FDA genehmigt Qfitlia (Fitusiran) zur Behandlung von Hämophilie A oder B mit oder ohne Inhibitoren
FDA Approves Qfitlia (fitusiran) to Treat Hemophilia A or B With or Without Inhibitors
Paris, March 28, 2025. The US Food and Drug Administration (FDA) has approved Qfitlia (fitusiran), the first antithrombin-lowering (AT) therapy for routine prophylaxis to prevent or reduce the frequency of bleeding Episoden bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten (ab 12 Jahren oder älter) mit Hämophilie A oder B mit oder ohne Faktor VIII oder IX -Inhibitoren. Die Zulassung basiert auf Daten aus den ATLAS -Phase -3
Phil Gattonrepresident und CEO, National Blutungsstörungen Foundation „Aktuelle Behandlungsoptionen können Menschen mit Hämophilie das Gefühl geben, zwischen wirksamen Blutungskontrolle und bequemer Dosierungszeitpläne zu wählen, was zu Kompromissen führt, wenn es zu Krankheitsmanagement führt.
Durch das Absenken eines Proteins, das die Blutgerinnung hemmt, hilft Qfitlia, die Thrombinerzeugung zu erhöhen, um die Hämostase bei Menschen mit Hämophilie wiederherzustellen. Qfitlia verwendet eine kleine interferierende RNA-Technologie, die eine geringe Behandlungsfrequenz, subkutane Dosierung und Injektionen mit geringem Volumen ermöglicht.
Brian Fodedexecutive Vice President, Leiter Spezialversorgung, Sanofi „Diese Zulassung zeigt unser Engagement für die Weiterentwicklung der Innovation und die Verbesserung der Versorgung der seltenen Blutstörungen. to grow as we focus on offering protection with reduced treatment burden that best fits an individual’s needs.”
Guy Young, MDDirector, Hemostasis and Thrombosis Center at Children's Hospital, Los Angeles“Qfitlia delivers the fewest doses of any prophylactic therapy in hemophilia, and its unique mechanism allows it to be used to treat all types of Hämophilie, einschließlich der Inhibitoren und Hämophilie B, in denen nicht erfüllte medizinische Bedürfnisse vorhanden sind.
Im ATLAS Clinical Development Program zeigte QFitlia niedrige Blutungsraten in Untergruppen mit nur sechs Injektionen pro Jahr. Zu den Schlüsselergebnissen gehören:
In Verbindung mit der Qfitlia -Zulassung löste die FDA auch den Innovance® Antithrombin -Assay von Siemens Healthineers 'Innovance® Antithrombin als Begleitdiagnose für QFitlia zur Messung auf Niveaus. Durch das QFitlia-Testprogramm mit LabCorp steht die von der FDA-geschlossene Begleitdiagnose für Patienten zur Verfügung, um qfitlia kostenlos zu messen. Hemassist startet neben QFitlia, um umfassende Patientenunterstützungsdienste anzubieten, einschließlich Versicherungs- und finanzieller Unterstützung sowie Bildungsressourcen. Dieses Programm ist für Patienten vorgeschrieben, die QFitlia oder andere Hämophilie -Behandlungen aus dem Portfolio von Sanofi verschrieben haben.
Die FDA gewährte Qfitlia Orphan Drug Bezeichnung für die Hämophilie A und B, die schnelle Spurbezeichnung für die Hämophilie A und B mit und ohne Faktor VIII oder IX -Inhibitoren und Durchbruchstherapiebezeichnung für Hämophilie B mit Faktor -IX -Inhibitoren. Eine regulatorische Einreichung von QFitlia zur Behandlung von Hämophilie A oder B bei Erwachsenen und Jugendlichen mit oder ohne Inhibitoren wird in Brasilien überprüft. In China wird in der zweiten Hälfte von 2025 eine regulatorische Entscheidung erwartet. Die Hämophilie A und B werden durch einen Mangel an Faktor VIII bzw. IX verursacht, was zu einer unzureichenden Thrombinerzeugung und einer ineffektiven Gerinnselbildung führt, die bei Menschen, die Inhibitoren zu ihrer Faktorbehandlung entwickeln, weiter kompliziert sind.
Über das Atlas Clinical Development Program Die Wirksamkeit und Sicherheit von Qfitlia wird im Atlas Clinical Development Program untersucht. Das Programm umfasst abgeschlossene Phase-3-Studien Atlas-Inh (NCT03417102), Atlas-A/B (NCT03417245) und Atlas-PPX (NCT03549871). Es gibt drei laufende Phase-3-Studien Atlas-Neo (NCT05662319), Atlas-PEDs (NCT03974113) und Atlas Ole (NCT03754790). Regime (AT-DR), das bei Patienten, die eine klinische Atlas-Studie der vorherigen Phase 3-Atlas abgeschlossen haben, einen Zielbereich von 15% bis 35% aufrechterhalten. Diese Studie umfasst niedrigere Dosen und weniger frequente Dosierung als frühere Studien von QFitlia. Die Wirksamkeit der qfitlia-AT-DR-Behandlung wurde bewertet, indem die AT-DR-Behandlungsdaten von Atlas-OLE mit den Kontrolldaten aus Studien Atlas-Inh und Atlas-A/B verglichen wurden. Die Analysen folgen der Absicht, das Prinzip zu behandeln.
Über QFitliaqfitlia (Fitusiran) ist eine erste Klassen, die von der US-amerikanischen FDA zur prophylaktischen Behandlung von Erwachsenen und pädiatrischen Patienten (ab 12 Jahren) zugelassen wird, die mit Hämophilie A und B mit oder ohne Faktor VIII oder IX-Inhibitoren leben und durch Subcutan-Injection mit einer Subkutanung verabreicht werden. Qfitlia verhindert Blutungen und hilft bei der Ausbindung von Hämostase durch Absenken eines Proteins, das die Blutgerinnung hemmt, um die Thrombinerzeugung zu fördern. Qfitlia ist ein kleines Interferenz-RNA-Therapeutikum, das die ESC-Galnac-Konjugat-Technologie von Alnylam Pharmaceutical Inc. verwendet. IX -Inhibitoren.
Es ist nicht bekannt, ob Qfitlia bei Kindern unter 12 Jahren sicher und wirksam ist. Qfitlia kann dazu führen, dass sich Blutgerinnsel in den Blutgefäßen in Armen, Beinen, Lungen, Herz, Gehirn, Augen oder Kopf bilden. Ihr Risiko für Blutgerinnsel ist größer, wenn Ihr Antithrombin (bei) Blutspiegel anhaltend weniger als 15% oder wenn Sie bestimmte andere Erkrankungen haben. Ihr Gesundheitsdienstleister (HCP) überprüft Ihren Blutspiegel vor und während der Behandlung mit Qfitlia. Sagen Sie Ihrem HCP sofort, wenn Sie Magenschmerzen, Verdauungsstörungen, Übelkeit oder Erbrechen entwickeln. Ihr HCP kann Qfitlia vorübergehend oder dauerhaft stoppen, wenn Sie eines dieser Symptome entwickeln.
Was sind die wichtigsten Informationen, die ich über Qfitlia wissen sollte? Qfitlia hilft Ihren Blutgerinnseln. Hören Sie nicht auf, QFitlia zu verwenden, ohne mit Ihrem HCP zu sprechen. Wenn Sie Dosen verpassen oder die Verwendung von Qfitlia aufhören, können Sie möglicherweise nicht mehr vor Blutungen geschützt sein. Ihr HCP kann On-Demand CFC oder BPA verschreiben, wenn Sie während der Behandlung mit QFitlia bluten. Befolgen Sie die Anweisungen Ihres HCP sorgfältig, wann Sie die Behandlung mit CFC oder BPA auf Nachfrage verwenden müssen, einschließlich der vorgeschriebenen Dosis und des Timings des CFC oder der BPA. Beine Was sind die möglichen Nebenwirkungen von Qfitlia? Ihr HCP führt Blutuntersuchungen durch, um Ihre Leberfunktion vor und während der Behandlung mit Qfitlia zu überprüfen. Was soll ich meinem HCP sagen, bevor ich Qfitlia verwende? Die hormonelle Geburtenkontrolle kann das Risiko von Blutgerinnseln erhöhen, wenn sie während der Behandlung mit Qfitlia verwendet werden. Sprechen Sie mit Ihrem HCP über effektive Formen der nicht hormonellen Geburtenkontrolle, die Sie vor dem Start und während der Behandlung mit Qfitlia verwenden können. href = "https://products.sanofi.us/qfitlia/qfitlia.pdf"> Verschreibungsinformationen , einschließlich schwerwiegender Nebenwirkungen und Medikamentenhandbuch. Über Sanofi Wir sind ein innovatives globales