FDA схвалює QFitlia (Fitusiran) для лікування гемофілії А або В з інгібіторами або без нього

Підпишіться на Drugslib

FDA затверджує Qfitlia (fitusiran) для лікування гемофілії A або B з інгібіторами або без нього

Париж, 28 березня 2025 р Епізоди у дорослих та педіатричних пацієнтів (у віці 12 років) з гемофілією А або В з інгібіторами VIII або IX. Затвердження ґрунтується на даних досліджень фази 3 Атласу, які продемонстрували клінічно значущий захист від кровотечі, виміряні щорічними показниками кровотечі (ABR) у пацієнтів з гемофілією з інгібіторами або без них.

Phil gattonePresident та генеральний директор, Національний фонд порушення кровотечі "Поточні варіанти лікування можуть змусити людей з гемофілією відчувати, що їм потрібно вибирати між ефективним управлінням кровотечами та зручними графіками дозування, що призводить до компромісів, коли справа доходить до хвороб. Сім'ї »

, опускаючи, білок, який інгібує згортання крові, Qfitlia допомагає збільшити генерацію тромбіну для відновлення гемостазу у людей з гемофілією. QFitlia використовує малою в інтерферію РНК-технології, що дозволяє низько частоту лікування, підшкірне дозування та ін'єкції низького обсягу.

Brian foardexecutive віце-президент, керівник спеціалізованої допомоги, Sanofi "Це схвалення підкреслює наше зобов'язання вдосконалення інновацій та вдосконалення допомоги спільноті рідкісних порушень крові. to grow as we focus on offering protection with reduced treatment burden that best fits an individual’s needs.”

Guy Young, MDDirector, Hemostasis and Thrombosis Center at Children's Hospital, Los Angeles“Qfitlia delivers the fewest doses of any prophylactic therapy in hemophilia, and its unique mechanism allows it to be used to treat all types of Гемофілія, в тому числі з інгібіторами та гемофілією В, де залишаються незадовільні медичні потреби.

У програмі клінічного розвитку ATLAS QFitlia продемонстрував низькі показники кровотечі в підгрупах, у якій менше шести ін'єкцій на рік. Ключові результати включають:

  • Значне зниження кровотечі на 71% у ABR для пацієнтів без інгібіторів, які отримували профілактику Qfitlia порівняно з коефіцієнтом коефіцієнта згортання на вимогу (розрахункове середнє: ABR 9,0 проти 31,4 відповідно; P <0,0001) та 73% у ABR порівняно з обрізанням 5.1, з 1 5.1.15. 19.1 відповідно; p = 0,0006)
  • Медіана, що спостерігається ABR під час дослідження відкритого розширення, становила 3,8 (IQR: 0,0–11,2) у пацієнтів без інгібіторів та 1,9 (IQR: 0,0–5,6) у пацієнтів з інгібіторами
  • Майже половина пацієнтів у дослідженні відкритих міток відчували одну або меншу кількість кровотеч (31% 0 кровотечі та 47% 0-1 Bleeds)

    • , також є можливим для того, щоб мати значення, що не має значення. і рецидивуюча хвороба жовчного міхура та гепатотоксичність. Найпоширеніші побічні реакції (захворюваність> 10%) - це вірусна інфекція, носоглотник та бактеріальна інфекція.

    У поєднанні з схваленням QFitlia, FDA також очистив аналіз антитромбінового аналізу Siemens Healthineers Innovance® як супутника діагностики Qfitlia для вимірювання на рівнях. Завдяки програмі тестування QFitlia з LabCorp, супутник, що вичищає FDA, буде доступний пацієнтам, призначеному QFitlia для вимірювання рівнів безкоштовно. Hemassist запускає поряд з QFitlia, щоб надавати комплексні послуги з підтримки пацієнтів, включаючи страхову та фінансову допомогу, а також освітні ресурси. Ця програма призначена для пацієнтів, призначених QFitlia або інших методиках гемофілії з портфоліо Sanofi.

    FDA надала позначення препарату -сиріт QFitlia для гемофілії A і B, швидке позначення гемофілії A і B з інгібіторами VIII або IX та без нього та позначенням проривної терапії для гемофілії B з фактором IX інгібіторами. Регулююче подання QFitlia для лікування гемофілії А або В у дорослих та підлітків з інгібіторами або без нього переглядається в Бразилії. У Китаї очікується регуляторне рішення у Китаї у другій половині 2025 р.

    про гемофіліюемофілію A і B є рідкісними, вродженими, протягом усього життя, порушеннями кровотечі, при якій здатність крові людини до згустку порушена, що призводить до надмірних кровотеч та спонтанної якості життя. Гемофілія А і В викликана дефіцитом фактора VIII та IX відповідно, що призводить до недостатньої генерації тромбіну та неефективного утворення згустку, що ще більше ускладнюється людям, які розвивають інгібітори їх факторного лікування.

    Про програму клінічного розвитку ATLAS ефективність та безпека QFitlia досліджується в програмі клінічного розвитку ATLAS. Програма включає завершені дослідження фази 3 Atlas-Inh (NCT03417102), Atlas-A/B (NCT03417245) та ATLAS-PPX (NCT03549871). Три поточні дослідження фази 3 Atlas-Neo (NCT05662319), Atlas-PEDS (NCT03974113) та Atlas Ole (NCT03754790). Режим (AT-DR), який був розроблений для підтримки цільового діапазону 15% -35% у пацієнтів, які закінчили клінічне випробування ATLAS попереднього фази 3. Це дослідження включає нижчі дози та менш часто дозування, ніж попередні дослідження QFitlia. Ефективність лікування QFitlia AT-DR оцінювали шляхом порівняння даних про лікування AT-DR з Atlas-Ole до контрольних даних з досліджень Atlas-Inh та Atlas-A/B. Аналізи відповідають наміром лікувати принцип.

    про Qfitliaqfitlia (Fitusiran)-це перший у класі при зниженні терапії, затвердженої США FDA для профілактичного лікування дорослих та педіатричних пацієнтів (у віці 12 років і старше), які проживають з гемофілією А і Б з інгібіторами VIII або IX IX та вводяться на 50-ти індіанту, що перебуває на шляху до 50 років. Qfitlia запобігає кровотечам і допомагає відновити гемостаз, знижуючи, білок, який інгібує згортання крові, сприяє генерації тромбіну. Qfitlia-це невелика інтерференція РНК-терапевтика, яка використовує технологію кон'югату Alnylam Pharmaceutical Inc. Viii або IX інгібітори.

    Невідомо, чи Qfitlia безпечна та ефективна у дітей молодше 12 років.

    Важлива інформація про безпеку Qfitlia може спричинити серйозні побічні ефекти, включаючи:

  • Anormal Clood Clotting (тромботичні події): Серйозні кров'яні кров'яні кров'яні кров'яні кров'яні кров. Qfitlia може призвести до утворення тромбів у судинах на руках, ногах, легенях, серці, мозку, очах чи голові. Ваш ризик тромбів крові більший, якщо ваш антитромбін (при) рівень крові наполегливо менше 15% або якщо у вас є певні інші умови. Ваш медичний працівник (HCP) перевірить ваш рівень крові до та під час лікування QFitlia.
  • захворювання на жовчний міхур: Qfitlia може спричинити камені жовчних каменів та запалення жовчного міхура, що може зажадати операції для видалення жовчного міхура. Скажіть своєму ВПС відразу, якщо у вас виникли біль у шлунку, нетравлення, нудоту або блювоту. Ваш HCP може тимчасово або назавжди зупинити QFitlia, якщо ви розвиваєте будь -який із цих симптомів.

    • Яка найважливіша інформація, яку я повинен знати про Qfitlia? Qfitlia допомагає вашій крові утворювати згустки. Не перестаньте використовувати Qfitlia, не розмовляючи зі своїм HCP. Якщо ви пропустите дози або перестаєте використовувати QFitlia, ви більше не можете захищати від кровотечі.

    Використання концентрату фактору згортання (CFC) або обхідного агента (BPA) для захисту від кровотечі повинні бути припинені протягом 7 днів після вашої першої дози QFitlia.

    Ваш HCP може призначити CFC або BPA на вимогу, якщо ви кровоточать під час лікування QFitlia. Carefully follow your HCP’s instructions regarding when to use on-demand treatment with CFC or BPA, including the prescribed dose and timing of the CFC or BPA.

    Get medical help right away if you get any of these signs or symptoms of blood clots during or after treatment with Qfitlia:

  • Swelling, pain, or redness in arms or Ноги
  • Кашляння крові
  • задишка
  • Сильний біль у грудях або жорсткість грудної клітки
  • Швидке серцебиття
  • Відчуття слабкого або випуску
  • Сильний або стійкий головний біль
  • Труднощі, що говорять або розуміючи, чи мала Обличчя, руки або ноги
  • Раптові втрати або зміни у вашому зорі, болі в очах або набряку

    • Які можливі побічні ефекти Qfitlia?

  • Qfitlia можуть спричинити інші серйозні побічні ефекти, включаючи збільшення ферментів печінки в крові . Ваш HCP зробить аналізи крові, щоб перевірити функцію печінки до та під час лікування QFitlia.
  • Найпоширеніші побічні ефекти QFitlia включають вірусну інфекцію, загальні симптоми застуди та бактеріальну інфекцію.

    • Це не всі можливі побічні ефекти QFitlia.

    Що я повинен сказати своєму HCP перед використанням Qfitlia?

  • Розкажіть про ВПС про всі ваші медичні стани , в тому числі, якщо у вас проблеми з печінкою, в анамнезі хвороби жовчного міхура, вагітні або планують завагітніти, або годують грудним господарством. Вагітна : Гормональний контроль народжуваності може збільшити ризик тромбів, якщо застосовуватися під час лікування Qfitlia. Поговоріть зі своїм HCP про ефективні форми немурмонального контролю народжуваності, які ви можете використовувати перед початком та під час лікування QFitlia.
  • Розкажіть своєму ВПС про всі ліки, які ви приймаєте , включаючи ліки, що відпускаються за рецептом та без рецепта, Вітаміни та відносини. href = "https://products.sanofi.us/qfitlia/qfitlia.pdf"> призначення інформації , включаючи серйозні побічні ефекти та посібник з ліків.

    про Санофі Ми - інноваційна глобальна компанія з охорони здоров'я, керована однією метою: ми переслідуємо чудеса науки, щоб покращити життя людей. Наша команда, по всьому світу, присвячена трансформації практики медицини, працюючи над тим, щоб перетворити неможливе на можливе. Ми надаємо потенційно змінюючі життєві варіанти лікування та захист від рятувальної вакцини мільйонам людей у ​​всьому світі, при цьому ставлячи стійкість та соціальну відповідальність в центрі наших амбіцій. Прогнозні заяви-це твердження, які не є історичними фактами. Ці заяви включають проекції та оцінки щодо маркетингу та іншого потенціалу продукту, або щодо потенційних майбутніх доходів від продукту. Прогнозні заяви, як правило, визначаються словами "очікують", "передбачає", "віри", "має намір", "оцінки", "плани" та подібні вирази. Незважаючи на те, що керівництво Санофі вважає, що очікування, відображені в таких перспективних заявах, є розумними, інвесторів застерігають, що перспективна інформація та заяви підлягають різним ризикам та невизначеністю, багато з яких важко передбачити і, як правило, поза контролем Sanofi, які можуть спричинити фактичні результати та розроби по суті, від того, що виражаються, або передбачають, що за допомогою випереджуваної інформації. Ці ризики та невизначеності включають, серед іншого, несподівані регуляторні дії або затримки, або урядовий регулювання, що, як правило, може вплинути на наявність або комерційний потенціал продукту, той факт, що продукт може не бути комерційно успішним, невизначеності, притаманні дослідженню та розробці, включаючи майбутні клінічні дані та аналіз існуючих клінічних даних, що стосуються продукту, пов'язаного з маркетингом, несподіваною безпекою, якістю та пов'язаними з цим, змаганнями, змаганнями, змаганнями, пов'язаними з питань власності на власність, інформативними власними власними власними місцями, пов'язаними з інформативними власними власними власними місцях і остаточний результат таких судових процесів, а також нестабільні економічні та ринкові умови, а також вплив глобальних криз на нас, наших клієнтів, постачальників, постачальників та інших ділових партнерів та фінансового стану будь -якого з них, а також на наших працівників та на світову економіку в цілому. Ризики та невизначеності також включають невизначеності, обговорені або ідентифіковані у публічних поданнях до SEC та AMF, зроблених Sanofi, включаючи ті, що перелічені в рамках "факторів ризику" та "застережливості щодо перспективних виписок" у річному звіті Санофі за формою 20-F за рік, що закінчився 31 грудня 2024. твердження.

    Усі торгові марки, згадані в цьому прес -релізі, є власністю групи Sanofi, крім інновацій.

    Джерело: Sanofi

    Опубліковано : 2025-03-30 12:00

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова