FDA aprobă Qfitlia (Fitusiran) pentru a trata hemofilia A sau B cu sau fără inhibitori

Urmăriți Drugslib pe

FDA aprobă Qfitlia (Fitusiran) pentru a trata hemofilia A sau B cu sau fără inhibitori

Paris, 28 martie 2025. Administrația SUA pentru alimente și droguri (FDA) a aprobat Qfitlia (Fitusiran), prima prevenire a terapiei de antome Episoade la pacienții adulți și pediatri (vârsta de 12 ani sau mai mult) cu hemofilie A sau B cu sau fără inhibitori ai factorului VIII sau IX. Aprobarea se bazează pe datele din studiile ATLAS în faza 3 care au demonstrat protecția cu sângerare semnificativă din punct de vedere clinic, măsurată de ratele de sângerare anuale (ABR) la pacienții cu hemofilie cu sau fără inhibitori.

Phil GattonePresident and CEO, National Bleeding Disorders Foundation“Current treatment options can make people with hemophilia feel they need to choose between effective bleed control and convenient dosing schedules, leading to trade-offs when it comes to disease management. Qfitlia takes a novel approach to providing protection for people living with hemophilia while reducing the frequency of dosing for patients and their Familii. ”

prin coborârea la, o proteină care inhibă coagularea sângelui, Qfitlia ajută la creșterea generarii de trombină pentru a restabili hemostaza la persoanele cu hemofilie. QFitlia folosește tehnologia ARN cu intervalare mică, care permite frecvența scăzută de tratament, dozarea subcutanată și injecții cu volum redus.

Brian Foardexecutive vicepreședinte, șeful îngrijirii de specialitate, Sanofi „Această aprobare evidențiază angajamentul nostru de a promova inovația și de a îmbunătăți îngrijirea pentru comunitatea rară a tulburărilor de sânge. Qfitlia are potențialul de a schimba în mod semnificativ administrarea hemofilia. to grow as we focus on offering protection with reduced treatment burden that best fits an individual’s needs.”

Guy Young, MDDirector, Hemostasis and Thrombosis Center at Children's Hospital, Los Angeles“Qfitlia delivers the fewest doses of any prophylactic therapy in hemophilia, and its unique mechanism allows it to be used to treat all types of hemophilia, including Cu inhibitori și hemofilie B, unde rămân nevoile medicale nesatisfăcute.

În Programul de dezvoltare clinică Atlas, Qfitlia a demonstrat rate scăzute de sângerare pe subgrupuri cu șase injecții pe an. Rezultatele cheie includ:

  • Reducerea semnificativă a sângerărilor cu 71% la ABR pentru pacienții fără inhibitori tratați cu profilaxie QFitlia comparativ cu concentratul de confecție a factorului de coagulare la cerere (medie estimată: ABR 9,0 vs. 31,4, respectiv; P <0,0001) și cu 73% în ABR comparativ cu agentul de apăsare a agentului VS. 19.1, respectiv; (IQR): 0,0-7,5) la pacienții fără inhibitori și 1,9 (IQR: 0,0-3,7) la pacienții cu inhibitori
  • Aproape jumătate dintre pacienții din studiul de extindere a labelului deschis au prezentat una sau mai puține sângerări (31% 0 sângerări și 47% 0-1 sângerări)

    • există și potențialul de reacție de consultanță semnificativ Boala biliară recurentă și hepatotoxicitate. Cele mai frecvente reacții adverse (incidență> 10%) sunt infecția virală, nazofaringita și infecția bacteriană.

    În colaborare cu aprobarea Qfitlia, FDA a eliminat, de asemenea, testul antitrombinei Innovance® al Siemens Healthineers, ca diagnostic de însoțitor pentru Qfitlia să măsoare la niveluri. Prin programul de testare QFitlia cu LabCorp, diagnosticul de însoțitor al FDA va fi disponibil pentru pacienții prescriși Qfitlia pentru a măsura la niveluri fără costuri.

    Qfitlia poate oferi cel mai puține doze din toate terapii profilactice, iar acesta va avea un preț comparabil cu alte tratamente profilactice hemofilie. Hemassist se lansează alături de QFitlia pentru a oferi servicii cuprinzătoare de asistență pentru pacienți, inclusiv asigurări și asistență financiară, precum și resurse educaționale. Acest program este destinat pacienților prescrisi Qfitlia sau alte tratamente cu hemofilie din portofoliul Sanofi.

    FDA a acordat desemnarea medicamentului qfitlia orfan pentru hemofilia A și B, desemnarea rapidă a pistei pentru hemofilia A și B cu și fără inhibitori ai factorului VIII sau IX și desemnarea terapiei de descoperire pentru hemofilia B cu inhibitori ai factorului IX. O trimitere de reglementare pentru Qfitlia pentru tratamentul hemofiliei A sau B la adulți și adolescenți cu sau fără inhibitori este în curs de revizuire în Brazilia. O decizie de reglementare este de așteptat în China în a doua jumătate a anului 2025.

    despre hemofiliahemofilia A și B sunt tulburări rare, congenitale, de -a lungul vieții, de sângerare, în care capacitatea sângelui unei persoane de a coagula este afectată, ceea ce duce la sângerări excesive, iar sângerările spontane ale vieții. Hemofilia A și B sunt cauzate de o deficiență de factor VIII și, respectiv, IX, rezultând în generarea insuficientă a trombinei și formarea ineficientă a cheagurilor, ceea ce este complicat în continuare la persoanele care dezvoltă inhibitori la tratamentul factorilor lor.

    despre Programul de dezvoltare clinică Atlas Eficacitatea și siguranța Qfitlia este investigată în programul de dezvoltare clinică Atlas. Programul include studiile finalizate în faza 3 Atlas-INH (NCT03417102), Atlas-A/B (NCT03417245) și Atlas-Ppx (NCT03549871). Există trei studii în faza 3 în curs de desfășurare Atlas-Neo (NCT05662319), Atlas-Peds (NCT03974113) și Atlas Ole (NCT03754790).

    Studiul în curs de desfășurare este un studiu de fază 3, cu un studiu de revizuire la nivel de revizuire la nivel de revizuire la nivel de revizuire la nivel de revizuire la nivel de revizuire la nivelul revizuirii la bazat pe un studiu de fază 3, cu un studiu de revizuire la nivel de revizuire la nivel de revizuire la nivel de revizuire la nivel de revizuire la nivel de revizuire la nivel de revizuire la nivel de revizuire la nivel de revizuire la nivelul revizuirii, bazate pe un singur braț, cu o fază 3, cu un studiu de revizuire la nivel de revizuire, bazat pe un studiu de fază 3 Regimul de dozare (AT-DR), care a fost conceput pentru a menține un interval de la țintă de 15% -35% la pacienții care au finalizat un studiu clinic ATLAS în faza 3 anterioară. Acest studiu include doze mai mici și o dozare mai puțin frecventă decât studiile anterioare ale Qfitlia. Eficacitatea tratamentului QFitlia AT-DR a fost evaluată prin compararea datelor de tratament AT-DR de la Atlas-Ole la datele de control din studiile Atlas-INH și Atlas-A/B. Analizele urmează intenția de a trata principiul.

    Despre Qfitliaqfitlia (Fitusiran) este o primă clasă la scăderea terapiei aprobate de FDA din SUA pentru tratamentul profilactic al adulților și pacienților pediatri (în vârstă de 12 ani și mai mari) care trăiesc cu hemofilie A și B cu sau fără factorul VIII sau IX inhibitori și este administrat prin intermediul unei injecții subcutanate cu un convenabil, pen, prefilat pentru 50 Mg. Qfitlia previne sângerările și ajută la reechilibrarea hemostazei prin scăderea AT, o proteină care inhibă coagularea sângelui, pentru a promova generarea de trombină. Qfitlia este o mică interferență ARN terapeutică care utilizează tehnologia conjugate Esc-Galnac Alnylam Pharmaceutical Inc. VIII sau IX Inhibitori.

    Nu se știe dacă Qfitlia este sigură și eficientă la copiii mai mici de 12 ani.

    Informații importante de siguranță qfitlia poate provoca efecte secundare grave, inclusiv:

  • Abnormal sângele de sânge (evenimente trombotice): Qfitlia poate provoca formarea cheagurilor de sânge în vasele de sânge în brațele, picioarele, plămânii, inima, creierul, ochii sau capul. Riscul dvs. de cheaguri de sânge este mai mare dacă antitrombina (AT) nivelul sângelui este persistent mai mic de 15% sau dacă aveți anumite alte afecțiuni. Furnizorul dvs. de asistență medicală (HCP) vă va verifica la nivelurile de sânge înainte și în timpul tratamentului cu Qfitlia.
  • boala vezicii biliare: Qfitlia poate provoca plante biliare și inflamație a vezicii biliare, care ar putea necesita o intervenție chirurgicală pentru a vă îndepărta vezica biliară. Spuneți -vă HCP imediat dacă dezvoltați dureri de stomac, indigestie, greață sau vărsături. HCP -ul dvs. poate opri temporar sau permanent Qfitlia dacă dezvoltați oricare dintre aceste simptome.

    • Care este cea mai importantă informație pe care ar trebui să o cunosc despre qfitlia? qfitlia vă ajută să formați cheagurile de sânge. Nu nu mai folosiți Qfitlia fără a vorbi cu HCP -ul dvs. Dacă ratați dozele sau nu mai utilizați Qfitlia, este posibil să nu mai fiți protejați împotriva sângerării.

    Utilizarea unui concentrat de factor de coagulare (CFC) sau agent de ocolire (BPA) pentru a ajuta la protejarea împotriva sângerării trebuie să fie oprită în termen de 7 zile de la prima doză de qfitlia.

    HCP-ul dvs. poate prescrie la cerere CFC sau BPA dacă sângerați în timpul tratamentului cu Qfitlia. Urmați cu atenție instrucțiunile HCP cu privire la momentul în care să utilizați tratamentul la cerere cu CFC sau BPA, inclusiv doza prescrisă și calendarul CFC sau BPA.

    Obțineți ajutor medical imediat dacă obțineți oricare dintre aceste semne sau simptome de cheaguri de sânge în timpul sau după tratamentul cu Qfitlia:

  • Swelling, durerea de Qfitlia:

  • tuse în sânge
  • Scurtarea respirației
  • Durere toracică severă sau etanșeitatea pieptului
  • Frecvența cardiacă rapidă
  • Simțiți leșin sau trecerea
  • Severă sau persistentă cefale Picioarele
  • Pierderea bruscă sau modificările viziunii, durerii oculare sau umflarea

    • Care sunt posibilele efecte secundare ale Qfitlia?

  • Qfitlia poate provoca alte efecte secundare grave, inclusiv o creștere a enzimelor hepatice din sânge . HCP -ul dvs. va face teste de sânge pentru a vă verifica funcția hepatică înainte și în timpul tratamentului cu Qfitlia.
  • cele mai frecvente efecte secundare ale Qfitlia includ infecție virală, simptome comune de răceală și infecție bacteriană.

    • Acestea nu sunt toate efectele secundare posibile ale Qfitlia.

    Ce ar trebui să -mi spun HCP -ul meu înainte de a folosi Qfitlia?

  • spuneți -vă HCP despre toate condițiile medicale , inclusiv dacă aveți probleme hepatice, un istoric de boală a vezicii biliare, sunt însărcinate sau planificați să rămâneți însărcinați sau să alăptați sau să planificați să alăpteze. Garnitura : Controlul hormonal al nașterii vă poate crește riscul de cheaguri de sânge dacă este utilizat în timpul tratamentului cu Qfitlia. Discutați cu HCP despre forme eficiente de control al nașterii non-hormonale pe care le puteți utiliza înainte de a începe și în timpul tratamentului cu Qfitlia.
  • spuneți-vă HCP despre toate medicamentele pe care le luați , inclusiv medicamentele cu prescripție medicală și over-the-counter, vitaminele și suplimentele pe bază de plante. href = "https://products.sanofi.us/qfitlia/qfitlia.pdf"> Prescrierea informațiilor , inclusiv efecte secundare grave și Ghid de medicamente.

    Despre Sanofi Suntem o companie inovatoare de asistență medicală globală, condusă de un singur scop: Urmăriți minunile științei pentru a îmbunătăți viața oamenilor. Echipa noastră, din întreaga lume, este dedicată transformării practicii medicamentului, lucrând pentru a transforma imposibilul în posibil. Oferim opțiuni de tratament care poate schimba viața și protecția împotriva vaccinului care salvează viața la milioane de oameni la nivel mondial, în timp ce punem sustenabilitate și responsabilitate socială în centrul ambițiilor noastre.

    Sanofi, declarații prospective Acest comunicat de presă conține declarații prospective, astfel cum sunt definite în Actul de reformă a litigiilor private private din 1995. Declarațiile prospective sunt declarații care nu sunt fapte istorice. Aceste declarații includ proiecții și estimări privind marketingul și alte potențiale ale produsului sau în ceea ce privește veniturile viitoare viitoare din produs. Declarațiile prospective sunt identificate în general prin cuvintele „se așteaptă”, „anticipează”, „crede”, „intenționează”, „estimări”, „planuri” și expresii similare. Deși conducerea lui Sanofi consideră că așteptările reflectate în astfel de declarații prospective sunt rezonabile, investitorii sunt avertizați că informațiile și declarațiile prospective sunt supuse diferitelor riscuri și incertitudini, multe dintre ele fiind dificil de prezis și, în general, dincolo de controlul lui Sanofi, care ar putea provoca rezultate reale și evoluții care să difere în mod semnificativ de cele exprimate sau implicate sau implicate de către informațiile care se ocupă în mod semnificativ de la cele exprimate sau implicate sau proiectate de către informațiile care privind în mod semnificativ. Aceste riscuri și incertitudini includ, printre altele, acțiuni sau întârzieri de reglementare neașteptate, sau reglementare guvernamentală, în general, care ar putea afecta disponibilitatea sau potențialul comercial al produsului, faptul că produsul nu poate avea succes comercial, incertitudinile inerente cercetării și dezvoltării, inclusiv datele viitoare clinice și analiza datelor clinice existente, care referă la produsul, inclusiv marketingul de postare, cu privire la siguranță și orice concurență clinică, concurență generală, cu riscuri, asociate cu marketingul, intelectual, și orice concurență clinică, concurență generală, cu riscuri asociate cu produsele post, cu siguranță, de siguranță și de fabricare a viitorului Rezultatul final al unui astfel de litigiu, și condițiile volatile economice și de piață și impactul pe care îl pot avea crizele globale asupra noastră, clienților, furnizorilor, furnizorilor și altor parteneri de afaceri și starea financiară a oricăreia dintre ei, precum și asupra angajaților noștri și a economiei globale în ansamblu. The risks and uncertainties also include the uncertainties discussed or identified in the public filings with the SEC and the AMF made by Sanofi, including those listed under “Risk Factors” and “Cautionary Statement Regarding Forward-Looking Statements” in Sanofi’s annual report on Form 20-F for the year ended December 31, 2024. Other than as required by applicable law, Sanofi does not undertake any obligation to update or revise any forward-looking information or declarații.

    Toate mărcile menționate în acest comunicat de presă sunt proprietatea grupului Sanofi, în afară de inovație.

    Sursa: Sanofi

    Postat : 2025-03-30 12:00

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare