Η FDA εγκρίνει το Qfitlia (Fitusiran) για τη θεραπεία της αιμοφιλίας Α ή Β με ή χωρίς αναστολείς

Ακολουθήστε το Drugslib

Το FDA εγκρίνει το Qfitlia (Fitusiran) για τη θεραπεία της αιμορροφιλίας Α ή Β με ή χωρίς αναστολείς

Παρίσι, 28 Μαρτίου 2025. σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς (ηλικίας 12 ετών και άνω) με αιμοφιλία Α ή Β με ή χωρίς αναστολείς του παράγοντα VIII ή IX. Η έγκριση βασίζεται σε δεδομένα από τις μελέτες φάσης 3 ATLAS που κατέδειξαν κλινικά σημαντική προστασία αιμορραγίας, όπως μετράται με ετήσιους ρυθμούς αιμορραγίας (ABR) σε ασθενείς με αιμοφιλία με ή χωρίς αναστολείς.

Phil GattonePresident και Διευθύνων Σύμβουλος, το Εθνικό Ίδρυμα Διαταραχών Αιμορραγίας "Οι τρέχουσες θεραπευτικές επιλογές μπορούν να κάνουν τα άτομα με αιμοφιλία, ενώ πρέπει να επιλέξουν την αποτελεσματική έλεγχο της αιμορραγίας και τα βολικά προγράμματα δοσολογίας, οδηγώντας σε συμβιβασμούς όταν πρόκειται για τη διαχείριση των ασθενειών. οικογένειες. Το QFITLIA χρησιμοποιεί τεχνολογία RNA μικρού παρεμβαλλίου, η οποία επιτρέπει τη χαμηλή συχνότητα θεραπείας, την υποδόρια δοσολογία και τις ενέσεις χαμηλού όγκου.

Brian FoardExecutive Αντιπρόεδρος, επικεφαλής της ειδικής φροντίδας, Sanofi "Αυτή η έγκριση υπογραμμίζει τη δέσμευσή μας στην προώθηση της καινοτομίας και τη βελτίωση της φροντίδας για το σπάνιο αιμοφόρο διαταραχές. Αναπτύσσουμε καθώς εστιάζουμε στην προσφορά προσφοράς με μειωμένο φορτίο θεραπείας που ταιριάζει καλύτερα στις ανάγκες ενός ατόμου ". Με τους αναστολείς και την αιμοφιλία Β, όπου παραμένουν οι μη ικανοποιητικές ιατρικές ανάγκες.

Στο πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης του Atlas, η Qfitlia κατέδειξε χαμηλές ρυθμίσεις αιμορραγίας σε υποομάδες με έξι ενέσεις ετησίως. Τα βασικά αποτελέσματα περιλαμβάνουν:

  • Σημαντική μείωση της αιμορραγίας κατά 71% σε ABR για ασθενείς χωρίς αναστολείς που υποβλήθηκαν σε θεραπεία με προφύλαξη qfitlia σε σύγκριση με τους ασθενείς με τους αναστολείς (εκτιμώμενο μέσο όρο: P = 0,0006)
  • Η διάμεση παρατηρήθηκε ABR κατά τη διάρκεια της μελέτης επέκτασης ανοικτής ετικέτας ήταν 3,8 (IQR: 0,0-11,2) σε ασθενείς χωρίς αναστολείς και 1,9 (IQR: 0,0-5,6) σε ασθενείς με αναστολείς
  • Σε ασθενείς χωρίς αναστολείς και 1,9 (IQR: 0,0-3,7) σε ασθενείς με αναστολείς που σχεδόν οι μισοί ασθενείς με σημαντικές αντιδράσεις, συμπεριλαμβανομένων των θερωτικών συμβάντων, των αιμορραγιών και των αιμορραγιών και των αιμορραγιών 47% 0-1). Οι πιο συνηθισμένες ανεπιθύμητες ενέργειες (επίπτωση> 10%) είναι η ιογενής λοίμωξη, η ρινοφαρυγγίτιδα και η βακτηριακή λοίμωξη.

