توافق إدارة الأغذية والعقاقير (FDA

اتبع Drugslib على

يموت FDA qfitlia (Fitusiran) لعلاج الهيموفيليا A أو B مع أو بدون مثبطات

باريس ، 28 مارس ، 2025. الحلقات لدى مرضى البالغين والأطفال (تتراوح أعمارهم بين 12 أو أكبر) مع الهيموفيليا A أو B مع أو بدون مثبطات العامل الثامن أو التاسع. تعتمد الموافقة على بيانات من دراسات ATLAS للمرحلة 3 التي أظهرت حماية نزيف ذات معنى سريريًا كما تم قياسها بمعدلات النزيف السنوية (ABR) عبر مرضى الهيموفيليا مع أو بدون مثبطات.

Phil GattonePresident والرئيس التنفيذي ، مؤسسة الاضطرابات الوطنية للاضطرابات "يمكن أن تجعل خيارات العلاج الحالية للأشخاص الذين يعانون من الهيموفيليا أنهم بحاجة إلى الاختيار بين مراقبة النزيف الفعالة وجدولة الجرعات المريحة ، مما يؤدي إلى تقليص الممرضات!

عن طريق خفض AT ، وهو بروتين يمنع تخثر الدم ، يساعد QFITLIA على زيادة توليد الثرومبين لاستعادة مرقش في الأشخاص المصابين بالهيموفيليا. تستخدم QFITLIA تقنية الحمض النووي الريبي الصغيرة ، والتي تتيح تردد العلاج المنخفض ، والجرعات تحت الجلد ، وحقن منخفضة الحجم.

Brian FoardExecutive ، رئيس رعاية التخصص ، Sanofi "هذه الموافقة تبرز التزامنا بالتقدم ننمو ونحن نركز على تقديم الحماية من خلال عبء العلاج المنخفض الذي يناسب احتياجات الفرد. "

في برنامج التطوير السريري لـ ATLAS ، أظهرت QIFLIA معدلات نزيف منخفضة عبر المجموعات الفرعية مع ما لا يقل عن ست حقن في السنة. تشمل النتائج الرئيسية:

  • انخفاض كبير في النزيف بنسبة 71 ٪ في ABR للمرضى دون مثبطات عولجت مع الوقاية من QFITLIA مقارنةً بتركيز عامل التخثر عند الطلب (المتوسط ​​المقدر: ABR 9.0 مقابل 31.4 ، على التوالي ؛ P <0.0001) وبنسبة 73 ٪ في ABR مقارنة بعامل الجوار على عامل الالتحاق بالمرضى. على التوالي ؛ 0.0-7.5) في المرضى الذين ليس لديهم مثبطات و 1.9 (IQR: 0.0-3.7) في المرضى الذين يعانون من مثبطات
  • ما يقرب من نصف المرضى في دراسة التمديد المفتوح عانى واحد أو أقل من النزيف (31 ٪ 0 نزيف و 47 ٪ نزيف)
    • تسمم الكبد. التفاعلات السلبية الأكثر شيوعًا (الإصابة> 10 ٪) هي العدوى الفيروسية ، والتهاب البلعوم الأنفي ، والعدوى البكتيرية.

    بالتزامن مع موافقة QIFLIA ، قامت إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) أيضًا بتطهير اختبار Siemens Healthineers 'Innovance® antithrombin باعتباره تشخيصًا مرافقًا لقياس QIFLIA عند المستويات. من خلال برنامج اختبار QFITLIA مع LABCORP ، سيكون التشخيص المصاحب الذي تم تحديده في إدارة الأغذية والعقاقير متاحًا للمرضى الموصوفين QIFTLIA لقياس المستويات دون أي تكلفة.

    يمكن أن تقدم QFITLIA أقل جرعات من جميع العلاجات النبوية ، وسيكون لها سعر مقارن للمعالجات النبوية الأخرى. يتم إطلاق Hemassist جنبًا إلى جنب مع QIFLIA لتوفير خدمات دعم المرضى الشاملة ، بما في ذلك التأمين والمساعدة المالية وكذلك الموارد التعليمية. هذا البرنامج مخصص للمرضى الموصوفين QFITLIA أو علاجات الهيموفيليا الأخرى من محفظة Sanofi.

