v1.1 a fost de 41% cu OGSIVEO față de 8% cu placebo (p<0,001); rata de răspuns complet a fost de 7% în brațul OGSIVEO și 0% în brațul placebo. Timpul median până la primul răspuns a fost de 5,6 luni cu OGSIVEO și 11,1 luni cu placebo.7 Îmbunătățirile PFS și ORR au fost în favoarea OGSIVEO, indiferent de caracteristicile inițiale, inclusiv sex, localizarea tumorii, focalitatea tumorii, starea tratamentului, tratamente anterioare, starea mutațională și istoric de polipoză adenomatoasă familială.7,8 OGSIVEO a demonstrat, de asemenea, îmbunătățiri precoce și susținute ale rezultatelor raportate de pacient (PRO), inclusiv durere (p<0,001), simptome specifice tumorii desmoide (p<0,001), funcționarea fizică/rol (p<0,001). <0,001) și calitatea vieții generale legată de sănătate (p≤0,01).7

OGSIVEO a prezentat un profil de siguranță și tolerabilitate ușor de gestionat. Cele mai frecvente evenimente adverse (>15%) raportate la pacientele cărora li sa administrat OGSIVEO au fost diaree, toxicitate ovariană, erupții cutanate, greață, oboseală, stomatită, cefalee, dureri abdominale, tuse, alopecie, infecție a tractului respirator superior și dispnee. Consultați mai jos Informațiile importante privind siguranța, inclusiv avertismentele și precauțiile referitoare la diaree, toxicitate ovariană, hepatotoxicitate, cancere de piele non-melanom, anomalii electrolitice și toxicitate embrio-fetală.1

„Astăzi este o zi extraordinară pentru comunitatea tumorilor desmoide. Această aprobare este punctul culminant al unui efort de colaborare între comunitatea de pacienți, mediul academic și industria biofarmaceutică, care au lucrat împreună cu tenacitate și perseverență pentru a promova știința promițătoare”, a declarat Jeanne Whiting, director executiv emerit și co-fondator al Desmoid Tumor Research Foundation. . „Speranța noastră este că pacienții și familiile lor vor beneficia de o mai mare conștientizare a tumorilor desmoide, de diagnostice mai rapide și de rezultate mai bune acum, când există un tratament aprobat și eficient.”

SpringWorks este dedicat să ajute pacienții cu tumori desmoide să acceseze OGSIVEO și să ofere sprijin pe parcursul călătoriei lor de tratament. Ca parte a acestui angajament, Compania introduce SpringWorks CareConnections™, un program cuprinzător de asistență pentru pacienți care oferă servicii personalizate pacienților eligibili OGSIVEO, inclusiv informații privind acoperirea asigurării și asistență pentru acces, asistență financiară și suport educațional și emoțional personalizat. Medicii și pacienții pot contacta 1-844-CARES-55 (1-844-227-3755) sau pot vizita www.springworkstxcares.com pentru mai multe informații.

OGSIVEO va fi disponibil pentru a comanda prin intermediul unei farmacii de specialitate și a unei rețele de distribuitori de specialitate din Statele Unite în termen de cinci până la zece zile lucrătoare. SpringWorks se așteaptă să depună o cerere de autorizare de punere pe piață pentru OGSIVEO în tumorile desmoide la Agenția Europeană pentru Medicamente în prima jumătate a anului 2024.

Apel conferință și informații despre webcast

SpringWorks va găzdui o conferință telefonică și o transmisie web pentru a discuta despre aprobarea OGSIVEO de către FDA, marți, 28 noiembrie 2023, la 8:00 a.m. ET. Pentru a vă alătura transmisiunii web în direct și a vizualiza diapozitivele corespunzătoare, vă rugăm să faceți clic pe aici. Pentru a accesa apelul în direct prin telefon, vă rugăm să vă înregistrați în prealabil pentru apel aici. Odată ce înregistrarea este finalizată, participanților li se va furniza un număr de apelare și un cod de conferință pentru a accesa apelul. O reluare a webcast-ului va fi disponibilă pentru o perioadă limitată de timp în urma evenimentului în secțiunea Investitori și Media a site-ului web al Companiei la Informații de prescripție pentru OGSIVEO pentru mai multe informații.

Despre tumorile desmoide

Tumorile desmoide (uneori denumite fibromatoză agresivă sau fibromatoză desmoidă) sunt tumori rare, agresive, local invazive ale țesuturilor moi care pot fi grave, debilitante și, în cazuri rare când structurile vitale sunt afectate, pot pune viața în pericol. .2,3

Tumorile desmoide sunt cel mai frecvent diagnosticate la pacienții cu vârste cuprinse între 20 și 44 de ani, cu o prevalență de două până la trei ori mai mare la femei.4,9 Se estimează că există 1.000-1.650 de cazuri noi diagnosticate pe an. în Statele Unite.9-11

Deși nu metastazează, tumorile desmoide sunt asociate cu rate de recidivă de până la 77% după rezecția chirurgicală.4-6 Experții în tumori desmoide și ghidurile de tratament recomandă acum terapii sistemice ca intervenție de primă linie în loc de intervenția chirurgicală pentru majoritatea locațiilor tumorale. necesitând tratament.6

Despre SpringWorks Therapeutics

SpringWorks este o companie biofarmaceutică comercială care aplică o abordare a medicinei de precizie pentru dezvoltarea și furnizarea de medicamente care schimbă viața persoanelor cu boli rare severe și cancer.

Înființată în 2017, SpringWorks are o conductă de oncologie țintită diversificată, care cuprinde tumori solide și cancere hematologice, inclusiv studii clinice în tipuri de tumori rare și cancere foarte răspândite, definite genetic. OGSIVEO™, aprobat în Statele Unite pentru tratamentul pacienților adulți cu tumori desmoide în progresie care necesită tratament sistemic, este prima terapie aprobată de FDA de la SpringWorks. Abordarea strategică a SpringWorks și excelența operațională în dezvoltarea clinică i-au permis să-și avanseze rapid candidații de produse lider în studiile de ultimă fază și să intre în mai multe colaborări cu inovatori din industrie și mediul academic pentru a debloca întregul potențial al portofoliului său și a crea mai multe soluții pentru pacienți. cu cancer.

Pentru mai multe informații, accesați www.springworkstx.com

Declarații privind viitorul SpringWorks

Acest comunicat de presă conține „declarații prospective” în sensul Legii de reformă a litigiilor privind valorile mobiliare private din 1995, astfel cum a fost modificată, referitoare la afacerile noastre, operațiunile și condițiile financiare, inclusiv, dar fără a se limita la, convingerile actuale, așteptările și ipotezele privind viitorul afacerii noastre, planurile și strategiile viitoare, planurile noastre de dezvoltare și comercializare, rezultatele noastre preclinice și clinice, potențialul ca OGSIVEO de a deveni un tratament nou important pentru pacienții cu tumori desmoide, potențialul pentru o cerere de autorizație de punere pe piață pentru nirogacestat, precum și declarații referitoare la alte condiții viitoare. Cuvinte precum, dar fără a se limita la, „aștept cu nerăbdare”, „crede”, „așteaptă”, „anticipă”, „estime”, „intenționează”, „planifică”, „ar”, „ar trebui” și „ar putea, ” și expresii sau cuvinte similare, identificați declarațiile prospective. Din când în când pot apărea noi riscuri și incertitudini și nu este posibil să se prevadă toate riscurile și incertitudinile. Orice declarații anticipative din acest comunicat de presă se bazează pe așteptările și convingerile actuale ale conducerii și sunt supuse unui număr de riscuri, incertitudini și factori importanți care pot face ca evenimentele sau rezultatele reale să difere în mod semnificativ de cele exprimate sau implicite de orice previziune. declarațiile conținute în acest comunicat de presă, inclusiv, fără limitare, riscuri legate de: (i) succesul eforturilor noastre de comercializare în ceea ce privește OGSIVEO, (ii) experiența noastră limitată ca societate comercială, (iii) capacitatea noastră de a obține sau de a menține acoperire adecvată și rambursare pentru OGSIVEO, (iv) succesul și calendarul activităților noastre de dezvoltare a produselor, inclusiv inițierea și finalizarea studiilor clinice SpringWorks, (v) așteptările noastre cu privire la beneficiul clinic potențial al OGSIVEO pentru pacienții cu tumori desmoide, ( vi) potențialul OGSIVEO de a deveni noul standard de îngrijire pentru pacienții cu tumori desmoide, (vii) așteptările noastre cu privire la potențialul de piață pentru OGSIVEO, (viii) așteptările noastre cu privire la momentul în care OGSIVEO va fi disponibil, (ix) faptul că topline sau datele intermediare dintr-un studiu clinic pot să nu prezinte rezultatele finale sau mai detaliate ale unui astfel de studiu sau rezultatele altor studii în curs sau viitoare, (x) succesul și momentul studiilor clinice planificate și în curs de desfășurare ale partenerilor noștri de colaborare; (xi) calendarul prezentărilor și interacțiunilor noastre de reglementare planificate, inclusiv calendarul și rezultatul deciziilor luate de U.S. Food and Drug Administration (FDA), Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) și alte autorități de reglementare, comitete de examinare a investigațiilor la studiile clinice site-uri și organisme de revizuire a publicațiilor; (xii) dacă FDA, EMA sau alte autorități de reglementare vor solicita informații suplimentare sau studii suplimentare, sau pot eșua sau refuza să aprobe sau pot întârzia aprobarea produselor noastre candidate, (xiii) capacitatea noastră de a obține aprobarea de reglementare a oricăruia dintre produsele noastre candidate sau menținem aprobările de reglementare acordate pentru produsele noastre, (xiv) planurile noastre de a cerceta, descoperi și dezvolta produse candidați suplimentare, (xv) capacitatea noastră de a intra în colaborări pentru dezvoltarea de noi produse candidate, (xvi) capacitatea noastră de a stabili și menține capacitățile de producție și abilitățile noastre și ale partenerilor noștri de colaborare de a fabrica produsele și produsele noastre candidate și producția la scară, (xvii) capacitatea noastră de a menține o protecție adecvată a brevetului și de a aplica cu succes cererile de brevet împotriva terților și (xviii) capacitatea noastră de a îndeplini orice etape specifice stabilite aici.

Cu excepția cazurilor cerute de legea aplicabilă, nu intenționăm să actualizăm sau să revizuim public niciuna dintre declarațiile prospective conținute aici, fie ca urmare a unor informații noi, evenimente viitoare, circumstanțe schimbate sau altfel. Deși credem că așteptările reflectate în astfel de declarații prospective sunt rezonabile, nu putem oferi nicio asigurare că astfel de așteptări se vor dovedi a fi corecte. În consecință, cititorii sunt atenționați să nu se bazeze în mod excesiv pe aceste declarații prospective.

Pentru informații suplimentare cu privire la riscuri, incertitudini și alți factori care pot cauza diferențe între așteptările SpringWorks și rezultatele reale, ar trebui să consultați „Factori de risc” din punctul 1A din partea a II-a a Raportului trimestrial SpringWorks pe Formularul 10-Q pentru trimestrul încheiat la 30 septembrie 2023, precum și discuții cu privire la riscurile potențiale, incertitudinile și alți factori importanți din celelalte dosare ale SpringWorks la Comisia pentru Valori Mobiliare și Burse.

Referințe

1 OGSIVEO. Informații de prescriere. SpringWorks Therapeutics, Inc.

2 Sbaraglia M, Bellan E, Dei Tos AP. Clasificarea OMS 2020 a tumorilor din țesuturi moi: știri și perspective. Patologica. 2021;113(2):70-84. doi:10.32074/1591-951X-213.

3 Penel N, Chibon F, Salas S. Tumorile desmoide adulte: biologie, management și studii în curs. Curr Opin Oncol. 2017;29(4):268-274. doi:10.1097/CCO.0000000000000374.

4 Skubitz KM. Biologia și tratamentul fibromatozei agresive sau tumorii desmoide. Mayo Clin Proc. 2017;92(6):947-964. doi:10.1016/j.mayocp.2017.02.012.

5 Paște DW, Halasz NA. Tendințele recente în managementul tumorilor desmoide. Rezumatul a 19 cazuri și trecerea în revistă a literaturii. Ann Surg. 1989;210(6):765-769. doi:10.1097/00000658-198912000-00012.

6 Gronchi A, Kasper B, et al. Grupul de lucru pentru tumora desmoidă. Managementul tumorilor desmoide: o abordare globală comună bazată pe consens pentru pacienții adulți și copii. Eur J Cancer. 2020;127:96-107. doi:10.1016/j.ejca.2019.11.013.

7 Gounder M, Ratan R, Alcindor T, et al. Nirogacestat, un inhibitor de gamma-secretază pentru tumorile desmoide. N Engl J Med. 2023;388:898-912. doi:10.1056/NEJMoa2210140.

8 Date în fișier. SpringWorks Therapeutics, Inc.

9 van Broekhoven DLM, Grünhagen DJ, den Bakker MA, van Dalen T, Verhoef C. Tendințele de timp în incidența și tratamentul fibromatozei agresive extra-abdominale și abdominale: un studiu bazat pe populație. Ann Surg Oncol. 2015;22(9):2817-2823. doi:10.1245/s10434-015-4632-y.

10 Seria de rapoarte Orphanet: colecție de boli rare. Prevalența și incidența bolilor rare: date bibliografice. Numărul 1, ianuarie 2022. Accesat la 24 noiembrie 2023. https://www.orpha.net/orphacom/cahiers/docs /GB/Prevalence_of_rare_diseases_by_alphabetical_list.pdf.

11 Departamentul de Comerț al SUA. Blog de știri. Populația S.U.A. estimată la 332.403.650 la 1 ianuarie 2022. Accesat la 24 noiembrie 2023. https://www.commerce.gov/news/blog/2022/01/us-population-estimated-332403650-jan-1-2022#:~:

Sursa: SpringWorks Therapeutics

Postat : 2023-11-28 08:32

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare