FDA meluluskan qfitlia (fitusiran) untuk merawat hemofilia a atau b dengan atau tanpa inhibitor

Ikuti Drugslib di

FDA meluluskan qfitlia (fitusiran) untuk merawat hemofilia a atau b dengan atau tanpa inhibitor

Paris, 28 Mac, 2025. Episod pada pesakit dewasa dan kanak -kanak (berumur 12 tahun atau lebih tua) dengan hemofilia A atau B dengan atau tanpa faktor VIII atau IX inhibitor. Kelulusan ini berdasarkan data dari kajian Atlas Fasa 3 yang menunjukkan perlindungan pendarahan yang bermakna secara klinikal seperti yang diukur oleh kadar pendarahan tahunan (ABR) di seluruh pesakit hemofilia dengan atau tanpa inhibitor.

Phil Gattonepresident dan CEO, Yayasan Gangguan Pendarahan Kebangsaan "Pilihan rawatan semasa boleh membuat orang dengan hemofilia merasa mereka perlu memilih antara kawalan berdarah yang berkesan dan jadual dos yang mudah, yang membawa kepada pengurusan penyakit. Keluarga. "

Dengan menurunkan, protein yang menghalang pembekuan darah, Qfitlia membantu meningkatkan generasi thrombin untuk memulihkan hemostasis pada orang dengan hemofilia. QFitlia menggunakan teknologi RNA yang menyimpang kecil, yang membolehkan kekerapan rawatan yang rendah, dos subkutan, dan suntikan volum yang rendah.

Brian Foardexecutive Naib Presiden, Ketua Penjagaan Khas, Sanofi "Kelulusan ini menyoroti komitmen kami untuk memajukan inovasi dan meningkatkan penjagaan untuk masyarakat yang jarang berlaku. terus berkembang ketika kita memberi tumpuan kepada menawarkan perlindungan dengan beban rawatan yang dikurangkan yang paling sesuai dengan keperluan individu. " Hemophilia, termasuk dengan perencat dan hemofilia B, di mana keperluan perubatan yang tidak terpenuhi.

Dalam Program Pembangunan Klinikal Atlas, QFitlia menunjukkan kadar pendarahan yang rendah di seluruh subkumpulan dengan hanya enam suntikan setahun. Keputusan utama termasuk:

  • Pengurangan pendarahan yang ketara sebanyak 71% dalam ABR untuk pesakit tanpa inhibitor yang dirawat dengan profilaksis qfitlia berbanding dengan faktor pembekuan yang menumpukan pada permintaan (dianggarkan bermakna: ABR 9.0 vs 31.4, P < 5.1 vs 19.1, masing-masing; julat (IQR): 0.0-7.5) pada pesakit tanpa inhibitor dan 1.9 (IQR: 0.0-3.7) pada pesakit dengan inhibitor
  • dan penyakit pundi hempedu berulang, dan hepatotoksisiti. Reaksi buruk yang paling biasa (kejadian> 10%) adalah jangkitan virus, nasofaringitis, dan jangkitan bakteria.

    Bersempena dengan kelulusan QFITLIA, FDA juga membersihkan assay Antithrombin Innovance® Siemens Healthineers sebagai diagnostik pendamping untuk QFitlia untuk mengukur pada tahap. Melalui Program Ujian QFitlia dengan LABCORP, diagnostik sahabat yang dibersihkan oleh FDA akan tersedia untuk pesakit yang ditetapkan QFitlia untuk mengukur pada tahap tanpa kos. Hemassist dilancarkan bersama QFitlia untuk menyediakan perkhidmatan sokongan pesakit yang komprehensif, termasuk bantuan insurans dan kewangan serta sumber pendidikan. Program ini adalah untuk pesakit yang ditetapkan qfitlia atau rawatan hemofilia lain dari portfolio Sanofi.

    FDA memberikan penetapan dadah qfitlia yatim piatu untuk hemofilia A dan B, penetapan trek cepat untuk hemofilia A dan B dengan dan tanpa faktor VIII atau IX inhibitor, dan penentuan terapi terapi untuk hemofilia B dengan inhibitor IX faktor. Penyerahan pengawalseliaan untuk qfitlia untuk rawatan hemofilia A atau B pada orang dewasa dan remaja dengan atau tanpa inhibitor sedang ditinjau di Brazil. Keputusan pengawalseliaan dijangka di China pada separuh kedua tahun 2025. Hemophilia A dan B disebabkan oleh kekurangan faktor VIII dan IX, masing -masing, mengakibatkan pembentukan thrombin yang tidak mencukupi dan pembentukan bekuan yang tidak berkesan, yang semakin rumit pada orang yang membangunkan perencat terhadap rawatan faktor mereka.

    Mengenai Program Pembangunan Klinikal Atlas Keberkesanan dan keselamatan QFitlia sedang disiasat dalam Program Pembangunan Klinikal Atlas. Program ini merangkumi fasa 3 kajian Atlas-Inh (NCT03417102), Atlas-A/B (NCT03417245), dan Atlas-PPX (NCT03549871). Terdapat tiga kajian fasa 3 yang berterusan atlas-neo (NCT05662319), Atlas-PED (NCT03974113), dan Atlas OLE (NCT03754790). Regimen (AT-DR), yang direka untuk mengekalkan julat sasaran sebanyak 15% -35% pada pesakit yang telah menyelesaikan percubaan klinikal Atlas Fasa 3 sebelumnya. Kajian ini merangkumi dos yang lebih rendah dan dos kurang kerap daripada kajian terdahulu QFitlia. Keberkesanan rawatan qfitlia AT-DR dinilai dengan membandingkan data rawatan AT-DR dari Atlas-Ole ke data kawalan dari kajian Atlas-Inh dan Atlas-A/B. Analisis mengikuti niat untuk merawat prinsip.

    Mengenai qfitliaqfitlia (Fitusiran) adalah kelas pertama dalam menurunkan terapi yang diluluskan oleh FDA AS untuk rawatan profilaksis orang dewasa dan pesakit pediatrik (berumur 12 tahun ke atas) yang hidup dengan hemofilia A dan B dengan atau tidak. Qfitlia menghalang pendarahan dan membantu mengimbangi hemostasis dengan menurunkan, protein yang menghalang pembekuan darah, untuk mempromosikan generasi thrombin. Qfitlia adalah terapeutik RNA gangguan kecil yang menggunakan teknologi konjugasi ESC Alnylam Pharmaceutical Inc. VIII atau IX Inhibitor.

    Tidak diketahui sama ada qfitlia selamat dan berkesan pada kanak -kanak yang berusia lebih muda dari 12 tahun. Qfitlia boleh menyebabkan pembekuan darah terbentuk di dalam saluran darah di lengan, kaki, paru -paru, jantung, otak, mata, atau kepala. Risiko pembekuan darah anda lebih besar jika paras darah antitrombin (AT) anda terus kurang daripada 15% atau jika anda mempunyai keadaan lain. Penyedia penjagaan kesihatan anda (HCP) akan memeriksa tahap darah anda sebelum dan semasa rawatan dengan Qfitlia. Beritahu HCP anda dengan segera jika anda mengalami sakit perut, senak, loya, atau muntah. HCP anda mungkin berhenti Qfitlia sementara atau secara kekal jika anda mengembangkan mana -mana gejala ini.

    • Apakah maklumat yang paling penting yang perlu saya ketahui mengenai Qfitlia? Qfitlia membantu pembekuan bentuk darah anda. Jangan berhenti menggunakan QFitlia tanpa bercakap dengan HCP anda. Jika anda terlepas dos atau berhenti menggunakan QFitlia, anda tidak boleh lagi dilindungi daripada pendarahan.

    HCP anda boleh menetapkan CFC atau BPA atas permintaan jika anda berdarah semasa rawatan dengan qfitlia. Berhati-hati mengikut arahan HCP anda mengenai masa untuk menggunakan rawatan atas permintaan dengan CFC atau BPA, termasuk dos yang ditetapkan dan masa CFC atau BPA.

    Kaki

  • batuk darah
  • sesak nafas
  • sakit dada yang teruk atau ketegangan dada
  • kadar jantung yang cepat
    • lengan, atau kaki
  • kehilangan secara tiba -tiba atau perubahan dalam penglihatan, sakit mata, atau bengkak

    • Apakah kesan sampingan qfitlia? HCP anda akan melakukan ujian darah untuk memeriksa fungsi hati anda sebelum dan semasa rawatan dengan qfitlia.

    Apa yang harus saya katakan kepada HCP saya sebelum menggunakan qfitlia?

  • Hamil : Kawalan kelahiran hormon boleh meningkatkan risiko pembekuan darah jika digunakan semasa rawatan dengan qfitlia. Bercakap dengan HCP anda mengenai bentuk kawalan kelahiran bukan hormon yang berkesan yang boleh anda gunakan sebelum memulakan dan semasa rawatan dengan qfitlia. href = "https://products.sanofi.us/qfitlia/qfitlia.pdf"> Menetapkan maklumat , termasuk kesan sampingan yang serius, dan panduan ubat.

    Mengenai Sanofi Kami adalah syarikat penjagaan kesihatan global yang inovatif, didorong oleh satu tujuan: kami mengejar keajaiban sains untuk memperbaiki kehidupan rakyat. Pasukan kami, di seluruh dunia, didedikasikan untuk mengubah amalan perubatan dengan bekerja untuk menjadikan mustahil menjadi mungkin. Kami menyediakan pilihan rawatan yang berubah-ubah yang berpotensi mengubah hidup dan perlindungan vaksin yang menyelamatkan nyawa kepada berjuta-juta orang di seluruh dunia, sambil meletakkan tanggungjawab dan tanggungjawab sosial di tengah-tengah cita-cita kami. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan adalah kenyataan yang bukan fakta sejarah. Kenyataan ini termasuk unjuran dan anggaran mengenai pemasaran dan potensi produk lain, atau mengenai pendapatan masa depan yang berpotensi dari produk. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan umumnya dikenal pasti oleh perkataan "mengharapkan", "menjangkakan", "percaya", "berniat", "anggaran", "rancangan", dan ungkapan yang serupa. Walaupun pengurusan Sanofi percaya bahawa jangkaan yang dicerminkan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan adalah munasabah, para pelabur memberi amaran bahawa maklumat dan pernyataan yang berpandangan ke hadapan adalah tertakluk kepada pelbagai risiko dan ketidakpastian, yang kebanyakannya sukar untuk diramalkan dan secara umumnya di luar kawalan Sanofi, yang boleh menyebabkan hasil yang sebenarnya. Risiko dan ketidakpastian ini termasuk antara lain, tindakan pengawalseliaan atau kelewatan yang tidak dijangka, atau peraturan kerajaan secara amnya, yang boleh menjejaskan ketersediaan atau potensi komersil produk, hakikat bahawa produk tidak dapat ditahan, tidak menentu, termasuk tugas -tugas yang tidak dijangkakan, termasuk hal -hal yang tidak terjuali oleh pihak -pihak yang tidak dijangka, Litigasi masa depan dan hasil muktamad dari litigasi sedemikian, dan keadaan ekonomi dan pasaran yang tidak menentu, dan kesan krisis global kami, pelanggan, pembekal, vendor, dan rakan kongsi perniagaan lain, dan keadaan kewangan salah satu daripada mereka, serta pekerja kami dan ekonomi global secara keseluruhan. Risiko dan ketidakpastian juga termasuk ketidakpastian yang dibincangkan atau dikenalpasti dalam pemfailan awam dengan SEC dan AMF yang dibuat oleh Sanofi, termasuk yang disenaraikan di bawah "Faktor-faktor Risiko" dan "Pernyataan Peringatan mengenai Penyata yang berpandangan ke hadapan" pernyataan.

    Semua tanda dagangan yang disebut dalam siaran akhbar ini adalah harta kumpulan Sanofi selain Innovance.

    Sumber: Sanofi

    Disiarkan : 2025-03-30 12:00

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata kunci yang popular