    تم منح إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) ممنوحة QFITLIA لتسمية الأدوية اليتيمة للهيموفيليا A و B ، وتعيين المسار السريع للهيموفيليا A و B مع وبدون مثبطات العامل VIII أو IX ، وتعيين علاج اختراق للهيموفيليا B مع مثبطات العامل IX. إن التقديم التنظيمي لـ QFITLIA لعلاج الهيموفيليا A أو B عند البالغين والمراهقين مع أو بدون مثبطات قيد المراجعة في البرازيل. من المتوقع أن يكون هناك قرار تنظيمي في الصين في النصف الثاني من عام 2025.

    حول هيموفيلياهيموفيليا A و B نادرة ، خلقية ، واضطرابات النزيف مدى الحياة ، والتي يمكن أن تؤدي فيها قدرة دم ما على الجودة في الحياة ، مما يؤدي إلى نزيفات مفرطة ونزيف تلقائي إلى مفاصل يمكن أن تؤدي إلى تلف المفاصل ، وتهوية الجودة المفرطة في الحياة. الهيموفيليا A و B ناتجة عن نقص العامل الثامن والتاسع ، على التوالي ، مما يؤدي إلى عدم كفاية توليد الثرومبين وتكوين جلطة غير فعالة ، وهو أمر معقد في الأشخاص الذين يطورون مثبطات لعلاج العوامل.

    حول برنامج التطوير السريري لـ ATLAS يتم التحقيق في فعالية وسلامة QIFLIA في برنامج التطوير السريري لـ ATLAS. يشتمل البرنامج على دراسات المرحلة 3 المكتملة ATLAS-INH (NCT03417102) ، ATLAS-A/B (NCT03417245) ، و ATLAS-PPX (NCT03549871). هناك ثلاث دراسات مستمرة للمرحلة الثالثة من Atlas-Neo (NCT05662319) ، أطلس-بيدز (NCT03974113) ، و Atlas Ole (NCT03754790). النظام (AT-DR) ، الذي تم تصميمه للحفاظ على نطاق مستهدف من 15 ٪ -35 ٪ في المرضى الذين أكملوا تجربة أسرارية سابقة في المرحلة الثالثة. تتضمن هذه الدراسة جرعات أقل وجرعات أقل تراجعًا من الدراسات السابقة لـ QFITLIA. تم تقييم فعالية علاج QFITLIA AT-DR من خلال مقارنة بيانات علاج AT-DR من ATLAS-OLE إلى بيانات التحكم من الدراسات ATLAS-INH و ATLAS-A/B. تتبع التحليلات القصد لعلاج مبدأ.

    حول QIFLIAQIFFIFLIA (FITUSIRAN) هو أول من فئة في خفض العلاج المعتمد من قبل إدارة الأغذية والعقاقير الأمريكية للعلاج الوقائي للبالغين ومرضى الأطفال (الذين تتراوح أعمارهم بين 12 عامًا أو أكبر) الذين يعيشون مع الحينات الفرعية A و B مع أو دون عامل VIII أو مثبطات IX ، ويتم تعليمها عن طريق الإصابة الفرعية مع القلم المريح. يمنع QFITLIA النزيف ويساعد في إعادة التوازن عن طريق التخفيض في البروتين الذي يمنع تخثر الدم ، لتعزيز توليد الثرومبين. QFITLIA هو تدخل صغير RNA علاجي يستخدم تقنية Alnylam Pharmaceutical Inc. أو مثبطات التاسع.

    لا يُعرف ما إذا كانت QFITLIA آمنة وفعالة لدى الأطفال الذين تقل أعمارهم عن 12 عامًا.

    معلومات السلامة المهمة يمكن أن تسبب QFITLIA آثارًا جانبية خطيرة ، بما في ذلك:

  • abnormal romoting (أحداث مخطوطة): قد حدث في Q Trephed Q. يمكن أن تتسبب Qfitlia في تشكل جلطات الدم في الأوعية الدموية بين ذراعيك أو ساقيك أو رئتيك أو القلب أو الدماغ أو العيون أو الرأس. يكون خطر جلطات الدم أكبر إذا كان مستوى الدم المضاد للثرومبين (AT) أقل من 15 ٪ أو إذا كان لديك بعض الحالات الأخرى. سوف يقوم مقدم الرعاية الصحية الخاص بك (HCP) بفحص مستويات الدم قبل وأثناء العلاج مع QFITLIA.
  • مرض المرارة: يمكن أن يسبب Qfitlia حصوات المرارة والتهاب المرارة ، مما قد يتطلب إجراء عملية جراحية لإزالة المرارة. أخبر HCP الخاص بك على الفور إذا كنت قد أصيبت بآلام في المعدة أو عسر الهضم أو الغثيان أو القيء. قد يوقف HCP الخاص بك مؤقتًا أو دائمًا QFITLIA إذا قمت بتطوير أي من هذه الأعراض. ​​

    • ما هي أهم المعلومات التي يجب أن أعرفها عن QFITLIA؟ qfitlia تساعد الجلطات في شكل دمك. لا تقم بالتوقف عن استخدام QFITLIA دون التحدث إلى HCP الخاص بك. إذا فاتتك الجرعات أو توقفت عن استخدام QIFLIA ، فلا يجوز لك حمايتك من النزيف.

    استخدام عامل تخثر (CFC) أو عامل الالتفاف (BPA) للمساعدة في الحماية من النزيف يجب إيقافها في غضون 7 أيام بعد أول جرعة من QFILIA.

    قد يصف HCP الخاص بك CFC أو BPA عند الطلب إذا كنت تنزف أثناء العلاج مع QFITLIA. اتبع بعناية تعليمات HCP الخاصة بك فيما يتعلق بموعد استخدام العلاج عند الطلب مع CFC أو BPA ، بما في ذلك الجرعة المحددة وتوقيت CFC أو BPA.

    الساقين
  • السعال من الدم
  • ضيق في التنفس
  • ألم شديد في الصدر أو ضيق في الصدر
  • معدل ضربات القلب السريع
  • الشعور بالضيق أو الضعف
  • صداع شديد أو مستمر
    • الذراعين ، أو الساقين
  • الخسارة المفاجئة أو التغيرات في رؤيتك أو آلام العين أو التورم

    • ما هي الآثار الجانبية المحتملة لـ qfitlia؟

  • يمكن أن تسبب Qfitlia آثارًا جانبية خطيرة أخرى ، بما في ذلك زيادة في إنزيمات كبد الدم . سيقوم HCP الخاص بك بإجراء اختبارات الدم للتحقق من وظيفة الكبد الخاصة بك قبل وخلال العلاج مع QFITLIA.
  • الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا لـ QFITLIA تشمل العدوى الفيروسية ، والأعراض الباردة الشائعة ، والعدوى البكتيرية.

    ماذا يجب أن أخبر HCP الخاص بي قبل استخدام QIFLIA؟

  • أخبر HCP الخاص بك عن كل حالاتك الطبية ، بما في ذلك إذا كان لديك مشاكل في الكبد ، أو تاريخ من مرض المرارة ، أو الحوامل أو تخطط للحمل أو أن تكون ثديًا. حامل : قد يزيد تحديد النسل الهرموني من خطر جلطات الدم في الدم إذا تم استخدامه أثناء العلاج مع QFITLIA. تحدث إلى HCP الخاص بك حول الأشكال الفعالة من تحديد النسل غير الهرموني الذي يمكنك استخدامه قبل البدء وخلال العلاج مع QFITLIA.
  • أخبر HCP الخاص بك عن جميع الأدوية التي تتناولها ، بما في ذلك الوصفات الطبية والأدوية التي تتجاوز وصدرها ، والفيتامينات ، والمكملات العشبية.
    • href = "https://products.sanofi.us/qfitlia/qfitlia.pdf"> وصف المعلومات ، بما في ذلك الآثار الجانبية الخطيرة ، ودليل الدواء.

    حول Sanofi نحن شركة رعاية صحية عالمية مبتكرة ، مدفوعة بأغراض واحدة: نحن نطارد معجزات العلوم لتحسين حياة الناس. فريقنا ، في جميع أنحاء العالم ، مكرس لتحويل ممارسة الطب من خلال العمل على تحويل المستحيل إلى ما هو ممكن. نحن نقدم خيارات العلاج التي يحتمل أن تكون متغيرة للحياة وحماية لقاح المنقذ للحياة لملايين الأشخاص على مستوى العالم ، مع وضع الاستدامة والمسؤولية الاجتماعية في وسط طموحاتنا.

    أقوال Sanofi التطلعية يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية كما هو محدد في إجراء إصلاح الإضاءة في عام 1995. البيانات التطلعية هي بيانات ليست حقائق تاريخية. تتضمن هذه البيانات التوقعات والتقديرات المتعلقة بالتسويق وغيرها من الإمكانات للمنتج ، أو فيما يتعلق بإيرادات المستقبل المحتملة من المنتج. يتم تحديد البيانات التطلعية عمومًا من خلال الكلمات "تتوقع" ، "توقع" ، "يعتقد" ، "تنوي" ، "تقديرات" ، "خطط" ، وتعبيرات مماثلة. على الرغم من أن إدارة Sanofi تعتقد أن التوقعات التي تنعكس في مثل هذه البيانات التطلعية معقولة ، إلا أن المستثمرين يتم تحذيرهم من أن المعلومات والبيانات التطلعية تخضع لمختلف المخاطر والشكوك ، والتي يصعب التنبؤ بها الكثير منها أو يتجاوزها من السيطرة على Sanofi ، والتي يمكن أن تسبب نتائج فعلية وتطورات تختلف بشكل مادي أو تعبير عنها أو تعرضها للاتصالات الأمامية. تتضمن هذه المخاطر والشكوك من بين أشياء أخرى ، أو الإجراءات التنظيمية غير المتوقعة أو التأخيرات ، أو التنظيم الحكومي ، والتي يمكن أن تؤثر على توافر المنتج أو الإمكانات التجارية للمنتج ، حقيقة أن المنتج قد لا يكون ناجحًا تجاريًا ، أو عدم اليقين المتأصل في مجال البحث والتنمية ، بما في ذلك البيانات السريرية المستقبلية والتحليلات المستقبلية للبيانات الإكلينيكية الحالية المتعلقة بالمنتج ، بما في ذلك التسويق بعد التسويق ، أو الجودة غير المتوقعة أو الجودة المصنعة بشكل عام ، أو المخاطر الفكرية ، أو أيها المخاطرة ، أو أيها المخاطر ، أو أيها المخاطر الفكرية ، أو أيها المخاطر الفخرية ، النتيجة النهائية لمثل هذه التقاضي ، والظروف الاقتصادية والسوقية المتقلبة ، والتأثير الذي قد تحدثه الأزمات العالمية علينا وعملائنا والموردين والبائعين وشركاء الأعمال الآخرين ، والوضع المالي لأي منهم ، وكذلك على موظفينا وعلى الاقتصاد العالمي ككل. تشمل المخاطر والشكوك أيضًا أوجه عدم اليقين التي تمت مناقشتها أو تحديدها في الإيداعات العامة مع SEC و AMF التي قام بها Sanofi ، بما في ذلك تلك المدرجة في إطار "عوامل الخطر" و "البيان التحذيري فيما يتعلق بالبيانات التطلعية" ، في التقرير السنوي لـ Sanofi-لا يتم توجيهه إلى أي شيء. البيانات.

    جميع العلامات التجارية المذكورة في هذا البيان الصحفي هي ملك لمجموعة Sanofi بصرف النظر عن الابتكار.

    المصدر: Sanofi

    نشر : 2025-03-30 12:00

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    كلمات رئيسية شعبية