    Σε συνδυασμό με την έγκριση QFITLIA, η FDA εκκαθάρισε επίσης τη δοκιμασία Antithrombin της Siemens Healthineers 'Innovance® ως διαγνωστικό σύντροφο για το Qfitlia για να μετρήσει σε επίπεδα. Μέσω του προγράμματος δοκιμών Qfitlia με το LabCorp, το διαγνωστικό σύντροφο που έχει εκκαθαριστεί από το FDA θα είναι διαθέσιμο στους ασθενείς που έχουν συνταγογραφηθεί Qfitlia για να μετρήσουν σε επίπεδα χωρίς κόστος. Ο Hemassist ξεκινά παράλληλα με την Qfitlia για την παροχή ολοκληρωμένων υπηρεσιών υποστήριξης ασθενών, συμπεριλαμβανομένης της ασφάλισης και της οικονομικής βοήθειας καθώς και των εκπαιδευτικών πόρων. Αυτό το πρόγραμμα είναι για τους ασθενείς που έχουν συνταγογραφηθεί QFITLIA ή άλλες θεραπείες αιμοφιλίας από το χαρτοφυλάκιο του Sanofi.

    Το FDA χορήγησε ορίζοντας ορφανοθεραπείας QFITLIA για την αιμορροφιλία Α και Β, τον ταχειακό χαρακτηρισμό της αιμοφιλίας Α και Β με και χωρίς τους αναστολείς του παράγοντα VIII ή IX και τον ορισμό της θεραπείας με αναστολή της αιμοροφιλίας Β με αναστολείς παράγοντα ΙΧ. Μια ρυθμιστική υποβολή για το QFITLIA για τη θεραπεία της αιμοφιλίας Α ή Β σε ενήλικες και εφήβους με ή χωρίς αναστολείς βρίσκεται υπό εξέταση στη Βραζιλία. Μια ρυθμιστική απόφαση αναμένεται στην Κίνα κατά το δεύτερο εξάμηνο του 2025. Η αιμορροφιλία α και Β είναι σπάνια, συγγενή, δια βίου, σημαντικές διαταραχές της ζωής, στις οποίες η ικανότητα του αίματος ενός ατόμου να προκαλείται από τον θρόμβο, οδηγώντας σε υπερβολικές αιμορραγίες και σπονόρ αιμορραγίες σε αρθρώσεις που μπορεί να οδηγήσουν σε ζημιές και χρόνιο πόνο και σημαντικές διαταραχές της ζωής της ζωής της ζωής. Η αιμοφιλία Α και Β προκαλείται από ανεπάρκεια του παράγοντα VIII και IX, αντίστοιχα, με αποτέλεσμα την ανεπαρκή παραγωγή θρομβίνης και τον αναποτελεσματικό σχηματισμό θρόμβου, γεγονός που περιπλέκεται περαιτέρω σε άτομα που αναπτύσσουν αναστολείς στη θεραπεία του παράγοντα τους.

    Σχετικά με το Πρόγραμμα Κλινικής Ανάπτυξης ATLAS Η αποτελεσματικότητα και η ασφάλεια του Qfitlia διερευνάται στο Πρόγραμμα Κλινικής Ανάπτυξης του Atlas. Το πρόγραμμα περιλαμβάνει ολοκληρωμένες μελέτες φάσης 3 ATLAS-INH (NCT03417102), ATLAS-A/B (NCT03417245) και ATLAS-PPX (NCT03549871). Υπάρχουν τρεις συνεχιζόμενες μελέτες φάσης 3 ATLAS-NEO (NCT05662319), ATLAS-PEDS (NCT03974113) και ATLAS OLE (NCT03754790). Το σχήμα (AT-DR), το οποίο σχεδιάστηκε για να διατηρήσει ένα εύρος στόχου 15% -35% σε ασθενείς που έχουν ολοκληρώσει μια προηγούμενη κλινική δοκιμή ATLAS. Η μελέτη αυτή περιλαμβάνει χαμηλότερες δόσεις και λιγότερο συχνή δοσολογία από τις προηγούμενες μελέτες της Qfitlia. Η αποτελεσματικότητα της θεραπείας με QFITLIA AT-DR αξιολογήθηκε συγκρίνοντας τα δεδομένα θεραπείας AT-DR από Atlas-Ole στα δεδομένα ελέγχου από μελέτες Atlas-Inh και Atlas-A/B. Οι αναλύσεις ακολουθούν την πρόθεση για τη θεραπεία της αρχής.

    Σχετικά με το Qfitliaqfitlia (Fitusiran) είναι μια πρώτη στην τάξη στη μείωση της θεραπείας που εγκρίνεται από το FDA των ΗΠΑ για προφυλακτική θεραπεία ενηλίκων και παιδιατρικών ασθενών (ηλικίας 12 ετών και μεγαλύτερης ηλικίας) που ζουν με αιμοφιλία Α και Β με ή χωρίς παράγοντα VIII ή IX αναστολείς και χορηγείται με υποκατηγορική ένεση με βιαστικά, προωθούμενο PEN για το 50 mg dose. Το Qfitlia εμποδίζει τις αιμορραγίες και βοηθά στην εξισορρόπηση της αιμόστασης μειώνοντας, μια πρωτεΐνη που αναστέλλει την πήξη του αίματος, για την προώθηση της παραγωγής θρομβίνης. Το QFITLIA είναι ένα μικρό RNA Therapeutic που χρησιμοποιεί το ALNYLAM PHARMACEUTICAL Inc. Η τεχνολογία συζυγής ESC-GALNAC. ή αναστολείς IX.

