Η FDA εγκρίνει το Qfitlia (Fitusiran) για τη θεραπεία της αιμοφιλίας Α ή Β με ή χωρίς αναστολείς

Σε συνδυασμό με την έγκριση QFITLIA, η FDA εκκαθάρισε επίσης τη δοκιμασία Antithrombin της Siemens Healthineers 'Innovance® ως διαγνωστικό σύντροφο για το Qfitlia για να μετρήσει σε επίπεδα. Μέσω του προγράμματος δοκιμών Qfitlia με το LabCorp, το διαγνωστικό σύντροφο που έχει εκκαθαριστεί από το FDA θα είναι διαθέσιμο στους ασθενείς που έχουν συνταγογραφηθεί Qfitlia για να μετρήσουν σε επίπεδα χωρίς κόστος. Ο Hemassist ξεκινά παράλληλα με την Qfitlia για την παροχή ολοκληρωμένων υπηρεσιών υποστήριξης ασθενών, συμπεριλαμβανομένης της ασφάλισης και της οικονομικής βοήθειας καθώς και των εκπαιδευτικών πόρων. Αυτό το πρόγραμμα είναι για τους ασθενείς που έχουν συνταγογραφηθεί QFITLIA ή άλλες θεραπείες αιμοφιλίας από το χαρτοφυλάκιο του Sanofi.

Το FDA χορήγησε ορίζοντας ορφανοθεραπείας QFITLIA για την αιμορροφιλία Α και Β, τον ταχειακό χαρακτηρισμό της αιμοφιλίας Α και Β με και χωρίς τους αναστολείς του παράγοντα VIII ή IX και τον ορισμό της θεραπείας με αναστολή της αιμοροφιλίας Β με αναστολείς παράγοντα ΙΧ. Μια ρυθμιστική υποβολή για το QFITLIA για τη θεραπεία της αιμοφιλίας Α ή Β σε ενήλικες και εφήβους με ή χωρίς αναστολείς βρίσκεται υπό εξέταση στη Βραζιλία. Μια ρυθμιστική απόφαση αναμένεται στην Κίνα κατά το δεύτερο εξάμηνο του 2025. Η αιμορροφιλία α και Β είναι σπάνια, συγγενή, δια βίου, σημαντικές διαταραχές της ζωής, στις οποίες η ικανότητα του αίματος ενός ατόμου να προκαλείται από τον θρόμβο, οδηγώντας σε υπερβολικές αιμορραγίες και σπονόρ αιμορραγίες σε αρθρώσεις που μπορεί να οδηγήσουν σε ζημιές και χρόνιο πόνο και σημαντικές διαταραχές της ζωής της ζωής της ζωής. Η αιμοφιλία Α και Β προκαλείται από ανεπάρκεια του παράγοντα VIII και IX, αντίστοιχα, με αποτέλεσμα την ανεπαρκή παραγωγή θρομβίνης και τον αναποτελεσματικό σχηματισμό θρόμβου, γεγονός που περιπλέκεται περαιτέρω σε άτομα που αναπτύσσουν αναστολείς στη θεραπεία του παράγοντα τους.

Σχετικά με το Πρόγραμμα Κλινικής Ανάπτυξης ATLAS Η αποτελεσματικότητα και η ασφάλεια του Qfitlia διερευνάται στο Πρόγραμμα Κλινικής Ανάπτυξης του Atlas. Το πρόγραμμα περιλαμβάνει ολοκληρωμένες μελέτες φάσης 3 ATLAS-INH (NCT03417102), ATLAS-A/B (NCT03417245) και ATLAS-PPX (NCT03549871). Υπάρχουν τρεις συνεχιζόμενες μελέτες φάσης 3 ATLAS-NEO (NCT05662319), ATLAS-PEDS (NCT03974113) και ATLAS OLE (NCT03754790). Το σχήμα (AT-DR), το οποίο σχεδιάστηκε για να διατηρήσει ένα εύρος στόχου 15% -35% σε ασθενείς που έχουν ολοκληρώσει μια προηγούμενη κλινική δοκιμή ATLAS. Η μελέτη αυτή περιλαμβάνει χαμηλότερες δόσεις και λιγότερο συχνή δοσολογία από τις προηγούμενες μελέτες της Qfitlia. Η αποτελεσματικότητα της θεραπείας με QFITLIA AT-DR αξιολογήθηκε συγκρίνοντας τα δεδομένα θεραπείας AT-DR από Atlas-Ole στα δεδομένα ελέγχου από μελέτες Atlas-Inh και Atlas-A/B. Οι αναλύσεις ακολουθούν την πρόθεση για τη θεραπεία της αρχής.

Σχετικά με το Qfitliaqfitlia (Fitusiran) είναι μια πρώτη στην τάξη στη μείωση της θεραπείας που εγκρίνεται από το FDA των ΗΠΑ για προφυλακτική θεραπεία ενηλίκων και παιδιατρικών ασθενών (ηλικίας 12 ετών και μεγαλύτερης ηλικίας) που ζουν με αιμοφιλία Α και Β με ή χωρίς παράγοντα VIII ή IX αναστολείς και χορηγείται με υποκατηγορική ένεση με βιαστικά, προωθούμενο PEN για το 50 mg dose. Το Qfitlia εμποδίζει τις αιμορραγίες και βοηθά στην εξισορρόπηση της αιμόστασης μειώνοντας, μια πρωτεΐνη που αναστέλλει την πήξη του αίματος, για την προώθηση της παραγωγής θρομβίνης. Το QFITLIA είναι ένα μικρό RNA Therapeutic που χρησιμοποιεί το ALNYLAM PHARMACEUTICAL Inc. Η τεχνολογία συζυγής ESC-GALNAC. ή αναστολείς IX.

Δεν είναι γνωστό εάν το Qfitlia είναι ασφαλές και αποτελεσματικό σε παιδιά ηλικίας κάτω των 12 ετών. Το Qfitlia μπορεί να προκαλέσει σχηματισμό θρόμβων αίματος στα αιμοφόρα αγγεία στα χέρια, τα πόδια, τους πνεύμονες, την καρδιά, τον εγκέφαλο, τα μάτια ή το κεφάλι. Ο κίνδυνος θρόμβων αίματος είναι μεγαλύτερος εάν το επίπεδο της αντιθρομβίνης (AT) είναι επίμονα μικρότερο από 15% ή εάν έχετε ορισμένες άλλες προϋποθέσεις. Ο πάροχος υγειονομικής περίθαλψης (HCP) θα ελέγξει τα επίπεδα του αίματος σας πριν και κατά τη διάρκεια της θεραπείας με το Qfitlia. Πείτε αμέσως το HCP σας εάν αναπτύξετε πόνο στο στομάχι, δυσπεψία, ναυτία ή έμετο. Το HCP σας μπορεί προσωρινά ή μόνιμα να σταματήσει το Qfitlia εάν αναπτύξετε κάποιο από αυτά τα συμπτώματα.