FDA schvaluje QFitlia (fitusiran) k léčbě hemofilie A nebo B s nebo bez inhibitorů

Sledujte Drugslib

FDA schvaluje QFitlia (fitusiran) k léčbě hemofilie A nebo B s inhibitory nebo bez inhibitorů

Paříž, 28. března 2025. Americká správa potravin a léčiv (FDA) schválila frekvenci pro promokci pro promokci pro promoci pro promoci pro promokci pro promoci pro promoku pro promoci pro promoci pro promoci pro promoku pro promoku pro promoci pro penzinu a redukovala frekvenci pro promokci pro promoci (AT) pro prevenci pro profillii pro promoci pro promoci (AT) pro prevenci promotinu (AT). Epizody krvácení u dospělých a dětských pacientů (ve věku 12 a více let) s hemofilií A nebo B s nebo bez faktoru VIII nebo IX. Schválení je založeno na údajích ze studií ATLAS Fáze 3, které prokázaly klinicky smysluplnou ochranu před krvácením měřenou anualizovanými mírami krvácení (ABR) u pacientů s hemofilií s inhibitory nebo bez inhibitorů.

Style = "margin-left: 40px;"> Phil Gattonepresident and CEO, Národní nadace poruch krvácení Nadace „Současné možnosti léčby mohou přimět lidi s hemofilií pociťovat, že si musí vybrat mezi účinnou kontrolou krvácení a pohodlným dávkovacím plánem a vhodným dávkovacím plánem, což vede k tomu, že přijde k léčbě, a jejich snižování, přičemž se snižují pro lidi, kteří mají snižování, a jejich snižováním a jejich snižováním a jejich jejich pacienty a jejich pacienty a jejich pacientům a jejich pacienty a jejich pacienty, a jejich pacienty, a jejich pacientům a jejich pacientům a jejich pacienty, a jejich pacienty, a jejich pacienty, a jejich pacienty, a jejich pacienty, a jejich pacienty, a jejich pacienty, a jejich pacienty, a jejich pacienty, a jejich pacienty a jejich jejich snižování. Rodiny. “

Snížením AT, protein, který inhibuje srážení krve, Qitlia pomáhá zvýšit tvorbu trombinu a obnovit hemostázu u lidí s hemofilií. QFitLia používá technologii RNA s malým průmyslem, která umožňuje nízkou frekvenci čištění, podkožní dávkování a injekce s nízkým objemem.

Brian FoardExecutive viceprezident, vedoucí speciální péče, Sanofi „Toto schválení zdůrazňuje náš závazek postupovat inovace a zlepšování péče o vzácnou krevní poruchy Společenství. grow as we focus on offering protection with reduced treatment burden that best fits an individual’s needs.”

Guy Young, MDDirector, Hemostasis and Thrombosis Center at Children's Hospital, Los Angeles“Qfitlia delivers the fewest doses of any prophylactic therapy in hemophilia, and its unique mechanism allows it to be used to treat all types of hemophilia, Včetně inhibitorů a hemofilie B, kde zůstávají neuspokojené lékařské potřeby zacílením na antitrombin, který lze spolehlivě měřit pomocí krevního testu FDA, je prokázáno, že pomáhá vyvážit hemostázu a zlepšit rychlost a ochranu krvácení. “

V programu klinického vývoje ATLAS prokázala QFITLIA nízké rychlosti krvácení napříč podskupinami s pouhými šesti injekcemi ročně. Mezi klíčové výsledky patří:

  • Významné snížení krvácení o 71% u ABR u pacientů bez inhibitorů léčených profylaxem QFitLia ve srovnání s faktorem srážení soustředit se na vyžádání (odhadované průměr: ABR 9,0 vs. 31,4, respektive; P <0,0001) a 73% v ABRAS ABRESS PACES PACESS: ABS PACISITIZACE (ABRS PACISITORS (ABRS s inzerátem (odhadovaným sítí (ABR s inzeráty (Abrs inhibitions (ABRS s inzerátem (Abrs inhibitions (ABR s inzerátem (odhadem s indivací (odhadem: ABR s inzeráty (Abrs inhibitions (ABR s inzeráty (Abrs (ABR s inzeráty (Abr. 19.1, respektive; (IQR): 0,0-7,5) U pacientů bez inhibitorů a 1,9 (IQR: 0,0-3,7) u pacientů s inhibitory
  • Téměř polovina pacientů v otevřené prodloužení prodloužení došlo k jednomu nebo méně krvácení (31% 0 krvácení a krvácení, včetně thrus, včetně potenciálu pro významné akcie, a také pro potenciály pro významné akcie, a také pro potenciály pro významné akcie, je také potenciál pro významné akcie, a také pro potenciály pro významné předstihy, a také pro potenciál pro významné akcie, je také potenciál pro významné předstihy, a to také potenciál pro významné předstihy, je také potenciál pro významné akcie, a je také potenciál pro významné předstihy, a také pro potenciál pro významné předstihy, a je také potenciál pro významné předstihy, a je také potenciál pro významné krvácení, a je také potenciál pro významné krvácení. Akutní a opakující se onemocnění žlučníku a hepatotoxicita. Nejběžnějšími nežádoucími účinky (incidence> 10%) jsou virová infekce, nasopharyngitida a bakteriální infekce.

    Ve spojení se schválením QFITLIA FDA také vyčistila antitrombinový test Siemens Healthineers 'Antithrombin jako doprovodná diagnostika pro QFITLIA, která má měřit na úrovních. Prostřednictvím testovacího programu QFITLIA s LabCorp bude doprovodná diagnostika vyčištěná FDA k dispozici pacientům předepsaným QFITLIA pro měření na hladinách bez nákladů. Hemassist uvádí na trh spolu s QFITLIA, aby poskytoval komplexní služby podpory pacientů, včetně pojištění a finanční pomoci a vzdělávacích zdrojů. Tento program je určen pro pacienty předepsané QFitLia nebo jiné léčby hemofilie z portfolia Sanofi.

    FDA udělil označení Qitlia Orphan Drug označení pro hemofilii A a B, rychlé označení pro hemofilii A a B s inhibitory VIII nebo IX a bez něj a průlomovou terapií pro hemofilii B s inhibitory faktoru IX. V Brazílii je přezkoumáno regulační předložení pro QFITLIA pro léčbu hemofilie A nebo B u dospělých a adolescentů s inhibitory nebo bez nich. Regulační rozhodnutí se očekává v Číně ve druhé polovině roku 2025. Hemofilie A a B jsou způsobeny nedostatkem faktoru VIII a IX, což má za následek nedostatečnou tvorbu trombinu a neúčinnou tvorbu sraženiny, což je dále komplikované u lidí, kteří vyvíjejí inhibitory při léčbě faktorem.

    O programu ATLAS Klinického vývoje ATLAS je v programu klinického vývoje ATLAS zkoumána účinnost a bezpečnost QFITLIA. Program zahrnuje dokončené studie fáze 3 ATLAS-INH (NCT03417102), ATLAS-A/B (NCT03417245) a ATLAS-PPX (NCT03549871). Existují tři probíhající studie fáze 3 ATLAS-NEO (NCT05662319), ATLAS-PEDS (NCT03974113) a Atlas Ole (NCT03754790). Režim (AT-DR), který byl navržen tak, aby udržoval cílový rozsah 15% -35% u pacientů, kteří dokončili předchozí klinickou studii ATLAS ve fázi 3. Tato studie zahrnuje nižší dávky a méně prudké dávkování než dřívější studie QFitLia. Účinnost léčby qFitLia AT-DR byla hodnocena porovnáním údajů o léčbě AT-DR z Atlas-OLE s kontrolními údaji ze studií Atlas-Inh a Atlas-A/B. Analýzy se řídí záměrem k léčbě principu.

    o qfitliaqfitlia (fitusiran) je první ve své třídě při snižování terapie schválené americkou FDA pro profylaktickou léčbu dospělých a pediatrických pacientů (ve věku 12 a více let) žijící s hemofilií A a B s nebo bez faktoru VIIII nebo IX inhibitory a inhibitory IX pro 50 mg dohody o p-plně naplněné inhibitory. QFITLIA zabraňuje krvácení a pomáhá znovu vyvážit hemostázu snížením AT, proteinu, který inhibuje srážení krve, podporuje tvorbu trombinu. Qfitlia je malá interferenční RNA terapeutická, která využívá technologii konjugátů Esc-Galnac Alnylam Farmaceutical Inc. Inhibitory faktoru VIII nebo IX.

    Není známo, zda je Qitlia bezpečná a účinná u dětí mladších 12 let. Qfitlia může způsobit, že se krevní sraženiny tvoří v krevních cévách v pažích, nohou, plicích, srdci, mozku, očích nebo hlavě. Vaše riziko krevních sraženin je větší, pokud je váš antitrombin (AT) hladinu krve trvale menší než 15% nebo pokud máte určité jiné podmínky. Váš poskytovatel zdravotní péče (HCP) zkontroluje vaše hladiny na krvi před a během léčby qfitlia.

    • onemocnění žlučníku: qfitlia může způsobit žlučové kameny a zánět žlučníku, což může vyžadovat operaci, aby se váš žlučník odstranil. Okamžitě řekněte svému HCP, pokud se rozvíjíte bolesti žaludku, trápení, nevolnost nebo zvracení. Váš HCP může dočasně nebo trvale zastavit QFitlia, pokud vyvinete některý z těchto příznaků.

    Jaké jsou nejdůležitější informace, které bych měl vědět o qfitlii? qfitlia pomáhá vašemu krevnímu sraženiny. Nezastavte se přestaňte používat QFitLia, aniž byste mluvili s HCP. Pokud vám chybí dávky nebo přestanou používat qfitlia, nemusíte být chráněni před krvácením.

    Použití koncentrátu srážení faktoru (CFC) nebo obchvatu (BPA), které pomáhá chránit před krvácením musí být zastaveno do 7 dnů po vaší první dávce qfitlia.

    Váš HCP může předepsat na vyžádání CFC nebo BPA, pokud během léčby krvácíte Qitlia. Carefully follow your HCP’s instructions regarding when to use on-demand treatment with CFC or BPA, including the prescribed dose and timing of the CFC or BPA.

    Get medical help right away if you get any of these signs or symptoms of blood clots during or after treatment with Qfitlia:

  • Swelling, pain, or redness in arms or legs
  • Kašel krví
  • Dušnost
  • Těžká bolest na hrudi nebo těsnost hrudníku
  • Rychlá srdeční frekvence
  • Cítit se slabý nebo rozdává
  • Těžká nebo přetrvávající bolest hlavy, nebo porozumění
  • Nemabness, náruče, nebo nebo je ve své tváři, nebo o tváři, nebo o tváři, nebo je pociťování Nohy
  • Náhlá ztráta nebo změny ve vaší vizi, bolesti očí nebo otoky

    • Jaké jsou možné vedlejší účinky qfitlia?

  • qfitlia může způsobit další vážné vedlejší účinky, včetně zvýšení enzymů jater v krvi . Váš HCP bude provádět krevní testy, aby zkontroloval vaši funkci jater před a během léčby qFitLia.
  • Nejběžnější vedlejší účinky qfitlia zahrnují virová infekce, příznaky nachlazení a bakteriální infekce.

    • Nejsou to všechny možné vedlejší účinky qfitlia.

    Co bych měl říct svému HCP před použitím qfitlia?

  • Řekněte svému HCP o všech vašich zdravotních stavech , včetně, pokud máte problémy s jatery, historie onemocnění žlučníku, jsou otěhotnění nebo se plánují kojit nebo plánovat kojení. Hormonální antikoncepce může zvýšit riziko krevních sraženin, pokud se používá během léčby QFitLia. Promluvte si se svým HCP o účinných formách nehormonální antikoncepce, které můžete použít před zahájením a během léčby s qfitlií.
  • Řekněte svému HCP o všech lécích, které užíváte , včetně předpisu a nadřízeného léčiva, vitamínů a bylinných doplňků. href = "https://products.sanofi.us/qfitlia/qfitlia.pdf"> Informace o předepisování , včetně závažných vedlejších účinků a průvodce léky.

    o Sanofi Jsme inovativní globální zdravotnická společnost, řízená jedním účelem: pronásledujeme zázraky vědy, abychom zlepšili životy lidí. Náš tým, po celém světě, se věnuje transformaci praxe medicíny tím, že se snaží proměnit nemožné v možnou. Poskytujeme potenciálně možnosti léčby měnící život a ochranu vakcíny zachraňující život milionům lidí po celém světě, přičemž v centru našich ambicí uvádíme udržitelnost a společenskou odpovědnost. Výhledová prohlášení jsou prohlášení, která nejsou historickými fakty. Tato prohlášení zahrnují projekce a odhady týkající se marketingu a dalšího potenciálu produktu nebo pokud jde o potenciální budoucí příjmy z produktu. Prohlášení o výhledech jsou obecně identifikována slovy „očekává“, „očekává“, „věří“, „v úmyslu“, „odhady“, „plány“ a podobné výrazy. Ačkoli vedení Sanofi věří, že očekávání, která se odrážejí v takových výhledových prohlášeních, jsou přiměřená, investoři jsou varováni, že výhledové informace a prohlášení podléhají různým rizikům a nejistotám, z nichž mnohé jsou obtížné předvídat a mimo kontrolu s Sanofi, které by mohly způsobit skutečné výsledky a vývoj, aby se lišily materiálně od těch, které mají vpřed nebo promítají, a předpokládá, že jsou předpovědi a vyvíjejí a vyvíjejí a vyvíjejí a vyvíjejí a vyvíjejí a vyvíjejí a vyvíjejí a vyvíjejí a vyvíjejí a vyvíjejí a vyvíjejí a vyvíjejí a vyvíjejí a vyznačují se. These risks and uncertainties include among other things, unexpected regulatory actions or delays, or government regulation generally, that could affect the availability or commercial potential of the product, the fact that product may not be commercially successful, the uncertainties inherent in research and development, including future clinical data and analysis of existing clinical data relating to the product, including post marketing, unexpected safety, quality or manufacturing issues, competition in general, risks associated with intellectual property and any related future litigation a konečný výsledek takových soudních sporů a volatilních ekonomických a tržních podmínek a dopad globálních krizí na nás, naše zákazníky, dodavatele, prodejce a další obchodní partnery a finanční situaci kteréhokoli z nich, jakož i pro naše zaměstnance a na globální ekonomiku jako celku. The risks and uncertainties also include the uncertainties discussed or identified in the public filings with the SEC and the AMF made by Sanofi, including those listed under “Risk Factors” and “Cautionary Statement Regarding Forward-Looking Statements” in Sanofi’s annual report on Form 20-F for the year ended December 31, 2024. Other than as required by applicable law, Sanofi does not undertake any obligation to update or revise any forward-looking information or Prohlášení.

    Všechny ochranné známky uvedené v této tiskové zprávě jsou majetkem skupiny Sanofi kromě Innovance.

    Zdroj: sanofi

    Vyslán : 2025-03-30 12:00

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova