FDA схвалює Ogsiveo (нірогацестат) для дорослих із десмоїдними пухлинами

Підпишіться на Drugslib

FDA схвалює Ogsiveo (нірогацестат) для дорослих із десмоїдними пухлинами

СТАМФОРД, Коннектикут, 27 листопада 2023 р. (GLOBE NEWSWIRE) – SpringWorks Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SWTX), комерційна біофармацевтична компанія, яка зосереджена на важких рідкісних захворюваннях і раку, оголосила сьогодні, що U.S. Food і Управління з лікарських засобів (FDA) схвалило OGSIVEO™ (нірогацестат), пероральний інгібітор гамма-секретази, для лікування дорослих пацієнтів із прогресуючою десмоїдною пухлиною, які потребують системного лікування.1 Раніше FDA надало проривну терапію, швидку терапію та орфанні препарати нірогацестат для лікування десмоїдних пухлин.

«Наша команда має честь надати першу терапію, схвалену FDA, для пацієнтів із десмоїдними пухлинами. Ця громада чекала на ефективне лікування, яке не тільки зменшить пухлини, але й значно зменшить біль, який є найбільш виснажливим симптомом, про який повідомляють люди з десмоїдними пухлинами», — сказав Сакіб Іслам, головний виконавчий директор SpringWorks. «Ми задоволені широким ярликом, який включає всіх прогресуючих дорослих пацієнтів і конкретно посилається на зменшення болю, і вважаємо, що OGSIVEO має потенціал стати новим стандартом лікування для людей, які живуть з цими руйнівними пухлинами. Це переломний момент для спільноти десмоїдної пухлини, і ми хотіли б висловити нашу вдячність пацієнтам, сім’ям, дослідникам і групам захисту, які брали участь у шляху до того, щоб зробити OGSIVEO доступним у США».

Десмоїдні пухлини — це локально агресивні та інвазивні пухлини м’яких тканин, які можуть призвести до значної захворюваності.2,3 Крім того, коли уражаються життєво важливі структури, десмоїдні пухлини можуть бути небезпечними для життя.3 Хоча вони не метастазують, десмоїдні пухлини часто рефрактерні до існуючої системної терапії поза призначенням і пов’язані з частотою рецидивів до 77% після хірургічної резекції.4-6 Експерти з десмоїдної пухлини та рекомендації щодо лікування тепер рекомендують системну терапію як втручання першої лінії замість хірургічного втручання для більшості локалізацій пухлини, що потребують лікування.6

«Десмоїдні пухлини можуть мати значний вплив на життя людей, і їх важко лікувати через їх інвазивний характер і високу частоту рецидивів. OGSIVEO — це надзвичайно інноваційна терапія з даними про ефективність, які демонструють як значну протипухлинну активність, так і значне покращення симптомів десмоїдної пухлини», — сказав Мрінал М. Гаундер, доктор медичних наук, онколог із лікування саркоми в Меморіальному онкологічному центрі Слоуна Кеттерінга (MSK) у Нью-Йорку та дослідник фази 3 дослідження DeFi. «Як лікаря, який лікує, було приємно побачити під час випробування DeFi, що OGSIVEO досяг статистично значущих і клінічно значущих покращень у первинних і всіх ключових вторинних кінцевих точках, а також має контрольований профіль безпеки. Це схвалення є важливим терапевтичним прогресом для пацієнтів».

Схвалення FDA для OGSIVEO ґрунтується на результатах випробування фази 3 DeFi, які були опубліковані у випуску New England Journal of Medicine за 9 березня 2023 року.7 OGSIVEO досяг первинної кінцевої точки — покращення виживаності без прогресування. (ВБП), що демонструє статистично значуще покращення порівняно з плацебо зі зниженням ризику прогресування захворювання на 71% (коефіцієнт ризику (HR) = 0,29 (95% ДІ: 0,15, 0,55); p<0,001). Медіана ВБП не була досягнута в групі OGSIVEO і становила 15,1 місяця в групі плацебо. Підтверджена частота об’єктивної відповіді (ORR) на основі RECIST v1.1 становила 41% для OGSIVEO проти 8% для плацебо (p<0,001); повна відповідь становила 7% у групі OGSIVEO та 0% у групі плацебо. Середній час до першої відповіді становив 5,6 місяця для OGSIVEO та 11,1 місяця для плацебо.7 Поліпшення ВБП і ЧОВ були на користь OGSIVEO незалежно від вихідних характеристик, включаючи стать, локалізацію пухлини, локалізацію пухлини, статус лікування, попередні лікування, мутаційний статус і сімейний аденоматозний поліпоз в анамнезі.7,8 OGSIVEO також продемонстрував раннє та стійке покращення результатів, про які повідомляють пацієнти (PRO), включаючи біль (p<0,001), симптоми десмоїдної пухлини (p<0,001), фізичне/рольове функціонування (p <0,001) і загальна якість життя, пов’язана зі здоров’ям (p≤0,01).7

OGSIVEO продемонстрував керований профіль безпеки та переносимості. Найбільш поширеними побічними явищами (>15%), про які повідомлялося у пацієнтів, які отримували OGSIVEO, були діарея, оваріальна токсичність, висип, нудота, втома, стоматит, головний біль, біль у животі, кашель, алопеція, інфекції верхніх дихальних шляхів та задишка. Будь ласка, перегляньте важливу інформацію про безпеку нижче, включаючи попередження та застереження щодо діареї, токсичності для яєчників, гепатотоксичності, немеланомного раку шкіри, аномалій електролітів і токсичності ембріона та плоду.1

«Сьогодні надзвичайний день для спільноти десмоїдних пухлин. Це схвалення є кульмінацією спільних зусиль між спільнотою пацієнтів, академічними колами та біофармацевтичною промисловістю, які працювали разом із завзятістю та наполегливістю, щоб просувати багатообіцяючу науку», — сказала Жанна Вайтінг, почесний виконавчий директор і співзасновник Desmoid Tumor Research Foundation. . «Ми сподіваємося, що пацієнти та їхні родини отримають користь від більшої обізнаності про десмоїдні пухлини, швидшої діагностики та кращих результатів тепер, коли є схвалене та ефективне лікування».

SpringWorks прагне допомогти пацієнтам із десмоїдними пухлинами отримати доступ до OGSIVEO та надати підтримку протягом усього шляху лікування. У рамках цього зобов’язання Компанія запроваджує SpringWorks CareConnections™, комплексну програму підтримки пацієнтів, яка пропонує персоналізовані послуги відповідним пацієнтам OGSIVEO, включаючи інформацію про страхове покриття та підтримку доступу, фінансову допомогу та персоналізовану освітню та емоційну підтримку. Лікарі та пацієнти можуть звертатися за номером 1-844-CARES-55 (1-844-227-3755) або відвідати веб-сайт www.springworkstxcares.com для отримання додаткової інформації.

OGSIVEO можна буде замовити через спеціалізовану аптеку та мережу дистриб’юторів у Сполучених Штатах протягом п’яти-десяти робочих днів. SpringWorks очікує, що в першій половині 2024 року подасть заявку на реєстраційний дозвіл для OGSIVEO при десмоїдних пухлинах до Європейського агентства з лікарських засобів.

Інформація про конференц-зв’язок і веб-трансляцію

У вівторок, 28 листопада 2023 р., о 8:00 за східним часом на SpringWorks буде проведено телефонну конференцію та веб-трансляцію, щоб обговорити схвалення OGSIVEO FDA. Щоб приєднатися до прямої трансляції та переглянути відповідні слайди, натисніть тут. Щоб отримати доступ до розмови в прямому ефірі по телефону, будь ласка, попередньо зареєструйтеся на розмову тут. Після завершення реєстрації учасникам буде надано номер телефону та код конференції для доступу до виклику. Повтор веб-трансляції буде доступний протягом обмеженого часу після події в розділі «Інвестори та ЗМІ» веб-сайту Компанії за адресою https://ir.springworkstx.com.

Про OGSIVEO™ (нірогацестат)

OGSIVEO™ (нірогацестат) — це пероральний селективний інгібітор гамма-секретази з низькою молекулою, схвалений у Сполучених Штатах для лікування дорослих пацієнтів із прогресуючою десмоїдною пухлиною, які потребують системного лікування.

OGSIVEO не схвалено для лікування будь-яких інших показань у Сполучених Штатах або будь-яких показань в будь-якій іншій юрисдикції будь-яким іншим органом охорони здоров’я.

SpringWorks також оцінює нірогацестат як потенційний засіб для лікування пацієнтів із гранульозно-клітинними пухлинами яєчників і пацієнтів із множинною мієломою як частину кількох схем комбінованої терапії агентом дозрівання B-клітин (BCMA) у співпраці з лідерами промисловості та наукових кіл.

ВАЖЛИВА ІНФОРМАЦІЯ ПРО БЕЗПЕКУ

ПОПЕРЕДЖЕННЯ ТА ЗАСТЕРЕЖЕННЯ

  • Діарея: діарея виникала у 84% пацієнтів, які отримували OGSIVEO. Події 3 ступеня спостерігалися у 16% пацієнтів. Спостерігайте за станом пацієнтів і застосовуйте протидіарейні препарати. Змініть дозу згідно з рекомендаціями.
  • Овариальна токсичність: Жіноча репродуктивна функція та фертильність можуть бути порушені у пацієнтів, які отримують OGSIVEO. Вплив на фертильність може залежати від таких факторів, як тривалість терапії та стан функції статевих залоз під час лікування. Довгостроковий вплив на фертильність не встановлено. Порадьте пацієнток щодо потенційних ризиків токсичності для яєчників перед початком лікування. Слідкуйте за пацієнтками щодо змін у регулярності менструального циклу або розвитку симптомів дефіциту естрогену, включаючи припливи, нічне потовиділення та сухість піхви.
  • Гепатотоксичність: підвищення АЛТ або АСТ спостерігалося у 30% і 33% хворих відповідно. Підвищення АЛТ або АСТ 3 ступеня (>5 × ВМН) спостерігалося у 6% і 2,9% пацієнтів. Регулярно перевіряйте показники функції печінки та змінюйте дозу згідно з рекомендаціями.
  • Немеланомний рак шкіри: новий плоскоклітинний та базальноклітинний рак шкіри виникав у 2,9% та 1,4% пацієнтів, відповідно. Виконуйте дерматологічні оцінки перед початком лікування OGSIVEO та регулярно під час лікування.
  • Порушення електролітного балансу: у пацієнтів, які отримували OGSIVEO, спостерігалося зниження рівня фосфату (65%) і калію (22%). Фосфат <2 мг/дл спостерігався у 20% пацієнтів. Зниження калію 3 ступеня спостерігалося у 1,4% пацієнтів. Регулярно стежте за рівнями фосфатів і калію та додайте при необхідності. Змініть дозу згідно з рекомендаціями.
  • Ембріо-фетальна токсичність: пероральне введення нірогацестату вагітним щурам під час періоду органогенезу призводило до ембріо-фетальної токсичності при експозиції матері, нижчій від експозиції людини. рекомендована доза 150 мг двічі на день. Повідомити вагітним жінкам про потенційний ризик для плода. Порадьте жінкам і чоловікам репродуктивного потенціалу використовувати ефективну контрацепцію під час лікування OGSIVEO та протягом 1 тижня після останньої дози.

    • ПОБІЧНІ РЕАКЦІЇ

  • Найчастішими (≥15%) побічними реакціями були діарея, ураження яєчників, висип, нудота, втома, стоматит, головний біль, біль у животі , кашель, алопеція, інфекція верхніх дихальних шляхів і задишка.
  • Серйозними побічними реакціями, що виникали у ≥2% пацієнтів, були оваріальна токсичність (4%).
  • Найпоширенішими відхиленнями лабораторних показників (≥15%) були знижені фосфати, підвищення глюкози в сечі, підвищення білка в сечі, підвищення АСТ, підвищення АЛТ і зниження калію.

    • ВЗАЄМОДІЯ ЛІКІВ

  • Інгібітори та індуктори CYP3A: уникайте одночасного застосування з сильними або помірними інгібіторами CYP3A (включаючи продукти з грейпфрута, севільські апельсини і зірчастий фрукт) і сильні або помірні індуктори CYP3A.
  • Засоби, що знижують кислотність шлункового соку: уникайте одночасного застосування з інгібіторами протонної помпи та блокаторами H2. Якщо неможливо уникнути одночасного застосування, OGSIVEO можна поєднувати з антацидами (наприклад, призначати OGSIVEO за 2 години до або через 2 години після застосування антацидів).
  • Ознайомтеся з повною інформацією про призначення до та під час лікування щодо важливих лікарських взаємодій. .

    • Щоб повідомити про підозрювані побічні реакції, зверніться до SpringWorks Therapeutics за номером 1-888-400-SWTX (1-888-400-7989) або FDA за номером 1-800-FDA-1088 або www.fda.gov/medwatch.

    Перегляньте повний Інформація про призначення для OGSIVEO для отримання додаткової інформації.

    Про десмоїдні пухлини

    Десмоїдні пухлини (іноді їх називають агресивним фіброматозом або десмоїдним фіброматозом) — це рідкісні, агресивні, локально інвазивні пухлини м’яких тканин, які можуть бути серйозними, виснажливими та, у рідкісних випадках, коли уражаються життєво важливі структури, загрожувати життю .2,3

    Десмоїдні пухлини найчастіше діагностуються у пацієнтів віком від 20 до 44 років, у два-три рази частіше серед жінок.4,9 За оцінками, щороку діагностується 1000-1650 нових випадків у Сполучених Штатах.9-11

    Хоча вони не дають метастазів, частота рецидивів десмоїдних пухлин досягає 77% після хірургічної резекції.4-6 Експерти з десмоїдних пухлин і рекомендації щодо лікування тепер рекомендують системну терапію як втручання першої лінії замість хірургічного втручання для більшості локалізацій пухлини які потребують лікування.6

    Про SpringWorks Therapeutics

    SpringWorks — комерційна біофармацевтична компанія, яка застосовує підхід прецизійної медицини до розробки та доставки ліків, які змінюють життя людей із важкими рідкісними захворюваннями та раком.

    Заснована в 2017 році, SpringWorks має диверсифікований цільовий онкологічний конвеєр, що охоплює солідні пухлини та гематологічні ракові захворювання, включаючи клінічні випробування рідкісних типів пухлин і дуже поширених генетично визначених видів раку. OGSIVEO™, схвалений у Сполучених Штатах для лікування дорослих пацієнтів із прогресуючою десмоїдною пухлиною, які потребують системного лікування, є першою терапією SpringWorks, схваленою FDA. Стратегічний підхід SpringWorks і операційна досконалість у клінічній розробці дозволили їй швидко просувати свої провідні продукти-кандидати на пізню стадію випробувань і розпочати співпрацю з інноваторами в промисловості та академічних колах, щоб розкрити повний потенціал свого портфоліо та створити більше рішень для пацієнтів з раком.

    Для отримання додаткової інформації відвідайте www.springworkstx.com

    Прогнозні заяви SpringWorks

    Цей прес-реліз містить «прогнозні заяви» у значенні Закону про реформу судових процесів щодо приватних цінних паперів 1995 року з поправками, що стосуються нашого бізнесу, діяльності та фінансових умов, включаючи, але не обмежуючись цим, поточні переконання, очікування та припущення щодо майбутнього нашого бізнесу, майбутні плани та стратегії, наші плани розвитку та комерціалізації, наші доклінічні та клінічні результати, потенціал для OGSIVEO стати новим важливим засобом лікування пацієнтів із десмоїдними пухлинами, потенціал для заявки на реєстрацію для нірогацестату, а також заяви, що стосуються інших майбутніх умов. Такі слова, як, але не обмежуючись цим, «з нетерпінням чекаю», «вважаю», «очікую», «передбачаю», «оцінюю», «маю намір», «планую», «буду», «повинен» і «можу, ” та подібні вирази чи слова, ідентифікують прогнозні заяви. Час від часу можуть виникати нові ризики та невизначеності, і неможливо передбачити всі ризики та невизначеності. Будь-які прогнозні заяви в цьому прес-релізі базуються на поточних очікуваннях і переконаннях керівництва та залежать від ряду ризиків, невизначеностей і важливих факторів, які можуть спричинити суттєві відмінності фактичних подій або результатів від тих, що висловлюються або маються на увазі в будь-якому прогнозному заяви, що містяться в цьому прес-релізі, включаючи, без обмеження, ризики, пов’язані з: (i) успіхом наших зусиль з комерціалізації щодо OGSIVEO, (ii) нашим обмеженим досвідом як комерційної компанії, (iii) нашою здатністю отримувати або підтримувати адекватне покриття та відшкодування для OGSIVEO, (iv) успіх і терміни нашої діяльності з розробки продукту, включаючи початок і завершення клінічних випробувань SpringWorks, (v) наші очікування щодо потенційної клінічної користі OGSIVEO для пацієнтів з десмоїдними пухлинами, ( vi) потенціал OGSIVEO стати новим стандартом лікування пацієнтів із десмоїдними пухлинами, (vii) наші очікування щодо ринкового потенціалу OGSIVEO, (viii) наші очікування щодо того, коли OGSIVEO стане доступним, (ix) той факт, що верхня лінія або проміжні дані клінічного дослідження можуть не передбачити остаточні або більш детальні результати такого дослідження або результати інших поточних або майбутніх досліджень, (x) успіх і терміни поточних і запланованих клінічних випробувань наших партнерів по співпраці, (xi) розклад наших запланованих нормативних документів і взаємодій, у тому числі час і результати рішень, прийнятих Управлінням з контролю за продуктами й ліками США (FDA), Європейським агентством з лікарських засобів (EMA) та іншими регуляторними органами, комісіями з перевірки клінічних випробувань сайти та органи перевірки публікацій; (xii) чи FDA, EMA чи інші регулюючі органи вимагатимуть додаткової інформації чи подальших досліджень, чи можуть не схвалити чи відмовити у схваленні чи можуть затримати схвалення наших кандидатів на продукт, (xiii) наша здатність отримати дозвіл регулюючих органів будь-якого з наших кандидатів на продукт або підтримувати регуляторні схвалення, надані для наших продуктів, (xiv) наші плани дослідження, відкриття та розробки додаткових продуктів-кандидатів, (xv) наша здатність вступати у співпрацю для розробки нових продуктів-кандидатів, (xvi) наша здатність створювати та підтримувати виробничі можливості, а також наші та наших партнерів по співпраці здатності виробляти нашу продукцію та потенційні продукти та масштабувати виробництво, (xvii) нашу здатність підтримувати належний патентний захист і успішно забезпечувати патентні претензії проти третіх сторін, і (xviii) нашу здатність задовольняти будь-які конкретні етапи, викладені тут.

    За винятком випадків, передбачених чинним законодавством, ми не плануємо публічно оновлювати чи переглядати будь-які прогнозні заяви, що містяться в цьому документі, внаслідок будь-якої нової інформації, майбутніх подій, змінених обставин чи іншим чином. Хоча ми вважаємо, що очікування, відображені в таких прогнозних заявах, є розумними, ми не можемо гарантувати, що такі очікування виправдаються. Відповідно, читачів застерігають не покладатися надмірно на ці прогнозні заяви.

    Для отримання додаткової інформації щодо ризиків, невизначеності та інших факторів, які можуть спричинити розбіжності між очікуваннями SpringWorks і фактичними результатами, вам слід переглянути «Фактори ризику» в пункті 1A частини II квартального звіту SpringWorks за формою 10-Q за квартал, що закінчився 30 вересня 2023 року, а також обговорення потенційних ризиків, невизначеності та інших важливих факторів в інших документах SpringWorks до Комісії з цінних паперів і бірж.

    Посилання

    1 OGSIVEO. Інформація про призначення. SpringWorks Therapeutics, Inc.

    2 Сбараглія М, Беллан Е, Дей Тос А.П. Класифікація пухлин м’яких тканин ВООЗ 2020: новини та перспективи. патологія. 2021; 113 (2): 70-84. doi:10.32074/1591-951X-213.

    3 Penel N, Chibon F, Salas S. Десмоїдні пухлини дорослих: біологія, лікування та триваючі випробування. Curr Opin Oncol. 2017; 29 (4): 268-274. doi:10.1097/CCO.0000000000000374.

    4 Скубіц К.М. Біологія та лікування агресивного фіброматозу або десмоїдної пухлини. Mayo Clin Proc. 2017;92(6):947-964. doi:10.1016/j.mayocp.2017.02.012.

    5 Великдень DW, Halasz NA. Останні тенденції в лікуванні десмоїдних пухлин. Резюме 19 випадків та огляд літератури. Енн Серг. 1989; 210 (6): 765-769. doi:10.1097/00000658-198912000-00012.

    6 Gronchi A, Kasper B та ін. Робоча група з десмоїдної пухлини. Лікування десмоїдних пухлин: спільний глобальний консенсусний підхід для дорослих і дітей. Eur J Рак. 2020; 127: 96-107. doi:10.1016/j.ejca.2019.11.013.

    7 Gounder M, Ratan R, Alcindor T та ін. Нірогацестат, інгібітор гамма-секретази для десмоїдних пухлин. N Engl J Med. 2023;388:898-912. doi:10.1056/NEJMoa2210140.

    8 Дані в файлі. SpringWorks Therapeutics, Inc.

    9 van Broekhoven DLM, Grünhagen DJ, den Bakker MA, van Dalen T, Verhoef C. Часові тенденції захворюваності та лікування екстраабдомінального та абдомінального агресивного фіброматозу: популяційне дослідження. Енн Сург Онкол. 2015; 22 (9): 2817-2823. doi:10.1245/s10434-015-4632-y.

    10 серії звітів Orphanet: колекція рідкісних захворювань. Поширеність та захворюваність на рідкісні хвороби: бібліографічні дані. Номер 1, січень 2022 р. Перевірено 24 листопада 2023 р. https://www.orpha.net/orphacom/cahiers/docs /GB/Prevalence_of_rare_diseases_by_alphabetical_list.pdf.

    11 Міністерство торгівлі США. Блог новин. Станом на 1 січня 2022 року чисельність населення США оцінюється в 332 403 650 осіб. Перевірено 24 листопада 2023 року. https://www.commerce.gov/news/blog/2022/01/us-population-estimated-332403650-jan-1-2022#:~:

    Джерело: SpringWorks Therapeutics

    Опубліковано : 2023-11-28 08:32

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова