FDA keurt Qfitlia (Fitusiran) goed om hemofilie A of B te behandelen met of zonder remmers

Volg Drugslib op

FDA keurt Qfitlia (Fitusiran) goed om hemofilie A of B te behandelen met of zonder remmers

Paris, 28 maart 2025. De US Food and Drug Administration (FDA) heeft QFitlia (Fitusiran), de eerste antitrombine-lozeren (AT) Therapy Foritine Prophylaxis To Primity Prophylaxis To File of Routine Prophylaxis To File of Routine Prophylaxis to File of Routine Prophylax To File of Routined Routin Bleeding -afleveringen bij volwassen en pediatrische patiënten (12 jaar of ouder) met hemofilie A of B met of zonder factor VIII- of IX -remmers. De goedkeuring is gebaseerd op gegevens uit de Atlas -fase 3 -studies die klinisch betekenisvolle bloeding hebben aangetoond, gemeten door geannualiseerde bloedingssnelheden (ABR) bij hemofiliepatiënten met of zonder remmers.

Phil GattonePresident en CEO, National Bleeding Disorders Foundation "De huidige behandelingsopties kunnen mensen met hemofilie het gevoel geven dat ze moeten kiezen tussen effectieve bloedingscontrole en handige doseringsschema's, leidend voor afwegingen wanneer het gaat om ziektebeheer. Gezinnen. ”

Door te verlagen, een eiwit dat de bloedstolling remt, helpt Qfitlia de trombine -generatie te verhogen om hemostase te herstellen bij mensen met hemofilie. Qfitlia maakt gebruik van kleine interfererende RNA-technologie, die lage behandelingsfrequentie, onderhuidse dosering en injecties met een laag volume mogelijk maakt.

Brian FoardExecutive vice-president, hoofd van speciaalzang, Sanofi "Deze goedkeuring benadrukt onze toewijding aan het bevorderen van innovatie en het verbeteren van de zorg voor de zeldzame bloedaandoeningen. as we focus on offering protection with reduced treatment burden that best fits an individual’s needs.”

Guy Young, MDDirector, Hemostasis and Thrombosis Center at Children's Hospital, Los Angeles“Qfitlia delivers the fewest doses of any prophylactic therapy in hemophilia, and its unique mechanism allows it to be used to treat all types of hemophilia, inclusief met remmers en hemofilie B, waar onvervulde medische behoeften overblijven.

In het Atlas Clinical Development Program vertoonde Qfitlia lage bloedingen per subgroepen met slechts zes injecties per jaar. Key results include:

  • Significant bleed reduction by 71% in ABR for patients without inhibitors treated with Qfitlia prophylaxis compared to clotting factor concentrate on-demand (estimated mean: ABR 9.0 vs. 31.4, respectively; p<0.0001) and by 73% in ABR compared to bypassing agent on-demand for patients with inhibitors (estimated mean: ABR 5.1 vs. 19.1, respectievelijk; P = 0,0006)
  • Mediaan observeerde ABR tijdens de open-label uitbreidingsstudie was 3,8 (IQR: 0,0–11.2) bij patiënten zonder remmers en 1,9 (IQR: 0,0–5.6) bij patiënten met remmers
  • Mediaan waargenomen spontane bloeising. (IQR): 0,0-7,5) Bij patiënten zonder remmers en 1,9 (IQR: 0,0-3,7) bij patiënten met remmers
  • Bijna de helft van de patiënten in de open-label extensiestudie heeft ook een of minder bloedingen ervaren (31% 0 bloedingen en 47% 0-1 BLEES)
    • Er is ook het potentieel voor significante omgekeerde reacties ( Acute en terugkerende galblaasziekte en hepatotoxiciteit. De meest voorkomende bijwerkingen (incidentie> 10%) zijn virale infectie, nasofaryngitis en bacteriële infectie.

    In combinatie met de QFitlia -goedkeuring heeft de FDA ook de Siemens Healthineers 'Innovance® antitrombine -test vrijgemaakt als een begeleidende diagnostiek voor Qfitlia om op niveaus te meten. Via het QFitlia-testprogramma met LABCORP zal de FDA-afgedwongen bijbehorende diagnostiek beschikbaar zijn voor patiënten die QFitlia voorgeschreven om te meten tegen niveaus zonder kosten.

    Qfitlia kan de minste doses van alle profylactische therapieën bieden, en het zal een vergelijkbare prijs voor andere prophylactische hemopische verhandelingen bieden. Hemassist lanceert naast Qfitlia om uitgebreide diensten voor patiëntenondersteuning te bieden, waaronder verzekerings- en financiële hulp, evenals educatieve middelen. Dit programma is voor patiënten voorgeschreven Qfitlia of andere hemofiliebehandelingen uit de portefeuille van Sanofi.

    De FDA verleende QFitlia Orphan Drug -aanduiding voor hemofilie A en B, snelle trackaanduiding voor hemofilie A en B met en zonder factor VIII- of IX -remmers en doorbraaktherapie -aanduiding voor hemofilie B met factor IX -remmers. Een regulerende onderwerping voor Qfitlia voor de behandeling van hemofilie A of B bij volwassenen en adolescenten met of zonder remmers wordt in Brazilië worden beoordeeld. Een regulerende beslissing wordt verwacht in China in de tweede helft van 2025.

    Over hemofiliahemofilie A en B zijn zeldzame, aangeboren, levenslange, bloedingsaandoeningen waarbij het vermogen van het bloed van een persoon om de kwaliteit van het leven te beïnvloeden, en een significante invloed is op de kwaliteit van het leven. Hemofilie A en B worden veroorzaakt door een tekort aan respectievelijk factor VIII en IX, wat resulteert in onvoldoende trombine -generatie en ineffectieve stolselvorming, die verder gecompliceerd is bij mensen die remmers ontwikkelen voor hun factorbehandeling.

    Over het Atlas Clinical Development -programma wordt de werkzaamheid en veiligheid van Qfitlia onderzocht in het Atlas Clinical Development Program. Het programma omvat voltooide fase 3-studies Atlas-inh (NCT03417102), Atlas-A/B (NCT03417245) en ATLAS-PPX (NCT03549871). There are three ongoing phase 3 studies ATLAS-NEO (NCT05662319), ATLAS-PEDS (NCT03974113), and ATLAS OLE (NCT03754790).

    The ongoing ATLAS-OLE study is a single-arm, phase 3, open-label study evaluating the safety and efficacy of Qfitlia with a revised AT-based dosing regimen (AT-DR), dat is ontworpen om een ​​AT-doelbereik van 15% -35% te handhaven bij patiënten die een vorige fase 3 Atlas-klinische studie hebben voltooid. Deze studie omvat lagere doses en minder frequente dosering dan eerdere studies van Qfitlia. De werkzaamheid van QFitlia AT-DR-behandeling werd beoordeeld door de AT-DR-behandelingsgegevens van Atlas-OLE te vergelijken met de controlegegevens van Studies Atlas-InH en Atlas-A/B. De analyses volgen de intentie om het principe te behandelen.

    Over QFitliAqfitlia (Fitusiran) is een first-in-class bij het verlagen van therapie goedgekeurd door de Amerikaanse FDA voor profylactische behandeling van volwassenen en pediatrische patiënten (van 12 jaar en ouder) leven met hemofilie A en B met of zonder factor VIII of IX-remmers, en wordt toegediend via een gemak met een gemak met een gemak, vooraf gevulde pen. Qfitlia voorkomt bloedingen en helpt hemostase opnieuw in evenwicht te brengen door een eiwit te verlagen dat bloedstolling remt, om trombine -generatie te bevorderen. Qfitlia is een kleine interferentie RNA-therapeutisch dat gebruik maakt van de ESC-GALNAC-conjugaattechnologie van Alnynam Pharmaceutical Inc. Viii of ix -remmers.

    It is not known if Qfitlia is safe and effective in children younger than 12 years of age.

    IMPORTANT SAFETY INFORMATIONQfitlia can cause SERIOUS SIDE EFFECTS, including:

  • Abnormal blood clotting (thrombotic events): Serious blood clots have occurred in people treated with Qfitlia. Qfitlia kan ervoor zorgen dat bloedstolsels zich vormen in de bloedvaten in je armen, benen, longen, hart, hersenen, ogen of hoofd. Uw risico op bloedstolsels is groter als uw antitrombine (op) bloedspiegel aanhoudend minder dan 15% is of als u bepaalde andere aandoeningen heeft. Uw zorgverlener (HCP) zal uw op bloedspiegel controleren voor en tijdens de behandeling met Qfitlia.
  • Galblaas Disease: qfitlia kan galstenen en ontsteking van uw galblaas veroorzaken, waarvoor een operatie kan vereisen om uw galblaas te verwijderen. Vertel je HCP meteen als je maagpijn, indigestie, misselijkheid of braken ontwikkelt. Uw HCP kan QFitlia tijdelijk of permanent stoppen als u een van deze symptomen ontwikkelt.

    • Wat is de belangrijkste informatie die ik zou moeten weten over Qfitlia? qfitlia helpt uw ​​bloedvormige stolsels. Stop niet stop met het gebruik van Qfitlia zonder met je HCP te praten. Als u doses mist of stopt met het gebruik van Qfitlia, kunt u niet langer worden beschermd tegen bloedingen.

    Gebruik van een stollingsfactorconcentraat (CFC) of omzeilen (BPA) om te helpen beschermen tegen bloedingen moet worden gestopt binnen 7 dagen na uw eerste dosis QFitlia.

    Uw HCP kan on-demand CFC of BPA voorschrijven als u bloedt tijdens de behandeling met Qfitlia. Carefully follow your HCP’s instructions regarding when to use on-demand treatment with CFC or BPA, including the prescribed dose and timing of the CFC or BPA.

    Get medical help right away if you get any of these signs or symptoms of blood clots during or after treatment with Qfitlia:

  • Swelling, pain, or redness in arms or benen
  • Het ophoesten van bloed
  • kortademigheid
  • Ernstige pijn op de borst of strakheid van de borst
  • Snelle hartslag
  • Fijn voelen of flauwgevallen
  • Ernstige of aanhoudende hoofdpijn
  • Moeilijke taal
    • Gezicht, armen of benen
  • Plotseling verlies of veranderingen in uw zicht, oogpijn of zwelling

    • Wat zijn de mogelijke bijwerkingen van Qfitlia?

  • qfitlia kan andere ernstige bijwerkingen veroorzaken, waaronder een toename van uw bloedleverzymen . Uw HCP zal bloedtests uitvoeren om uw leverfunctie te controleren vóór en tijdens de behandeling met Qfitlia.
  • De meest voorkomende bijwerkingen van qFitlia omvatten virale infectie, gewone koude symptomen en bacteriële infectie.

    • Dit zijn niet alle mogelijke bijwerkingen van Qfitlia.

    Wat moet ik mijn HCP vertellen voordat ik Qfitlia gebruik?

  • Vertel uw HCP over al uw medische aandoeningen , inclusief als u leverproblemen heeft, een geschiedenis van galblaasaandoeningen, zijn zwanger te worden, of zijn borstvoeding of zijn borstvoeding. Hormonale anticonceptie kan uw risico op bloedstolsels vergroten indien gebruikt tijdens de behandeling met Qfitlia. Talk to your HCP about effective forms of non-hormonal birth control you can use before starting and during treatment with Qfitlia.
  • Tell your HCP about all of the medicines you take, including prescription and over-the-counter medicines, vitamins, and herbal supplements.

    • Please see full Informatie voorschrijven , inclusief ernstige bijwerkingen en medicatiegids.

    Over Sanofi We zijn een innovatief wereldwijd zorgbedrijf, gedreven door één doel: we achtervolgen de wonderen van de wetenschap om het leven van mensen te verbeteren. Ons team, over de hele wereld, is toegewijd aan het transformeren van de geneeskundepraktijk door te werken om het onmogelijke in het mogelijke te veranderen. We bieden potentieel levensveranderende behandelingsopties en levensreddende vaccinbescherming aan miljoenen mensen wereldwijd, terwijl we duurzaamheid en sociale verantwoordelijkheid stellen in het centrum van onze ambities.

    Sanofi doorsturende verklaringen Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen zoals gedefinieerd in de particuliere effecten van 1995, AS AMAMEED. Voorwaarts ogende verklaringen zijn verklaringen die geen historische feiten zijn. Deze verklaringen omvatten projecties en schattingen met betrekking tot de marketing en ander potentieel van het product, of met betrekking tot mogelijke toekomstige inkomsten van het product. Voorwaartse uitspraken worden over het algemeen geïdentificeerd door de woorden "verwacht", "anticiperen", "gelooft", "intends", "schattingen", "plannen" en soortgelijke uitdrukkingen. Hoewel het management van Sanofi van mening is dat de verwachtingen die worden weerspiegeld in dergelijke toekomstgerichte verklaringen redelijk zijn, worden beleggers waarschuwt dat toekomstgerichte informatie en verklaringen onderworpen zijn aan verschillende risico's en onzekerheden, waarvan vele moeilijk zijn te voorspellen en in het algemeen buiten de controle van Sanofi, die de werkelijke resultaten en ontwikkelingen kunnen veroorzaken uit de uitgesproken of verworven informatie en de vooruitzichten in, of verworven in, of verworven in, of verworven informatie en de voorwaartse informatie en verklaringen. These risks and uncertainties include among other things, unexpected regulatory actions or delays, or government regulation generally, that could affect the availability or commercial potential of the product, the fact that product may not be commercially successful, the uncertainties inherent in research and development, including future clinical data and analysis of existing clinical data relating to the product, including post marketing, unexpected safety, quality or manufacturing issues, competition in general, risks associated with intellectual property and any related future litigation and Het uiteindelijke resultaat van dergelijke rechtszaken en volatiele economische en marktomstandigheden, en de impact die wereldwijde crises kunnen hebben op ons, onze klanten, leveranciers, leveranciers en andere zakelijke partners, en de financiële toestand van een van hen, evenals op onze werknemers en op de mondiale economie als geheel. The risks and uncertainties also include the uncertainties discussed or identified in the public filings with the SEC and the AMF made by Sanofi, including those listed under “Risk Factors” and “Cautionary Statement Regarding Forward-Looking Statements” in Sanofi’s annual report on Form 20-F for the year ended December 31, 2024. Other than as required by applicable law, Sanofi does not undertake any obligation to update or revise any forward-looking information or verklaringen.

    Alle handelsmerken die in dit persbericht worden genoemd, zijn eigendom van de Sanofi Group, afgezien van innovance.

    Bron: Sanofi

    Geplaatst : 2025-03-30 12:00

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire zoekwoorden