Gesundheitsunternehmen, das von einem Zweck angetrieben wird: Wir jagen die Wunder der Wissenschaft, um das Leben der Menschen zu verbessern. Unser Team auf der ganzen Welt widmet sich der Umwandlung der Medizinpraxis, indem sie daran arbeitet, das Unmögliche in das Mögliche zu verwandeln. Wir bieten Millionen von Menschen weltweit potenziell lebensverändernde Behandlungsoptionen und lebensrettende Impfstoffschutz, während wir nachhaltig und soziale Verantwortung in den Mittelpunkt unserer Ambitionen stellen. Zukunftsgerichtete Aussagen sind Aussagen, die keine historischen Tatsachen sind. Diese Aussagen umfassen Projektionen und Schätzungen bezüglich des Marketings und anderer Potenzial des Produkts oder in Bezug auf potenzielle zukünftige Einnahmen aus dem Produkt. Zukunftsgerichtete Aussagen werden im Allgemeinen durch die Wörter "erwartet", "antizipiert", "glauben", "beabsichtigen", "Schätzungen", "Pläne" und ähnliche Ausdrücke. Obwohl das Management von Sanofi der Ansicht ist, dass die Erwartungen, die in solchen zukunftsgerichteten Aussagen reflektiert werden, angemessen sind, werden die Anleger darauf hingewiesen, dass zukunftsgerichtete Informationen und Aussagen unterschiedlichen Risiken und Unsicherheiten unterliegen, von denen viele schwer vorhersagen und allgemein die Kontrolle über die Kontrolle von Sanofi übertragen werden können, was zu tatsächlichen Ergebnissen und Entwicklungen, die sich wesentlich unterscheiden, die sich von den nach vorne geschichteten Informationen und Statements, die in den Statementen geäußert wurden, nach vorne und nach vorne geschichteten Informationen und die in der oder implementierten Informationen, die in oder im Voraus geschah. These risks and uncertainties include among other things, unexpected regulatory actions or delays, or government regulation generally, that could affect the availability or commercial potential of the product, the fact that product may not be commercially successful, the uncertainties inherent in research and development, including future clinical data and analysis of existing clinical data relating to the product, including post marketing, unexpected safety, quality or manufacturing issues, competition in general, risks associated with intellectual property and any related future litigation und das endgültige Ergebnis solcher Rechtsstreitigkeiten sowie volatile Wirtschafts- und Marktbedingungen sowie die Auswirkungen, die globale Krisen auf uns, unsere Kunden, Lieferanten, Anbieter und andere Geschäftspartner haben können, und die finanzielle Erkrankung eines von ihnen sowie für unsere Mitarbeiter und in der globalen Wirtschaft insgesamt. Zu den Risiken und Unsicherheiten gehören auch die in den öffentlichen Einreichungen mit der SEC erörterten oder identifizierten Unsicherheiten und die von Sanofi erhobenen AMF, einschließlich der unter den „Risikofaktoren“ aufgeführten „Warnaussagen über zukunftsgerichtete Aussagen“. In der Jahresbericht von 20-F für das Jahr, in dem das Jahr am 31. Dezember 2024 bis zum 31. Dezember bis 2024, als zu den Angaben zu den Voraussetzungen von Sanofi, oder überlegt wird, oder über. Aussagen. Alle in dieser Pressemitteilung genannten Marken sind die Eigenschaft der Sanofi -Gruppe, abgesehen von Innovanz. Quelle: Sanofi Gesendet : 2025-03-30 12:00 Es wurden alle Anstrengungen unternommen, um sicherzustellen, dass die von Drugslib.com bereitgestellten Informationen korrekt und aktuell sind aktuell und vollständig, eine Garantie hierfür kann jedoch nicht übernommen werden. Die hierin enthaltenen Arzneimittelinformationen können zeitkritisch sein. 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