La FDA approuve la Qfitlia (Fitusiran) pour traiter l'hémophilie A ou B avec ou sans inhibiteurs

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FDA Approves Qfitlia (fitusiran) to Treat Hemophilia A or B With or Without Inhibitors

Paris, March 28, 2025. The US Food and Drug Administration (FDA) has approved Qfitlia (fitusiran), the first antithrombin-lowering (AT) therapy for routine prophylaxis to prevent or reduce the frequency of bleeding Épisodes chez les patients adultes et pédiatriques (âgés de 12 ans ou plus) atteints d'hémophilie A ou B avec ou sans inhibiteurs du facteur VIII ou IX. L'approbation est basée sur les données des études de phase 3 de l'ATLAS qui ont démontré une protection de saignement cliniquement significative mesurée par des taux de saignement annualisés (ABR) entre les patients atteints d'hémophilie avec ou sans inhibiteurs.

Phil Gattonepresident et PDG, Fondation nationale de saignement des saignements «Les options de traitement actuelles peuvent faire en sorte que les personnes atteintes d'hémophilie aient besoin de choisir entre le contrôle des saignements efficace et les horaires de dosage pratiques, conduisant à des compromis lorsqu'il s'agit de gestion de la maladie. QFITLIA adopte une nouvelle approche pour la protection des personnes atteintes d'hémophilie tout en réduisant la fréquence de la fréquence des clients.

En abaissant AT, une protéine qui inhibe la coagulation sanguine, la Qfitlia aide à augmenter la génération de thrombine pour restaurer l'hémostase chez les personnes atteintes d'hémophilie. QfitLia utilise une technologie d'ARN à petite interruption, ce qui permet une faible fréquence de traitement, un dosage sous-cutané et des injections à faible volume.

vice-président de Brian FoardexEcutive, responsable des soins spécialisés, Sanofi «Cette approbation met en évidence notre engagement à faire progresser l'innovation et à améliorer les soins pour la communauté des troubles sanguins rares. to grow as we focus on offering protection with reduced treatment burden that best fits an individual’s needs.”

Guy Young, MDDirector, Hemostasis and Thrombosis Center at Children's Hospital, Los Angeles“Qfitlia delivers the fewest doses of any prophylactic therapy in hemophilia, and its unique mechanism allows it to be used to treat all types of L'hémophilie, y compris avec les inhibiteurs et l'hémophilie B, où les besoins médicaux non satisfaits restent.

Dans le programme de développement clinique de l'ATLAS, QFitlia a démontré de faibles taux de saignement entre sous-groupes avec aussi peu que six injections par an. Les résultats clés comprennent:

  • Réduction significative des saignements de 71% chez l'ABR pour les patients sans inhibiteurs traités avec la moyenne de Qfitlia par rapport au concentré de facteur de coagulation à la demande (moyenne estimée: ABR 9,0 contre 31,4, respectivement; P <0,0001) et par 73% dans ABR par rapport à l'agent de bégayation sur le exemple pour les patients avec les patients avec des inhibitteurs (ABR 5.1 Agent de bégayation, pour le démènement pour les patients avec des patients atteints d'inhibitations (ABR 5.1 Agent de bégaie, pour les patients pour les patients avec les patients atteints d'inhibitations (ABR.1 V. respectivement; p = 0,0006)
  • La médiane observée ABR pendant l'étude d'extension ouverte était de 3,8 (IQR: 0,0 à 11,2) chez les patients sans inhibiteurs et 1,9 (IQR: 0,0–5,6) chez les patients avec des inhibiteurs
    • 0.0-7.5) in patients without inhibitors and 1.9 (IQR: 0.0-3.7) in patients with inhibitors
  • Nearly half of patients in the open-label extension study experienced one or fewer bleeds (31% 0 bleeds and 47% 0-1 bleeds)

    • There is also the potential for significant adverse reactions, including thrombotic events, acute and recurrent gallbladder disease, and hépatotoxicité. Les réactions indésirables les plus courantes (incidence> 10%) sont l'infection virale, la nasopharyngite et l'infection bactérienne.

    En conjonction avec l'approbation de QfitLia, la FDA a également effacé le test antithrombine Innovance® de Siemens Healthineers en tant que diagnostic compagnon pour que Qfitlia mesure à des niveaux. Grâce au programme de test de QFitlia avec LabCorp, le diagnostic compagnon approuvé par la FDA sera disponible pour les patients prescrits QFitlia pour mesurer à des niveaux sans frais.

    QfitLia peut offrir le moins de doses de toutes les thérapies prophylactiques, et il aura un prix comparable à d'autres traitements hémophilias prophylactiques. Hemassiste lance aux côtés de QFitlia pour fournir des services complets de soutien aux patients, y compris l'assurance et l'aide financière ainsi que des ressources éducatives. Ce programme concerne les patients prescrits QFitlia ou d'autres traitements d'hémophilie à partir du portefeuille de Sanofi.

    La FDA a accordé la désignation de médicament orphelin de Qfitlia pour l'hémophilie A et B, la désignation rapide de la piste pour l'hémophilie A et B avec et sans inhibiteurs du facteur VIII ou IX, et la désignation de thérapie révolutionnaire pour l'hémophilie B avec des inhibiteurs du facteur IX. Une soumission réglementaire pour Qfitlia pour le traitement de l'hémophilie A ou B chez les adultes et les adolescents avec ou sans inhibiteurs est en cours d'examen au Brésil. Une décision réglementaire est attendue en Chine dans la seconde moitié de 2025.

    concernant l'hémophiliahémophilie A et B est rare, congénitale, permanente et saignante dans laquelle la capacité du sang d'une personne à coaguler est altérée, entraînant des saignements excessifs et des saignements spontanés dans les articulations qui peuvent entraîner des dommages aux articles et une douleur chronique, et un impact significatif sur la qualité de la vie. L'hémophilie A et B sont causées par une carence en matière de facteur VIII et IX, respectivement, entraînant une génération de thrombine et une formation de caillots inefficaces insuffisantes, ce qui est encore compliqué chez les personnes qui développent des inhibiteurs à leur traitement du facteur.

    sur le programme de développement clinique de l'ATLAS L'efficacité et la sécurité de QFitlia sont étudiées dans le programme de développement clinique de l'ATLAS. Le programme comprend des études de phase 3 terminées Atlas-INH (NCT03417102), Atlas-A / B (NCT03417245) et Atlas-PPX (NCT03549871). There are three ongoing phase 3 studies ATLAS-NEO (NCT05662319), ATLAS-PEDS (NCT03974113), and ATLAS OLE (NCT03754790).

    The ongoing ATLAS-OLE study is a single-arm, phase 3, open-label study evaluating the safety and efficacy of Qfitlia with a revised AT-based dosing Le régime (AT-DR), qui a été conçu pour maintenir une plage cible AT de 15% à 35% chez les patients qui ont terminé un essai clinique de l'atlas de phase 3 antérieure. Cette étude comprend des doses plus faibles et un dosage moins fréquente que les études antérieures de Qfitlia. L'efficacité du traitement AT-DR QFitlia a été évaluée en comparant les données de traitement AT-DR de Atlas-Ole aux données de contrôle des études Atlas-INH et Atlas-A / B. Les analyses suivent l'intention de traiter le principe.

    À propos de QfitLiaqfitlia (FitUsiran) est un premier en classe dans le traitement de réduction approuvé par la FDA américaine pour le traitement prophylactique des adultes et des patients pédiatriques (âgés de 12 ans et plus) avec l'hémophilie A et B avec ou sans facteur VIII ou IX inhibiteurs, et est administré via un injonction sous-cutanée avec un fil à l'absence. La Qfitlia empêche les saignements et aide à rééquilibrer l'hémostase en abaissant AT, une protéine qui inhibe la coagulation sanguine, pour favoriser la génération de thrombine. Qfitlia est une petite thérapeutique d'ARN d'interférence qui utilise la technologie conjuguée Esc-Galnac d'Alnylam Pharmaceutical Inc. Viii ou inhibiteurs ix.

    On ne sait pas si Qfitlia est sûr et efficace chez les enfants de moins de 12 ans.

    Informations de sécurité importantes QFitlia peut provoquer de graves effets secondaires, notamment:

  • Contrôle de sang anormal (les événements thrombotiques): Des caillots sanguins ont eu lieu chez les personnes traitées avec Qfitlia. Qfitlia peut provoquer la formation de caillots sanguins dans les vaisseaux sanguins dans vos bras, vos jambes, vos poumons, votre cœur, votre cerveau, vos yeux ou votre tête. Votre risque de caillots sanguins est plus élevé si votre taux sanguin antithrombine (AT) est constamment inférieur à 15% ou si vous avez certaines autres conditions. Votre fournisseur de soins de santé (HCP) vérifiera vos niveaux sanguins avant et pendant le traitement avec Qfitlia.
  • Maladie de la vésicule biliaire: Qfitlia peut provoquer des calculs biliaires et une inflammation de votre vésicule biliaire, ce qui pourrait nécessiter une intervention chirurgicale pour retirer votre vésicule biliaire. Dites immédiatement votre HCP si vous développez des douleurs à l'estomac, une indigestion, des nausées ou des vomissements. Votre HCP peut arrêter temporairement ou définitivement Qfitlia si vous développez l'un de ces symptômes.

    • Quelles sont les informations les plus importantes que je devrais connaître sur Qfitlia? Qfitlia aide vos caillots sanguins. N'arrêtez pas utiliser QfitLia sans parler à votre HCP. Si vous manquez des doses ou arrêtez d'utiliser Qfitlia, vous ne pouvez plus être protégé contre les saignements.

    L'utilisation d'un concentré de facteur de coagulation (CFC) ou d'un agent de contournement (BPA) pour vous protéger contre les saignements doit être arrêté dans les 7 jours suivant votre première dose de Qfitlia.

    Votre HCP peut prescrire CFC ou BPA à la demande si vous saignez pendant le traitement avec Qfitlia. Suivez soigneusement les instructions de votre HCP concernant le moment de l'utilisation d'un traitement à la demande avec CFC ou BPA, y compris la dose et le calendrier prescrits du CFC ou du BPA.

    Obtenez une aide médicale immédiatement si vous obtenez l'un de ces signes ou symptômes de craquettes sanguines pendant ou après un traitement:

    Les jambes
  • Coupez du sang
  • Broisement à essoufflement
  • Douleurs ou résistances thoraciques sévères de la poitrine
  • Rate de cardiaque rapide
  • Se sentant faible ou s'évanouissant
  • Maux de tête sévères ou persistants
  • Il est difficile de parler ou de comprendre le langage
  • Visage, bras ou jambes
  • Perte soudaine ou changements dans votre vision, votre douleur oculaire ou votre gonflement

    • Quels sont les effets secondaires possibles de QfitLia?

  • Qfitlia peut provoquer d'autres effets secondaires graves, y compris une augmentation de vos enzymes hépatiques de sang . Votre HCP fera des tests sanguins pour vérifier votre fonction hépatique avant et pendant le traitement avec Qfitlia.
  • Les effets secondaires les plus courants de Qfitlia incluent l'infection virale, ce ne sont pas tous les symptômes du froid et l'infection bactérienne.

    • Ce ne sont pas tous les effets secondaires possibles de Qfitlia.

    Que dois-je dire à mon HCP avant d'utiliser QfitLia?

  • Parlez à votre HCP de toutes vos conditions médicales , y compris si vous avez des problèmes de foie, des antécédents de maladie biliaire, sont enceintes ou prévoient de devenir encein Le contrôle des naissances hormonales peut augmenter votre risque de caillots sanguins s'ils sont utilisés pendant le traitement avec Qfitlia. Parlez à votre HCP des formes efficaces de contrôle des naissances non hormonales que vous pouvez utiliser avant de démarrer et pendant le traitement par Qfitlia.
  • Parlez à votre HCP sur tous les médicaments que vous prenez , y compris les médicaments sur ordonnance et en vente libre, veuillez voir complet Informations de prescription , y compris les effets secondaires graves et le guide de médicaments.

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    Source: Sanofi

    Publié : 2025-03-30 12:00

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