FDA menyetujui qfitlia (fitusiran) untuk mengobati hemofilia A atau B dengan atau tanpa inhibitor

Ikuti Drugslib di

FDA Approves Qfitlia (fitusiran) to Treat Hemophilia A or B With or Without Inhibitors

Paris, March 28, 2025. The US Food and Drug Administration (FDA) has approved Qfitlia (fitusiran), the first antithrombin-lowering (AT) therapy for routine prophylaxis to prevent or reduce the frequency of Episode perdarahan pada pasien dewasa dan anak (berusia 12 atau lebih) dengan hemofilia A atau B dengan atau tanpa faktor inhibitor Factor VIII atau IX. Persetujuan ini didasarkan pada data dari studi ATLAS Fase 3 yang menunjukkan perlindungan perdarahan yang bermakna secara klinis yang diukur dengan laju perdarahan tahunan (ABR) di seluruh pasien hemofilia dengan atau tanpa inhibitor.

Phil GattonePresident and CEO, National Bleeding Disorders Foundation“Current treatment options can make people with hemophilia feel they need to choose between effective bleed control and convenient dosing schedules, leading to trade-offs when it comes to disease management. Qfitlia takes a novel approach to providing protection for people living with hemophilia while reducing the frequency of dosing for patients and their Keluarga. ”

Dengan menurunkan AT, protein yang menghambat pembekuan darah, Qfitlia membantu meningkatkan generasi trombin untuk mengembalikan hemostasis pada orang dengan hemofilia. Qfitlia menggunakan teknologi RNA yang diinterfer-kecil, yang memungkinkan frekuensi pengobatan rendah, dosis subkutan, dan suntikan volume rendah.

Wakil presiden Brian foardexecutive, Kepala Perawatan Khusus, Sanofi “Persetujuan ini menyoroti komitmen kami untuk memajukan inovasi dan meningkatkan perawatan untuk komunitas gangguan darah yang langka. Qfitlia memiliki potensi untuk mengubah dosing hemofilia. Tumbuh karena kami fokus pada menawarkan perlindungan dengan pengurangan beban pengobatan yang paling sesuai dengan kebutuhan individu. "

Guy Young, Mddirector, Hemostasis dan Trombosis Pusat di Rumah Sakit Anak, Los Angeles“ Qfitlia memberikan dosis yang paling sedikit dari setiap prophyctic terapi hemofak di hemopik in hemopik di hemopik di dalam hemofi dalam hemofi mekanisnya di hemopik di hemopik di dalam hemopik di hemopik di hemopik mekanisnya di hemopik di hemopik di dalam hemopik di dalam hemopik di hemofi mekanisnya di hemopik di hemopik di dalam hemopik di dalam hemopik mekanisnya yang paling sedikit dosis dari setiap prophyctic in hemophactic in hemophactic in hemoptic in hemoptic-nya. Hemofilia, termasuk dengan inhibitor dan hemofilia B, di mana kebutuhan medis yang tidak terpenuhi tetap ada.

Dalam Program Pengembangan Klinis ATLAS, Qfitlia menunjukkan tingkat perdarahan rendah di seluruh subkelompok dengan hanya enam suntikan per tahun. Hasil utama meliputi:

  • Pengurangan perdarahan yang signifikan sebesar 71% pada ABR untuk pasien tanpa inhibitor yang diobati dengan profilaksis Qfitlia dibandingkan dengan faktor pembekuan konsentrat sesuai permintaan (perkiraan rata-rata: ABR 9,0 vs 31,4, masing-masing; P <0,0001) dan sebesar 73% pada AbRIGS: masing-masing ABBS: PABS, PIBSING, PERSIONAL, PERSIONAL, PABSING, PABSING DI ABRIONAL DAN ABB ARBSIONAL (PIDRIB ABSING DI DALAM PABS, PABSING DI ABSIONAL DAN ABSIONAL DAN ABBITS DENGAN PADICE-DI DAN PIDRIBITS DAN PADIT DAN BY 73% DI ABR Dibandingkan dengan ABBS: BREBSSING. 19.1, masing-masing; p = 0,0006)
  • Median yang diamati selama studi ekstensi label terbuka adalah 3,8 (IQR: 0,0-11,2) pada pasien tanpa inhibitor dan 1,9 (IQR: 0,0-5,6 pada pasien dengan pemahaman yang diamahkan oleh Open-LLEing
  • Open-LLEing yang diamati oleh Mediian Spontan yang diamahkan, Mediian, Mediian, WADIA-LLE,
  • Li- LLE-LLE-LLE Pasien dengan Pasien-LLE. (IQR): 0,0-7,5) pada pasien tanpa inhibitor dan 1,9 (IQR: 0,0-3,7) pada pasien dengan inhibitor
  • Hampir setengah dari pasien dalam studi ekstensi label terbuka yang mengalami satu atau lebih sedikit (/Lius (/uc> yang ada di sana juga 10%) adalah infeksi virus, nasofaringitis, dan infeksi bakteri.

    Sehubungan dengan persetujuan QFITLIA, FDA juga membersihkan uji Antithrombin Inovance® Siemens Healthineers sebagai diagnostik pendamping untuk QFitlia untuk mengukur pada level. Melalui program pengujian QFitlia dengan LabCorp, diagnostik pendamping yang dibersihkan FDA akan tersedia untuk pasien yang diresepkan Qfitlia untuk mengukur level tanpa biaya.

    Qfitlia dapat menawarkan dosis paling sedikit dari semua terapi profilaksis. Hemassist diluncurkan bersama Qfitlia untuk menyediakan layanan dukungan pasien yang komprehensif, termasuk asuransi dan bantuan keuangan serta sumber daya pendidikan. Program ini untuk pasien yang diresepkan QFitlia atau perawatan hemofilia lainnya dari portofolio Sanofi.

    FDA memberikan penunjukan obat Orphan Qfitlia untuk hemofilia A dan B, penunjukan jalur cepat untuk hemofilia A dan B dengan dan tanpa faktor VIII atau inhibitor IX, dan penunjukan terapi terobosan untuk hemofilia B dengan penghambat faktor IX. Pengajuan peraturan untuk Qfitlia untuk pengobatan hemofilia A atau B pada orang dewasa dan remaja dengan atau tanpa inhibitor sedang ditinjau di Brasil. A regulatory decision is expected in China in the second half of 2025.

    About hemophiliaHemophilia A and B are rare, congenital, lifelong, bleeding disorders in which the ability of a person’s blood to clot is impaired, leading to excessive bleeds and spontaneous bleeds into joints that can result in joint damage and chronic pain, and significantly impact quality of life. Hemofilia A dan B disebabkan oleh kekurangan faktor VIII dan IX, masing -masing, menghasilkan generasi trombin yang tidak memadai dan pembentukan bekuan yang tidak efektif, yang semakin rumit pada orang yang mengembangkan inhibitor untuk pengobatan faktor mereka.

    Tentang Program Pengembangan Klinis ATLAS Kemanjuran dan keamanan Qfitlia sedang diselidiki dalam program pengembangan klinis ATLAS. Program ini mencakup Studi Fase 3 yang selesai, Atlas-InH (NCT03417102), ATLAS-A/B (NCT03417245), dan ATLAS-PPX (NCT03549871). Ada tiga studi fase 3 yang sedang berlangsung ATLAS-NEO (NCT05662319), Atlas-PED (NCT03974113), dan Atlas OLE (NCT03754790).

    Studi ATLAS-ELE yang berkelanjutan adalah evely-evely evely adalah evely-evely evely evely adalah satu-satunya evaluasi evelasi label label label terbuka adalah satu-satunya, fase fase 3, fase label terbuka fase label terbuka Regimen (AT-DR), yang dirancang untuk mempertahankan kisaran target 15% -35% pada pasien yang telah menyelesaikan uji klinis ATLAS fase 3 sebelumnya. Studi ini mencakup dosis yang lebih rendah dan dosis yang lebih jarang dibandingkan dengan penelitian sebelumnya dari Qfitlia. Kemanjuran pengobatan AT-DR QFitlia dinilai dengan membandingkan data pengobatan AT-DR dari ATLAS-ELE dengan data kontrol dari studi ATLAS-INH dan ATLAS-A/B. Analisis mengikuti niat untuk mengobati prinsip.

    Tentang qfitliaqfitlia (fitusiran) adalah kelas satu pada terapi penurunan yang disetujui oleh FDA AS untuk pengobatan profilaksis orang dewasa dan pasien anak-anak (usia 12 tahun dan lebih tua) yang hidup dengan hemofilia A dan B dengan atau tanpa faktor inhibitor, dan dikelola oleh hemofilia. Qfitlia mencegah pendarahan dan membantu menyeimbangkan kembali hemostasis dengan menurunkan AT, protein yang menghambat pembekuan darah, untuk mempromosikan generasi trombin. Qfitlia adalah terapi RNA gangguan kecil yang menggunakan teknologi konjugat ESC-Galnac Alnylam Pharmaceutical Inc. Faktor VIII atau Inhibitor IX.

    It is not known if Qfitlia is safe and effective in children younger than 12 years of age.

    IMPORTANT SAFETY INFORMATIONQfitlia can cause SERIOUS SIDE EFFECTS, including:

  • Abnormal blood clotting (thrombotic events): Serious blood clots have occurred in people treated with Qfitlia. Qfitlia dapat menyebabkan gumpalan darah terbentuk di pembuluh darah di lengan, kaki, paru -paru, jantung, otak, mata, atau kepala Anda. Risiko gumpalan darah Anda lebih besar jika kadar darah antitrombin (AT) Anda terus -menerus kurang dari 15% atau jika Anda memiliki kondisi tertentu lainnya. Penyedia layanan kesehatan Anda (HCP) akan memeriksa kadar darah Anda sebelum dan selama perawatan dengan qfitlia.
  • penyakit kandung empedu: Qfitlia dapat menyebabkan batu empedu dan peradangan kandung empedu Anda, yang mungkin memerlukan pembedahan untuk melepas kandung empedu Anda. Beri tahu HCP Anda segera jika Anda mengalami sakit perut, gangguan pencernaan, mual, atau muntah. HCP Anda dapat sementara atau secara permanen menghentikan qfitlia jika Anda mengembangkan salah satu dari gejala -gejala ini.

    • Apa informasi terpenting yang harus saya ketahui tentang qfitlia? qfitlia membantu pembekuan darah Anda. Jangan berhenti menggunakan qfitlia tanpa berbicara dengan HCP Anda. Jika Anda melewatkan dosis atau berhenti menggunakan qfitlia, Anda mungkin tidak lagi dilindungi dari pendarahan.

    Penggunaan konsentrat faktor pembekuan (CFC) atau agen bypass (BPA) untuk membantu melindungi terhadap pendarahan harus dihentikan dalam waktu 7 hari setelah dosis pertama QFITLIA.

    HCP Anda dapat meresepkan CFC atau BPA sesuai permintaan jika Anda berdarah selama perawatan dengan Qfitlia. dengan cermat mengikuti instruksi HCP Anda tentang kapan harus menggunakan perawatan sesuai permintaan dengan CFC atau BPA, termasuk dosis yang ditentukan dan waktu CFC atau BPA.

    Dapatkan bantuan medis segera atau Anda mendapatkan redaan atau gejala dari gejala atau gejala gejala darah selama atau setelah perawatan dengan QFITLIA:

  • Batuk darah
  • sesak napas
  • Nyeri dada yang parah atau keketatan dada
  • Denyut Jantung Cepat
  • Merasa pingsan atau pingsan
  • Bahasa Li>
  • Bahasa Li> FAUS HIDERN
    • lengan, atau kaki
  • Kehilangan mendadak atau perubahan dalam penglihatan Anda, nyeri mata, atau pembengkakan

    • Apa saja efek samping yang mungkin dari qfitlia?

  • qfitlia dapat menyebabkan efek samping serius lainnya, termasuk peningkatan enzim hati darah Anda . HCP Anda akan melakukan tes darah untuk memeriksa fungsi hati Anda sebelum dan selama perawatan dengan qfitlia.
  • Efek samping yang paling umum dari qfitlia termasuk infeksi virus, gejala dingin yang umum, dan infeksi bakteri.

    • Ini bukan semua efek samping yang mungkin dari qfitl.

    Apa yang harus saya sampaikan kepada hcp saya sebelum menggunakan qfitlia?

  • Ceritakan hcp Anda tentang semua kondisi medis Anda , termasuk jika Anda memiliki masalah hati, riwayat penyakit empedu, hamil atau berencana untuk menjadi hamil, atau berencana untuk menyusui atau berencana untuk menyusui. Hamil : Kontrol kelahiran hormonal dapat meningkatkan risiko pembekuan darah jika digunakan selama perawatan dengan qfitlia. Bicaralah dengan HCP Anda tentang bentuk-bentuk yang efektif dari alat kontrasepsi non-hormonal yang dapat Anda gunakan sebelum memulai dan selama perawatan dengan qfitlia.
  • Ceritakan hcp Anda tentang semua obat yang Anda ambil , termasuk resep dan obat-obatan over-counter, dan non-non-non-non. href = "https://products.sanofi.us/qfitlia/qfitlia.pdf"> Informasi resep , termasuk efek samping yang serius, dan panduan obat.

    tentang Sanofi Kami adalah perusahaan layanan kesehatan global yang inovatif, didorong oleh satu tujuan: kami mengejar keajaiban sains untuk meningkatkan kehidupan orang. Tim kami, di seluruh dunia, berdedikasi untuk mengubah praktik kedokteran dengan bekerja untuk mengubah yang mustahil menjadi kemungkinan. Kami memberikan opsi perawatan yang berpotensi mengubah hidup dan perlindungan vaksin yang menyelamatkan jiwa kepada jutaan orang secara global, sambil menempatkan keberlanjutan dan tanggung jawab sosial di pusat ambisi kami.

    Sanofi Pernyataan Pandangan ke depan Perseps Pers ini memuat pernyataan-pernyataan yang berpenampilan ke depan sebagaimana didefinisikan dalam Undang-Undang Litigasi Sekuritas Privat. Pernyataan berwawasan ke depan adalah pernyataan yang bukan fakta historis. Pernyataan ini mencakup proyeksi dan perkiraan mengenai pemasaran dan potensi produk lainnya, atau mengenai potensi pendapatan di masa depan dari produk. Pernyataan berwawasan ke depan umumnya diidentifikasi oleh kata-kata "mengharapkan", "mengantisipasi", "percaya", "bermaksud", "perkiraan", "rencana", dan ekspresi serupa. Although Sanofi’s management believes that the expectations reflected in such forward-looking statements are reasonable, investors are cautioned that forward-looking information and statements are subject to various risks and uncertainties, many of which are difficult to predict and generally beyond the control of Sanofi, that could cause actual results and developments to differ materially from those expressed in, or implied or projected by, the forward-looking information and statements. These risks and uncertainties include among other things, unexpected regulatory actions or delays, or government regulation generally, that could affect the availability or commercial potential of the product, the fact that product may not be commercially successful, the uncertainties inherent in research and development, including future clinical data and analysis of existing clinical data relating to the product, including post marketing, unexpected safety, quality or manufacturing issues, competition in general, risks associated with intellectual property and any Litigasi yang ada di masa depan dan hasil akhir dari litigasi seperti itu, dan kondisi ekonomi dan pasar yang mudah berubah, dan dampak krisis global mungkin terhadap kita, pelanggan, pemasok, vendor, dan mitra bisnis lainnya, dan kondisi keuangan salah satu dari mereka, serta pada karyawan kita dan pada ekonomi global secara keseluruhan. Risiko dan ketidakpastian juga mencakup ketidakpastian yang dibahas atau diidentifikasi dalam pengajuan publik dengan SEC dan AMF yang dibuat oleh Sanofi, termasuk yang terdaftar di bawah "Faktor Risiko" dan "Pernyataan Perhatian tentang Pernyataan Pandangan ke depan" dalam Laporan Tahunan Sanofi atau Formulir Tahunan yang Diaktifkan pada tanggal 31 Desember, 2024. pernyataan.

    Semua merek dagang yang disebutkan dalam siaran pers ini adalah properti dari grup Sanofi selain dari inovance.

    Sumber: Sanofi

    Diposting : 2025-03-30 12:00

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata kunci populer