    Δεν είναι γνωστό εάν το Qfitlia είναι ασφαλές και αποτελεσματικό σε παιδιά ηλικίας κάτω των 12 ετών. Το Qfitlia μπορεί να προκαλέσει σχηματισμό θρόμβων αίματος στα αιμοφόρα αγγεία στα χέρια, τα πόδια, τους πνεύμονες, την καρδιά, τον εγκέφαλο, τα μάτια ή το κεφάλι. Ο κίνδυνος θρόμβων αίματος είναι μεγαλύτερος εάν το επίπεδο της αντιθρομβίνης (AT) είναι επίμονα μικρότερο από 15% ή εάν έχετε ορισμένες άλλες προϋποθέσεις. Ο πάροχος υγειονομικής περίθαλψης (HCP) θα ελέγξει τα επίπεδα του αίματος σας πριν και κατά τη διάρκεια της θεραπείας με το Qfitlia. Πείτε αμέσως το HCP σας εάν αναπτύξετε πόνο στο στομάχι, δυσπεψία, ναυτία ή έμετο. Το HCP σας μπορεί προσωρινά ή μόνιμα να σταματήσει το Qfitlia εάν αναπτύξετε κάποιο από αυτά τα συμπτώματα.

    • Ποιες είναι οι πιο σημαντικές πληροφορίες που πρέπει να γνωρίζω για το Qfitlia; Μην σταματήσετε χρησιμοποιώντας το QFITLIA χωρίς να μιλήσετε στο HCP σας. Εάν χάσετε τις δόσεις ή σταματήσετε να χρησιμοποιείτε qfitlia, δεν μπορείτε πλέον να προστατεύεστε από την αιμορραγία.

    Το HCP σας μπορεί να συνταγογραφήσει CFC ή BPA κατά παραγγελία εάν αιμορραγείτε κατά τη διάρκεια της θεραπείας με QFITLIA. Ακολουθήστε προσεκτικά τις οδηγίες του HCP σας σχετικά με το πότε να χρησιμοποιήσετε θεραπεία κατά παραγγελία με CFC ή BPA, συμπεριλαμβανομένης της προκαθορισμένης δόσης και του χρόνου του CFC ή του BPA. Πόδια

  • Βγάλτε το αίμα
  • Διακλειμότητα της αναπνοής
  • Σοβαρός πόνος στο στήθος ή σφίξιμο του θώρακα
  • Ο γρήγορος καρδιακός ρυθμός
    • Το πρόσωπό σας, τα χέρια ή τα πόδια σας
  • Ξαφνική απώλεια ή αλλαγές στο όραμα, τον πόνο των ματιών σας ή το πρήξιμο

    • Ποιες είναι οι πιθανές παρενέργειες της Qfitlia; Το HCP σας θα κάνει εξετάσεις αίματος για να ελέγξει τη λειτουργία του ήπατος πριν και κατά τη διάρκεια της θεραπείας με qfitlia.

    Τι πρέπει να πω στο HCP μου πριν χρησιμοποιήσω το qfitlia; Έγκυος : Ο ορμονικός έλεγχος των γεννήσεων μπορεί να αυξήσει τον κίνδυνο θρόμβων αίματος εάν χρησιμοποιείται κατά τη διάρκεια της θεραπείας με Qfitlia. Συζητήστε με το HCP σας σχετικά με αποτελεσματικές μορφές μη ορμονικού ελέγχου των γεννήσεων που μπορείτε να χρησιμοποιήσετε πριν ξεκινήσετε και κατά τη διάρκεια της θεραπείας με QFITLIA. href = "https://products.sanofi.us/qfitlia/qfitlia.pdf"> Πληροφορίες συνταγογράφησης , συμπεριλαμβανομένων των σοβαρών παρενεργειών και του οδηγού φαρμάκων.

    Σχετικά με το Sanofi Είμαστε μια καινοτόμος εταιρεία παγκόσμιας υγειονομικής περίθαλψης, που οδηγείται από έναν σκοπό: κυνηγούμε τα θαύματα της επιστήμης για να βελτιώσουμε τη ζωή των ανθρώπων. Η ομάδα μας, σε όλο τον κόσμο, είναι αφιερωμένη στη μετατροπή της πρακτικής της ιατρικής, εργάζοντας για να μετατρέψει το αδύνατο στο δυνατόν. Παρέχουμε δυνητικά μεταβαλλόμενες επιλογές θεραπείας και προστασία από το εμβόλιο που εξοικονομούν ζωή σε εκατομμύρια ανθρώπους παγκοσμίως, ενώ παράλληλα θέτουμε τη βιωσιμότητα και την κοινωνική ευθύνη στο επίκεντρο των φιλοδοξιών μας. Οι δηλώσεις προς τα εμπρός είναι δηλώσεις που δεν είναι ιστορικά γεγονότα. Αυτές οι δηλώσεις περιλαμβάνουν προβολές και εκτιμήσεις σχετικά με το μάρκετινγκ και άλλες δυνατότητες του προϊόντος ή σχετικά με τα πιθανά μελλοντικά έσοδα από το προϊόν. Οι δηλώσεις προς τα εμπρός αναγνωρίζονται γενικά με τις λέξεις "αναμένει", "αναμένουν", "πιστεύει", "προτίθεται", "εκτιμήσεις", "σχέδια" και παρόμοιες εκφράσεις. Παρόλο που η διοίκηση του Sanofi πιστεύει ότι οι προσδοκίες που αντικατοπτρίζονται σε τέτοιες δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης είναι λογικές, οι επενδυτές προειδοποιούν ότι οι πληροφορίες και οι δηλώσεις που υποβάλλονται σε διάφορους κινδύνους και αβεβαιότητες, πολλές από τις οποίες είναι δύσκολο να προβλεφθούν και γενικά πέρα ​​από τον έλεγχο του SANOFI, που θα μπορούσαν να προκαλέσουν τα πραγματικά αποτελέσματα και τις εξελίξεις να διαφέρουν ουσιαστικά από εκείνες που εκφράζονται ή υπονοούνται από τις μελλοντικές πληροφορίες και τις ενδείξεις. Αυτοί οι κίνδυνοι και οι αβεβαιότητες περιλαμβάνουν, μεταξύ άλλων, απροσδόκητες ρυθμιστικές ενέργειες ή καθυστερήσεις ή κυβερνητική ρύθμιση γενικά, που θα μπορούσαν να επηρεάσουν τη διαθεσιμότητα ή το εμπορικό δυναμικό του προϊόντος, το γεγονός ότι το προϊόν ενδέχεται να είναι εμπορικά επιτυχημένο, οι αβεβαιότητες που είναι εγγενείς στην έρευνα και την ανάπτυξη, συμπεριλαμβανομένων των μελλοντικών κλινικών δεδομένων και της ανάλυσης των υφιστάμενων κλινικών δεδομένων που σχετίζονται με το προϊόν, συμπεριλαμβανομένης της μετάδοσης, των μη μελλοντικών ζητημάτων, της ποιότητας ή της ανάλυσης, των κινδύνων που σχετίζονται με τους κινδύνου, Οι διαφορές και η τελική έκβαση τέτοιων διαφορών και οι πτητικές οικονομικές και συνθήκες της αγοράς και οι επιπτώσεις που ενδέχεται να έχουν οι παγκόσμιες κρίσεις σε εμάς, στους πελάτες μας, στους προμηθευτές, στους προμηθευτές και σε άλλους επιχειρηματικούς εταίρους και στην οικονομική κατάσταση οποιουδήποτε από αυτούς, καθώς και στους υπαλλήλους μας και στην παγκόσμια οικονομία στο σύνολό τους. Οι κίνδυνοι και οι αβεβαιότητες περιλαμβάνουν επίσης τις αβεβαιότητες που συζητήθηκαν ή προσδιορίζονται στις δημόσιες καταθέσεις με την Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς και την AMF που έκανε η SANOFI, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που αναφέρονται στο πλαίσιο του "Παράγοντες κινδύνου" και της "προειδοποιητικής δήλωσης σχετικά με τις μελλοντικές δηλώσεις" στην Ετήσια Έκθεση του Sanofi για το Έντυπο 20-F για το έτος που έληξε στις 31 Δεκεμβρίου 2024. δηλώσεις.

    Όλα τα εμπορικά σήματα που αναφέρονται σε αυτό το δελτίο τύπου είναι ιδιοκτησία του ομίλου Sanofi εκτός από την καινοτομία.

    Πηγή: sanofi

    Δημοσιεύτηκε : 2025-03-30 12:00

    Διαβάστε περισσότερα

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά