A FDA aprova Qfitlia (Fitusiran) para tratar a hemofilia A ou B com ou sem inibidores
FDA aprova Qfitlia (fitusiran) para tratar a hemofilia A ou B com ou sem inibidores
Paris, 28 de março de 2025. A Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) aprovou Qfitlia (Fitusiran), a Firmatombin-Lowering (FDA) (FDA) (FDA) aprovou o qfitlia (Fitusiran), o primeiro aestrombina-alvo (FDA) (FDA) (FDA) (FDA), o FDATEN), o FDA EMPROTING (FDA). Episódios de sangramento em pacientes adultos e pediátricos (com 12 anos ou mais) com hemofilia A ou B com ou sem inibidores do fator VIII ou IX. A aprovação é baseada em dados dos estudos da Fase 3 do ATLAS que demonstraram proteção de sangria clinicamente significativa, medida por taxas de sangramento anualizadas (ABR) em pacientes com hemofilia com ou sem inibidores.
Phil GattonePresident e CEO, Fundação nacional de transtornos de sangramento “As opções de tratamento atuais podem fazer com que as pessoas com hemofilia sintam que precisam escolher entre o controle de sangramento eficaz e a dosagem conveniente para a proteção de pessoas, que levam a trade-offs quando se trata de gerenciamento de doenças. Famílias. ”
Ao diminuir uma proteína que inibe a coagulação do sangue, o Qfitlia ajuda a aumentar a geração de trombina para restaurar a hemostasia em pessoas com hemofilia. Qfitlia usa a tecnologia de RNA integrante pequena, que permite baixa frequência de tratamento, dosagem subcutânea e injeções de baixo volume.
Brian Foardexecive Vice-Presidente, chefe de atendimento especializado, Sanofi “Esta aprovação destaca nosso compromisso de avançar a inovação e melhorar os cuidados para a comunidade de transtornos raros de gemidos. as we focus on offering protection with reduced treatment burden that best fits an individual’s needs.”
Guy Young, MDDirector, Hemostasis and Thrombosis Center at Children's Hospital, Los Angeles“Qfitlia delivers the fewest doses of any prophylactic therapy in hemophilia, and its unique mechanism allows it to be used to treat all types of hemophilia, Incluindo com inibidores e hemofilia B, onde as necessidades médicas não atendidas permanecem.
No programa de desenvolvimento clínico do Atlas, o QFITLIA demonstrou baixas taxas de sangramento entre subgrupos com apenas seis injeções por ano. Os principais resultados incluem:
Em conjunto com a aprovação da QFITLIA, o FDA também limpou o ensaio antithrombina da Siemens Healthineers 'Innovance® como um diagnóstico complementar para Qfitlia medir em níveis. Por meio do Programa de Testes da QFITLIA com a LabCorp, o diagnóstico complementar limpo da FDA estará disponível para os pacientes prescritos qfitlia para medir a níveis sem nenhum custo. A Hemassist está sendo lançada ao lado da QFitlia para fornecer serviços abrangentes de apoio ao paciente, incluindo seguros e assistência financeira, além de recursos educacionais. Este programa é para pacientes prescritos qfitlia ou outros tratamentos de hemofilia do portfólio de Sanofi.
O FDA concedeu a designação de medicamentos órfãos de Qfitlia para hemofilia A e B, designação rápida da hemofilia A e B com e sem inibidores do fator VIII ou IX e designação de terapia inovadora para hemofilia b com inibidores do fator IX. Uma submissão regulatória para Qfitlia para o tratamento da hemofilia A ou B em adultos e adolescentes com ou sem inibidores está em revisão no Brasil. Espera -se uma decisão regulatória na China na segunda metade de 2025. A hemofilia A e B são causadas por uma deficiência de fator VIII e IX, respectivamente, resultando em geração insuficiente de trombina e formação de coágulo ineficaz, o que é ainda mais complicado em pessoas que desenvolvem inibidores do tratamento fatorial.
Sobre o Programa de Desenvolvimento Clínico Atlas A eficácia e a segurança do QFITLIA está sendo investigada no Programa de Desenvolvimento Clínico da Atlas. O programa inclui estudos de fase 3 concluídos Atlas-Inh (NCT03417102), Atlas-A/B (NCT03417245) e Atlas-PPX (NCT03549871). Existem três estudos de fase 3 em andamento Atlas-Neo (NCT05662319), atlas-Peds (NCT03974113) e atlas OLE (NCT03754790).
o estudo em contínuo e o estudo de um outono, a fase 3). Regime de dosagem (AT-DR), que foi projetado para manter uma faixa alvo de 15% a 35% em pacientes que concluíram um ensaio clínico anterior da Fase 3 do Atlas. Este estudo inclui doses mais baixas e dosagem menos frequente do que os estudos anteriores do QFITLIA. A eficácia do tratamento com QFITLIA AT-DR foi avaliada comparando os dados de tratamento de AT-R de Atlas-OL com os dados de controle de estudos Atlas-InH e Atlas-A/B. As análises seguem a intenção de tratar o princípio.
Sobre Qfitliaqfitlia (Fitusiran) é o primeiro na classe na redução da terapia aprovada pelo FDA dos EUA para tratamento profilático de adultos e pacientes pediátricos (com 12 anos ou mais) que vivem com hemofilia A e B com ou sem fator VIII ou IX inibidores, e é prejudicado por acumulação por acumulação. O Qfitlia evita sangramentos e ajuda a reequilibrar a hemostasia, abaixando uma proteína que inibe a coagulação do sangue, para promover a geração de trombina. O qfitlia é um pequeno RNA de interferência terapêutico que utiliza a tecnologia conjugada de escê-galnac da Alnylam Pharmaceutical Inc. Inibidores viii ou ix.
Não se sabe se Qfitlia é seguro e eficaz em crianças menores de 12 anos. O Qfitlia pode fazer com que os coágulos sanguíneos se formem nos vasos sanguíneos em seus braços, pernas, pulmões, coração, cérebro, olhos ou cabeça. Seu risco de coágulos sanguíneos é maior se a sua antitrombina (AT) no nível sanguíneo for persistentemente inferior a 15% ou se você tiver outras condições. Seu provedor de saúde (HCP) verificará o seu nível sanguíneo antes e durante o tratamento com Qfitlia. Diga ao seu HCP imediatamente se você desenvolver dor no estômago, indigestão, náusea ou vômito. Seu HCP pode parar temporariamente ou permanentemente Qfitlia se você desenvolver algum desses sintomas.
Qual é a informação mais importante que eu deveria saber sobre Qfitlia? qfitlia ajuda os coágulos da forma sanguínea. Não pare de usar o Qfitlia sem conversar com seu HCP. Se você perder doses ou parar de usar Qfitlia, pode não estar mais protegido contra sangramento. Seu HCP pode prescrever CFC ou BPA sob demanda se você sangrar durante o tratamento com Qfitlia. Siga cuidadosamente as instruções do seu HCP sobre quando usar o tratamento sob demanda com CFC ou BPA, incluindo a dose prescrita e o tempo do CFC ou BPA. Pernas Quais são os possíveis efeitos colaterais do Qfitlia? O que devo dizer ao meu HCP antes de usar o QFITLIA? Grávida : O controle de natalidade hormonal pode aumentar o risco de coágulos sanguíneos se usado durante o tratamento com Qfitlia. Converse com seu HCP sobre formas eficazes de controle de natalidade não hormonal que você pode usar antes de iniciar e durante o tratamento com Qfitlia. href = "https://products.sanofi.us/qfitlia/qfitlia.pdf"> Informações de prescrição , incluindo efeitos colaterais graves e guia de medicamentos. Sobre Sanofi Somos uma empresa inovadora global de saúde, impulsionada por um propósito: perseguimos os milagres da ciência para melhorar a vida das pessoas. Nossa equipe, em todo o mundo, se dedica a transformar a prática da medicina trabalhando para transformar o impossível no possível. Fornecemos opções de tratamento potencialmente que mudam a vida e a proteção contra vacinas que salvam vidas a milhões de pessoas em todo o mundo, enquanto colocam a sustentabilidade e a responsabilidade social no centro de nossas ambições. Declarações prospectivas são declarações que não são fatos históricos. Essas declarações incluem projeções e estimativas sobre o marketing e outro potencial do produto, ou sobre possíveis receitas futuras do produto. As declarações prospectivas são geralmente identificadas pelas palavras "espera", "antecipa", "acredita", "pretende", "estimativas", "planos" e expressões semelhantes. Embora a administração da Sanofi acredite que as expectativas refletidas em tais declarações prospectivas sejam razoáveis, os investidores são advertidos por que informações e declarações prospectivas estejam sujeitas a vários riscos e incertezas, muitos dos quais são difíceis de prever e geralmente além do controle de Sanofi, que podem causar resultados reais e desenvolvimentos para diferir materialmente aqueles expressos, ou implícitos. These risks and uncertainties include among other things, unexpected regulatory actions or delays, or government regulation generally, that could affect the availability or commercial potential of the product, the fact that product may not be commercially successful, the uncertainties inherent in research and development, including future clinical data and analysis of existing clinical data relating to the product, including post marketing, unexpected safety, quality or manufacturing issues, competition in general, risks associated with intellectual property and any related future Os litígios e o resultado final de tais litígios e condições econômicas e de mercado voláteis e o impacto que as crises globais podem ter sobre nós, nossos clientes, fornecedores, vendedores e outros parceiros de negócios e a condição financeira de qualquer um deles, bem como de nossos funcionários e da economia global como um todo. The risks and uncertainties also include the uncertainties discussed or identified in the public filings with the SEC and the AMF made by Sanofi, including those listed under “Risk Factors” and “Cautionary Statement Regarding Forward-Looking Statements” in Sanofi’s annual report on Form 20-F for the year ended December 31, 2024. Other than as required by applicable law, Sanofi does not undertake any obligation to update or revise any forward-looking information or declarações. Todas as marcas registradas mencionadas neste comunicado à imprensa são propriedade do grupo Sanofi, além da inovação. Fonte: Sanofi Postou : 2025-03-30 12:00 Todos os esforços foram feitos para garantir que as informações fornecidas por Drugslib.com sejam precisas, atualizadas -date e completo, mas nenhuma garantia é feita nesse sentido. As informações sobre medicamentos aqui contidas podem ser sensíveis ao tempo. 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