La FDA approva Qfitlia (Fitusiran) per trattare l'emofilia A o B con o senza inibitori

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FDA approva Qfitlia (FitUsiran) per trattare l'emofilia A o B con o senza inibitori

Parigi, 28 marzo 2025. La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato la frequenza della routine (at) episodi di sanguinamento in pazienti adulti e pediatrici (di età pari o superiore a 12 anni) con emofilia A o B con o senza fattore VIII o IX inibitori. L'approvazione si basa sui dati degli studi di fase 3 dell'Atlante che hanno dimostrato una protezione da sanguinamento clinicamente significativa misurata da tassi di sanguinamento annualizzati (ABR) tra i pazienti con emofilia con o senza inibitori.

Phil GattonePresident and CEO, National Bleeding Disorders Foundation“Current treatment options can make people with hemophilia feel they need to choose between effective bleed control and convenient dosing schedules, leading to trade-offs when it comes to disease management. Qfitlia takes a novel approach to providing protection for people living with hemophilia while reducing the frequency of dosing for patients and their Famiglie. ”

Abbassando, una proteina che inibisce la coagulazione del sangue, Qfitlia aiuta ad aumentare la generazione di trombina per ripristinare l'emostasi nelle persone con emofilia. Qfitlia utilizza la tecnologia di RNA a interferenze ridotte, che consente una bassa frequenza di trattamento, dosaggio sottocutaneo e iniezioni a basso volume.

Brian Foardesecutive Vice President, Head of Specialty Care, Sanofi “Questa approvazione evidenzia il nostro impegno a far avanzare l'innovazione e il miglioramento delle cure per la rara amministrazione dei disturbi del sangue. La nostra robusti di robusti ha il potenziale di robusta di robusti di robusti di robusti di robusti di robusti di robusti di robusti to grow as we focus on offering protection with reduced treatment burden that best fits an individual’s needs.”

Guy Young, MDDirector, Hemostasis and Thrombosis Center at Children's Hospital, Los Angeles“Qfitlia delivers the fewest doses of any prophylactic therapy in hemophilia, and its unique mechanism allows it to be used to treat all types of Emofilia, incluso con inibitori ed emofilia B, in cui rimangono bisogni medici insoddisfatti.

Nel programma di sviluppo clinico di Atlas, Qfitlia ha dimostrato bassi tassi di sanguinamento tra i sottogruppi con solo sei iniezioni all'anno. I risultati chiave includono:

  • Una significativa riduzione del sanguinamento del 71% in ABR per i pazienti senza inibitori trattati con profilassi di Qfitlia rispetto al fattore di coagulazione Concentrati on-demand (stimata media: ABR 9.0 vs. 31.4, rispettivamente; P <0,0001) e del 73% in ABR rispetto a Bypating Agent On-Deempand con inibitori stimati (stimato: ABAB. rispettivamente; P = 0,0006)
  • La mediana osservata durante lo studio di estensione in aperto era 3,8 (IQR: 0,0-11,2) in pazienti senza inibitori e 1,9 (IQR: 0,0–5,6) in pazienti con intervallo di intervallo di estensione Open-Itq). 0,0-7,5) in pazienti senza inibitori e 1,9 (IQR: 0,0-3,7) nei pazienti con inibitori
  • Quasi la metà dei pazienti nello studio di estensione in aperto ha sperimentato una o meno sanguinamento (eventi di recitazione del 31%, incluse eventi di recitazione, incluso eventi di recitazione, incluso eventi di recitazione, incluso eventi di reciproco, aderenti a blombori, incluso eventi di bidà, incluso eventi di reciproco, aderenti a blombori, incluso eventi di recitazione e brormotici, a causa del 47% di eventi di recupero). Malattia della cistifellea e epatotossicità. Le reazioni avverse più comuni (incidenza> 10%) sono l'infezione virale, la rinofaringite e l'infezione batterica.

    In concomitanza con l'approvazione di Qfitlia, la FDA ha anche autorizzato il dosaggio di antitrombina di Siemens Healthineers's Innorance® come diagnostico associato per Qfitlia da misurare a livelli. Attraverso il programma di test Qfitlia con LabCorp, la diagnostica del compagno di FDA sarà disponibile per i pazienti prescritti Qfitlia per misurare a livelli a costo. Emassista sta lanciando insieme a Qfitlia per fornire servizi completi di supporto ai pazienti, tra cui assistenza assicurativa e finanziaria, nonché risorse educative. Questo programma è per i pazienti prescritti Qfitlia o altri trattamenti per emofilia dal portafoglio di Sanofi.

    La FDA ha concesso la designazione di farmaci orfani Qfitlia per l'emofilia A e B, designazione di binari rapidi per l'emofilia A e B con e senza inibitori del fattore VIII o IX e designazione di terapia rivoluzionaria per emofilia B con inibitori del fattore IX. Una presentazione normativa per Qfitlia per il trattamento dell'emofilia A o B negli adulti e negli adolescenti con o senza inibitori è in fase di revisione in Brasile. Una decisione normativa è prevista in Cina nella seconda metà del 2025.

    Informazioni sull'emofiliaemophilia A e B sono rari, congeniti, permanente, disturbi sanguinanti in cui la capacità del sangue di una persona è compromessa, portando a causa di sanguinamenti eccessivi e sanguinamenti spontanei nelle articolazioni che possono causare danni all'articolazione e una gravità cronica e di una grave di vita. L'emofilia A e B sono causate da una carenza di fattore VIII e IX, con conseguente insufficiente generazione di trombina e una formazione di coaguli inefficace, che è ulteriormente complicata nelle persone che sviluppano inibitori al loro trattamento dei fattori.

    Informazioni sul programma di sviluppo clinico di Atlas, l'efficacia e la sicurezza di Qfitlia sono in fase di studio nel programma di sviluppo clinico Atlas. Il programma include gli studi di fase 3 completati ATLAS-INH (NCT03417102), ATLAS-A/B (NCT03417245) e Atlas-PPX (NCT03549871). Ci sono tre studi in corso di fase 3 Atlas-Neo (NCT05662319), Atlas-PEDS (NCT03974113) e Atlas Ole (NCT03754790).

    Lo studio Atlas-Ole in corso è uno studio a base singola, fase 3, studio open op Regimen (AT-DR), progettato per mantenere un intervallo target del 15% -35% nei pazienti che hanno completato uno studio clinico ATLAS di fase 3 precedente. Questo studio include dosi più basse e dosaggio meno frequente rispetto agli studi precedenti di Qfitlia. L'efficacia del trattamento AT-DR di Qfitlia è stata valutata confrontando i dati di trattamento AT-DR da Atlas-Ole con i dati di controllo degli studi Atlas-INH e Atlas-A/B. Le analisi seguono l'intenzione di trattare il principio.

    Informazioni su Qfitliaqfitlia (FitUsiran) è una terapia di ultima classe per abbassare la terapia approvata dalla FDA statunitense per il trattamento profilattico di adulti e pazienti pediatrici (di età pari o superiore a 12 anni) che vivono con un'emofilia A e B di 50 mG di Dos. Qfitlia previene le sanguinamenti e aiuta l'emostasi a riequilibrare abbassando, una proteina che inibisce la coagulazione del sangue, per promuovere la generazione di trombina. Qfitlia è una piccola terapeutica RNA di interferenza che utilizza la tecnologia coniugata ESC-Galnac di Alnylam Pharmaceutical Inc. VIII o inibitori IX.

    Non è noto se Qfitlia è sicuro ed efficace nei bambini di età inferiore ai 12 anni.

    Informazioni di sicurezza importanti Qfitlia può causare gravi effetti collaterali, incluso:

  • Clotting del sangue Abnormale (eventi trombotici): si sono verificati clot ematici seri e sangue gravi. Qfitlia può causare la formazione di coaguli di sangue nei vasi sanguigni in braccia, gambe, polmoni, cuore, cervello, occhi o testa. Il rischio di coaguli di sangue è maggiore se il livello del sangue antitrombina (a) è persistentemente inferiore al 15% o se hai determinate altre condizioni. Il tuo operatore sanitario (HCP) controllerà i livelli a livello ematico prima e durante il trattamento con Qfitlia.
  • Malattia della cistifellea: Qfitlia può causare calcoli biliari e infiammazione della cistifellea, che potrebbe richiedere un intervento chirurgico per rimuovere la bacchetta. Di 'subito al tuo HCP se sviluppi mal di stomaco, indigestione, nausea o vomito. Il tuo HCP può interrompere temporaneamente o permanentemente Qfitlia se si sviluppa uno di questi sintomi.

    • Quali sono le informazioni più importanti che dovrei sapere su Qfitlia? Qfitlia aiuta i tuoi coaguli a forma di sangue. NON smetti di usare Qfitlia senza parlare con il tuo HCP. Se perdi dosi o smetti di usare Qfitlia, potresti non essere più protetto dal sanguinamento.

    L'uso di un concentrato del fattore di coagulazione (CFC) o agente di bypass (BPA) per proteggere dal sanguinamento deve essere arrestato entro 7 giorni dalla prima dose di Qfitlia.

    Il tuo HCP può prescrivere CFC o BPA su richiesta se sanguini durante il trattamento con Qfitlia. Segui attentamente le istruzioni del tuo HCP in merito a quando utilizzare il trattamento su richiesta con CFC o BPA, incluso la dose prescritta e i tempi del CFC o BPA.

    Ottieni subito un assistenza medica se si ottiene uno di questi segni o sintomi dei clot del sangue durante il trattamento con Qfitlia:

    Showing in Arti in asilo gambe
  • tossendo il sangue
  • mancanza di respiro
  • Dolore toracico grave o tenuta del torace
  • Frequenza cardiaca rapida
  • Sentirsi svenimenti o spezzare
  • braccia o gambe
  • Perdita improvvisa o cambiamenti nella tua visione, dolore agli occhi o gonfiore

    • Quali sono i possibili effetti collaterali di Qfitlia?

  • Qfitlia può causare altri gravi effetti collaterali, incluso un aumento degli enzimi epatici del sangue . Il tuo HCP farà esami del sangue per controllare la funzione epatica prima e durante il trattamento con Qfitlia.
  • Gli effetti collaterali più comuni di Qfitlia includono infezione virale, sintomi freddi comuni e infezione batterica.

    • Questi non sono tutti gli effetti collaterali di Qfitlia.

    Cosa dovrei dire al mio HCP prima di usare Qfitlia?

  • Dì al tuo HCP su tutte le tue condizioni mediche , incluso se hai problemi epatici, una storia della cistifellea, sono in gravidanza, sono in gravidanza, sono in grado di diventare in gravidanza, che sono in grado di essere in gravidanza, sono in grado di diventare in gravidanza, che sono in grado di essere in gravidanza, sono in grado di diventare in gravidanza, che sono in grado di diventare in gravidanza, che sono in grado di essere in gravidanza, sono in grado di diventare in gravidanza, che sono in grado di diventare in grado di essere in gravidanza. Inginante : il controllo delle nascite ormonali può aumentare il rischio di coaguli di sangue se utilizzato durante il trattamento con Qfitlia. Parla con il tuo HCP di forme efficaci di controllo delle nascite non ormonale che puoi usare prima di iniziare e durante il trattamento con Qfitlia.
  • Racconta il tuo HCP su tutti i medicinali che prendi , compresi i medicinali da prescrizione e il counter. href = "https://products.sanofi.us/qfitlia/qfitlia.pdf"> Informazioni sulla prescrizione , compresi gli effetti collaterali gravi e la guida ai farmaci.

    Informazioni su Sanofi Siamo una società in innovativa sanitaria globale, guidata da uno scopo: inseguiamo i miracoli della scienza per migliorare la vita delle persone. Il nostro team, in tutto il mondo, è dedicato a trasformare la pratica della medicina lavorando per trasformare l'impossibile in possibile. Forniamo opzioni di trattamento potenzialmente che cambiano la vita e protezione dei vaccini salvavita a milioni di persone a livello globale, mentre mettiamo la sostenibilità e la responsabilità sociale al centro delle nostre ambizioni.

    Dichiarazioni lungimiranti Sanofi questa stampa contiene dichiarazioni previsionali come definite nel reform di titoli privati ​​di 1995, come ammesse. Le dichiarazioni lungimiranti sono dichiarazioni che non sono fatti storici. Queste dichiarazioni includono proiezioni e stime in merito al marketing e ad altri potenziali del prodotto o per quanto riguarda potenziali entrate future dal prodotto. Le dichiarazioni previsionali sono generalmente identificate dalle parole "aspetta", "anticipa", "crede", "intende", "stime", "piani" ed espressioni simili. Sebbene il management di Sanofi ritenga che le aspettative riflesse in tali dichiarazioni previsionali siano ragionevoli, gli investitori sono avvertiti che le informazioni e le dichiarazioni lungimiranti sono soggette a vari rischi e incertezze, molte delle quali sono difficili da prevedere e generalmente al di fuori del controllo di Sanofi, che potrebbero causare risultati effettivi e differenziati da quelli espressi in materia Questi rischi e incertezze includono tra le altre cose, azioni o ritardi regolamentari imprevisti, o regolamentazione del governo in generale, che potrebbero influire sulla disponibilità o il potenziale commerciale del prodotto, il fatto che il prodotto potrebbe non avere un successo commerciale, le incertezze inerenti alla ricerca e allo sviluppo, inclusi i dati clinici futuri con i dati clinici futuri in generale con i dati clinici futuri in generale. Contenzioso e esito finale di tale contenzioso, e volatili condizioni economiche e di mercato e l'impatto che le crisi globali possono avere su di noi, sui nostri clienti, fornitori, venditori e altri partner commerciali e le condizioni finanziarie di chiunque di esse, nonché sui nostri dipendenti e sull'economia globale nel suo insieme. I rischi e le incertezze includono anche le incertezze discusse o identificate nei documenti pubblici con la SEC e l'AMF fatto da Sanofi, comprese quelle elencate in "Fattori di rischio" e "Dichiarazione cautelativa in merito a dichiarazioni previsionali" in una relazione annuale di Sanofi o revisione di una revisione di Sanofi o di revisione di un obbligo di revisione di Sanofi o di revisione di Sanofi. dichiarazioni.

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    Fonte: sanofi

    Pubblicato : 2025-03-30 12:00

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