FDAはQfitlia（Fitusiran）を承認して、阻害剤の有無にかかわらず血友病AまたはBを治療します

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FDAはQfitlia（fitusiran）を承認して阻害剤の有無にかかわらず血友病AまたはBを治療するために承認します

パリ、2025年3月28日。因子VIIIまたはIX阻害剤の有無にかかわらず、血友病AまたはBを伴う成人および小児患者（12歳以上）の出血エピソード。この承認は、阻害剤の有無にかかわらず血友病患者全体で年間出血率（ABR）によって測定される臨床的に意味のある出血保護を実証したAtlasフェーズ3の研究のデータに基づいています。

Phil gattonepresident兼CEO、National Bleeding Disorders FoundationのCEO「現在の治療オプションは、血友病の人々が効果的な出血と便利な投与スケジュールを選択する必要があると感じることができ、疾病管理に関してはトレードオフにつながります。

血液凝固を阻害するタンパク質であるQfitliaは、血液凝固を阻害するタンパク質を下げることにより、血友病患者の止血を回復させるのに役立ちます。 Qfitliaは、低い治療頻度、皮下投与、および低量の注入を可能にする小さな相互包発RNAテクノロジーを使用しています。

Brian Foardexecutive副社長、専門医療責任者、Sanofi "この承認は、希少な血液障害コミュニティの革新を進め、ケアを改善するという私たちのコミットメントを強調しています。

ヤング、Mddirector、止血、小児病院の血栓症センター、ロサンゼルス、Qfitliaは、hemow菌の療法において皮膚炎の種類の療法の少ない服装を提供します。阻害剤と血友病患者を含む血友病は、FDAクレアされた血液アッセイで確実に測定できる抗抗吸虫を標的とすることにより、Qfitliaが止血のリバランスを促進し、出血率と保護を改善することが証明されています。

Atlas臨床開発プログラムでは、Qfitliaは、年間6回の注射で、サブグループ全体で低い出血率を示しました。 Key results include:

  • Significant bleed reduction by 71% in ABR for patients without inhibitors treated with Qfitlia prophylaxis compared to clotting factor concentrate on-demand (estimated mean: ABR 9.0 vs. 31.4, respectively; p<0.0001) and by 73% in ABR compared to bypassing agent on-demand for patients with inhibitors (estimated mean: ABR 5.1 vs. 19.1、それぞれ抑制剤のない患者の中央値がある
  • abrの中央値は、阻害剤のない患者で1.9（IQR：0.0–5.6）でした。 （IQR）：0.0-7.5）阻害剤のない患者および1.9（IQR：0.0-3.7）の阻害剤患者の患者
  • 盲検系拡張試験の患者のほぼ半数が1人または少ない出血を経験しました（31％0のブリードと47％0-10-10-1を含む急性および再発性の胆嚢疾患、および肝毒性。最も一般的な副作用（発生率> 10％）は、ウイルス感染、鼻咽頭炎、細菌感染です。

    QFitliaの承認と併せて、FDAは、QFitliaがレベルで測定するためのコンパニオン診断として、Siemens Healthineersの革新アンチトロンビンアッセイをクリアしました。 LABCORPを使用したQFitliaテストプログラムを通じて、FDAクリアされたコンパニオン診断は、QFitliaが処方された患者がレベルで無料で測定することができます。 Hemassistは、Qfitliaと一緒に立ち上げて、保険や財政支援、教育リソースなどの包括的な患者支援サービスを提供しています。このプログラムは、Sanofiのポートフォリオから処方されたQfitliaまたはその他の血友病治療を処方した患者向けです。

    FDAは、血友病AおよびBに対してQfitlia Orphan薬物の指定、因子VIIIまたはIX阻害剤を備えた有無にかかわらず、血友病AおよびBの高速追跡指定、および因子IX阻害剤を伴う血友病Bの画期的な療法の指定を認めました。ブラジルでは、阻害剤の有無にかかわらず、成人および青年における血友病AまたはBの治療のためのQfitliaへの規制提出がレビュー中です。 2025年の後半に中国では規制上の決定が予想されます。

    血友病性AおよびBは、まれで、先天性、生涯、出血性障害であり、その人の血液の血栓の能力が損なわれ、過度の出血や相互の膨らみに耐えられます。血友病AとBは、それぞれ因子VIIIとIXの欠乏によって引き起こされ、トロンビンの生成が不十分で効果のない血栓形成が生じます。これは、因子治療の阻害剤を発症する人々でさらに複雑です。

    ATLAS臨床開発プログラムについて、Qfitliaの有効性と安全性がATLAS臨床開発プログラムで調査されています。このプログラムには、完了したフェーズ3研究ATLAS-INH（NCT03417102）、ATLAS-A/B（NCT03417245）、およびATLAS-PPX（NCT03549871）が含まれます。 Atlas-Neo（NCT05662319）、Atlas-Peds（NCT03974113）、およびAtlas Ole（NCT03754790）の3つの進行中のフェーズ3研究があります。レジメン（AT-DR）は、以前のフェーズ3 ATLAS臨床試験を完了した患者で、15％〜35％のATターゲット範囲を維持するように設計されています。この研究には、Qfitliaの以前の研究よりも低い投与量と頻度の低い投与が含まれています。 QFitlia AT-DR治療の有効性は、ATLAS-OLEからのAT-DR治療データをATLAS-INHおよびATLAS-A/Bの研究から対照データと比較することにより評価されました。分析は、原則を扱う意図に従います。

    Qfitliaqfitlia（Fitusiran）については、成人および小児患者（12歳以上）の予防的治療のために米国FDAによって承認された療法の下位療法の初心的なクラスです。 Qfitliaは出血を防ぎ、血液凝固を阻害するタンパク質であるトロンビンの生成を促進することにより、止血のリバランスを促進します。 Qfitliaは、Alnylam Pharmaceutical Inc.のESC-GALNACコンジュゲートテクノロジーを利用する小さな干渉RNA治療です。因子VIIIまたはIX阻害剤

    Qfitliaが12歳未満の子供に安全で効果的であるかどうかは不明です。

    重要な安全情報 qfitliaは、次のような深刻な副作用を引き起こす可能性があります。 Qfitliaは、腕、脚、肺、心臓、脳、目、または頭の血管に血栓を形成する可能性があります。血栓のリスクは、アンチトロンビン（AT）血液濃度が持続的に15％未満である場合、または他の特定の状態がある場合、より大きくなります。医療提供者（HCP）は、Qfitliaによる治療前および治療中に血中濃度で確認します。胃の痛み、消化不良、吐き気、または嘔吐を発症する場合は、すぐにHCPを伝えてください。これらの症状のいずれかを発症した場合、HCPは一時的または永久にQfitliaを停止する場合があります。

    • 私がqfitliaについて知っておくべき最も重要な情報は何ですか？ qfitliaは血栓を形成するのに役立ちます。 hcpと話をせずにqfitliaの使用を停止しないでください。用量を逃したり、Qfitliaの使用を停止したりした場合、出血から保護されなくなる可能性があります。

    凝固因子濃縮物（CFC）またはバイパス剤（BPA）の使用は、Qfitliaの最初の用量の7日後に出血から保護するのに役立つ必要があります。

    HCPは、QFitliaでの治療中に出血している場合、オンデマンドCFCまたはBPAを処方する場合があります。 CFCまたはBPAの処方用量とタイミングを含む、CFCまたはBPAでのオンデマンド治療をいつ使用するかについてのHCPの指示に注意してください。

  • 血液を吐き出す
  • 息切れ
  • 胸の重度の胸痛または胸の緊張
  • 速い心拍数
  • かすかまたは気絶する
  • 重度または持続的な頭痛または持続性の頭痛
  • 話す困難または理解
  • 視力、目の痛み、または腫れの突然の喪失または変化

    • qfitliaの副作用の可能性は何ですか？

  • Qfitliaは、血液肝臓酵素の増加を含む他の深刻な副作用を引き起こす可能性があります。 HCPは血液検査を行い、Qfitliaによる治療前および治療中に肝臓機能を確認します。

    qfitliaを使用する前にHCPに何を伝える必要がありますか？

  • 肝臓の問題、胆嚢疾患の歴史がある場合、妊娠するか、妊娠するか、母乳で授乳することを計画しているか、
    • 妊娠：ホルモン避妊は、Qfitliaでの治療中に使用すると、血栓のリスクを高める可能性があります。 Qfitliaでの治療前に使用できる効果的な形態の非ホルモン避妊対象についてHCPに相談してください。 href = "https://products.sanofi.us/qfitlia/qfitlia.pdf">情報の処方、深刻な副作用、および投薬ガイドを含む

    sanofiについて私たちは革新的なグローバルヘルスケア企業です。1つの目的に基づいています。科学の奇跡を追いかけて人々の生活を改善します。私たちのチームは、世界中で、不可能を可能性に変えるために働くことによって、医学の実践を変えることに専念しています。私たちは、潜在的に人生を変える治療オプションと、世界中の何百万人もの人々に命を救うワクチン保護を提供しながら、私たちの野心の中心に持続可能性と社会的責任を置いています。将来の見通しに関する記述は、歴史的事実ではない声明です。これらの声明には、製品のマーケティングおよびその他の可能性に関する予測と推定、または製品からの潜在的な将来の収益に関する推定値が含まれます。将来の見通しに関する記述は、一般に、「期待する」、「予想」、「信じる」、「意図」、「推定」、「計画」、および同様の表現という言葉によって特定されます。サノフィの経営陣は、このような将来の見通しに関する記述に反映されている期待は合理的であると考えていますが、投資家は将来を見据えた情報と声明がさまざまなリスクと不確実性の対象となることに注意しています。これらのリスクと不確実性には、特に製品の利用可能性または商業的可能性に影響を与える可能性がある、とりわけ、予期しない規制措置または遅延、または政府の規制が含まれます。これは、製品が商業的に成功しない可能性があるという事実、研究開発に固有の不確実性、将来の臨床データ、および関連する将来の財産、および将来の財産、および将来の財産、および将来の財産、将来の財産、将来の財産などの既存の臨床データの既存の臨床データを含む将来の臨床データと分析を含む、将来このような訴訟の究極の結果、および不安定な経済および市場の状況、および世界の危機が当社、顧客、サプライヤー、ベンダー、その他のビジネスパートナー、およびそれらのいずれかの財政状態、および従業員および世界経済全体に与える影響。リスクと不確実性には、「リスク要因」と「リスク要因」および「将来の見通しに関する記述に関する注意事項声明」に記載されているものを含む、SECおよびSANOFIによるAMFで行われたAMFで行われたAMFで議論または特定された不確実性が含まれます。ステートメント。

    このプレスリリースで言及されているすべての商標は、革新とは別にサノフィグループの財産です。

    出典：sanofi

    投稿しました : 2025-03-30 12:00

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