La FDA aprueba a Qfitlia (Fitusiran) para tratar la hemofilia A o B con o sin inhibidores

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La FDA aprueba a Qfitlia (Fitusiran) para tratar la hemofilia A o B con o sin inhibidores

París, 28 de marzo de 2025. La Administración de Alimentos y Drogas (FDA) ha aprobado Qfitlia (Fitusiran), la primera antitrombina (AT) para impulsar la rutina de la rutina a la rutina de la rutina de la rutina para impulsar la frecuencia de la rutina de la rutina para impedir la frecuencia de la rutina de la rutina para impulsar la frecuencia de rutina a la rutina de la rutina a la frecuencia de la rutina de la ruta. Episodios de sangrado en pacientes adultos y pediátricos (mayores de 12 años) con hemofilia A o B con o sin factor VIII o inhibidores de IX. La aprobación se basa en datos de los estudios de fase 3 de Atlas que demostraron protección de hemorragia clínicamente significativa medida por las tasas de hemorragia anualizadas (ABR) entre pacientes con hemofilia con o sin inhibidores.

Phil GattonePresident y CEO, National Hleeding Trastors Foundation “Las opciones de tratamiento actuales pueden hacer que las personas con hemofilia sientan que necesitan elegir entre un control de hemorragia efectivo y los horarios de dosificación convenientes, lo que lleva a las compensaciones cuando se trata de la gestión de enfermedades. QFITLIA se adopta un enfoque de las personas que viven con hemophilia mientras reducen la frecuencia de la frecuencia de la dosis de la dosis de enfermedades.

Al bajar, una proteína que inhibe la coagulación de la sangre, Qfitlia ayuda a aumentar la generación de trombina para restaurar la hemostasia en personas con hemofilia. QFITLIA utiliza tecnología de ARN de interferencia pequeña, que permite la baja frecuencia de tratamiento, la dosificación subcutánea y las inyecciones de bajo volumen.

Brian Foardexecutive Vicepresidente, Jefe de Atención a la Especialidad, Sanofi “Esta aprobación destaca nuestro compromiso de avanzar en la innovación y mejorar la atención de la comunidad de trastornos sanguíneos raros. Qfitlia tiene el potencial de cambiar significativamente el hemofilia a través de la protección de sangrado efectivo, la regalos infrecuentes y la administración simplificada. Continúa creciendo a medida que nos enfocamos en ofrecer protección con una carga de tratamiento reducida que mejor se ajuste a las necesidades de un individuo ".

Guy Young, MdDirector, Hemostasia y Centro de Trombosis en el Hospital de los Niños, Los Ángeles" Qfitlia ofrece todo el tipo de dosis de cualquier terapia profiláctica en la hemófilia, y es una mecánica única, y es que la mecánica única que use a los tipos de dosis. La hemofilia, incluso con inhibidores y hemofilia B, donde permanecen las necesidades médicas no satisfechas.

En el programa de desarrollo clínico Atlas, Qfitlia demostró bajas tasas de sangrado en subgrupos con tan solo seis inyecciones al año. Los resultados clave incluyen:

  • Reducción significativa de hemorragias en un 71% en ABR para pacientes sin inhibidores tratados con Qfitlia Profilaxis en comparación con el concentrado de factor de coagulación bajo demanda (media estimada: ABR 9.0 vs. 31.4, respectivamente; P <0.0001) y 73% en ABR en comparación con el agente de omisión de los pacientes con los pacientes con inhibitores con inhibitores (ABRO. respectivamente; 0.0-7.5) en pacientes sin inhibidores y 1.9 (IQR: 0.0-3.7) en pacientes con inhibidores
  • Casi la mitad de los pacientes en el estudio de extensión abierta experimentaron uno o menos hemorragias (31% 0 hemorragias y hemorragias 47% 0-1) y recurrentes y recurrentes y recurrentes, y recurrentes, y recurrentes, y recurrentes, y recurrentes, y recurrentes, y recurrentes, y recurrentes, y recurrentes, y recurrentes, y recurrentes, incluyen los recurrentes, los recurrentes y recurrentes. enfermedad de la vesícula biliar y hepatotoxicidad. Las reacciones adversas más comunes (incidencia> 10%) son la infección viral, la nasofaringitis e infección bacteriana.

    En conjunto con la aprobación de QFITLIA, la FDA también despejó el ensayo de antitrombina Innovance® de Siemens Healthineers como un diagnóstico complementario para que QFITLIA mida en los niveles. A través del programa de pruebas de Qfitlia con LABCorp, el diagnóstico complementario de la FDA estará disponible para los pacientes que prescribieron Qfitlia para medir a niveles sin costo sin costo.

    Qfitlia puede ofrecer la menor cantidad de dosis de todas las terapias profilácticas, y tendrá un precio comparable a otros tratamientos de hemofilia profiláctica. Hemassist se está lanzando junto con Qfitlia para proporcionar servicios integrales de apoyo al paciente, incluidos seguros y asistencia financiera, así como recursos educativos. Este programa es para pacientes recetados Qfitlia u otros tratamientos de hemofilia de la cartera de Sanofi.

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    La FDA otorgó la designación de medicamentos huérfanos Qfitlia para la hemofilia A y B, la designación de vía rápida para la hemofilia A y B con y sin inhibidores del factor VIII o IX, y la designación de la terapia innovadora para la hemofilia B con inhibidores del factor IX. Una sumisión regulatoria para Qfitlia para el tratamiento de la hemofilia A o B en adultos y adolescentes con o sin inhibidores está bajo revisión en Brasil. Se espera una decisión regulatoria en China en la segunda mitad de 2025.

    sobre la hemofiliahemofilia A y B son raros, congénitos, de por vida, trastornos hemorrágicos en los que la capacidad de la sangre de una persona al coágulo está afectada, lo que lleva a hemorragias excesivas y sangrantes espontáneos en las articulaciones que pueden resultar en el daño articular y el dolor crónico y el dolor significativamente impactado de la vida de la vida de la vida. La hemofilia A y B son causadas por una deficiencia de factor VIII e IX, respectivamente, lo que resulta en una generación de trombina insuficiente y una formación de coágulos ineficaz, lo que se complica aún más en las personas que desarrollan inhibidores de su tratamiento factorial.

    Acerca del programa de desarrollo clínico Atlas La eficacia y la seguridad de Qfitlia se están investigando en el Programa de Desarrollo Clínico Atlas. El programa incluye estudios de fase 3 completados ATLAS-INH (NCT03417102), Atlas-A/B (NCT03417245) y Atlas-PPX (NCT03549871). Hay tres estudios de fase 3 en curso Atlas-Neo (NCT05662319), Atlas-PEDS (NCT03974113) y Atlas Ole (NCT03754790). régimen (AT-DR), que fue diseñado para mantener un rango objetivo de 15% -35% en pacientes que han completado un ensayo clínico Atlas de fase 3 anterior. Este estudio incluye dosis más bajas y dosis menos frecuentes que los estudios anteriores de Qfitlia. La eficacia del tratamiento con AT-DR QFITLIA se evaluó comparando los datos de tratamiento AT-DR de Atlas-Ole con los datos de control de los estudios Atlas-INH y Atlas-A/B. Los análisis siguen la intención de tratar el principio.

    Acerca de QfitliaqFitlia (Fitusiran) es una primera en la clase en la reducción de la terapia aprobada por la FDA de los Estados Unidos para el tratamiento profiláctico de adultos y pacientes pediátricos (mayores de 12 años o más) que vive con hemofilia A y B con o sin factor VIII o inhibidores IX, y se administra a través de la inyección subcutánea con una inyección convocatoria y de factor de factor. Qfitlia previene las hemorragias y ayuda a reequilibrar la hemostasia al bajar, una proteína que inhibe la coagulación de la sangre, para promover la generación de trombina. Qfitlia is a small interference RNA therapeutic that utilizes Alnylam Pharmaceutical Inc.’s ESC-GalNAc conjugate technology.

    INDICATIONQfitlia™ (fitusiran) is a prescription medicine used for routine prophylaxis to prevent or reduce the frequency of bleeding episodes in adults and children 12 years and older with hemophilia A or B with or without Factor VIII o inhibidores IX.

    No se sabe si Qfitlia es seguro y efectivo en niños menores de 12 años de edad.

    Información de seguridad importante Qfitlia puede causar efectos secundarios graves, incluidos:

  • cloqueo sanguíneo de la sangre (eventos trombóticos):
  • Enfermedad de la vesícula biliar: Qfitlia puede causar cálculos biliares e inflamación de su vesícula biliar, lo que puede requerir una cirugía para eliminar su vesícula biliar. Dígale a su PC de inmediato si desarrolla dolor de estómago, indigestión, náuseas o vómitos. Su PC puede detener temporal o permanentemente Qfitlia si desarrolla alguno de estos síntomas.

    • ¿Cuál es la información más importante que debo saber sobre Qfitlia? qfitlia ayuda a su sangre a formar coágulos. No deje de usar Qfitlia sin hablar con su HCP. Si pierde las dosis o deja de usar qfitlia, es posible que ya no esté protegido contra el sangrado.

    El uso de un concentrado de factor de coagulación (CFC) o agente de omisión (BPA) para ayudar a proteger contra el sangrado debe detenerse dentro de los 7 días posteriores a su primera dosis de Qfitlia.

    Su HCP puede recetar CFC o BPA a pedido si sangra durante el tratamiento con QFITLIA. Carefully follow your HCP’s instructions regarding when to use on-demand treatment with CFC or BPA, including the prescribed dose and timing of the CFC or BPA.

    Get medical help right away if you get any of these signs or symptoms of blood clots during or after treatment with Qfitlia:

  • Swelling, pain, or redness in arms or Piernas
  • tosiendo sangre
  • Corte de respiración
  • Dolor o toscidad del pecho severo del cofre
  • frecuencia cardíaca rápida
  • Sentirse débil o desmayado
  • Severo o persistente dolor de cabeza
  • Difícil de hablar o entendiendo lenguaje
  • Sentido
  • numbness en numbos cara, brazos o piernas
  • Pérdida repentina o cambios en su visión, dolor ocular o hinchazón

    • ¿Cuáles son los posibles efectos secundarios de Qfitlia?

  • Qfitlia puede causar otros efectos secundarios graves, incluido un aumento en sus enzimas hepáticas de sangre . Su HCP realizará análisis de sangre para verificar su función hepática antes y durante el tratamiento con Qfitlia.
  • Los efectos secundarios más comunes de Qfitlia incluyen infección viral, síntomas fríos comunes e infección bacteriana.

    • Estos no son todos los posibles efectos secundarios de Qfitlia.

    ¿Qué debo decirle a mi HCP antes de usar Qfitlia?

  • Dígale a su HCP sobre todas sus afecciones médicas , incluso si tiene problemas hepáticos, un historial de enfermedad de la vesícula biliar, está embarazada o planea quedar embarazada, o están amamantando o planea un plan de lactancia. embarazada : el control de la natalidad hormonal puede aumentar su riesgo de coágulos sanguíneos si se usa durante el tratamiento con Qfitlia. Hable con su HCP sobre formas efectivas de control de la natalidad no hormonal que puede usar antes de comenzar y durante el tratamiento con Qfitlia.
  • Cuéntele a su HCP sobre todos los medicamentos que toma , incluidos los medicamentos de los contadores y los medicamentos de los contadores, los suplementos herbales y las herbales. href = "https://products.sanofi.us/qfitlia/qfitlia.pdf"> Información de prescripción , incluyendo efectos secundarios graves y guía de medicamentos.

    Acerca de Sanofi Somos una innovadora empresa de salud global, impulsada por un propósito: perseguimos los milagros de la ciencia para mejorar la vida de las personas. Nuestro equipo, en todo el mundo, se dedica a transformar la práctica de la medicina trabajando para convertir lo imposible en lo posible. Proporcionamos opciones de tratamiento potencialmente que cambian la vida y la protección contra las vacunas que salvan la vida a millones de personas en todo el mundo, al tiempo que pone la sostenibilidad y la responsabilidad social en el centro de nuestras ambiciones.

    Sanofi con visión de futuro Este comunicado de prensa contiene declaraciones de avance según lo definido en la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de 1995, según se amense. Las declaraciones prospectivas son declaraciones que no son hechos históricos. Estas declaraciones incluyen proyecciones y estimaciones con respecto al marketing y otro potencial del producto, o con respecto a posibles ingresos futuros del producto. Las declaraciones prospectivas generalmente se identifican por las palabras "espera", "anticipa", "cree", "pretende", "estima", "planes" y expresiones similares. Aunque la gerencia de Sanofi cree que las expectativas reflejadas en tales declaraciones prospectivas son razonables, se advierte a los inversores que la información y las declaraciones prospectivas están sujetas a diversos riesgos e incertidumbres, muchos de los cuales son difíciles de predecir y generalmente más allá del control de Sanofi de Sanofi y los resultados reales para diferir materialmente de los expresados ​​o proyectados o proyectados o proyectados, el avance de la información y los estatutos de avance. Estos riesgos e incertidumbres incluyen, entre otras cosas, acciones regulatorias inesperadas o retrasos, o regulación gubernamental en general, que podrían afectar la disponibilidad o el potencial comercial del producto, el hecho de que el producto no sea comercialmente exitoso, las incertidumbres inherentes a la investigación y el desarrollo, incluidos los datos clínicos futuros y el análisis de los datos clínicos existentes relacionados con el producto, incluida la seguridad posterior al marketing, la seguridad injustificada, la calidad o la fabricación de problemas, la competencia en la competencia en general, el riesgo de los riesgos, el riesgo de la propiedad de la propiedad de la intelectual, las propiedades de la propiedad de la propiedad, la calidad de los productos. y el resultado final de dicho litigio, y condiciones económicas y de mercado volátiles, y el impacto que puede tener las crisis globales en nosotros, nuestros clientes, proveedores, proveedores y otros socios comerciales, y la condición financiera de cualquiera de ellos, así como en nuestros empleados y en la economía global en su conjunto. Los riesgos e incertidumbres también incluyen las incertidumbres discutidas o identificadas en las presentaciones públicas con la SEC y la AMF realizada por Sanofi, incluidas las que figuran en "factores de riesgo" y "declaración de advertencia con respecto a las declaraciones de prospección" en el informe anual de Sanofi sobre el Formulario 20-F para el año que finaliza el 31 de diciembre, 2024. declaraciones.

    Todas las marcas registradas en este comunicado de prensa son propiedad del grupo Sanofi aparte de la innovancia.

    Fuente: Sanofi

    Al corriente : 2025-03-30 12:00

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