Η FDA εγκρίνει το Revuforj (revumenib) για τη θεραπεία ενηλίκων και παιδιατρικών ασθενών με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική οξεία λευχαιμία με μετατόπιση KMT2A

Ακολουθήστε το Drugslib

Ο FDA Εγκρίνει το Revuforj (revumenib) για τη θεραπεία ενηλίκων και παιδιατρικών ασθενών με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική οξεία λευχαιμία με μετατόπιση KMT2A

WALTHAM, Mass., 15 Νοεμβρίου, 2024 /PRNewswire/ -- Η Syndax Pharmaceuticals (Nasdaq: SNDX) ανακοίνωσε σήμερα ότι ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε το Revuforj (revumenib) ως τον πρώτο και μοναδικό αναστολέα μενίνης για τη θεραπεία υποτροπιάζοντος ή ανθεκτικού (R/R) οξεία λευχαιμία με μετατόπιση του γονιδίου της μεθυλτρανσφεράσης 2Α της λυσίνης (KMT2A) σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς ενός έτους και άνω. Ο FDA είχε προηγουμένως χορηγήσει ονομασίες Breakthrough Therapy και Fast Track καθώς και Αναθεώρηση Προτεραιότητας για το Revuforj. Η Νέα Εφαρμογή Φαρμάκων (NDA) έλαβε έγκριση μέσω του προγράμματος Ογκολογικής Ανασκόπησης σε πραγματικό χρόνο (RTOR) του FDA.

"Η έγκριση του Revuforj είναι ένα αξιοσημείωτο επίτευγμα που αντικατοπτρίζει την αφοσίωση και την επιμονή όλων των εμπλεκομένων, ειδικά των ασθενών και των κλινικών γιατρών που συμμετείχαν στη δοκιμή μας και της ταλαντούχας ομάδας μας Syndax", δήλωσε ο Michael A. Metzger, Διευθύνων Σύμβουλος της Syndax . "Είμαστε καλά προετοιμασμένοι για να λανσάρουμε το Revuforj αυτόν τον μήνα και δεσμευόμαστε να προωθήσουμε γρήγορα την ανάπτυξη του Revuforj σε όλο το θεραπευτικό συνεχές για οξείες λευχαιμίες που έχουν αναδιαταχθεί με KMT2A και μεταλλαγμένο NPM1 AML."

Η αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας του Revuforj βασίστηκε σε ανάλυση FDA 104 ασθενών με R/R οξεία λευχαιμία με μετατόπιση KMT2A που υποβλήθηκαν σε θεραπεία με Revuforj στη δοκιμή Φάσης 1/2 AUGMENT-101. Στον πληθυσμό αποτελεσματικότητας, το ποσοστό πλήρους ύφεσης (CR) συν CR με μερική αιματολογική ανάκτηση (CRh) ήταν 21% (22/104 pts, 95% CI: 13,8%, 30,3%). Η διάμεση διάρκεια της CR+CRh ήταν 6,4 μήνες (95% CI: 2,7, μη εκτιμήσιμη) και ο διάμεσος χρόνος έως την CR ή CRh ήταν 1,9 μήνες (εύρος: 0,9, 5,6 μήνες). Το είκοσι τρία τοις εκατό (24/104 pts) των ασθενών υποβλήθηκαν σε μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων (HSCT) μετά από θεραπεία με Revuforj. Τα αποτελέσματα από την ανάλυση αποτελεσματικότητας 104 ασθενών είναι σύμφωνα με την προηγουμένως αναφερθείσα, καθορισμένη από το πρωτόκολλο ενδιάμεση ανάλυση Φάσης 2 ασθενών με οξεία λευχαιμία R/R KMT2Ar στη δοκιμή AUGMENT-101 (n=57) που δημοσιεύτηκε στο Journal of Clinical Ογκολογία 1.

"Η έγκριση από τον FDA του πρώτου αναστολέα μενίνης είναι μια σημαντική ανακάλυψη για ασθενείς με οξεία λευχαιμία R/R με μετατόπιση KMT2A, μια γενετική αλλαγή που σχετίζεται με πολύ κακή πρόγνωση", δήλωσε ο Ghayas C. Issa, M.D., Αναπληρωτής Καθηγητής Λευχαιμίας στο Κέντρο Καρκίνου MD Anderson του Πανεπιστημίου του Τέξας. "Το σημαντικό κλινικό όφελος και η ισχυρή αποτελεσματικότητα που παρατηρήθηκαν με το Revuforj αντιπροσωπεύουν μια ουσιαστική βελτίωση σε σχέση με ό,τι έχει παρατηρηθεί ιστορικά σε αυτούς τους ασθενείς με προηγούμενες διαθέσιμες θεραπείες και έχει τη δυνατότητα να αποτελέσει μια σημαντική νέα θεραπευτική επιλογή για τους ασθενείς."

Η αξιολόγηση ασφάλειας του Revuforj βασίστηκε σε ανάλυση της FDA 135 ασθενών με R/R οξεία λευχαιμία με μετατόπιση KMT2A που έλαβαν θεραπεία με Revuforj. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες (≥20%) συμπεριλαμβανομένων εργαστηριακών ανωμαλιών ήταν αιμορραγία, ναυτία, αύξηση φωσφορικών αλάτων, μυοσκελετικό άλγος, λοίμωξη, αυξημένη ασπαρτική αμινοτρανσφεράση, εμπύρετη ουδετεροπενία, αυξημένη αμινοτρανσφεράση αλανίνης, άθικτη παραθυρεοειδική ορμόνη, αυξημένη βακτηριακή λοίμωξη, διάρροια ηλεκτροκαρδιογράφημα παρατεταμένο QT, Τα φωσφορικά μειώθηκαν, τα τριγλυκερίδια αυξήθηκαν, το κάλιο μειώθηκε, η όρεξη, η δυσκοιλιότητα, το οίδημα, η ιογενής λοίμωξη, η κόπωση και η αλκαλική φωσφατάση αυξήθηκαν. Οι ανεπιθύμητες ενέργειες που οδήγησαν σε μείωση της δόσης ή μόνιμη διακοπή ήταν χαμηλές στο 10% και στο 12% των ασθενών, αντίστοιχα.

Οι αναδιατάξεις του γονιδίου KMT2A (KMT2Ar) προκαλούν μια επιθετική μορφή οξείας λευχαιμίας που σχετίζεται με πολύ κακή πρόγνωση και υψηλά ποσοστά υποτροπής.2 Υπολογίζεται ότι περισσότερο από το 95% των ασθενών με οξεία λευχαιμία KMT2Ar έχουν Μετατόπιση KMT2A, ένας τύπος αναδιάταξης που συμβαίνει όταν τμήμα ενός χρωμοσώματος σπάει και συγχωνεύεται σε διαφορετικό χρωμόσωμα.3 Περισσότεροι από τους μισούς ασθενείς με οξεία λευχαιμία KMT2Ar θα υποτροπιάσουν μετά τη λήψη συμβατικών θεραπειών πρώτης γραμμής, με μέση συνολική επιβίωση (OS) μικρότερη από ένα έτος.4 Με θεραπεία τρίτης γραμμής ή μετά, μόνο το 5% των ασθενών επιτυγχάνει πλήρη ύφεση και η διάμεση OS είναι μικρότερη από τρεις μήνες.4

Το Syndax αναμένει ότι τα δισκία των 110 και 160 mg του Revuforj θα είναι διαθέσιμο για παραγγελία στις Ηνωμένες Πολιτείες μέσω ενός δικτύου ειδικών διανομέων και εξειδικευμένων φαρμακείων τον Νοέμβριο. Η Syndax αναμένει ότι τα δισκία των 25 mg, τα οποία μπορούν να χρησιμοποιηθούν για τη θεραπεία ασθενών που ζυγίζουν λιγότερο από 40 kg, θα είναι διαθέσιμα στο εμπόριο στα τέλη του πρώτου τριμήνου ή στις αρχές του δεύτερου τριμήνου του 2025. Πριν από την εμπορική διαθεσιμότητα των δισκίων των 25 mg, ένα πόσιμο διάλυμα του revumenib θα είναι διαθέσιμο μέσω ενός προγράμματος διευρυμένης πρόσβασης που θα επιτρέπει τη χορήγηση δόσης σε ασθενείς που ζυγίζουν λιγότερο από 40 κιλά.

Το Syndax δεσμεύεται να υποστηρίζει τους ασθενείς και να καταργεί τα εμπόδια πρόσβασης. Ως μέρος αυτής της δέσμευσης, η Syndax δημιούργησε το SyndAccess™, ένα ισχυρό πρόγραμμα που προσφέρει εξατομικευμένη υποστήριξη και πόρους σε ασθενείς στις Η.Π.Α. στους οποίους έχει συνταγογραφηθεί Revuforj, συμπεριλαμβανομένης οικονομικής βοήθειας για επιλέξιμους ασθενείς. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφτείτε το SyndAccess.com ή καλέστε στο 1-888-567-SYND (7963), Δευτέρα-Παρασκευή, 9:00 π.μ. έως 6:00 μ.μ. ανατολική ώρα (ET).

Σχετικά με το Revuforj (revumenib)

Το Revuforj (revumenib) είναι ένας από του στόματος, πρώτης κατηγορίας αναστολέας μηνίνης που είναι εγκεκριμένος από τον FDA για τη θεραπεία της υποτροπιάζουσας ή ανθεκτικής (R/R) οξείας λευχαιμίας με μετατόπιση του γονιδίου της μεθυλτρανσφεράσης 2Α της λυσίνης (KMT2A) σε ενήλικες και παιδιά ασθενείς ενός έτους και άνω.

Το Revumenib βρίσκεται υπό ανάπτυξη για τη θεραπεία του R/R οξεία μυελογενής λευχαιμία (AML) με μετάλλαξη νουκλεοφωσμίνης 1 (mNPM1). Αναφέρθηκαν πρόσφατα θετικά βασικά δεδομένα από τη δοκιμή AUGMENT-101 σε αυτόν τον πληθυσμό με το revumenib ως μονοθεραπεία. Επιπλέον, πολλαπλές δοκιμές της ρεβουμενίμπης σε συνδυασμό με παράγοντες τυπικής φροντίδας για την οξεία λευχαιμία mNPM1 AML ή την αναδιαταγμένη με KMT2A οξεία λευχαιμία βρίσκονται σε εξέλιξη σε όλο το τοπίο της θεραπείας, συμπεριλαμβανομένων των ασθενών που διαγνώστηκαν πρόσφατα.

Το Revumenib έλαβε προηγουμένως Ονομασία Ορφανού Φαρμάκου για τη θεραπεία της ΟΜΛ, της ΟΛΛ και των οξειών λευχαιμιών διφορούμενης καταγωγής (ALAL) από τον FDA των ΗΠΑ και για τη θεραπεία της ΟΜΛ από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή. Ο FDA των ΗΠΑ χορήγησε επίσης την ονομασία Fast Track στο revumenib για τη θεραπεία ενηλίκων και παιδιατρικών ασθενών με R/R οξείες λευχαιμίες που φέρουν αναδιάταξη KMT2A ή μετάλλαξη NPM1 και Breakthrough Therapy Definition για τη θεραπεία ενηλίκων και παιδιατρικών ασθενών με R/R οξεία λευχαιμία μια αναδιάταξη KMT2A.

ΣΗΜΑΝΤΙΚΕΣ ΠΛΗΡΟΦΟΡΙΕΣ ΑΣΦΑΛΕΙΑΣ

ΠΡΟΕΙΔΟΠΟΙΗΣΗ: ΣΥΝΔΡΟΜΟ ΔΙΑΦΟΡΟΠΟΙΗΣΗΣ

Σύνδρομο διαφοροποίησης, το οποίο μπορεί να είναι θανατηφόρο, έχει εμφανιστεί με το Revuforj. Τα σημεία και τα συμπτώματα μπορεί να περιλαμβάνουν πυρετό, δύσπνοια, υποξία, πνευμονικές διηθήσεις, υπεζωκοτικές ή περικαρδιακές συλλογές, ταχεία αύξηση βάρους ή περιφερικό οίδημα, υπόταση και νεφρική δυσλειτουργία. Εάν υπάρχει υποψία για σύνδρομο διαφοροποίησης, ξεκινήστε αμέσως θεραπεία με κορτικοστεροειδή και αιμοδυναμική παρακολούθηση μέχρι την υποχώρηση των συμπτωμάτων.

ΠΡΟΕΙΔΟΠΟΙΗΣΕΙΣ ΚΑΙ ΠΡΟΦΥΛΑΞΕΙΣ

Σύνδρομο διαφοροποίησης: Το Revuforj μπορεί να προκαλέσει θανατηφόρο ή απειλητικό για τη ζωή σύνδρομο διαφοροποίησης (DS). Τα συμπτώματα του DS, συμπεριλαμβανομένων αυτών που παρατηρούνται σε ασθενείς που λαμβάνουν θεραπεία με Revuforj, περιλαμβάνουν πυρετό, δύσπνοια, υποξία, περιφερικό οίδημα, πλευροπερικαρδιακή συλλογή, οξεία νεφρική ανεπάρκεια και/ή υπόταση. Σε κλινικές δοκιμές, το DS εμφανίστηκε σε 39 (29%) από τους 135 ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Revuforj. Το DS ήταν Βαθμού 3 ή 4 στο 13% των ασθενών και θανατηφόρο σε έναν. Ο διάμεσος χρόνος έναρξης ήταν 10 ημέρες (εύρος 3-41 ημέρες). Μερικοί ασθενείς παρουσίασαν περισσότερα από 1 περιστατικά DS. Απαιτήθηκε διακοπή της θεραπείας για το 7% των ασθενών και η θεραπεία διακόπηκε για το 1%.

Μειώστε τον αριθμό των λευκών αιμοσφαιρίων σε λιγότερο από 25 Gi/L πριν ξεκινήσετε το Revuforj. Εάν υπάρχει υποψία DS, ξεκινήστε αμέσως θεραπεία με συστηματικά κορτικοστεροειδή (π.χ. δεξαμεθαζόνη 10 mg κάθε 12 ώρες σε ενήλικες ή δεξαμεθαζόνη 0,25 mg/kg/δόση IV κάθε 12 ώρες σε παιδιατρικούς ασθενείς που ζυγίζουν λιγότερο από 40 kg) για ελάχιστο 3 ημέρες και μέχρι την υποχώρηση των σημείων και συμπτωμάτων. Εφαρμόστε υποστηρικτικά μέτρα και αιμοδυναμική παρακολούθηση μέχρι βελτίωσης. Διακόψτε το Revuforj εάν τα σοβαρά σημεία και/ή τα συμπτώματα επιμένουν για περισσότερες από 48 ώρες μετά την έναρξη των συστηματικών κορτικοστεροειδών ή νωρίτερα εάν εμφανιστούν απειλητικά για τη ζωή συμπτώματα, όπως πνευμονικά συμπτώματα που απαιτούν υποστήριξη αναπνευστήρα. Επανεκκινήστε τα στεροειδή αμέσως εάν το DS υποτροπιάσει μετά από μείωση των κορτικοστεροειδών.

παράταση του διαστήματος QTc: Στις κλινικές δοκιμές, η παράταση του διαστήματος QTc αναφέρθηκε ως ανεπιθύμητη αντίδραση σε 39 (29%) από τους 135. ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Revuforj. Η παράταση του διαστήματος QTc ήταν Βαθμού 3 στο 12% των ασθενών. Το διορθωμένο με τον καρδιακό ρυθμό διάστημα QT (με χρήση της μεθόδου Fridericia) (QTcF) ήταν μεγαλύτερο από 500 msec στο 8%, και η αύξηση από το βασικό QTcF ήταν μεγαλύτερη από 60 msec στο 18%. Απαιτήθηκε μείωση της δόσης του Revuforj στο 5% των ασθενών λόγω παράτασης του διαστήματος QTc. Παράταση του QTc εμφανίστηκε στο 16% από τους 31 ασθενείς ηλικίας κάτω των 17 ετών, στο 33% από τους 88 ασθενείς ηλικίας 17 ετών έως κάτω των 65 ετών και στο 50% από τους 16 ασθενείς ηλικίας 65 ετών και άνω.

Διορθώστε τις ανωμαλίες των ηλεκτρολυτών, συμπεριλαμβανομένης της υποκαλιαιμίας και της υπομαγνησιαιμίας, πριν από τη θεραπεία με Revuforj. Εκτελέστε ηλεκτροκαρδιογράφημα (ΗΚΓ) πριν από την έναρξη του Revuforj και μην ξεκινήσετε το Revuforj σε ασθενείς με QTcF >450 msec. Εκτελέστε ΗΚΓ τουλάχιστον μία φορά την εβδομάδα για τις πρώτες 4 εβδομάδες και τουλάχιστον κάθε μήνα στη συνέχεια. Σε ασθενείς με συγγενές σύνδρομο μακρού QTc, συμφορητική καρδιακή ανεπάρκεια, ανωμαλίες ηλεκτρολυτών ή σε ασθενείς που λαμβάνουν φάρμακα που είναι γνωστό ότι παρατείνουν το διάστημα QTc, μπορεί να απαιτείται πιο συχνή παρακολούθηση ΗΚΓ. Η ταυτόχρονη χρήση με φάρμακα που είναι γνωστό ότι παρατείνουν το διάστημα QTc μπορεί να αυξήσει τον κίνδυνο παράτασης του διαστήματος QTc.

  • Διακόψτε το Revuforj εάν το QTcF αυξηθεί >480 msec και <500 msec και επανεκκινήστε το Revuforj. στην ίδια δόση δύο φορές την ημέρα αφού το διάστημα QTcF επανέλθει στα ≤480 msec
  • Διακόψτε το Revuforj εάν το QTcF αυξηθεί >500 msec ή >60 msec από την αρχική τιμή και ξεκινήστε ξανά το Revuforj δύο φορές την ημέρα στο επίπεδο χαμηλότερης δόσης αφού το διάστημα QTcF επιστρέψει στα ≤480 msec
  • Οριστική διακοπή του Revuforj σε ασθενείς με κοιλιακές αρρυθμίες και σε αυτούς που αναπτύσσουν παράταση του διαστήματος QTc με σημεία ή συμπτώματα απειλητικής για τη ζωή αρρυθμίας.

    • Εμβρυϊκή τοξικότητα: Το Revuforj μπορεί να προκαλέσει βλάβη στο έμβρυο όταν χορηγείται σε έγκυο γυναίκα. Ενημερώστε τις έγκυες γυναίκες για τον πιθανό κίνδυνο για ένα έμβρυο. Συμβουλέψτε τις γυναίκες με αναπαραγωγικό δυναμικό και τους άνδρες με γυναίκες συντρόφους με αναπαραγωγικό δυναμικό να χρησιμοποιούν αποτελεσματική αντισύλληψη κατά τη διάρκεια της θεραπείας με Revuforj και για 4 μήνες μετά την τελευταία δόση του Revuforj.

    ΑΝΕΠΙΘΥΜΗΤΕΣ ΕΝΕΡΓΕΙΕΣ

    Μοιραίες ανεπιθύμητες ενέργειες εμφανίστηκαν σε 4 (3%) ασθενείς που έλαβαν Revuforj, συμπεριλαμβανομένων 2 με σύνδρομο διαφοροποίησης, 1 με αιμορραγία και 1 με αιφνίδιο θάνατο.

    Σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες αναφέρθηκαν σε 99 (73%) ασθενείς. Οι πιο συχνές σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες (≥5%) ήταν λοίμωξη (24%), εμπύρετη ουδετεροπενία (19%), βακτηριακή λοίμωξη (17%), σύνδρομο διαφοροποίησης (12%), αιμορραγία (9%) ), και θρόμβωση (5%).

    Οι πιο συνήθεις ανεπιθύμητες ενέργειες (≥20%) συμπεριλαμβανομένων των εργαστηριακών ανωμαλιών, ήταν αιμορραγία (53%), ναυτία (51%), Αύξηση φωσφορικών (50%), μυοσκελετικό πόνο (42%), λοίμωξη (41%), ασπαρτική αμινοτρανσφεράση αυξημένη (37%), εμπύρετη ουδετεροπενία (35%), αμινοτρανσφεράση αλανίνης αυξημένη (33%), άθικτη παραθυρεοειδική ορμόνη αυξημένη (33%) ), βακτηριακή λοίμωξη (31%), διάρροια (30%), σύνδρομο διαφοροποίησης (29%), παράταση του διαστήματος QT στο ηλεκτροκαρδιογράφημα (29%), μείωση φωσφορικών (25%), αύξηση τριγλυκεριδίων (25%), μείωση του καλίου (24%) , μειωμένη όρεξη (24%), δυσκοιλιότητα (23%), οίδημα (23%), ιογενής λοίμωξη (23%), κόπωση (22%) και αλκαλική φωσφατάση αυξήθηκε (21%).

    ΑΛΛΗΛΕΠΙΔΡΑΣΕΙΣ ΦΑΡΜΑΚΩΝΜπορεί να προκύψουν αλληλεπιδράσεις όταν το Revuforj χρησιμοποιείται ταυτόχρονα με:

  • Ισχυρούς αναστολείς του CYP3A4: μειώστε τη δόση του Revuforj
  • Ισχυροί ή μέτριοι επαγωγείς του CYP3A4: αποφύγετε την ταυτόχρονη χρήση με Revuforj
  • Φάρμακα που παρατείνουν το QTc: αποφύγετε την ταυτόχρονη χρήση με Revuforj. Εάν η ταυτόχρονη χρήση είναι αναπόφευκτη, λάβετε ΗΚΓ κατά την έναρξη, κατά την ταυτόχρονη χρήση και όπως ενδείκνυται κλινικά. Διατηρήστε το Revuforj εάν το διάστημα QTc είναι >480 msec. Επανεκκινήστε το Revuforj αφού το διάστημα QTc επανέλθει στα ≤480 msec.

    • ΣΥΓΚΕΚΡΙΜΕΝΟΙ ΠΛΗΘΥΣΜΟΙΓαλουχία: συμβουλεύστε τις θηλάζουσες γυναίκες να μην θηλάζουν κατά τη διάρκεια της θεραπείας με Revuforj και για 1 εβδομάδα μετά την τελευταία δόση.

    Εγκυμοσύνη και εξετάσεις: Το Revuforj μπορεί να προκαλέσει βλάβη στο έμβρυο όταν χορηγείται σε έγκυο γυναίκα. Επαληθεύστε την κατάσταση εγκυμοσύνης σε γυναίκες με αναπαραγωγική δυνατότητα εντός 7 ημερών πριν από την έναρξη του Revuforj.

    Παιδιατρική: παρακολουθήστε την ανάπτυξη και την ανάπτυξη των οστών σε παιδιατρικούς ασθενείς.

    Γηριατρικά: σε σύγκριση με νεότερους ασθενείς, οι συχνότητες παράτασης του διαστήματος QTc και οιδήματος ήταν υψηλότερες σε ασθενείς 65 ετών και άνω.

    Στειρότητα: βασίζεται σε σε ευρήματα σε ζώα, το Revuforj μπορεί να βλάψει τη γονιμότητα. Οι επιπτώσεις στη γονιμότητα ήταν αναστρέψιμες.

    Για να αναφέρετε ύποπτες ΑΝΕΠΙΘΥΜΗΤΕΣ ΕΝΕΡΓΕΙΕΣ, επικοινωνήστε με τη Syndax Pharmaceuticals στο 1-888-539-3REV ή την FDA στο 1-800-FDA-1088 ή www.fda.gov/medwatch.

    Σχετικά με το KMT2A-Rearranged Acute Λευχαιμία

    Οι αναδιατάξεις του γονιδίου KMT2A (KMT2Ar) προκαλούν μια επιθετική μορφή οξείας λευχαιμίας που σχετίζεται με πολύ κακή πρόγνωση και υψηλά ποσοστά υποτροπής.2 Υπολογίζεται ότι περισσότερο από το 95% των ασθενών με οξεία λευχαιμία KMT2Ar έχουν Μετατόπιση KMT2A, ένας τύπος αναδιάταξης που συμβαίνει όταν τμήμα ενός χρωμοσώματος σπάει και συντήκεται σε διαφορετικό χρωμόσωμα.3

    Στις οξείες λευχαιμίες KMT2Ar, η δέσμευση των πρωτεϊνών σύντηξης KMT2A με την πρωτεΐνη που ονομάζεται μενίνη οδηγεί την ενεργοποίηση μιας λευχαιμογενούς μεταγραφικής οδού. Η αναστολή της αλληλεπίδρασης μενίνης-ΚΜΤ2Α έχει αποδειχθεί ότι μεταβάλλει τη μεταγραφή πολλαπλών γονιδίων συμπεριλαμβανομένων των δεικτών διαφοροποίησης. Το KMT2Ar AML και ALL έχουν ταχεία έναρξη και γρήγορη εξέλιξη που καθιστά κρίσιμη την έγκαιρη αναγνώριση μιας αναδιάταξης KMT2A.4,5 Διαγιγνώσκεται συνήθως μέσω διαθέσιμων επί του παρόντος κυτταρογενετικών ή μοριακών διαγνωστικών τεχνικών.

    Σχετικά με τη Syndax

    Η Syndax Pharmaceuticals είναι μια βιοφαρμακευτική εταιρεία εμπορικού σταδίου που αναπτύσσει μια καινοτόμο σειρά θεραπειών για τον καρκίνο. Τα κυριότερα σημεία του αγωγού της Εταιρείας περιλαμβάνουν το Revuforj® (revumenib), έναν εγκεκριμένο από τον FDA αναστολέα μενίνης, και το Niktimvo™ (axatilimab-csfr), ένα εγκεκριμένο από τον FDA μονοκλωνικό αντίσωμα που μπλοκάρει τον υποδοχέα του παράγοντα διέγερσης της αποικίας (CSF-1). Τροφοδοτούμενη από τη δέσμευσή μας να επαναπροσδιορίσουμε τη φροντίδα του καρκίνου, η Syndax εργάζεται για να ξεκλειδώσει πλήρως τις δυνατότητες του αγωγού της και διεξάγει αρκετές κλινικές δοκιμές σε όλη τη συνέχεια της θεραπείας. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφθείτε τη διεύθυνση www.syndax.com/ ή ακολουθήστε την Εταιρεία στο X (πρώην Twitter) και στο LinkedIn.

    Μελλοντικές δηλώσεις

    Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει μελλοντικές δηλώσεις κατά την έννοια του Private Securities Litigation Reform Act του 1995. Λέξεις όπως "αναμένω", " πιστεύω», «θα μπορούσε», «εκτίμηση», «αναμένει», «σκοπεύει», «μπορεί», «σχέδιο», «δυνητικό», «πρόβλεψη», «έργο», «πρέπει», «θα», «θα» ή το αρνητικό ή ο πληθυντικός αυτών των όρων και παρόμοιες εκφράσεις (καθώς και άλλες λέξεις ή εκφράσεις που αναφέρονται σε μελλοντικά γεγονότα, συνθήκες ή περιστάσεις) προορίζονται για τον προσδιορισμό δηλώσεων που κοιτάζουν το μέλλον. Αυτές οι μελλοντικές δηλώσεις βασίζονται στις προσδοκίες και τις υποθέσεις της Syndax από την ημερομηνία αυτού του δελτίου τύπου. Κάθε μία από αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις εμπεριέχει κινδύνους και αβεβαιότητες. Τα πραγματικά αποτελέσματα ενδέχεται να διαφέρουν ουσιαστικά από αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις. Οι μελλοντικές δηλώσεις που περιέχονται σε αυτό το δελτίο τύπου περιλαμβάνουν, αλλά δεν περιορίζονται σε, δηλώσεις σχετικά με την πρόοδο, το χρονοδιάγραμμα, την κλινική ανάπτυξη και το εύρος των κλινικών δοκιμών, την αναφορά κλινικών δεδομένων για τα υποψήφια προϊόντα της Syndax, την αποδοχή της Syndax και των συνεργατών της προϊόντα στην αγορά, τις πωλήσεις, το μάρκετινγκ, την κατασκευή και τις απαιτήσεις διανομής και την πιθανή χρήση των υποψηφίων προϊόντων της για τη θεραπεία διαφόρων ενδείξεων καρκίνου και ινωτικών ασθενειών. Πολλοί παράγοντες μπορεί να προκαλέσουν διαφορές μεταξύ των τρεχουσών προσδοκιών και των πραγματικών αποτελεσμάτων, όπως: απροσδόκητα δεδομένα ασφάλειας ή αποτελεσματικότητας που παρατηρήθηκαν κατά τη διάρκεια προκλινικών ή κλινικών δοκιμών. ποσοστά ενεργοποίησης του ιστότοπου κλινικής δοκιμής ή εγγραφής που είναι χαμηλότερα από τα αναμενόμενα. αλλαγές στην εμπορική διαθεσιμότητα της Revuforj, αλλαγές στον αναμενόμενο ή υπάρχοντα ανταγωνισμό. αλλαγές στο ρυθμιστικό περιβάλλον· αποτυχία των συνεργατών της Syndax να υποστηρίξουν ή να προωθήσουν συνεργασίες ή υποψήφια προϊόντα. και απροσδόκητες αντιδικίες ή άλλες διαφορές. Άλλοι παράγοντες που μπορεί να κάνουν τα πραγματικά αποτελέσματα της Syndax να διαφέρουν από αυτά που εκφράζονται ή υπονοούνται στις μελλοντικές δηλώσεις σε αυτό το δελτίο τύπου συζητούνται στα αρχεία της Syndax στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς των ΗΠΑ, συμπεριλαμβανομένων των ενοτήτων "Παράγοντες Κινδύνου" που περιέχονται σε αυτήν. Εκτός από τις απαιτήσεις του νόμου, η Syndax δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να ενημερώσει τυχόν μελλοντικές δηλώσεις που περιέχονται στο παρόν, ώστε να αντικατοπτρίζουν οποιαδήποτε αλλαγή στις προσδοκίες, ακόμη και όταν γίνονται διαθέσιμες νέες πληροφορίες.

    Αναφορές

  • Issa GC, et al. Αναστολή μενίνης με Revumenib για KMT2A-Αναδιαταγμένη υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική οξεία λευχαιμία (AUGMENT-101). J Clin Oncol. Δημοσιεύθηκε ηλεκτρονικά στις 9 Αυγούστου 2024. doi:10.1200/JCO.24.00826
  • Issa, GC, et al. Θεραπευτικές επιπτώσεις της αναστολής της μενίνης σε οξείες λευχαιμίες. Leukemia 35, 2482–2495 (2021).
  • Meyer, C, et al. Ο ανασυνδυασμός KMT2A των οξειών λευχαιμιών το 2023. Leukemia 37, 988–1005 (2023).
  • Issa GC, et al. Πρόβλεψη των αποτελεσμάτων σε ενήλικες με οξεία μυελογενή λευχαιμία και αναδιατάξεις KMT2A. Blood Cancer J. 2021; 11:162.
  • Nguyen D, et al. Η πρώιμη θνησιμότητα στην οξεία μυελογενή λευχαιμία με αναδιάταξη του KMT2A σχετίζεται με υψηλό κίνδυνο αιμορραγίας και διάχυτης ενδαγγειακής πήξης. Καρκίνος. 2023;129(12):1856-1865.

    • ΠΗΓΗ Syndax Pharmaceuticals, Inc.

    Δημοσιεύτηκε : 2024-11-18 12:00

    Διαβάστε περισσότερα

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά