FDA, Hemofili A veya B'yi inhibitörlerle veya inhibitör olmadan tedavi etmek için QFITLIA'yı (Fitusiran) onaylar

Drugslib'i takip edin

FDA, Hemofili A veya B'yi inhibitörlerle veya inhibitör olmadan veya B'yi tedavi etmek için Qfitlia'yı (Fitusiran) onaylar

Paris, 2025. ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), qfitlia (fitusiran), ilk antitrombin (AT) tedavisini önlemeyi önledi (AT), rutin olarak önyargıyı önlemeyi önledi. Yetişkin ve pediatrik hastalarda (12 yaş ve üstü) hemofili A veya B faktörü VIII veya IX inhibitörleri olan veya olmayan kanama atakları. Onay, inhibitörü olan veya olmayan hemofili hastalarında yıllık kanama oranları (ABR) ile ölçülen klinik olarak anlamlı kanama koruması gösteren Atlas Faz 3 çalışmalarından elde edilen verilere dayanmaktadır.

Phil GattonePresise ve CEO, Ulusal Kanama Bozuklukları Vakfı “Mevcut tedavi seçenekleri, hemofili olan kişileri etkili kanama kontrolü ve uygun doz programları arasında seçim yapmaları gerektiğini hissettirebilir, bu da hastalık yönetimi geldiğinde, hastalar için yeni bir yaklaşım sağlayarak, hastaların yaşamları için yeni bir yaklaşım alırlar. Aileler. ”

, kan pıhtılaşmasını inhibe eden bir protein olan Qfitlia, hemofili olan kişilerde hemostazın geri kazanılması için trombin üretimini artırmaya yardımcı olur. Qfitlia, düşük tedavi frekansı, subkutan dozlama ve düşük hacim enjeksiyonları sağlayan küçük etkileşimli RNA teknolojisini kullanır.

Brian Foardexecutive Başkan Yardımcısı, Özel Bakım Başkanı, Sanofi “Bu onay, nadir kan bozuklukları topluluğu için inovasyonu ilerletme ve bakımı iyileştirme taahhüdümüzü vurgular. Bir bireyin ihtiyaçlarına en uygun olan azaltılmış tedavi yükü ile koruma sunmaya odaklandıkça büyümeye devam ediyor. ”

Guy Genç, MDDirector, hemostaz ve tromboz merkezi, Los Angeles“ qffitlia, Hemofili'de herhangi bir prophilaktik tedavinin en az dozuna izin verir ve her türlü prophilaktik tedaviye izin verir ve bu tür bir şekilde kullanılır. Hemofili, inhibitörler ve hemofili B dahil, karşılanmamış tıbbi ihtiyaçlar, FDA-kepçeli bir kan tahliliyle güvenilir bir şekilde ölçülebilen qfitlia'nın hemostazın yeniden dengelemesi ve kanama oranları ve korumasını iyileştirmeye yardımcı olduğu kanıtlanmıştır. ”

Atlas Klinik Geliştirme Programında Qfitlia, yılda altı enjeksiyona sahip alt gruplarda düşük kanama oranları gösterdi. Anahtar sonuçlar şunları içerir:

  • qfitlia profilaksisi ile tedavi edilen inhibitörler olmayan hastalar için ABR'de, isteğe bağlı olarak pıhtılaşma faktörü konsantresi (sırasıyla: P <0.000) ve inhibitorlarda tahmine edilmiş olan Hastalar için Tahminler için Tahmine Dönüşte% 73,% 73,% 71 oranında önemli kanama azalması% 71 (sırasıyla ABR 9.0 ve P <0.000) ve% 73, ABR'de% 73,% 73,% 73,% 73,% 73,% 73,% 73,% 73,% 73,% 73,% 73,% 73,% 73,% 73,% 73,% 73,% 73,% 73,% 73,% 73,% 73,% 73,% 73,% 73,% 73,% 73,% 73,% 73,% 73,% 73,% 73,% 73,% 73, respectively; p=0.0006)
  • Median observed ABR during the open-label extension study was 3.8 (IQR: 0.0–11.2) in patients without inhibitors and 1.9 (IQR: 0.0–5.6) in patients with inhibitors
  • Median observed annualized spontaneous bleeding rate during the open-label extension study was 1.9 (interquartile range (IQR): 0.0-7.5) İnhibitör olmayan hastalarda ve inhibitörleri olan hastalarda 1.9 (IQR: 0.0-3.7)
  • Açık etiketli uzatma çalışmasında hastaların neredeyse yarısı (% 31 0 kanama ve% 47% 0-1 kanama) yaşadı ve önemli bir reaksiyonlar için önemli ve thruct throct throct de dahil olmak üzere potansiyeldir, Safra kesesi hastalığı ve hepatotoksisite. En yaygın advers reaksiyonlar (insidans>%10) viral enfeksiyon, nazofarenjit ve bakteriyel enfeksiyondur.

    Qfitlia onayı ile birlikte FDA, Siemens Healthineers'ın Innovance® antitrombin analizini Qfitlia'nın seviyelerde ölçmesi için eşlik eden bir teşhis olarak temizledi. LABCORP ile Qfitlia test programı aracılığıyla, FDA ile temizlenen refakatçi teşhis, qfitlia'yı reçete edilen hastalara, seviyelerde ölçmek için reçete edecektir. Mızrakçı, sigorta ve finansal yardım ve eğitim kaynakları da dahil olmak üzere kapsamlı hasta destek hizmetleri sağlamak için Qfitlia ile birlikte piyasaya sürülüyor. Bu program, Sanofi’nin portföyünden qfitlia veya diğer hemofili tedavileri için reçete edilen hastalar içindir.

    FDA, hemofili A ve B için qfitlia yetim ilaç ataması, hemofili A ve B için faktör VIII veya IX inhibitörleri olan ve olmayan hızlı iz ataması ve faktör IX inhibitörleri ile hemofili B için atılım terapi tanımı verdi. Brezilya'da inhibitörleri olan veya olmayan yetişkinlerde ve ergenlerde hemofili A veya B'nin tedavisi için Qfitlia için düzenleyici bir sunum, Brezilya'da incelenmektedir. Çin'de 2025'in ikinci yarısında düzenleyici bir karar bekleniyor. Hemofili A ve B, sırasıyla faktör VIII ve IX eksikliğinden kaynaklanır, bu da yetersiz trombin üretimi ve etkisiz pıhtı oluşumu ile sonuçlanır; bu, faktör tedavilerine inhibitör geliştiren insanlarda daha da karmaşıktır.

    Atlas Klinik Gelişim Programı Hakkında Qfitlia'nın etkinliği ve güvenliği Atlas Klinik Geliştirme Programında araştırılmaktadır. Program tamamlanmış Faz 3 Çalışmaları Atlas-Inh (NCT03417102), ATLAS-A/B (NCT03417245) ve ATLAS-PPX'i (NCT03549871) içermektedir. Devam eden üç Faz 3 Çalışması Atlas-Neo (NCT05662319), Atlas-Peds (NCT03974113) ve Atlas OLE (NCT03754113). Önceki Faz 3 ATLAS klinik çalışmasını tamamlayan hastalarda% 15-% 35'lik bir hedef aralığını korumak üzere tasarlanmıştır (AT-DR). Bu çalışma, Qfitlia'nın önceki çalışmalarından daha düşük dozlar ve daha az frekanslı dozlam içermektedir. QFITLIA AT-DR tedavisinin etkinliği, Atlas-OL'dan ATLAS-OL'den DR tedavi verilerinin Atlas-Inh ve Atlas-A/B çalışmalarından elde edilen kontrol verilerine karşılaştırılmasıyla değerlendirildi. Analizler prensibi tedavi etme niyetini takip ediyor.

    Hakkında Qfitliaqfitlia (Fitusiran), ABD FDA tarafından hemofili A ve B ile yaşayan veya BEDEMLER ile yaşayan veya olmayan pediatrik hastaların (12 yaş ve üstü), uygun bir şekilde uygulanan ve faktör VIII veya IX inhibitörleri ile uygulanan ve 50'lik bir pensesi ile uygulanan ve 50'dir. Qfitlia kanamaları önler ve trombin üretimini teşvik etmek için kan pıhtılaşmasını engelleyen bir protein olan AT'yi düşürerek yeniden dengelemeye yardımcı olur. Qfitlia, Alnylam Pharmaceutical Inc.'in ESC-Galnac konjugat teknolojisini kullanan küçük bir girişim RNA terapötiktir. VIII veya IX inhibitörleri.

    Qfitlia'nın 12 yaşından küçük çocuklarda güvenli ve etkili olup olmadığı bilinmemektedir. Qfitlia, kollarınızdaki, bacaklarınızda, akciğerlerinizde, kalbiniz, beyniniz, gözlerinizde veya kafanızdaki kan damarlarında kan pıhtılarının oluşmasına neden olabilir. Antitrombin (AT) kan seviyeniz kalıcı olarak% 15'ten azsa veya başka bazı durumlarınız varsa kan pıhtısı riskiniz daha yüksektir. Sağlık hizmeti sağlayıcınız (HCP), Qfitlia ile tedaviden önce ve sırasında kan seviyelerinizi kontrol edecektir. Mide ağrısı, hazımsızlık, bulantı veya kusma geliştirirseniz HCP'nize hemen söyleyin. Bu semptomlardan herhangi birini geliştirirseniz HCP'niz geçici veya kalıcı olarak Qfitlia'yı durdurabilir.

    • Qfitlia hakkında bilmem gereken en önemli bilgiler nedir? HCP'nizle konuşmadan Qfitlia'yı kullanmayı bırakmayın. Dozları kaçırırsanız veya qfitlia kullanmayı bırakırsanız, artık kanamaya karşı korunamayabilirsiniz.

    qfitlia ile tedavi sırasında kanamışsanız HCP'niz isteğe bağlı CFC veya BPA reçete edebilir. CFC veya BPA'nın öngörülen dozu ve zamanlaması dahil olmak üzere CFC veya BPA ile isteğe bağlı tedavinin ne zaman kullanılacağına ilişkin HCP'nizin talimatlarını dikkatlice takip edin. Kanı öksürmek

  • Nefes kısaltması
  • Şiddetli göğüs ağrısı veya göğsün sıkılığı
  • Hızlı kalp atış hızı
  • Şiddetli veya kalıcı kafa ağrısı
  • başarı
  • baş ağrısı
  • Diliniz ya da zayıflık, ya da zayıflık, ya da zayıflık, ya da zayıflık, ya da pakullar, ya da pakullar, ya da pakullar, ya da pakullar, ya da zayıflık, ya da zayıflık, ya da zayıflık, ya da zayıflık, ya da zayıflık, ya da zayıflık, ya da zayıflık, ya da zayıflık, ya da zayıflık, ya da zayıflık, ya da zayıflık, ya da zayıflık, ya da zayıflık, ya da pakullar, ya da zayıflık, ya da zayıflık, ya da zayıflık, ya da pakullar, ya da pakul, Bacaklar
  • Ani kayıp veya görüşünüzde, göz ağrınız veya şişlikte değişiklikler

    • Qfitlia'nın olası yan etkileri nelerdir? HCP'niz, Qfitlia ile tedavi öncesinde ve sırasında karaciğer fonksiyonunuzu kontrol etmek için kan testleri yapacak.

  • QFITLIA'nın en yaygın yan etkileri arasında viral enfeksiyon, soğuk algınlığı semptomları ve bakteri enfeksiyonu.

    qfitlia kullanmadan önce HCP'ime ne söylemeliyim?

  • HCP'nize tüm tıbbi durumlarınız hakkında bilgi verin , karaciğer problemleriniz varsa, safra bloğu hastalığınız öyküsü, hamile kalmayı veya hamile kalmayı planlıyor veya planlamayı planlıyorlar. Hamile : Hormonal doğum kontrolü, qfitlia ile tedavi sırasında kullanılırsa kan pıhtısı riskinizi artırabilir. HCP'nizle, qfitlia ile başlamadan önce ve tedavisi sırasında kullanabileceğiniz hormonal olmayan doğum kontrolünün etkili formları hakkında konuşun. href = "https://products.sanofi.us/qfitlia/qfitlia.pdf"> Ciddi yan etkiler ve ilaç rehberi dahil olmak üzere bilgi reçete etme .

    Sanofi Hakkında Biz tek bir amaç tarafından yönlendirilen yenilikçi bir küresel sağlık şirketiyiz: İnsanların yaşamlarını iyileştirmek için bilim mucizelerini kovalarız. Ekibimiz, dünyanın dört bir yanındaki, imkansızı mümkün olana dönüştürmek için çalışarak tıp pratiğini dönüştürmeye adanmıştır. Milyonlarca insana küresel olarak potansiyel olarak hayat değiştiren tedavi seçenekleri ve hayat kurtarıcı aşı koruması sağlayarak, tutumlarımızın merkezine sürdürülebilirlik ve sosyal sorumluluğu ortaya koyuyor. İleriye dönük ifadeler, tarihsel gerçekler olmayan ifadelerdir. Bu ifadeler, ürünün pazarlama ve diğer potansiyeli ile ilgili projeksiyonları ve tahminleri veya üründen gelecekteki potansiyel gelirlerle ilgili tahminleri içerir. İleriye dönük ifadeler genellikle “bekler”, “öngörüyor”, “inanıyor”, “niyetler”, “tahminler”, “planlar” ve benzer ifadelerle tanımlanır. Sanofi’nin yönetimi, bu tür ileriye dönük beyanlarda yansıtılan beklentilerin makul olduğuna inanmasına rağmen, yatırımcıların ileriye dönük bilgilerin ve ifadelerin, birçoğunun tahmin edilmesi zor ve genel olarak, gerçek sonuçları ve öngörülmelerinin kontrolü ve öngörülmelerinden kaynaklanan ve ileriye dönük bilgiden önemli ölçüde farklılık gösteren çeşitli risklere ve belirsizliklere tabi olduğu konusunda uyarılmaktadır. Bu riskler ve belirsizlikler, diğer şeylerin yanı sıra, beklenmedik düzenleyici eylemler veya gecikmeler veya genel olarak, ürünün mevcudiyetini veya ticari potansiyelini etkileyebilecek, ürünün ticari olarak başarılı olamayacağı, gelecekteki klinik veriler ve ürünle ilgili mevcut klinik verileri de dahil olmak üzere, gelecekteki klinik verileri, engebect, üretim ile ilgili olarak, pazarlama ile ilgili olarak, pazarlama, entelya ile ilişkili olarak ilişkili olarak, öngörme, araştırma ve geliştirme de dahil olmak üzere, pazarlama, entelize olmayabilir, ancak pazarlama dahil olmak üzere, pazarlama, entelyfical sorunları da içerir. ve bu tür davaların ve değişken ekonomik ve piyasa koşullarının nihai sonucu ve küresel krizlerin bize, müşterilerimiz, tedarikçilerimiz, satıcılar ve diğer iş ortakları üzerindeki etkisi ve bunlardan herhangi birinin yanı sıra çalışanlarımız ve bir bütün olarak küresel ekonomi üzerindeki finansal durumu. Riskler ve belirsizlikler, Sanofi'nin “risk faktörleri” altında listelenenler de dahil olmak üzere SEC ve AMF ile yapılan kamu başvurularında tartışılan veya tanımlanan belirsizlikleri ve Sanofi’nin 31 Aralık 2024'ün sona erdiği yıl için 20-f için Form 20-F. veya Bilgiden başka herhangi bir bilgi veya reve etmediği için, herhangi bir bilgi veya reve etmediği için tanımlanan belirsizlikleri içerir. ifadeler.

    Bu basın bülteninde belirtilen tüm ticari markalar, Innovance dışında Sanofi Grubunun malıdır.

    Kaynak: Sanofi

    Gönderildi : 2025-03-30 12:00

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler