FDA zatwierdza Qfitlia (FITUSIRAN) do leczenia hemofilii A lub B z inhibitorami lub bez
FDA zatwierdza Qfitlia (fitusiran) do leczenia hemofilii A lub B z inhibitorami lub bez inhibitorów
Paris, 28 marca 2025 r. Urzędowa administracja żywności i leków (FDA) zatwierdziła Qfitlia (FITUSIRAN), pierwsza antytrombonowana (w) leczniczej terapii w celu zapobiegania ORCENTING ORNICENTING OF FICZNII BEDINII. Epizody u dorosłych i pediatrycznych (w wieku 12 lub starszych) z hemofilią A lub B z inhibitorami czynnika VIII lub IX. Zatwierdzenie opiera się na danych z badań fazy Atlas Faza 3, które wykazały klinicznie znaczącą ochronę krwawienia, mierzone przez roczne wskaźniki krwawienia (ABR) u pacjentów z hemofilią z inhibitorami lub bez inhibitorów.
Phil gattonepresident i dyrektor generalny, krajowa fundacja zaburzeń krwawienia „Obecne opcje leczenia mogą sprawić, że ludzie z hemofilią poczuły się, że muszą wybierać między skuteczną kontrolą krwawienia a wygodnymi harmonogramami dawkowania, co prowadzi do kompromisów, jeśli chodzi o zarządzanie chorobami. QFitlia przyjmują nowe podejście do zapewnienia ochrony dla ludzi, którzy żyją hemofilia, redukującą dawkę dla pacjentów i ich swoich pacjentów. Rodziny. ”
poprzez obniżenie białka, które hamuje krzepnięcie krwi, Qfitlia pomaga zwiększyć wytwarzanie trombiny w celu przywrócenia hemostazy u osób z hemofilią. Qfitlia wykorzystuje technologię RNA o małej interfejsie, która umożliwia niską częstotliwość obróbki, dawkowanie podskórne i zastrzyki o niskiej objętości.
Brian Foardexecutive wiceprezes, szef opieki specjalistycznej, Sanofi „Ta aprobata podkreśla nasze zaangażowanie w rozwijanie innowacji i poprawy opieki nad rzadką społecznością zaburzeń krwi. Qficia może znacząco zmienić krajobraz hemofilii kontynuuje krajobraz hemofilii, aby kontynuować krajobraz hemofilii do do czasu. Rozroś się, gdy skupiamy się na oferowaniu ochrony z zmniejszonym obciążeniem leczenia, które najlepiej odpowiada potrzebom jednostki. ”
Guy Young, mddirector, hemostaza i centrum zakrzepicy w szpitalu dla dzieci, Los Angeles„ Qfitlia dostarcza najmniejsze dawki każdej proroksyktyki w hemofilii, a jego unikalny mechanizm jest używany do hemofilia, do użycia hemophilia, do użycia hemophilia, do użycia hemophilia, do użycia. w tym z inhibitorami i hemofilią B, gdzie pozostają niezaspokojone potrzeby medyczne.
W programie rozwoju klinicznego Atlas QFitlia wykazała niskie wskaźniki krwawienia w podgrupach z zaledwie sześcioma zastrzykami rocznie. Kluczowe wyniki obejmują:
również występowało w przypadku istotnych reakcji zatrutowych, acote i remontu i remontu i remontu resztek i ren. Choroba pęcherzyka żółciowego i hepatotoksyczność. Najczęstszymi reakcjami niepożądanymi (zapadalność> 10%) są infekcja wirusowa, zapalenie nosogarytmiczne i infekcja bakteryjna.
W połączeniu z zatwierdzeniem Qfitlia FDA usunęła również test antytrombiny Siemens Healthineers 'Antitance® jako towarzyszącą diagnostykę QFitlia do pomiaru na poziomach. Poprzez program testowania QFitlia z LabCorp, diagnostyka towarzysząca FDA będzie dostępna dla pacjentów przepisanych Qfitlia do pomiaru na poziomie bez żadnych kosztów.
QFitlia może oferować najmniejsze dawki wszystkich terapii profilaktycznych i będzie miała porównywalną cenę z innymi leczeniem hemofilia. Hemassist uruchamia się z QFitlia w celu zapewnienia kompleksowych usług wsparcia pacjentów, w tym ubezpieczenia i pomocy finansowej, a także zasobów edukacyjnych. Ten program jest przeznaczony dla pacjentów przepisanych Qfitlia lub innych metod leczenia hemofilii z portfela Sanofi.
FDA przyznała oznaczenie leku z sieroty Qfitlia dla hemofilii A i B, szybkie oznaczenie hemofilii A i B z inhibitorami czynnika VIII lub IX oraz przełomowe oznaczenie hemofilii B z inhibitatorami czynnika IX. Przedanie regulacyjne dla QFitlia do leczenia hemofilii A lub B u dorosłych i młodzieży z inhibitorami lub bez jest przeglądane w Brazylii. W Chinach oczekuje się decyzji regulacyjnej w drugiej połowie 2025 r.
o hemofiliahemofilii A i B są rzadkie, wrodzone, dożywotnie, krwawiące zaburzenia, w których zdolność krwi osobie do zakrzepowania jest upośledzona, co prowadzi do nadmiernego krwawienia i spontanicznych krwawień w stawach, które mogą powodować uszkodzenie stawu, a także wpływ na oddziaływanie życia. Hemofilia A i B są spowodowane niedoborem czynnika VIII i IX, co powoduje niewystarczające wytwarzanie trombiny i nieskuteczne tworzenie skrzepów, co jest dodatkowo skomplikowane u osób, które rozwijają inhibitory do leczenia czynnikowego.
O programie rozwoju klinicznego Atlas Atlas Atlass Skuteczność i bezpieczeństwo QFitlia jest badana w programie rozwoju klinicznego Atlas. Program obejmuje ukończone badania fazy 3 w Atlas-inh (NCT03417102), ATLAS-A/B (NCT03417245) i ATLAS-PPX (NCT03549871). Istnieją trzy trwające badania fazy 3 ATLAS-NEO (NCT05662319), ATLAS-PEDS (NCT03974113), a Atlas OLE (NCT03754790).
Bieżące badanie Atlas-Ole to jednoczesne, fazowe, fazowe 3, otwarte wręczanie bezpieczeństwa i wydajności z revlia. Schemen (AT-DR), który został zaprojektowany w celu utrzymania docelowego zakresu 15% -35% u pacjentów, którzy ukończyli poprzednie badanie kliniczne Atlas 3 fazy. Badanie to obejmuje niższe dawki i mniejsze dawki niż wcześniejsze badania Qfitlia. Skuteczność leczenia Qfitlia AT-DR oceniono poprzez porównanie danych dotyczących leczenia AT-DR z Atlas-Ole z danymi kontrolnymi z badań Atlas-Inh i Atlas-A/B. Analizy są zgodne z zamiarem leczenia zasady.
O QfitliaqFitlia (FITUSIRAN) jest pierwszą w swojej klasie w terapii obniżonej zatwierdzonej przez US FDA do profilaktycznego leczenia dorosłych i pacjentów pediatrycznych (w wieku 12 i starszych) żyjących z hemofilią A i B z czynnikiem VIII lub IX, i jest podawane przez subkultyzowane zastrzyk pod podpomnieniem, wstępnie wypoczęty, wstępnie podtrzymywane. Qfitlia zapobiega krwawieniom i pomaga przywrócić równowagę hemostazy poprzez obniżenie białka, które hamuje krzepnięcie krwi, w celu promowania wytwarzania trombiny. Qfitlia is a small interference RNA therapeutic that utilizes Alnylam Pharmaceutical Inc.’s ESC-GalNAc conjugate technology.
INDICATIONQfitlia™ (fitusiran) is a prescription medicine used for routine prophylaxis to prevent or reduce the frequency of bleeding episodes in adults and children 12 years and older with hemophilia A or B with or without Factor Inhibitory VIII lub IX.
Nie wiadomo, czy Qfitlia jest bezpieczna i skuteczna u dzieci w wieku poniżej 12 lat.
Ważne informacje o bezpieczeństwie qficia mogą powodować poważne skutki uboczne, w tym:
Jakie są najważniejsze informacje o Qfitlia? Qfitlia pomaga twoimi zakrzepom. Nie przestań używać Qfitlii bez rozmowy z HCP. Jeśli przegapisz dawki lub przestajesz używać Qfitlia, nie możesz już być chroniony przed krwawieniem.
Zastosowanie koncentratu współczynnika krzepnięcia (CFC) lub środka omijającego (BPA), aby pomóc w ochronie przed krwawieniem, należy zatrzymać w ciągu 7 dni po pierwszej dawce Qfitlia.
Twój HCP może przepisać na żądanie CFC lub BPA, jeśli krwawiłeś podczas leczenia Qfitlia. Ostrożnie postępuj zgodnie z instrukcjami HCP dotyczącymi tego, kiedy zastosować leczenie na żądanie CFC lub BPA, w tym przepisaną dawkę i czas CFC lub BPA.
Od razu uzyskasz pomoc medyczną, jeśli dostaniesz jakikolwiek z tych znaków lub objawy klocków krwi podczas lub po leczeniu Qfitlia:
Jakie są możliwe skutki uboczne Qfitlia?
Nie są to wszystkie możliwe działania uboczne Qfitlia.
Co powinienem powiedzieć mojemu HCP przed użyciem Qfitlia?
Proszę zobaczyć pełne przepisywanie informacji , w tym poważne skutki uboczne i przewodnik po lekach.
O Sanofi Jesteśmy innowacyjną globalną firmą opieki zdrowotnej, kierowaną przez jeden cel: ścigamy cuda nauki, aby poprawić życie ludzi. Nasz zespół na całym świecie poświęcony jest przekształcaniu praktyki medycyny, pracując nad tym, aby zamienić niemożliwe w możliwe. Zapewniamy potencjalnie zmieniające życie opcje leczenia i ochronę szczepionki ratującej życie milionom ludzi na całym świecie, jednocześnie stawiając zrównoważony rozwój i społeczną odpowiedzialność w centrum naszych ambicji.
Sanofi oświadczenia dotyczące przyszłości Ta komunikat prasowy zawiera wypowiedzi przyszłościowe, jak określone w prywatnej reformie sądów papierów wartościowych z 1995 r.. Stwierdzenia dotyczące przyszłości są stwierdzeniami, które nie są faktami historycznymi. Oświadczenia te obejmują prognozy i szacunki dotyczące marketingu i innego potencjału produktu lub potencjalnych przyszłych przychodów z produktu. Stwierdzenia dotyczące przyszłości są ogólnie identyfikowane przez słowa „oczekuje”, „przewiduje”, „wierzy”, „zamierza”, „szacunki”, „plany” i podobne wyrażenia. Chociaż kierownictwo Sanofi uważa, że oczekiwania odzwierciedlone w takich wypowiedziach w przyszłości są uzasadnione, inwestorzy ostrzegają, że informacje i oświadczenia dotyczące przyszłości podlegają różnym ryzyku i niepewności, z których wiele trudno jest przewidzieć i ogólnie oprócz kontroli nad Sanofi, które mogą powodować rzeczywiste wyniki i rozliczenia materialnie różnią się od tych, które wyrażały lub proponowane lub przewidywane, i stwierdzenia. Te ryzyko i niepewności obejmują między innymi nieoczekiwane działania regulacyjne lub opóźnienia lub regulacje rządowe, które mogą wpływać na dostępność lub potencjał komercyjny produktu, fakt, że produkt może nie odnosić się do komercyjnego bezpieczeństwa, niewiarygodności, konkurencji w badaniach i rozwoju, w tym przyszłe dane kliniczne i analizę istniejących danych klinicznych związanych z produktem, w tym po marketingu po marketingu, nieoczekiwane, produkcyjne, konkurencyjne w zakresie badań i rozwoju. Spory sądowe i ostateczny wynik takiego sporu oraz niestabilne warunki gospodarcze i rynkowe oraz wpływ, jaki mogą mieć globalne kryzysy na nas, naszych klientów, dostawców, dostawców i innych partnerów biznesowych oraz sytuację finansową któregokolwiek z nich, a także na naszych pracowników oraz na globalną gospodarkę jako całości. Ryzyko i niepewności obejmują również niepewności omawiane lub zidentyfikowane w publicznych zgłoszeniach z SEC i AMF złożonym przez Sanofi, w tym wymienionych w ramach „czynników ryzyka” i „Oświadczenia ostrzegawcze dotyczące oświadczeń dotyczących przyszłości” w raporcie rocznym Sanofi na formularzu 20-F za rok zakończony 21 grudnia, 2024 r. Inne niż wymagane przez prawo obowiązujące w sprawie, że nie ma zobowiązań, aby wprowadzić do siebie wszelkie zobowiązania do informacji o pierwszej kolejności. stwierdzenia.
Wszystkie znaki handlowe wymienione w tym komunikacie prasowym są własnością grupy Sanofi oprócz innowacji.
Źródło: Sanofi
Wysłano : 2025-03-30 12:00
Czytaj więcej
- Rzadkie warunki wypadania włosów można leczyć niskimi dawkami antybiotyku
- FDA zatwierdza Tremfya na aktywną chorobę Crohna u dorosłych
- Pokrycie rutynowych szczepionek z dzieciństwa pozostaje poniżej poziomów prepandemii
- Biogen inicjuje badanie fazy 3 Felzartamab w leczeniu odrzucenia późnego przeciwciała (AMR) u pacjentów z przeszczepem nerek
- ACC: Zatrzymanie akcji serca w wyścigach na duże odległości pozostaje stabilne
- Ani Pharmaceuticals ogłasza zatwierdzenie FDA na ekspansję etykiety ILuvien
Zastrzeżenie
Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.
Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.
Popularne słowa kluczowe
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions