FDA одобряет Qfitlia (Fitusiran) для лечения гемофилии A или B с или без ингибиторов

Следите за Drugslib на

fda одобряет qfitlia (fintusiran) для лечения гемофилии A или B с или без ингибиторов

Париж, 28 марта 2025 года. Управление по пищевым и лекарствам США (FDA) одобренная Qfitlia (Fitusiran), первое антитербиновое лауреацию (AT), заполняет или на частое лечение (AT). Эпизоды кровотечения у взрослых и педиатрических пациентов (в возрасте 12 лет и старше) с гемофилией А или В с или без ингибиторов или без фактора VIII или IX. Одобрение основано на данных исследований фазы 3 Атласа, которые продемонстрировали клинически значимую защиту от кровотечения, измеренную с помощью годовой скорости кровотечения (ABR) у пациентов с гемофилией с ингибиторами или без него.

.

Фил Гаттонепроректидент и генеральный директор Национальный фонд расстройств кровотечения «Варианты текущего лечения могут заставить людей с гемофилией, что им необходимо выбирать между эффективным контролем кровотечения и удобными графиками дозирования, что приводит к компромиссам, когда речь идет о лечении заболеваний.

, снижая AT, белок, который ингибирует свертывание крови, Qfitlia помогает увеличить генерацию тромбина для восстановления гемостаза у людей с гемофилией. Qfitlia использует технологию РНК с малой интерфейсом, которая обеспечивает низкую частоту лечения, подкожную дозировку и инъекции с низким объемом.

Brian foardexecutive вице-президент, руководитель специальной помощи Sanofi «Это одобрение подчеркивает нашу приверженность развитию инноваций и улучшению ухода за редким сообществом крови. Поскольку мы сосредотачиваемся на обеспечении защиты с уменьшением бремени лечения, которая наилучшим образом соответствует потребностям человека ». Ингибиторы и гемофилия B, где остаются неудовлетворенные медицинские потребности.

В программе клинической разработки Atlas Qfitlia продемонстрировала низкую частоту кровотечения в подгруппах с шестью инъекциями в год. Key results include:

  • Significant bleed reduction by 71% in ABR for patients without inhibitors treated with Qfitlia prophylaxis compared to clotting factor concentrate on-demand (estimated mean: ABR 9.0 vs. 31.4, respectively; p<0.0001) and by 73% in ABR compared to bypassing agent on-demand for patients with inhibitors (estimated mean: ABR 5.1 vs. 19.1, соответственно; 0,0-7,5) у пациентов без ингибиторов и 1,9 (IQR: 0,0-3,7) у пациентов с ингибиторами
  • Почти половина пациентов в исследовании разгибания в открытой марке Болезнь желчного пузыря и гепатотоксичность. Наиболее распространенными побочными реакциями (частота> 10%) являются вирусная инфекция, назофарингит и бактериальная инфекция.

    .

    В сочетании с одобрением Qfitlia FDA также очистило анализ Antithrombin Innovance® Siemens. В рамках программы тестирования QFITLIA с LabCorp, Companion Diagnostic FDA будет доступен для пациентов, назначенных Qfitlia для измерения по уровням без учета. Hemassist запускается вместе с Qfitlia для предоставления комплексных услуг поддержки пациентов, включая страховую и финансовую помощь, а также образовательные ресурсы. Эта программа предназначена для пациентов, назначенных Qfitlia или других лечений гемофилии из портфеля Sanofi.

    FDA предоставило Qfitlia Orphan Sperphan Specity для гемофилии A и B, быстрое обозначение гемофилии A и B с ингибиторами VIII или IX фактора или без фактора с ингибиторами фактора IX. Регуляторное представление для Qfitlia для лечения гемофилии A или B у взрослых и подростков с ингибиторами или без него рассматривается в Бразилии. Регуляторное решение ожидается во второй половине 2025 года. Гемофилия A и B вызваны дефицитом фактора VIII и IX, соответственно, приводят к недостаточной генерации тромбина и неэффективной формированию сгустка, что еще более осложняется у людей, у которых развиваются ингибиторы для их факторного лечения.

    Об программе клинического развития Атласа Эффективность и безопасность Qfitlia изучаются в программе клинической разработки Atlas. Программа включает в себя завершенные исследования фазы 3 Atlas-INH (NCT03417102), Atlas-A/B (NCT03417245) и Atlas-PPX (NCT03549871). Существует три продолжающихся исследования фазы 3 Atlas-Neo (NCT05662319), Atlas-PED (NCT03974113) и Atlas Ole (NCT03754790). Режим (AT-DR), который был разработан для поддержания целевого диапазона 15% -35% у пациентов, которые завершили предыдущее клиническое исследование ATLAS 3 фазы. Это исследование включает в себя более низкие дозы и менее часточую дозировку, чем более ранние исследования Qfitlia. Эффективность лечения QFITLIA AT-DR оценивалась путем сравнения данных AT-DR от Atlas-OLE с контрольными данными исследований Atlas-INH и Atlas-A/B. Анализы следуют принципу обработки.

    О Qfitliaqfitlia (Fitusiran) является первым в классе при снижении терапии, одобренной FDA США для профилактического лечения взрослых и пациентов с педиатриями (в возрасте 12 лет и старше), живущих с гемофилией A и B с или без фактора VIII или IX ингибиторов, и вводится в рамках Subcutory Incemence, для PRO-PERELIENTIENTERESTELIENTERESTELIENTERESTELIENTIENTERESTELIENTIENTERE-PRO. Qfitlia предотвращает кровотечение и помогает хемостазу восстановления, снижая белок, который ингибирует свертывание крови, для стимулирования генерации тромбина. Qfitlia-это небольшая интерференционная РНК-терапевтическая технология конъюгата ESC-Galnac. VIII или IX ингибиторы.

    Не известно, безопасна ли Qfitlia и эффективна у детей младше 12 лет.

    Важная информация о безопасности Qfitlia может вызвать серьезные побочные эффекты, в том числе:

  • ненормальный смягчение крови (тромботические события): Серьезные колоты к крови возникают. Qfitlia может привести к образованию сгустков крови в кровеносных сосудах в ваших руках, ногах, легких, сердце, мозге, глазах или головой. Ваш риск развития сгустков крови больше, если ваш антитромбин (AT) уровень крови постоянно менее 15% или если у вас есть определенные другие условия. Ваш медицинский поставщик (HCP) проверит ваш уровень в крови до и во время лечения Qfitlia. Скажите HCP сразу, если у вас возникнут боли в животе, расстройство желудка, тошнота или рвота. Ваш HCP может временно или навсегда остановить Qfitlia, если у вас развивается какой -либо из этих симптомов.

    • какая самая важная информация я должен знать о Qfitlia? Не не прекращайте использовать Qfitlia, не разговаривая с вашим HCP. Если вы пропустите дозы или перестаете использовать Qfitlia, вы больше не можете быть защищены от кровотечения.

    Ваш HCP может назначать CFC или BPA по требованию, если вы кровоточите во время лечения с Qfitlia. Тщательно следуйте инструкциям вашего HCP о том, когда использовать лечение по требованию CFC или BPA, включая назначенную дозу и время CFC или BPA.

    Получите медицинскую помощь сразу же, если вы получите какие-либо из этих признаков или симптомов кровавого клотка во время лечения или после лечения:

    , обозначайте или после лечения. Ноги
  • кашляет кровь
  • Одышка
  • Серьезная боль в груди или стеснение груди
  • Быстрая частота сердечных сокращений
  • Чувство в слабых или упущенных
  • Серьезное или полное головное боль
  • . Лицо, руки или ноги

    Каковы возможные побочные эффекты Qfitlia? Ваш HCP проведет анализы крови, чтобы проверить функцию печени до и во время лечения Qfitlia.

    Что я должен сказать своему HCP перед использованием Qfitlia? Гормональный контроль над рождаемостью может увеличить ваш риск развития тромбов, если они используются во время лечения Qfitlia. Поговорите со своим HCP об эффективных формах не-ламонального контроля над рождаемостью, который вы можете использовать перед началом и во время лечения QFitlia. href = "https://products.sanofi.us/qfitlia/qfitlia.pdf"> Предписательная информация , включая серьезные побочные эффекты и руководство по лекарствам.

    о Sanofi мы являемся инновационной глобальной медицинской компанией, движимой одной целью: мы преследуем чудеса науки, чтобы улучшить жизнь людей. Наша команда по всему миру посвящена преобразованию практики медицины, работая над тем, чтобы превратить невозможное в возможное. Мы предоставляем потенциально изменяющие жизнь варианты лечения и защиту от жизненно важной защиты от вакцины для миллионов людей во всем мире, одновременно ставят устойчивость и социальную ответственность в центре наших амбиций. Передовые заявления-это заявления, которые не являются историческими фактами. Эти заявления включают прогнозы и оценки, касающиеся маркетинга и другого потенциала продукта, или относительно потенциальных будущих доходов от продукта. Передовые заявления обычно определяются словами «ожидают», «ожидают», «верит», «намерены», «оценки», «планы» и подобные выражения. Хотя руководство Sanofi считает, что ожидания, отраженные в таких прогнозных заявлениях, являются разумными, инвесторы предупреждают, что ориентировочная информация и заявления подвержены различным рискам и неопределенности, многие из которых трудно предсказать и, как правило, за пределами контроля Sanofi, которые могут вызвать фактические результаты и события, отличные от тех, которые выражаются, или подразумеваемые или погашенные, и погашенные, и погашены, и погашены, и погашены. Эти риски и неопределенности включают среди прочего, неожиданные регуляторные действия или задержки, или правительственные регулирование, которые, как правило, могут повлиять на наличие или коммерческий потенциал продукта, тот факт, что продукт может быть не коммерчески успешным, неопределенности, присущими исследованиям и разработкам, включая будущие клинические данные и анализ существующих клинических данных, связанных с продуктом, в том числе по почте, неожиданному безопасность, качественное или производственное. Судебный процесс и окончательный результат такого судебного разбирательства, а также нестабильные экономические и рыночные условия, а также влияние, которое глобальные кризисы могут оказать на нас, наших клиентов, поставщиков, поставщиков и других деловых партнеров, а также финансовое состояние любого из них, а также на наших сотрудников и мировой экономики в целом. Риски и неопределенности также включают неопределенности, обсуждаемые или выявленные в публичных документах с SEC и AMF, сделанным Sanofi, в том числе те, которые перечислены в соответствии с «Факторами риска» и «предостерегающие заявления относительно прогнозных заявлений» в годовом отчете Sanofi по форме 20-F за год, закончившийся 31 декабря 2024 года. Помимо необходимого законодательства Sanofi. Заявления.

    Все товарные знаки, упомянутые в этом пресс -релизе, являются собственностью Sanofi Group, кроме инноваций.

    Источник: sanofi

    Опубликовано : 2025-03-30 12:00

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова