FDA одобрило Огзивео (нирогацестат) для лечения взрослых с десмоидными опухолями

Следите за Drugslib на

FDA одобрило Огзивео (нирогацестат) для взрослых с десмоидными опухолями

СТАМФОРД, Коннектикут, 27 ноября 2023 г. (GLOBE NEWSWIRE) -- SpringWorks Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SWTX), коммерческая биофармацевтическая компания, специализирующаяся на тяжелых редких заболеваниях и раке, объявила сегодня, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило OGSIVEO™ (нирогацестат), пероральный ингибитор гамма-секретазы, для лечения взрослых пациентов с прогрессирующими десмоидными опухолями, которым требуется системное лечение. нирогацестат для лечения десмоидных опухолей.

«Для нашей команды большая честь предоставить первый одобренный FDA метод лечения пациентов с десмоидными опухолями. Это сообщество ждет эффективного лечения, которое не только уменьшит опухоли, но и значительно уменьшит боль, которая является наиболее изнурительным симптомом, о котором сообщают люди, живущие с десмоидными опухолями», — сказал Сакиб Ислам, генеральный директор SpringWorks. «Мы довольны широкой маркировкой, которая включает всех прогрессирующих взрослых пациентов и конкретно указывает на уменьшение боли, и считаем, что OGSIVEO может стать новым стандартом лечения людей, живущих с этими разрушительными опухолями. Это переломный момент для Сообщество десмоидных опухолей, и мы хотели бы выразить благодарность пациентам, их семьям, исследователям и правозащитным группам, принявшим участие в пути к тому, чтобы сделать OGSIVEO доступным в США».

Десмоидные опухоли представляют собой локально агрессивные и инвазивные опухоли мягких тканей, которые могут приводить к значительным осложнениям.2,3 Кроме того, когда поражаются жизненно важные структуры, десмоидные опухоли могут быть опасными для жизни.3 Хотя они не метастазируют, десмоидные опухоли часто рефрактерны к существующим системным методам лечения, не указанным в инструкции, и частота рецидивов после хирургической резекции достигает 77%. лечение.6

«Десмоидные опухоли могут оказывать существенное влияние на жизнь людей, и их трудно лечить из-за их инвазивного характера и высокой частоты рецидивов. OGSIVEO — это высокоинновационная терапия, данные об эффективности которой демонстрируют как значительную противоопухолевую активность, так и значительное улучшение симптомов десмоидной опухоли», — сказал Мринал М. Гундер, доктор медицинских наук, медицинский онколог саркомы в Мемориальном онкологическом центре Слоана-Кеттеринга (MSK) в Нью-Йорке и следователь в исследовании фазы 3 DeFi. «Как лечащему врачу, мне было приятно видеть в исследовании DeFi, что OGSIVEO достиг статистически значимых и клинически значимых улучшений по первичным и всем ключевым вторичным конечным точкам, имея при этом управляемый профиль безопасности. Это одобрение представляет собой важный терапевтический шаг для пациентов».

Одобрение OGSIVEO FDA основано на результатах исследования DeFi фазы 3, которые были опубликованы в выпуске Медицинского журнала Новой Англии от 9 марта 2023 года7. OGSIVEO достиг основной конечной точки: улучшение выживаемости без прогрессирования заболевания. (PFS), демонстрируя статистически значимое улучшение по сравнению с плацебо со снижением риска прогрессирования заболевания на 71% (отношение рисков (HR) = 0,29 (95% ДИ: 0,15, 0,55); p<0,001). Медиана ВБП не была достигнута в группе OGSIVEO и составила 15,1 месяца в группе плацебо. Подтвержденная частота объективного ответа (ЧОО) на основе RECIST v1.1 составила 41% в группе OGSIVEO по сравнению с 8% в группе плацебо (p<0,001); Полный ответ составил 7% в группе OGSIVEO и 0% в группе плацебо. Среднее время до первого ответа составило 5,6 месяца в группе OGSIVEO и 11,1 месяца в группе плацебо.7 Улучшения ВБП и ЧОО были в пользу OGSIVEO независимо от исходных характеристик, включая пол, расположение опухоли, очаговость опухоли, статус лечения, предыдущее лечение, мутационный статус и семейный аденоматозный полипоз в анамнезе.7,8 OGSIVEO также продемонстрировал раннее и устойчивое улучшение исходов, сообщаемых пациентами (PRO), включая боль (p<0,001), симптомы, специфичные для десмоидной опухоли (p<0,001), физическое/ролевое функционирование (p<0,001). <0,001) и общее качество жизни, связанное со здоровьем (p≤0,01).7

OGSIVEO продемонстрировал управляемый профиль безопасности и переносимости. Наиболее частыми нежелательными явлениями (>15%), зарегистрированными у пациентов, получавших OGSIVEO, были диарея, токсичность для яичников, сыпь, тошнота, утомляемость, стоматит, головная боль, боль в животе, кашель, алопеция, инфекции верхних дыхательных путей и одышка. Ознакомьтесь с важной информацией по безопасности ниже, включая предупреждения и меры предосторожности, касающиеся диареи, токсичности для яичников, гепатотоксичности, немеланомного рака кожи, электролитных нарушений и токсичности для эмбриона и плода.1

«Сегодня необычайный день для сообщества десмоидных опухолей. Это одобрение является кульминацией совместных усилий сообщества пациентов, научных кругов и биофармацевтической промышленности, которые работали вместе с упорством и настойчивостью для продвижения многообещающей науки», — сказала Джин Уайтинг, почетный исполнительный директор и соучредитель Фонда исследования десмоидных опухолей. . «Мы надеемся, что теперь, когда существует одобренное и эффективное лечение, пациенты и их семьи получат выгоду от большей осведомленности о десмоидных опухолях, более быстрой диагностики и лучших результатов».

SpringWorks стремится помочь пациентам с десмоидными опухолями получить доступ к OGSIVEO и обеспечить поддержку на протяжении всего пути лечения. В рамках этого обязательства Компания представляет SpringWorks CareConnections™, комплексную программу поддержки пациентов, которая предлагает персонализированные услуги соответствующим критериям пациентам OGSIVEO, включая информацию о страховом покрытии и поддержку доступа, финансовую помощь, а также индивидуальную образовательную и эмоциональную поддержку. Врачи и пациенты могут позвонить по телефону 1-844-CARES-55 (1-844-227-3755) или посетить сайт www.springworkstxcares.com для получения дополнительной информации.

OGSIVEO будет доступен для заказа через специализированные аптеки и сеть специализированных дистрибьюторов в США в течение пяти-десяти рабочих дней. SpringWorks планирует подать заявку на получение разрешения на продажу OGSIVEO при десмоидных опухолях в Европейское агентство по лекарственным средствам в первой половине 2024 года.

Информация о конференц-связи и веб-трансляциях

Во вторник, 28 ноября 2023 г., в 8:00 утра по восточному времени компания SpringWorks проведет телеконференцию и веб-трансляцию, чтобы обсудить одобрение OGSIVEO FDA. Чтобы присоединиться к прямой трансляции и просмотреть соответствующие слайды, нажмите здесь. Чтобы получить доступ к прямому звонку по телефону, предварительно зарегистрируйтесь для звонка здесь. После завершения регистрации участникам будет предоставлен номер дозвона и код конференции для доступа к звонку. Повтор веб-трансляции будет доступен в течение ограниченного времени после мероприятия в разделе «Инвесторы и СМИ» на веб-сайте Компании по адресу https://ir.springworkstx.com.

О OGSIVEO™ (нирогацестат)

OGSIVEO™ (нирогацестат) — это пероральный селективный низкомолекулярный ингибитор гамма-секретазы, одобренный в США для лечения взрослых пациентов с прогрессирующими десмоидными опухолями, которым требуется системное лечение.

OGSIVEO не одобрен для лечения каких-либо других показаний в США или для лечения каких-либо показаний в любой другой юрисдикции любым другим органом здравоохранения.

SpringWorks также оценивает нирогацестат в качестве потенциального средства лечения пациентов с гранулезоклеточными опухолями яичников и пациентов с множественной миеломой в рамках нескольких схем комбинированной терапии агентами созревания B-клеток (BCMA) в сотрудничестве с лидерами отрасли и научных кругов.< /п>

ВАЖНАЯ ИНФОРМАЦИЯ ПО БЕЗОПАСНОСТИ

ПРЕДУПРЕЖДЕНИЯ И МЕРЫ ПРЕДОСТОРОЖНОСТИ

  • Диарея: Диарея возникла у 84% пациентов, принимавших OGSIVEO. События 3-й степени наблюдались у 16% пациентов. Наблюдайте за пациентами и управляйте ими, используя противодиарейные препараты. Измените дозу в соответствии с рекомендациями.
  • Токсичность для яичников: У пациентов, получающих OGSIVEO, могут нарушаться женская репродуктивная функция и фертильность. Влияние на фертильность может зависеть от таких факторов, как продолжительность терапии и состояние функции половых желез на момент лечения. Долгосрочное влияние на фертильность не установлено. Перед началом лечения сообщите пациентам о потенциальных рисках токсичности для яичников. Мониторируйте пациенток на предмет изменений регулярности менструального цикла или развития симптомов дефицита эстрогенов, включая приливы, ночную потливость и сухость влагалища.
  • Гепатотоксичность: увеличение уровня АЛТ или АСТ наблюдалось у пациентов. 30% и 33% пациентов соответственно. Повышение АЛТ или АСТ 3 степени (>5 × ВГН) наблюдалось у 6% и 2,9% пациентов. Регулярно контролируйте функциональные пробы печени и изменяйте дозу в соответствии с рекомендациями.
  • Немеланомный рак кожи: Новые случаи плоскоклеточного рака кожи и базальноклеточного рака наблюдались у 2,9% и 1,4% пациентов. соответственно. Проведите дерматологическое обследование до начала приема OGSIVEO и регулярно во время лечения.
  • Нарушения электролитного баланса: У пациентов, получавших OGSIVEO, наблюдалось снижение содержания фосфата (65%) и калия (22%). Уровень фосфатов <2 мг/дл отмечался у 20% пациентов. Снижение калия 3 степени наблюдалось у 1,4% пациентов. Регулярно контролируйте уровень фосфатов и калия и при необходимости добавляйте добавки. Измените дозу в соответствии с рекомендациями.
  • Эмбрио-фетальная токсичность: Пероральное введение нирогацестата беременным крысам в период органогенеза приводило к эмбрио-фетальной токсичности при воздействии на мать ниже воздействия на человека при Рекомендуемая доза 150 мг два раза в день. Сообщите беременным женщинам о потенциальном риске для плода. Посоветуйте женщинам и мужчинам репродуктивного потенциала использовать эффективные методы контрацепции во время лечения OGSIVEO и в течение 1 недели после приема последней дозы.

    • ПОБОЧНЫЕ РЕАКЦИИ

  • Наиболее частыми (≥15%) нежелательными реакциями были диарея, токсичность для яичников, сыпь, тошнота, утомляемость, стоматит, головная боль, боль в животе. , кашель, алопеция, инфекция верхних дыхательных путей и одышка.
  • Серьезными побочными реакциями, возникавшими у ≥2% пациентов, были токсичность для яичников (4%).
  • Наиболее частыми лабораторными отклонениями были (≥15%) наблюдалось снижение уровня фосфатов, повышение уровня глюкозы в моче, увеличение белка в моче, повышение АСТ, повышение АЛТ и снижение уровня калия.

    • ВЗАИМОДЕЙСТВИЕ ЛЕКАРСТВ

  • Ингибиторы и индукторы CYP3A: Избегайте одновременного применения с сильными или умеренными ингибиторами CYP3A (включая продукты из грейпфрута, севильские апельсины). , и карамболь) и сильные или умеренные индукторы CYP3A.
  • Средства, снижающие кислотность желудка: Избегайте одновременного применения с ингибиторами протонной помпы и блокаторами H2. Если нельзя избежать одновременного применения, OGSIVEO можно комбинировать с антацидами (например, назначать OGSIVEO за 2 часа до или через 2 часа после приема антацидов).
  • Проконсультируйтесь с полной информацией о назначении до и во время лечения, чтобы узнать о важных лекарственных взаимодействиях. .

    • Чтобы сообщить о подозреваемых побочных реакциях, свяжитесь с SpringWorks Therapeutics по телефону 1-888-400-SWTX (1-888-400-7989) или с FDA по телефону 1-800-FDA-1088 или www.fda.gov/medwatch.

    См. полную версию Информация о назначении для OGSIVEO для получения дополнительной информации.

    О десмоидных опухолях

    Десмоидные опухоли (иногда называемые агрессивным фиброматозом или десмоидным фиброматозом) — это редкие, агрессивные, локально инвазивные опухоли мягких тканей, которые могут быть серьезными, изнурительными и, в редких случаях, когда поражаются жизненно важные структуры, опасными для жизни. .2,3

    Десмоидные опухоли чаще всего диагностируются у пациентов в возрасте от 20 до 44 лет, причем распространенность у женщин в два-три раза выше.4,9 По оценкам, ежегодно диагностируется 1000-1650 новых случаев. в США.9–11

    Несмотря на то, что десмоидные опухоли не метастазируют, частота рецидивов после хирургической резекции достигает 77%.4-6 Эксперты по десмоидным опухолям и рекомендации по лечению теперь рекомендуют системную терапию в качестве вмешательства первой линии вместо хирургического вмешательства для большинства локализаций опухолей. требующие лечения.6

    О SpringWorks Therapeutics

    SpringWorks – коммерческая биофармацевтическая компания, применяющая подход точной медицины для разработки и поставки лекарств, изменяющих жизнь людей с тяжелыми редкими заболеваниями и раком.

    Компания SpringWorks, основанная в 2017 году, имеет диверсифицированную целевую линию онкологических препаратов, охватывающую солидные опухоли и гематологический рак, включая клинические исследования редких типов опухолей и широко распространенных генетически обусловленных видов рака. OGSIVEO™, одобренный в США для лечения взрослых пациентов с прогрессирующими десмоидными опухолями, которым требуется системное лечение, является первым препаратом SpringWorks, одобренным FDA. Стратегический подход SpringWorks и операционное превосходство в клинических разработках позволили компании быстро продвинуть свои ведущие продукты-кандидаты на позднюю стадию испытаний и начать многочисленные проекты сотрудничества с новаторами в промышленности и научных кругах, чтобы раскрыть весь потенциал своего портфолио и создать больше решений для пациентов. с раком.

    Для получения дополнительной информации посетите www.springworkstx.com

    Прогнозные заявления SpringWorks

    Настоящий пресс-релиз содержит «прогнозные заявления» по смыслу Закона о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам 1995 года с поправками, касающиеся нашего бизнеса, операций и финансовых условий, включая, помимо прочего, текущие убеждения, ожидания и предположения относительно будущего нашего бизнеса, будущих планов и стратегий, наших планов развития и коммерциализации, наших доклинических и клинических результатов, потенциала OGSIVEO стать важным новым методом лечения пациентов с десмоидными опухолями, возможности подачи заявки на получение регистрационного удостоверения для нирогацестата, а также заявления, касающиеся других будущих условий. Такие слова, как, помимо прочего, «ожидаю», «верю», «ожидаю», «предполагаю», «оцениваю», «намереваюсь», «планирую», «буду», «должен» и «может», » и подобные выражения или слова обозначают заявления прогнозного характера. Время от времени могут возникать новые риски и неопределенности, и предсказать все риски и неопределенности невозможно. Любые прогнозные заявления в настоящем пресс-релизе основаны на текущих ожиданиях и убеждениях руководства и подвержены ряду рисков, неопределенностей и важных факторов, которые могут привести к тому, что фактические события или результаты будут существенно отличаться от тех, которые выражены или подразумеваются в любых прогнозных заявлениях. заявления, содержащиеся в этом пресс-релизе, включая, помимо прочего, риски, связанные с: (i) успехом наших усилий по коммерциализации в отношении OGSIVEO, (ii) нашим ограниченным опытом работы в качестве коммерческой компании, (iii) нашей способностью получать или поддерживать адекватное покрытие и возмещение расходов на OGSIVEO, (iv) успех и сроки нашей деятельности по разработке продукта, включая начало и завершение клинических испытаний SpringWorks, (v) наши ожидания относительно потенциальной клинической пользы OGSIVEO для пациентов с десмоидными опухолями, ( vi) потенциал OGSIVEO стать новым стандартом лечения пациентов с десмоидными опухолями, (vii) наши ожидания относительно рыночного потенциала OGSIVEO, (viii) наши ожидания относительно того, когда OGSIVEO будет доступен, (ix) тот факт, что основная информация или промежуточные данные клинического исследования не могут предсказать окончательные или более подробные результаты такого исследования или результаты других текущих или будущих исследований, (x) успех и сроки текущих и запланированных клинических исследований наших партнеров по сотрудничеству, (xi) сроки наших запланированных документов и взаимодействия с регулирующими органами, включая сроки и результаты решений, принятых Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA), Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA) и другими регулирующими органами, исследовательскими комиссиями в ходе клинических испытаний. сайты и органы по обзору публикаций; (xii) будут ли FDA, EMA или другие регулирующие органы требовать дополнительную информацию или дальнейшие исследования, или могут не одобрить или отказать в одобрении или могут задержать утверждение наших кандидатов на продукты, (xiii) наша способность получить одобрение регулирующих органов любого из наших кандидатов на продукты или поддерживать одобрения регулирующих органов, предоставленные для наших продуктов, (xiv) наши планы по исследованию, открытию и разработке дополнительных кандидатов на продукты, (xv) наша способность вступать в сотрудничество для разработки новых кандидатов на продукты, (xvi) наша способность создавать и поддерживать производственные возможности, а также наши возможности и способности наших партнеров по сотрудничеству производить нашу продукцию и кандидатов на продукцию, а также масштабировать производство, (xvii) нашу способность поддерживать адекватную патентную защиту и успешно обеспечивать соблюдение патентных исков против третьих сторон, и (xviii) нашу способность удовлетворить любые конкретные этапы, изложенные в настоящем документе.

    За исключением случаев, предусмотренных действующим законодательством, мы не планируем публично обновлять или пересматривать какие-либо прогнозные заявления, содержащиеся в настоящем документе, будь то в результате какой-либо новой информации, будущих событий, изменившихся обстоятельств или по иным причинам. Хотя мы считаем ожидания, отраженные в таких прогнозных заявлениях, разумными, мы не можем дать никаких гарантий, что такие ожидания окажутся верными. Соответственно, читателей предостерегают от необоснованной уверенности в этих прогнозных заявлениях.

    Для получения дополнительной информации о рисках, неопределенностях и других факторах, которые могут вызвать различия между ожиданиями SpringWorks и фактическими результатами, вам следует просмотреть «Факторы риска» в пункте 1A части II ежеквартального отчета SpringWorks по форме 10-Q. за квартал, закончившийся 30 сентября 2023 г., а также обсуждение потенциальных рисков, неопределенностей и других важных факторов в других документах SpringWorks, поданных в Комиссию по ценным бумагам и биржам.

    Ссылки

    1 ОГСИВЕО. Информация о назначении. SpringWorks Therapeutics, Inc.

    2 Сбаралья М, Беллан Э, Деи Тос АП. Классификация опухолей мягких тканей ВОЗ 2020 г.: новости и перспективы. Патологика. 2021;113(2):70-84. doi: 10.32074/1591-951X-213.

    3 Пенель Н., Чибон Ф., Салас С. Десмоидные опухоли у взрослых: биология, лечение и текущие исследования. Curr Opin Oncol. 2017;29(4):268-274. doi:10.1097/CCO.0000000000000374.

    4 Скубиц К.М. Биология и лечение агрессивного фиброматоза или десмоидной опухоли. Мэйо Клин Proc. 2017;92(6):947-964. doi:10.1016/j.mayocp.2017.02.012.

    5 Пасха Д.В., Халас Н.А. Современные тенденции в лечении десмоидных опухолей. Краткое изложение 19 случаев и обзор литературы. Энн Сург. 1989;210(6):765-769. doi:10.1097/00000658-198912000-00012.

    6 Гронки А., Каспер Б. и др. Рабочая группа по десмоидным опухолям. Лечение десмоидных опухолей: совместные глобальные рекомендации, основанные на консенсусе, для взрослых и педиатрических пациентов. Eur J Рак. 2020;127:96-107. doi:10.1016/j.ejca.2019.11.013.

    7 Гундер М., Ратан Р., Алсиндор Т. и др. Нирогацестат, ингибитор гамма-секретазы при десмоидных опухолях. N Engl J Med. 2023;388:898-912. doi:10.1056/NEJMoa2210140.

    8 Данные в файле. SpringWorks Therapeutics, Inc.

    9 ван Броеховен DLM, Грюнхаген Д.Д., ден Баккер М.А., ван Дален Т., Верхуф К. Временные тенденции заболеваемости и лечения экстраабдоминального и абдоминального агрессивного фиброматоза: популяционное исследование. Энн Сург Онкол. 2015;22(9):2817-2823. doi:10.1245/s10434-015-4632-y.

    10 Серия отчетов Orphanet: Коллекция редких заболеваний. Распространенность и заболеваемость редкими заболеваниями: библиографические данные. Номер 1, январь 2022 г. По состоянию на 24 ноября 2023 г. https://www.orpha.net/orphacom/cahiers/docs /GB/Prevalence_of_rare_diseases_by_alphabetical_list.pdf.

    11 Министерство торговли США. Новостной блог. Население США на 1 января 2022 г. оценивается в 332 403 650 человек. По состоянию на 24 ноября 2023 г. mRN5Jnmmi1qxBp5ceVqh-3PE8NYAokYWYov3NMERd_eVcl8CxHXx7NA9OV-CbIyMdpA7G8wnHE1gHWjyk0v_OyjRYhrWud1xmVaxLMigeWGlrPSeBQDUYawo-XfgjF_Qpd6RjclUs66g0qaqXoro 62wklrjNEg9-c9UIBMf0m2GelRvDgpao5M_Ol1es9JTcKboUTOEoxhgILpoLeA== " target="_blank" rel="nofollow noopener" aria-label="https://www.commerce.gov/news/blog/2022/01/us-population-estimated-332403650-jan-1-2022#: ~: (откроется в новой вкладке)">https://www.commerce.gov/news/blog/2022/01/us-population-estimated-332403650-jan-1-2022#:~:< /п>

    Источник: SpringWorks Therapeutics

    Опубликовано : 2023-11-28 08:32

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова