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FDA는 Qfitlia (Fitusiran)를 승인하여 억제제가 있거나없는 혈우병 A 또는 B를 치료하는 데 승인
2025 년 3 월 28 일 파리. 미국 식품의 약국 (FDA)은 Qfitlia (Fitusiran)를 승인했습니다. 인자 VIII 또는 IX 억제제가 있거나없는 혈우병 A 또는 B를 갖는 성인 및 소아 환자 (12 세 이상)의 에피소드. 승인은 억제제가 있거나없는 혈우병 환자에 대한 연간 출혈 속도 (ABR)에 의해 측정 된 임상 적으로 의미있는 출혈 보호를 입증 한 ATLAS 3 단계 연구의 데이터를 기반으로합니다.
Phil GattonePresident and CEO, National Bleeding Disorders Foundation“현재 치료 옵션은 혈우병 환자가 효과적인 출혈 제어와 편리한 투약 일정 중에서 선택해야한다고 느낄 수 있으며, 질병 관리에 대한 새로운 접근 방식을 제공하는 동안 새로운 접근 방식을 제공합니다.
혈액 응고를 억제하는 단백질 인 AT를 낮추면 Qfitlia는 혈우병 환자의 지혈을 회복시키기 위해 트롬빈 생성을 증가시킵니다. Qfitlia는 작은 상호 파쇄 RNA 기술을 사용하여 낮은 처리 빈도, 피하 투약 및 저 부피 주입을 가능하게합니다.
.Brian Foardexecutive 부사장, Sanofi“이 승인은 희귀 한 혈액 장애 커뮤니티에 대한 혁신을 발전시키고 치료를 개선하려는 우리의 약속을 강조합니다. Qfitlia는 효과적인 혈액 보호, 무한한 투여를 통해 hemophilia landscape를 의미있게 변화시킬 수있는 잠재력을 가지고 있습니다. 개인의 요구에 가장 적합한 치료 부담으로 보호를 제공 할 때.”
Guy Young, Mddirector, Mddibercector, 혈전증 및 혈전증 센터, 어린이 병원, 로스 앤젤레스“Qfitlia는 혈구에서 가장 적은 양의 예방 치료를 제공하며, 모든 유형을 포함하여 모든 유형을 처리 할 수 있습니다. 혈우병 B는 FDA- 청각 된 혈액 분석으로 안정적으로 측정 할 수있는 안티 트롬빈을 표적화하여 남아 있는데, QFITLIA는 조절성을 재조정하고 출혈 속도와 보호를 향상시키는 데 도움이됩니다.”
.Atlas Clinical Development Program에서 Qfitlia는 1 년에 6 개의 주사로 하위 그룹의 저혈산 비율을 보여주었습니다. 주요 결과는 다음과 같습니다.
또한 유의미한 반응을 포함하여 유의미한 반응, 세복 가능성이 있습니다. 담낭 질환 및 간독성. 가장 흔한 부작용 (발병> 10%)은 바이러스 감염, 비 인두염 및 박테리아 감염입니다.
Qfitlia 승인과 함께 FDA는 Qfitlia가 레벨에서 측정하는 동반자 진단으로 Siemens Healthineers의 Innovance® Antithrombin 분석을 정리했습니다. Labcorp가있는 Qfitlia 테스트 프로그램을 통해 FDA-Cleared Companion Diagnostic은 Qfitlia를 처방 한 환자에게 무료로 수준에서 측정 할 수 있습니다.
Qfitlia는 모든 예방 적 치료법의 최소 복용량을 제공 할 수 있으며 다른 예방 적혈 치료법에 비해 가격이 비슷합니다. Hemassist는 Qfitlia와 함께 시작하여 교육 자원뿐만 아니라 보험 및 재정 지원을 포함한 포괄적 인 환자 지원 서비스를 제공합니다. 이 프로그램은 Qfitlia를 처방 한 환자 또는 Sanofi의 포트폴리오에서 다른 혈우병 치료를위한 것입니다.
FDA는 혈우병 A 및 B에 대한 Qfitlia Orphan 약물 지정, 인자 VIII 또는 IX 억제제의 유무에 관계없이 혈우병 A 및 B에 대한 빠른 트랙 지정 및 인자 IX 억제제와 혈우병 B에 대한 획기적인 요법 지정을 부여했습니다. 억제제가 있거나없는 성인 및 청소년의 혈우병 A 또는 B의 치료를위한 QFitlia에 대한 규제 제출은 브라질에서 검토 중입니다. 2025 년 하반기 중국에서 규제 결정이 예상됩니다. 혈우병 A 및 B에 대한 혈구 혈증 A와 B에 대한 규제 결정은 희귀하고 선천적, 생명, 출혈 장애가 피상이 손상되어 과도한 출혈을 초래하고 관절 손상으로 이어지고 생명을 불어 넣어 생명을 불러 일으킬 수 있습니다. 혈우병 A와 B는 각각 인자 VIII 및 IX의 결핍에 의해 야기되며, 트롬빈 생성이 불충분하고 비효율적 인 응고 형성을 초래하며, 이는 인자 치료에 대한 억제제를 개발하는 사람들에게는 더 복잡합니다.
ATLAS 임상 개발 프로그램에 대한
Qfitlia의 효능과 안전성은 Atlas Clinical Development Program에서 조사되고 있습니다. 이 프로그램에는 완성 된 3 단계 연구 Atlas-Inh (NCT03417102), Atlas-A/B (NCT03417245) 및 ATLAS-PPX (NCT03549871)가 포함됩니다. Atlas-Neo (NCT05662319), ATLAS-PEDS (NCT03974113) 및 ATLAS OLE (NCT03974113) 및 ATLAS OLE (NCT05662319), ATLAS-PEDS (NCT05662319)가 3 가지 진행 중입니다. 이전 3 상 ATLAS 임상 시험을 완료 한 환자에서 AT 목표 범위 15% -35%를 유지하도록 설계된 투약 요법 (AT-DR). 이 연구는 Qfitlia의 초기 연구보다 저용량과 덜 주입 된 투여를 포함합니다. qfitlia at-DR 처리의 효능은 ATLAS-OLE에서 연구 ATLAS-INH 및 ATLAS-A/B의 대조 데이터로 AT-DR 처리 데이터를 비교하여 평가되었다. 분석은 원칙을 치료하려는 의도를 따릅니다.
Qfitliaqfitlia (Fitusiran)에 대한
는 인자 VIII 또는 IX 억제제가 있거나없는 혈우병 A 및 B로 살고있는 성인 및 소아 환자 (12 세 이상)의 예방 적 치료를 위해 미국 FDA에 의해 승인 된 치료를 낮추는 최초의 수업이며, 50 Mg-dose에 대한 편리한 펜을 통해 피하 펜을 통해 투여됩니다. Qfitlia는 출혈을 방지하고 혈액 응고를 억제하는 단백질 인 AT를 낮추어 트롬빈 생성을 촉진하여 지혈을 재조정하는 데 도움이됩니다. Qfitlia는 Alnylam Pharmaceutical Inc.의 ESC-Galnac Conjugate 기술을 사용하는 작은 간섭 RNA 치료법입니다.
표시 qfitlia ™ (Fitusiran)는 일상적인 예언에 사용되는 처방약의 약으로, 12 년 동안의 homliate in hmophilias의 빈도를 예방하거나 감소시키기 위해 일상적인 예언에 사용되는 처방 의약품입니다. VIII 또는 IX 억제제.
Qfitlia가 12 세 미만의 어린이들에게 안전하고 효과적인지는 알려져 있지 않습니다.
중요한 안전 정보 Qfitlia는 다음을 포함하여 심각한 부작용을 일으킬 수 있습니다. Qfitlia는 팔, 다리, 폐, 심장, 뇌, 눈 또는 머리의 혈관에 혈전이 형성 될 수 있습니다. 안티 트롬빈 (AT) 혈중 수준이 지속적으로 15% 미만이거나 다른 상태가있는 경우 혈전의 위험이 더 큽니다. 귀하의 의료 서비스 제공자 (HCP)는 Qfitlia 전과 치료 중 혈중 수준을 확인합니다. qfitlia에 대해 알아야 할 가장 중요한 정보는 무엇입니까? Qfitlia는 혈전을 형성하는 데 도움이됩니다. hcp와 대화하지 않고 qfitlia 사용을 중지하지 마십시오. 복용량을 놓치거나 Qfitlia 사용을 중단하는 경우 더 이상 출혈로부터 보호받지 못할 수 있습니다. Qfitlia의 첫 번째 복용량 후 7 일 이내에 출혈을 보호하기 위해 응고 계수 농축액 (CFC) 또는 우회제 (BPA)를 사용합니다. qfitlia로 치료하는 동안 피가 나면 HCP가 주문형 CFC 또는 BPA를 처방 할 수 있습니다. CFC 또는 BPA의 처방 된 복용량 및 타이밍을 포함하여 CFC 또는 BPA와 함께 주문형 치료시기에 관한 HCP의 지침을 신중하게 따르십시오. Qfitlia로 치료하는 동안 또는 치료 후 또는 치료 후 혈액 응고의 징후 또는 증상을 얻는 경우 의학적 도움을 받으십시오. 다리 Qfitlia의 가능한 부작용은 무엇입니까? Qfitlia의 모든 부작용은 아닙니다. Qfitlia를 사용하기 전에 HCP에게 무엇을 말해야합니까? 전체를 참조하십시오. href = "https://products.sanofi.us/qfitlia/qfitlia.pdf"> 처방 정보 , 심각한 부작용 및 약물 가이드 Sanofi에 대한 우리는 한 가지 목적에 따라 혁신적인 글로벌 의료 회사입니다. 우리는 사람들의 삶을 향상시키기 위해 과학의 기적을 쫓아 내고 있습니다. 전 세계의 우리 팀은 불가능을 가능한 원조로 바꾸어 의학 실천을 변화시키는 데 전념하고 있습니다. 우리는 전 세계 수백만 명의 사람들에게 잠재적으로 삶을 변화시키는 치료 옵션과 생명을 구하는 백신 보호를 제공하는 동시에 우리의 야망의 중심에 지속 가능성과 사회적 책임을 부여합니다. Sanofi의 전진적인 진술 이 보도 자료는 1995 년의 개인 유가 증권 소송 개혁법에 정의 된 미래 지향적 진술을 개정합니다. 미래 예측 진술은 역사적 사실이 아닌 진술입니다. 이러한 진술에는 제품의 마케팅 및 기타 잠재력 또는 제품의 잠재적 인 향후 수입에 관한 예측 및 추정치가 포함됩니다. 미래 예측 진술은 일반적으로“기대”,“예상”,“믿는다”,“의도”,“추정”,“계획”및 유사한 표현이라는 단어로 식별됩니다. Sanofi의 경영진은 그러한 미래 예측 진술에 반영된 기대치가 합리적이라고 생각하지만, 투자자들은 미래 예측 정보와 진술이 다양한 위험과 불확실성에 따라 다르다고 경고합니다. 많은 사람들이 예측하기 어렵고 일반적으로 Sanofi의 통제를 넘어서는 실제 결과와 발전이 전진하거나 묵시적으로 투영 될 수있는 것과는 다른 결과와 발전을 일으킬 수 있습니다. 이러한 위험과 불확실성에는 제품의 가용성 또는 상업적 잠재력에 영향을 줄 수있는 예기치 않은 규제 조치 또는 지연 또는 정부 규제가 포함됩니다. 제품의 가용성 또는 상업적 잠재력, 상업적으로 성공하지 못할 수 있다는 사실, 미래의 임상 데이터 및 제품에 대한 임상 데이터에 대한 임상 적 데이터 및 비공식적 인 성물, 품질, 고유 한 경쟁, 관련된 임상 데이터를 포함하여 미래의 임상 데이터 및 제품 개발에 내재 된 불확실성, 연구 및 개발에 내재 된 불확실성이 포함됩니다. 미래의 소송 및 그러한 소송의 궁극적 인 결과, 변동성있는 경제 및 시장 상황, 그리고 글로벌 위기가 우리, 고객, 공급 업체, 공급 업체 및 기타 비즈니스 파트너, 직원과 직원 및 세계 경제에 미칠 수있는 영향. 위험과 불확실성에는 또한 SEC와의 공개 제출에서 논의되거나 SEC와 AMF가 제정 한 AMF에서 논의하거나 식별 한 불확실성, Sanofi가 작성한 AMF 및 2024 년 12 월 31 일에 종료 된 연도에 대한 Form 20-F에 대한 Sanofi의 연례 보고서에 대한“미래 예측 진술에 관한주의 진술”을 포함하여, Sanofi는 해당 법에 의해 요구되는 것 외에도 업데이트되거나, 재판을받지 않거나, 재판을받지 않거나, 재판을받지 않거나,이를 수행하지 않습니다. 진술. 이 보도 자료에 언급 된 모든 상표는 혁신과는 별도로 Sanofi Group의 재산입니다. 출처 : Sanofi 게시됨 : 2025-03-30 12:00 Drugslib.com에서 제공하는 정보의 정확성을 보장하기 위해 모든 노력을 기울였습니다. -날짜, 완전하지만 해당 효과에 대한 보장은 없습니다. 여기에 포함된 약물 정보는 시간에 민감할 수 있습니다. Drugslib.com 정보는 미국의 의료 종사자와 소비자가 사용하도록 편집되었으므로 달리 구체적으로 명시하지 않는 한 Drugslib.com은 미국 이외의 지역에서 사용하는 것이 적절하다고 보증하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 약물을 보증하거나 환자를 진단하거나 치료법을 권장하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 면허를 소지한 의료 종사자가 환자를 돌보는 데 도움을 주고/하거나 이 서비스를 건강 관리에 대한 전문 지식, 기술, 지식 및 판단을 대체하는 것이 아니라 보완으로 보는 소비자에게 제공하기 위해 설계된 정보 리소스입니다. 실무자. 특정 약물 또는 약물 조합에 대한 경고가 없다고 해서 해당 약물 또는 약물 조합이 해당 환자에게 안전하고 효과적이거나 적절하다는 의미로 해석되어서는 안 됩니다. Drugslib.com은 Drugslib.com이 제공하는 정보의 도움으로 관리되는 의료의 모든 측면에 대해 어떠한 책임도 지지 않습니다. 여기에 포함된 정보는 가능한 모든 용도, 지시 사항, 주의 사항, 경고, 약물 상호 작용, 알레르기 반응 또는 부작용을 다루기 위한 것이 아닙니다. 복용 중인 약에 대해 궁금한 점이 있으면 담당 의사, 간호사 또는 약사에게 문의하세요.더 읽어보세요
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